Nel corso della malattia dei motoneuroni o Sclerosi laterale amiotrofica (conosciuta anche come "Morbo di Lou Gehrig" negli Stati Uniti) le cellule nervose che controllano i movimenti, presenti sia nel midollo spinale sia nel cervello, degenerano e muoiono. Di conseguenza i muscoli ai quali queste cellule nervose erano collegati si atrofizzano e non sono più funzionali. I pazienti perdono il loro tono muscolare e la capacità di muovere gli arti e le altre parti del corpo. Negli stadi più tardivi anche i muscoli del diaframma e del torace non sono più funzionali ed il paziente diventa incapace di respirare autonomamente.

Poiché in questa patologia sono colpite cellule nervose sia del midollo spinale che del cervello, la prospettiva di un trattamento efficace basato sulle cellule staminali sembra rappresentare una possibilità remota. Qualsiasi terapia trapiantologica dovrebbe infatti essere in grado di ripristinare le funzioni di entrambi i tipi di cellule nervose. Inoltre, come in qualsiasi altra malattia neurologica, le nuove cellule dovrebbero integrarsi effettivamente all'interno dei circuiti nervosi esistenti così da ripristinare una corretta funzionalità. Per tutte queste ragioni, gli scienziati sono concordi nell'asserire che è necessaria ancora una notevole mole di ricerca di base prima che si possano avviare sperimentazioni cliniche su pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.

I ricercatori sono convinti che un approccio più realistico possa invece essere quello di utilizzare le cellule staminali per alleviare la sintomatologia e per rallentare la progressione della malattia. Alcuni studi hanno dimostrato infatti che le cellule staminali iniettate nel midollo spinale di modelli animali di sclerosi laterale amiotrofica svolgono un'azione "protettiva" sulle cellule nervose malate, prevenendone la morte e migliorandone la funzionalità. Si pensa comunque che nei prossimi anni si raggiungerà una conoscenza sufficiente per sperimentare questi trattamenti nei pazienti. Tali trattamenti, inoltre, si potranno dimostrare più efficaci se effettuati in pazienti in cui la malattia è stata diagnosticata da poco tempo, e ad uno stadio in cui essi siano ancora in grado di muovere gli arti o comunque prima che si instauri una completa paralisi.

Link di possibile interesse
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Motor Neuron Disease (MND) Association
Scottish Motor Neuron Disease Association