FAQ about stem cells and regenerative medicine - Trastornos Neurológicos

La sangre de cordón umbilical contiene células madre hematopoyéticas (sanguíneas). Éstas son las células que dan lugar a los diversos tipos de células sanguíneas (glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas). Las células madre hematopoyéticas también se encuentran en la médula ósea. Se cree que la sangre de cordón umbilical podría ser una fuente alternativa de células madre hematopoyéticas viable ya que es fácilmente accesible. Así, la sangre de cordón se lleva utilizando mucho tiempo en los tratamientos con células madre para la leucemia y para diversos trastornos hemáticos e inmunitarios, especialmente en niños.

A pesar de la existencia de numerosos informes de pacientes con esclerosis múltiple (y otros) que han sido tratados con éxito con células de sangre de cordón umbilical, no se han emprendido ensayos clínicos para determinar la seguridad y eficacia de estos tratamientos adecuadamente y los científicos coinciden en que deben superarse varios problemas antes de utilizar células madre de cordón umbilical en este tipo de terapia.

Por ejemplo, para ser útiles en los tratamientos de enfermedades neurológicas a largo plazo, las células madre obtenidas de sangre de cordón umbilical tendrían que sustituir de forma eficiente a las células del sistema nervioso que se han perdido como consecuencia de la enfermedad. Un primer paso sería dirigir células madre de sangre de cordón umbilical para que se conviertan en células nerviosas funcionales en el laboratorio. No obstante, hasta la fecha no existen pruebas consistentes de que esto sea posible.

Ultimo aggiornamento: 
3 Ott 2007

El ictus se produce por un bloqueo en el suministro de la sangre a una región del cerebro (ictus isquémico), o cuando un vaso sanguíneo del cerebro estalla, derramando sangre a los espacios que rodean las células cerebrales (ictus hemorrágico). Las células cerebrales mueren cuando ya no reciben oxígeno ni nutrientes de la sangre o cuando se produce un sangrado repentino dentro o alrededor del cerebro. Dependiendo del área del cerebro afectada, pueden alterarse diversas funciones, incluida la marcha, el habla y la capacidad cognitiva.

En la actualidad, las células madre no se utilizan para el tratamiento del ictus. Las células procedentes del cerebro fetal, de la médula ósea, de la sangre de cordón umbilical y de los tumores embrionarios han aportado algunas mejorías al ser trasplantadas en modelos animales de ictus. En un ensayo clínico en el que los pacientes recibieron implantes de células nerviosas generadas a partir de un tumor embrionario humano, algunos de los pacientes mostraron mejoría a corto plazo. En la mayoría de estos casos, las células trasplantadas actuaron liberando sustancias que potenciaban la supervivencia de las células existentes.

Uno de los enfoques favorables del tratamiento con células madre efectivo a largo plazo en el caso del ictus es el trasplante de células madre neurales (del cerebro) en los pacientes. Se espera que estas células generadas a partir de células madre cerebrales, tanto fetales como embrionarias, harían que estas se especializaran en células como las que han muerto en el área afectada del cerebro. En varios estudios que utilizan modelos animales, las células nuevas fueron capaces de desplazarse hasta el área afectada, sustituir a las células muertas, sobrevivir, conectarse a las células sanas existentes y restablecer los circuitos del cerebro que estaban dañados.

En enero de 2009, la empresa británica ReNeuron anunció que tenía autorización normativa en el Reino Unido para comenzar un ensayo clínico de Fase I de su tratamiento con células madre neurales, diseñado para regenerar porciones del cerebro afectado por el ictus isquémico. El ensayo analizará la seguridad de este tratamiento, que supone la inyección de células derivadas de tejido fetal humano, directamente en los cerebros de los pacientes. Leer más sobre este ensayo que ya está iniciado.

Otro enfoque del tratamiento con células madre en el caso del ictus podría ser estimular las células madre presentes en el cerebro de los pacientes con ictus naturalmente, de modo que pudieran generar sustituciones para las células muertas. Los científicos están analizando diversas sustancias para ver su efecto en la estimulación de las células madre existentes.

Relevant links:

Stroke Facts - from the World Stroke Campaign (also available in Spanish)

Enlaces relevantes:
Cuestiones acerca del Ictus de la Campaña del Ictus a nivel Mundial (en español)

La Red Europea de Ictus es un esfuerzo colectivo a nivel europeo que reúne a investigadores, gobiernos, al sector no lucrativo y a asociaciones de grupos de pacientes. Sitúa a Europa en primera línea en la investigación del ictus gracias a  su programa de investigación multidisciplinar, a la elevada calidad de formación de los científicos, a los médicos europeos y a las sociedades nacionales y globales.
Alianza de Ictus para Europa: listado de organizaciones de pacientes a nivel europeo
Organización Europea de Ictus: se pueden buscar listados de grupos de ictus a nivel nacional
Asociación de Ictus
Directorio de Ensayos sobre el Ictus, del Centro de Ictus en Internet
El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos e Ictus

Ultimo aggiornamento: 
17 Ott 2011

La enfermedad de Parkinson se produce como resultado de una pérdida gradual de un tipo específico de células nerviosas, localizadas en un área del cerebro llamada sustancia nigra. Estas células nerviosas producen una sustancia química natural llamada dopamina (se llaman neuronas dopaminérgicas). La falta de dopamina hace que los pacientes con la enfermedad de  Parkinson tengan dificultad para moverse libremente, mantener una postura, hablar y escribir.

Los tratamientos basados en células madre para la enfermedad de Parkinson aún no son procedimientos clínicos rutinarios. Los científicos coinciden en que se necesita más información sobre las causas de la enfermedad de Parkinson y la biología de las células madre antes de poder desarrollar terapias seguras, efectivas a largo plazo.

Dado que en la enfermedad de Parkinson se ve afectada un tipo de célula único bien identificado, las células madre ofrecen un gran potencial de tratamiento. La base para dicho tratamiento consistiría en sustituir las células que han muerto por otras neuronas dopaminérgicas idénticas. Estas neuronas dopaminérgicas se pueden obtener fácilmente en el laboratorio pero aún existen obstáculos éticos y técnicos para poder utilizar este recurso.

También pueden obtenerse neuronas dopaminérgicas a partir de tejido cerebral fetal. Puede que conozca ensayos clínicos en los que se trasplantó tejido cerebral fetal al cerebro de pacientes con enfermedad de Parkinson. Estos ensayos han validado un enfoque: en algunos de estos ensayos se han observado mejorías importantes y duraderas en algunos pacientes, aunque en otros solo se produjeron cambios modestos. De igual manera, los ensayos resaltan diversos problemas que deben resolverse. Uno de ellos la necesidad de producir grandes cantidades de células puras y uniformes para trasplantar a los pacientes. Los últimos hallazgos también resaltan que existen preocupaciones sobre las terapias con trasplante de células. Un grupo de pacientes experimentó algunos efectos adversos y, en algunos casos, la enfermedad se difundió a las células fetales trasplantadas más de una década después de la cirugía, lo que  mostró que la enfermedad del paciente se trasmitió a las células fetales trasplantadas.

Las células madre también podrían ayudar a los pacientes con Parkinson en el descubrimiento  de nuevos fármacos que podrían tener un impacto mucho más amplio que las terapias celulares. Ahora es posible conseguir células madre similares a las embrionarias a partir de adultos, mediante un método llamado "reprogramación". Con la reprogramación a partir de una muestra de células adultas especializadas de un paciente podemos crear las llamadas células madre pluripotenciales inducidas (iPS). Estas células iPS pueden crear cualquier tipo de célula del organismo, incluidas las neuronas dopaminérgicas. Actualmente, los científicos crean células iPS a partir de personas con la enfermedad de Parkinson y las utilizan para crear neuronas en el laboratorio. El objetivo es conocer mejor por qué estas células nerviosas mueren en la enfermedad de Parkinson y utilizarlas para analizar sustancias que podrían convertirse en fármacos nuevos.

Dispone de más información sobre la investigación actual y recientes avances en nuestra hoja informativa, Enfermedad de Parkinson: ¿Cómo podrían ayudar las células madre?

Enlaces relevantes:
EuroStemCell hoja informativa sobre la enfermedad de Parkinson y la investigación con células madre
Michael J. Fox Foundation
Parkinson’s UK
Instituto Nacional de Trastornos neurológicos e ictus
European Parkinson’s Disease Association

Ultimo aggiornamento: 
12 Apr 2011

TLa capa de mielina (concéntrica) rodea el axón de una neurona: Recursos Comunes WikimediaTLa capa de mielina (concéntrica) rodea el axón de una neurona: Recursos Comunes Wikimedia

La esclerosis múltiple es una enfermedad inflamatoria mediada por la (auto)inmunidad en la que el sistema inmunitario del paciente destruye la vaina protectora (llamada mielina) que envuelve y protege los nervios. Como resultado se interrumpe el flujo de información que va al cerebro y a la médula espinal y en última instancia, las propias células nerviosas se ven afectadas y mueren. Los pacientes con esclerosis múltiple muestran diversos síntomas que afectan al sistema nervioso central, incluyendo espasmos, dificultad para caminar, problemas vesicales e intestinales y fatiga.

Este clip de noticias de la BBC  explica qué  sucede en la EM y esboza un enfoque que se basa en las células madre para desarrollar un tratamiento para la enfermedad.

Se tienen que dar dos componentes concurrentes para que el enfoque terapéutico de la esclerosis múltiple resulte satisfactorio:

  1. evitar lesiones en el sistema nervioso central interfiriendo con la inflamación causada por el ataque del sistema inmune a los nervios;
  2. reparar los daños existentes.

Las células madre resultan potencialmente útiles en ambos sentidos. Se han efectuado ensayos clínicos en los que los pacientes han recibido tratamientos de inmunosupresión intensivos, seguidos de trasplantes de células madre de su propia médula ósea o sangre. Estos ensayos pretendían bloquear la reacción autoinmune que produce daños en el nervio y en la mielina y han mostrado algunos beneficios: se observó una falta de progresión en parte de los pacientes, aunque algunos no mostraron mejoría y en otros hubo un retroceso.

La investigación en modelos animales ha mostrado que es posible favorecer la reparación de la mielina (remielinización) que rodea los nervios dañados, trasplantando células de la glía muy jóvenes (conocidas como células precursoras), creadas a partir de células madre embrionarias o células madre neurales (del cerebro) adultas. Esta reparación con mielina puede ser directa o indirecta. La reparación mielínica directa implica la diferenciación de células madre/ precursoras en las células formadoras de mielina. La remielinización indirecta se debe principalmente a un efecto "espectador" de las células madre/ precursoras, por el que las células liberan moléculas capaces de suprimir la inflamación, dando soporte al desarrollo y al crecimiento de los nervios, favoreciendo la formación de nuevos vasos sanguíneos y/ o reduciendo el daño nervioso mediado por el óxido nítrico.

Aparte del trasplante de células madre, los científicos saben que en estadios precoces de la esclerosis múltiple las células mielinizadas existentes son capaces de brindar cierta remielinización espontánea. Una gran área de investigación se centra en hallar vías para potenciar la remielinización a partir de estas células.

Enlaces relevantes (en Inglés):

Plataforma Europea para la esclerosis múltiple 
Sociedad de esclerosis múltiple
Fideicomiso para la esclerosis múltiple
Instituto Nacional de trastornos neurológicos e ictus
Centro de recursos de la esclerosis múltiple

Ultimo aggiornamento: 
26 Gen 2012

En la enfermedad de la neurona motora (conocida como esclerosis lateral amiotrófica en EE.UU. y en ocasiones  llamada enfermedad de Lou Gehrig) las células nerviosas que controlan el movimiento, localizadas tanto en la médula espinal como en el cerebro, degeneran y mueren. En consecuencia, los músculos a los que se conectaban estas células nerviosas terminan debilitándose y agotándose. Los pacientes pierden la fuerza y la capacidad para mover los brazos, las piernas y el cuerpo. Finalmente, los músculos del diafragma y la pared torácica fallan, con lo que el paciente es incapaz de respirar sin soporte.

Dado que en la enfermedad de la neurona motora tanto las células nerviosas de la médula espinal como las del cerebro se ven afectadas, la perspectiva de un tratamiento de sustitución  de estas células parece un objetivo lejano. Cualquier tratamiento de sustitución celular efectivo tendría que restaurar la función de ambos grupos de células nerviosas y, como sucede en otros trastornos neurológicos, asegurar que las nuevas células se integren en los circuitos existentes, de modo que el cerebro y la médula espinal puedan funcionar correctamente. Por todos estos motivos, los científicos piensan quela investigación en el laboratorio debe continuar antes de pasar a realizar ensayos clínicos con pacientes con la enfermedad de la neurona motora.

Los científicos consideran que utilizar las células madre para aliviar los síntomas e incluso revertir la progresión de la enfermedad es enfoque más realista. Al trasplantarlas a la médula espinal de animales con la enfermedad de la neurona motora, las células madre parecen ocuparse de las células nerviosas enfermas y dañadas, evitando su muerte y mejorando su función.  El mundo científico espera que en los próximos años se tengan  suficientes conocimientos como para probar estos tratamientos en pacientes, lo que esperan sea de máxima utilidad si se administran poco después del diagnóstico, cuando un paciente empieza a perder la funcionalidad de sus extremidades pero antes de que se produzca la parálisis.

Enlaces relevantes:
ALS Association (Información en español
Instituto Nacional de Trastornos neurológicos e ictus
Motor Neuron Disease (MND) Association
MND Scotland

Ultimo aggiornamento: 
18 Apr 2008

La enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno cerebral degenerativo  hereditario para el que actualmente no existe cura.  

Un gen defectuoso en el cromosoma 4 produce la enfermedad de Huntington. Este gen, que produce una proteína llamada huntingtina, fue descubierto en 1993. De algún modo,  que aún no se conoce en su totalidad, el gen defectuoso conduce a daños en las células nerviosas de áreas del cerebro que incluyen a los ganglios basales y a la corteza cerebral. Esto lleva a cambios graduales a nivel físico, mental y emocional.

Los hijos de un progenitor con la enfermedad de Huntington tienen una probabilidad del 50% de heredar el gen defectuoso. Todo aquel que herede el gen defectuoso desarrollará la enfermedad en algún momento de su vida. Normalmente  se manifiesta a edades medianas.

Las células madre podrían resultar útiles para desarrollar tratamientos para la enfermedad de Huntington en numerosos aspectos:

  1. Las células madre podrían utilizarse para estudiar la EH como complemento a los modelos animales de la enfermedad. Por ejemplo, se han generado líneas celulares que llevan el gen defectuoso a partir de células madre pluripotenciales inducidas, facilitando un nuevo modelo para estudiar el desarrollo de la enfermedad  en el laboratorio. Estas líneas celulares también podrían utilizarse para analizar y probar nuevos tratamientos potenciales.  Para más información sobre la creación de líneas celulares específicas de la enfermedad, vea nuestra hoja informativa sobre las células iPS.
  2. Se podría estimular la producción de células madre en el propio cerebro para ayudar a sustituir a las células afectadas por la enfermedad.
  3. Podrían introducirse las células madre en el cerebro, con la esperanza de que sustituyeran a las células muertas y disfuncionales, ya sea como tratamiento principal o para restaurar la pérdida de células cerebrales en la enfermedad de Huntington después del(los) tratamiento/s para detener la progresión de la enfermedad. Aunque este es un espacio de investigación prometedor, es necesario seguir trabajando para conocer los factores que controlan la diferenciación, la supervivencia y la maduración de las células madre en un cerebro afectado por EH antes de que se pueda transferir este tipo de terapia a la práctica clínica.

Enlaces relevantes (en Inglés)
Red Europea para la Enfermedad de Huntington:  plataforma para profesionales y personas afectadas por la EH, así como para sus familiares, con el fin de facilitar el trabajo conjunto en toda Europa
Página NIH sobre la Enfermedad de Huntington
Sociedad Americana para la Enfermedad de Huntington
Fundación para las Enfermedades hereditarias
HOPES: Guía para la ciencia en la Enfermedad de Huntington: proyecto gestionado por estudiantes de la Universidad de Stanford, dedicado a dar información científica sobre la enfermedad de Huntington de manera más fácilmente accesible a pacientes y al público
Resumen de la investigación sobre la Enfermedad de Huntington: proporcionado por el NCBI (Centro Nacional para la Información sobre Biotecnología) (más técnico)

Ultimo aggiornamento: 
20 Dic 2010

La muerte celular en diversas áreas del cerebro produce la enfermedad de Alzheimer. Es un trastorno progresivo que lleva a la pérdida de la memoria y de las capacidades cognitivas. En última instancia, el Alzheimer en la actualidad no tiene cura y es una enfermedad mortal. 

Los daños cerebrales en la enfermedad de Alzheimer son muy extensos lo que supone que el enfoque al tratamiento basado en las células madre resulte problemático. La terapia con células madre supone la mejor opción para las enfermedades en las que es necesario sustituir o ayudar a que tipos de células específicas y bien conocidas funcionen correctamente. En la enfermedad de Alzheimer, es necesario sustituir diversos grupos de células por lo que los científicos consideran que es muy probable que las señales necesarias para ayudar a que las células trasplantadas se integren en el cerebro estén ausentes en el cerebro con Alzheimer.

No obstante, las células madre podrían modificarse genéticamente para que aportaran sustancias al cerebro con Alzheimer, de modo que se detenga la muerte celular y se estimule la función de las células existentes. Un ensayo clínico reciente (Fase I) ha demostrado que este enfoque es beneficioso para los pacientes con Alzheimer ya que enlentece el avance de la enfermedad. 


Enlaces relevantes:
alz.org: centro para la investigación de la asociación de Alzheimer: ofrece mucha información sobre el estado actual de la investigación, las direcciones futuras y los ensayos clínicos
Alzheimer's Society (UK) 
Alzheimer Europe
Alzheimer Scotland

Ultimo aggiornamento: 
11 Mar 2008