Le sang du cordon ombilical contient des cellules souches hématopoïétiques (du sang). Ces cellules sont capables de fabriquer les différents types cellulaires sanguins (globules rouges, globules blancs et plaquettes). Les cellules souches hématopoïétiques sont également présentes dans la moelle osseuse. Le sang du cordon ombilical est considéré comme une bonne source alternative de cellules souches hématopoïétiques car il est facilement accessible. En effet, le sang du cordon ombilical a été longtemps utilisé dans le traitement de la leucémie et de différents troubles sanguins et immunitaires, en particulier chez les enfants.

Malgré les nombreux rapports sur la réussite du traitement des patients atteints de la sclérose en plaque (et autres maladies) avec des cellules du sang de cordon ombilical, les essais cliniques n'ont pas été entrepris pour déterminer précisément la sécurité et l'efficacité de ces traitements. Les scientifiques s'accordent pour dire que de nombreux problèmes doivent être surmontés avant que les cellules souches du cordon ombilical puissent être utilisées dans ce type de thérapie.
    
Par exemple, pour que les traitements des maladies neurologiques soient efficaces à long terme, les cellules souches du sang de cordon ombilical devraient remplacer efficacement les cellules du système nerveux qui sont détruites par la maladie. Une première étape en laboratoire serait de diriger les cellules souches du sang de cordon ombilical à devenir des cellules nerveuses fonctionnelles, mais à ce jour, il n' y a aucune preuve que cela soit possible.