Dans la maladie des motoneurones (connue aussi sous les noms de sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Lou Gehrig aux États-Unis), les cellules nerveuses qui contrôlent le mouvement et qui sont situées dans la moelle épinière et le cerveau, dégénèrent et meurent. Par conséquent, les muscles auxquels ces neurones sont connectés finissent par s'affaiblir et dépérissent. Les patients perdent leur force et la capacité de bouger leurs bras, leurs jambes et leurs corps. À terme, les muscles du diaphragme et de la paroi thoracique ne fonctionnent plus et le patient devient incapable de respirer sans soutien.

Puisque les cellules nerveuses tant dans la moelle épinière que dans le cerveau sont affectées par la maladie des motoneurones, la perspective de traitement par le remplacement de ces cellules semble un objectif à long terme. Une thérapie efficace par remplacement de cellules devrait réussir à restituer la fonction de ces deux groupes de cellules nerveuses. En outre, comme dans d'autres cas de maladies neurologiques, la thérapie doit garantir que les nouvelles cellules s'intègrent dans les circuits neuronaux existants afin que le cerveau et la moelle épinière soient capables de fonctionner de façon appropriée. Pour toutes ces raisons, les scientifiques estiment que de nombreux travaux de recherche fondamentale sont nécessaires avant de procéder à des essais cliniques impliquant des patients atteints de la maladie des motoneurones.

Les scientifiques sont convaincus qu'une approche plus réaliste serait d'utiliser des cellules souches pour atténuer les symptômes et ralentir la progression de la maladie. Lorsque des cellules souches transplantées dans la moelle épinière d'animaux atteints de la maladie des motoneurones, elles semblent avoir une action « protectrice » sur les cellules nerveuses malades ou endommagées, les empêchant de mourir et améliorant leur fonctionnement. Les scientifiques éspèrent que d'ici quelques années, les connaissances seront suffisantes pour pouvoir tester ces traitements chez les patients. De plus, ces traitements seront plus éfficaces s'ils sont administrés peu de temps après le diagnostic, lorsque le patient commence à perdre la fonction de ses membres, mais avant que la paralysie s'installe.

Liens utiles
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Motor Neuron Disease (MND) Association
MND Scotland