A clinical trial is a research study in human volunteers to answer specific health questions.

Clinical trials are carried out in four phases:

• Phase I and Phase II trials check on safety – they make sure the treatment does no harm to patients. 
• Phase III or IV trials focus on assessing how effective the treatment is, and developing it into a therapy that can be made widely available.

The most well-established and widely used stem cell treatment is the transplantation of blood stem cells to treat diseases and conditions of the blood and immune system, or to restore the blood system after treatments for specific cancers. The US National Marrow Donor Program has a full list of diseases treatable by blood stem cell transplant.  More than 26,000 patients are treated with blood stem cells in Europe each year.

Since the 1970s, skin stem cells have been used to grow skin grafts for patients with severe burns on very large areas of the body. Only a few clinical centres are able to carry out this treatment and it is usually reserved for patients with life-threatening burns. It is also not a perfect solution: the new skin has no hair follicles or sweat glands. Research aimed at improving the technique is ongoing.

Currently, these are the only stem cell therapies that have been thoroughly established as safe and effective treatments. Some other applications of stem cells are being investigated in clinical trials, including the use of stem cells to regenerate damaged tissues – such as heart, skin, bone, spinal cord, liver, pancreas and cornea – or to treat blood or solid-organ cancers. The majority of these trials are using mesenchymal stem cells, which are derived from sources such as fat tissue, bone marrow and connective tissue. A small proportion of the trials are using blood stem cells.

Among the most advanced clinical trials are those that aim to treat certain bone, skin and corneal diseases or injuries with a graft of tissue grown from stem cells taken from these organs. For example, stem cells from the eye can be used to grow a new cornea for patients with certain kinds of eye damage. This has already been shown to be safe and effective in early stage trials. However, further studies with larger numbers of patients must be carried out before this therapy can be approved by regulatory authorities for widespread use in Europe.

Stem cell treatments are all specialist procedures. They should be performed only in specialized centers authorized by national health authorities.

All treatments should be considered experimental until they have successfully passed all the stages of clinical trials required to test a new therapy thoroughly. Only then will the treatment be approved for widespread use.

Searchable clinical trials databases

• Clinicaltrials.gov 
• EU Clinical Trials Register 

For more information

• EuroStemCell clinical trials topic page
• Stem Cells and Diseases (US National Institutes of Health webpage)
• Blood stem cells: the pioneers of stem cell research (EuroStemCell fact sheet)
• Skin stem cells: where do they live and what can they do? (EuroStemCell fact sheet)
• Clinical trials for stem cell therapies (academic journal article: BMC Medicine 2011, 9:52)
• The road to the clinic: how basic science is turned into clinical applications (poster & slide set)

Pour rechercher des essais cliniques en cours dans le domaine des cellules souches ainsi que dans d'autres domaines de recherche, consulter le site Web ClinicalTrials.gov ou la revue Current Controlled Trials.

Revisionato da:
Gianvito Martino

Innanzitutto, ti raccomandiamo di discutere ogni possibile trattamento con il tuo medico.
EuroStem Cell ha anche una pagina sui trial clinici e pubblica aggiornamenti regolari sui trial clinici ed i trattamenti con cellule staminali.

Per ricercare trials clinici in corso -nella ricerca sulle cellule staminali, ma anche in altre aree della ricerca- puoi provare a cercare in uno dei database dei trial clinici: il nuovo registro dei trials clinici dell’unione Europea (EU Clinical Trials Register),  ClinicalTrials.gov (sito dell’Istituto Nazionale sanitario statunitense - NIH), la piattaforma per la registrazione dei trial clinici internazionali (International Clinical Trials Registry Platform) dell’Organizzazione Mondiale per la Sanità, oppure trial controllati in corso (Current Controlled Trials). Considera che non tutti i trial clinici sono menzionati in questi database.

 Alcune organizzazioni per i pazienti offrono anche una piattaforma per la ricerca dei trial clinici (platform for searching for clinical trials).

 Per maggiori informazioni sui processi dei trial clinici, visita anche:

• La pagina di EuroStemCell sui trial clinici e sui trattamenti con le cellule staminali (EuroStemCell clinical trials and stem cell treatments topic page)

• Uno sguardo ravvicinato ai trattamenti con le cellule staminali (A Closer Look at Stem Cell Treatments) - informazioni per aiutare i pazienti a valutare i trattamenti con le cellule staminali. Include uno schema del processo attraverso il quale la scienza diventa medicina. Prodotto da ISSCR.
• ClinicalTrials.gov- informazioni di base, risorse e definizioni.
• La guida dell’ISSCR per il paziente sulle terapie con le cellule staminali (ISSCR Patient Handbook on Stem Cell Therapies) - un documento PDF di 8 pagine con informazioni specifiche per i pazienti sulle terapie con le cellule staminali e lo sviluppo di nuovi trattamenti medici.
• Trattamenti sperimentali per i danni del midollo spinale: cosa dovresti sapere se stai pensando di partecipare ad un trial clinico (Experimental Treatments for Spinal Cord Injuries: What you should know if you are considering participation in a clinical trial) - un documento PDF di 40 pagine prodotto dalla Campagna Internazionale per la cura della paralisi da trauma del midollo spinale (International Campaign for Cures of Spinal Cord Injury Paralysis  - ICCP) con informazioni generali sui processi dei trial clinici ed informazioni specifiche sulle patologie del midollo spinale.
• Terapie con le cellule staminali per la Sclerosi Multipla (Stem cell therapies in MS)- un documento PDF di 18 pagine prodotto dalle società nazionali per la sclerosi multipla di Regno Unito, Italia, Francia, Stati Uniti, Australia e dalla Federazione Internazionale Sclerosi Multipla con informazioni generali sullo stato dell’arte della ricerca con le cellule staminali per la sclerosi multipla, incluse prospettive di trattamento ed informazioni sui trial clinici.

In the first instance, we recommend that you discuss any potential treatments with your doctor.

EuroStemCell also has a clinical trials topic page and publishes regular updates on clinical trials and stem cell treatments.

To search for ongoing clinical trials - in stem cell research as well as other research areas - you can also try searching one of the clinical trials databases: the new EU Clinical Trials Register,  NIH's ClinicalTrials.gov, the World Health Organization's International Clinical Trials Registry Platform or Current Controlled Trials.  Note that not all trials are listed in these databases.

Some patient organizations also offer a platform for searching for clinical trials.

For more information about the clinical trials process, see:

• EuroStemCell clinical trials and stem cell treatments topic page
• A Closer Look at Stem Cell Treatments - information to help patients and others evaluate stem cell treatments.  Includes an outline of the process by which science becomes medicine.  Produced by the ISSCR.
• ClinicalTrials.gov - background information, resources and definitions
• ISSCR Patient Handbook on Stem Cell Therapies - 8-page PDF document with patient-oriented information on stem cell therapies and the development of new medical treatments
• Experimental Treatments for Spinal Cord Injuries: What you should know if you are considering participation in a clinical trial - 40 page PDF document produced by International Campaign for Cures of Spinal Cord Injury Paralysis  (ICCP) with general information about the clinical trials process as well as specific information about spinal cord injuries.
• Stem cell therapies in MS - 18 page PDF document jointly produced by the national multiple sclerosis societies from UK, Italy, France, USA, Australia and by the International Multiple Sclerosis Federation with general information about the state of the art of stem cell research in multiple sclerosis, including treatment prospects and clinical trial information.
• Clinical trials and stem cells: what patients should consider: a short video (2 minutes)  from Stem Cells Australia with Dr Kirsten Herbert offering advice on questions patients should ask when deciding whether to participate in a clinical trial

In the first instance, we recommend that you discuss any potential treatments with your doctor.

The ISSCR's website A closer look at stem cell treatments provides patient-focused information that can help you evaluate potential treatments.

Information and resources provided on the site include:

• Top Ten Things to Know about Stem Cell Treatments—what is currently possible and what is not? 
• The Patient Handbook on Stem Cell Therapies—a take-along handbook with information to help patients and their families evaluate stem cell treatments. 
• How Science Becomes Medicine—a description of the process that is required to develop a new medical treatment and the internationally-recognized checks that protect the rights and safety of patients. 
• What to Ask—questions to ask providers in order to learn about a treatment’s potential risks and benefits. 
• Submit a Clinic—**NOTE: service currently suspended.** You can submit for review the names of clinics. The ISSCR will ask the clinic to provide evidence that appropriate oversight and other patient protections are in place for the treatments they offer. The ISSCR will publish online whether these clinics provide the evidence requested.

Innanzitutto, ti raccomandiamo di discutere ogni possibile trattamento con il tuo medico.

Il sito web ISSCR “Un’occhiata ravvicinata ai trattamenti con cellule staminali” (A Closer Look at Stem Cell Treatments) fornisce informazioni mirate per i pazienti che possono aiutarti nella valutazione di potenziali trattamenti.

Informazioni e assistenze fornite dal sito includono:

• Le prime 10 cose da sapere sui trattamenti con cellule staminali (Top Ten Things to Know about Stem Cell Treatments) — cos’è attualmente possibile e cosa no? 
• Il manuale per pazienti sulle terapie con cellule staminali (The Patient Handbook on Stem Cell Therapies)—un manuale da portare con sé con informazioni per aiutare i pazienti e le loro famiglie a valutare i trattamenti con cellule staminali. 
• Come la Scienza diventa Medicina (How Science Becomes Medicine)—una descrizione del processo richiesto per sviluppare un nuovo trattamento medico e i controlli internazionalmente riconosciuti per proteggere i diritti e la sicurezza dei pazienti. 
• Cosa Chiedere (What to Ask)—le domande da chiedere ai fornitori allo scopo di conoscere i rischi e i benefici potenziali di un trattamento. 
• Proponi una Clinica (Submit a Clinic)—**NOTA: servizio attualmente sospeso.** E’ possibile proporre i nomi delle cliniche. L’ISSCR chiederà alle cliniche di fornire le evidenze di un’appropriata supervisione e di altre garanzie per i pazienti messe in atto per le terapie che offrono. L’ISSCR pubblicherà online se queste cliniche forniranno le prove richieste.

Il trattamento con le cellule staminali meglio definito e più ampiamente utilizzato è il trapianto di cellule staminali del sangue, per trattare malattie e condizioni patologiche del sangue e del sistema immunitario o per rigenerare il sistema ematopoietico dopo trattamenti per specifici tipi di cancro. Il programma statunitense di donatori di midollo ha una lista completa di malattie curabili con il trapianto di cellule staminali del sangue. Più di 26.000 pazienti sono curati con le cellule staminali del sangue in Europa ogni anno.

Fin dagli anni ‘70, le cellule staminali della pelle sono state utilizzate per produrre trapianti di pelle per pazienti con ustioni gravi su aree ampie del corpo. Solo pochi centri clinici sono attrezzati per eseguire questo trattamento che è di solito riservato per pazienti ustionati in serio pericolo di vita. Tuttavia, questo trattamento non rappresenta una soluzione perfetta: la nuova pelle non possiede follicoli piliferi o ghiandole sudoripare. La ricerca mirata a perfezionare questa tecnica sta andando avanti.

Attualmente, queste sono le uniche terapie con cellule staminali che sono state definite affidabili ed efficaci. Altre applicazioni delle cellule staminali sono attualmente oggetto di studio nei trial clinici, tra cui l’uso delle cellule staminali per rigenerare i tessuti danneggiati -come il cuore, la pelle, le ossa, il midollo spinale, il fegato, il pancreas e la cornea- o per curare leucemie e tumori solidi. La maggior parte di questi trial sta impiegando cellule staminali mesenchimali, che sono derivate da sorgenti come il tessuto adiposo, il midollo osseo ed il tessuto connettivo. In parte questi trial stanno impiegando anche cellule staminali del sangue.

Tra i trial clinici più avanzati ci sono quelli mirati a curare malattie delle ossa, della pelle e della cornea con un trapianto di tessuto che origina dalle cellule staminali di questi organi. Per esempio, le cellule staminali dell’occhio possono essere utilizzate per ottenere una nuova cornea per pazienti con alcuni tipi di danno oculare. E’ stato già dimostrato che questa procedura è sicura ed efficace in alcuni trial in fase iniziale. Tuttavia, ulteriori studi su un numero più vasto di pazienti dovranno essere eseguiti prima che questa terapia possa essere approvata da autorità regolatrici per un vasto impiego in Europa.

 Tutti i trattamenti con le cellule staminali sono procedure specialistiche. Dovrebbero essere eseguite solo in centri specializzati autorizzati dalle autorità sanitarie nazionali.

Tutti i trattamenti dovrebbero essere considerati sperimentali fino a quando  non superano tutti le fasi dei trial clinici richiesti per testare una nuova terapia. Solo allora i trattamenti saranno approvati per un uso diffuso.

Database rintracciabili sui trial clinici:
Clinicaltrials.gov 
EU Clinical Trials Register 

Per maggiori informazioni:
Cellule staminali del sangue: pioniere della ricerca sulle staminali (EuroStemCell schede)
Cellule staminali della pelle: dove si trovano e cosa possono fare?(EuroStemCell schede)
EuroStemCell clinical trials topic page (trial clinici)
Stem Cells and Diseases (Cellule staminali e malattie - pagina web dell’istituto nazionale sanitario degli Stati Uniti)
Clinical trials for stem cell therapies (Trial clinici per terapie con cellule staminalia - articolo dalla rivista accademica BMC Medicine 2011, 9:52)
The road to the clinic: how basic science is turned into clinical applications(La strada verso la clinica: come la ricerca di base si evolve verso le applicazioni cliniche - poster  e diapositive)

Un trial clinico è uno studio su soggetti volontari umani per rispondere a domande specifiche in fatto di salute.

I trial clinici sono divisi in 4 fasi:

• I trials di Fase I e di Fase II controllano la sicurezza - servono ad accertarsi che i trattamenti non siano dannosi per i pazienti.
• I trials di Fase III o IV sono mirati a determinare quanto siano efficaci i trattamenti per svilupparli in una terapia che possa essere ampiamente disponibile.

Un essai clinique est une étude de recherches réalisée sur des sujets humains volontaires. Son objectif est de répondre à des questions précises sur un problème de santé.

Les essais cliniques se déroulent en quatre phases :

• Les phases I et II vérifient l'innocuité du traitement s'assurant qu'il ne nuit pas à la santé des patients. 
• Les phases III et IV évaluent l'efficacité du traitement et le développent en une thérapie largement disponible.

La transplantation de cellules souches sanguines pour traiter les maladies du sang et du système immunitaire ou reconstituer le système sanguin après certains traitement contre des cancers est la mieux établie et la plus commune des thérapies à base de cellules souches. Le Programme national de don de moelle osseuse des États-Unis fournit une liste complète des maladies que l'on peut traiter par une greffe de cellules souches sanguines.  Plus de 26 000 patients sont traités avec des cellules souches sanguines chaque année en Europe.

Les cellules souches de la peau sont utilisées depuis les années 70 pour faire pousser des greffons de peau destinés au traitement des brûlures graves et étendues. Seuls quelques établissements cliniques peuvent pratiquer ces greffes qui sont généralement réservées aux grands brûlés dont la vie est menacée. La greffe de peau n'est cependant pas la panacée, car la nouvelle peau n'a ni follicules pileux ni glandes sébacées. Aussi, d’autres recherches sont-elles en cours pour améliorer la technique.

Ces deux types de greffes sont actuellement les seules thérapies à base de cellules souches dont l’innocuité et l’efficacité ont été solidement éprouvées. L'utilisation d'autres cellules souches est actuellement testée dans des essais cliniques, notamment pour régénérer les tissus endommagés du cœur, de la peau, des os, de la moelle épinière, du foie, du pancréas et de la cornée ou encore pour traiter des cancers du sang ou des organes. La majorité de ces essais utilisent des cellules souches mésenchymateuses provenant de tissus tels que le tissu adipeux, la moelle osseuse et le tissu conjonctif. Seul un petit nombre utilise des cellules souches du sang.

Parmi les thérapies les plus avancées sur le plan des essais cliniques on peut citer celles visant à traiter certaines maladies ou lésions des os, de la peau ou de la cornée à l'aide de greffes de cellules souches prélevées à partir de ces organes. On peut par exemple reconstruire une cornée à partir de cellules souches de l'œil pour traiter certaines lésions oculaires. La greffe de cornée a déjà démontré son innocuité et son efficacité dans le cadre d'essais cliniques précoces. Toutefois, d'autres études portant sur un plus grand nombre de patients doivent être menées avant que les organismes de réglementation approuvent son utilisation en Europe.

Tous les traitements à base de cellules souches ont recours à des techniques spécialisées. Par conséquent, ils devraient être administrés exclusivement dans des centres spécialisés agréés par les autorités de santé nationales.

Tous les traitements devraient être considérés comme expérimentaux tant qu'ils n’ont pas franchi avec succès les tests rigoureux des différentes phases des essais cliniques. C’est alors seulement que le traitement peut recevoir l'autorisation pour une utilisation généralisée.

Les sites Web suivants comprennent des bases de données interrogeables sur les essais cliniques :
Clinicaltrials.gov 
Registre des essais cliniques de l'Union européenne (UE) 

Pour en savoir plus
Cellules souches et maladies (page Web des National Institutes of Health des États-Unis)
Cellules souches sanguines : les pionnières de la recherche sur les cellules souches (fiche info EuroStemCell)
Cellules souches de la peau : d’où viennent-elles et que peuvent-elles faire? (fiche info EuroStemCell)
Essais cliniques sur les thérapies à base de cellules souches (article scientifique : BMC Medicine 2011, 9:52)
Le parcours d'un futur traitement : de la recherche fondamentale aux applications cliniques (affiche & et jeu de diapos)

Nous vous recommandons dans un premier temps de discuter avec votre médecin des différentes options de traitement.

ISSCR  propose le site Web A closer look at stem cell treatments, fournissant des informations pour les patients afin de pouvour évaluer les divers traitements potentiels.

Autres informations et ressources disponibles sur le site :

• Top Ten Things to Know about Stem Cell Treatments— ce qui est actuellement possible et ce qui ne l'est pas. 
• Guide à l’intention des patients sur les thérapies à base de cellules souches— un guide à l'intention des patients et de leurs familles pour les aider à évaluer les thérapies à base de cellules souches. 
• De la science à la médecine— une description du processus de mise au point d'un nouveau traitement médical et des normes de contrôle internationales en matière de protection des droits et de la sécurité des patients. 
• Que demander?— questions à poser aux cliniciens sur les risques et les bénéfices potentiels d'un traitement. 
• Soumettre une application clinique—**REMARQUE : interruption temporaire de ce service**. Vous pouvez entrer le nom d’une clinique offrant un traitement à base de cellules souches aux fins d’évaluation par le comité d'experts. L'ISSCR demandera à la clinique d'apporter les preuves que des mesures adéquates de surveillance et de protection des patients sont mises en place dans le cadre du traitement offert. L'ISSCR publiera en ligne la liste des cliniques ayant fourni les éléments de preuves demandés.