Stwardnienie rozsiane: jak mogą pomóc komórki macierzyste?

Ostatnia aktualizacja:
12 wrz 2012
Stwardnienie rozsiane: jak mogą pomóc komórki macierzyste?

Ponad 400,000 osób w UE choruje na stwardnienie rozsiane (SM). Choroba może powodować zaburzenia widzenia, skrajne zmęczenie, ból, drętwienie, utratę zdolności poruszania się i problemy z mówieniem. Sm jest najczęstszą przyczyną niepełnosprawności wśród młodych dorosłych i obecnie nie ma na nie leku. W jaki sposób komórki macierzyste mogą pomóc w opracowaniu nowej terapii?

Czy wiesz, że…?

Niektóre z nerwów mogą przewodzić impulsy elektryczne z prędkością od 70 do 100 metrów na sekundę.

Niektóre sygnały są przewodzone się tak szybko, że mogłyby dotrzymać kroku samochodowi rajdowemu

Niektóre sygnały są przewodzone się tak szybko, że mogłyby dotrzymać kroku samochodowi rajdowemu

Osoby z SM mają różne objawy; powszechne są problem z chodzeniem i utrzymaniem równowagi

Osoby z SM mają różne objawy; powszechne są problem z chodzeniem i utrzymaniem równowagi

Oligodendrocyt szczura: rodzaj komórki mózgowej, która tworzy mielinę

Oligodendrocyt szczura: rodzaj komórki mózgowej, która tworzy mielinę

Oligodendrocyt (zaznaczony na zielono) tworzący otoczkę mielinową na aksonie

Oligodendrocyt (zaznaczony na zielono) tworzący otoczkę mielinową na aksonie

Czym jest stwardnienie rozsiane?

Stwardnienie rozsiane (SM) jest chorobą komórek nerwowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. W zdrowym organizmie komórki nerwowe przewodzą informacje pomiędzy mózgiem a resztą ciała, co pozwala nam poruszać się, zachowywać równowagę, widzieć, słyszeć i czuć. U osób z SM system odpornościowy atakuje komórki nerwowe, które przez to nie funkcjonują prawidłowo.

Zdrowa komórka nerwowa: komórka jest owinięta ochronną, izolującą ją otoczką nazywaną mielinąZdrowa komórka nerwowa: komórka jest owinięta ochronną, izolującą ją otoczką nazywaną mieliną

Każda komórka nerwowa jest owinięta ochronną otoczką nazywaną mieliną. Jeśli mielina jest uszkodzona, komórka nie jest w stanie przewodzić prawidłowo informacji. Tak właśnie dzieje się w przypadku SM. W zależności od tego, jakie nerwy są uszkodzone, pacjenci mogą odczuwać różne symptomy, które zazwyczaj obejmują problemy z chodzeniem i czuciem, kontrolą pęcherza i wypróżniania, a także nadmiernym zmęczeniem. Objawy te pojawiają się na pewien czas (zwany rzutem), a następnie następuje poprawa (okres remisji), podczas której chory funkcjonuje jak przedtem, a organizm naprawia uszkodzoną mielinę. W końcu jednak komórki nerwowe zostają znacznie uszkodzone, ich stan ulega pogorszeniu, aż przestają pracować całkowicie. W miarę postepowania choroby proces ten obejmuje coraz więcej komórek, co powoduje narastającą niepełnosprawność.

Jak obecnie leczy się stwardnienie rozsiane?

Obecnie nie ma leku na stwardnienie rozsiane, jednak możliwe jest leczenie objawów i zmniejszanie ilości rzutów poprzez stosowanie leków, ćwiczeń i fizjoterapii. Celem tych zabiegów jest pomoc pacjentom w radzeniu sobie z objawami, jak również zapobieganie uszkodzeniom komórek nerwowych, jednak leki nie są w stanie odbudować mieliny, kiedy zmiany już się pojawią. Naukowcy mają nadzieję, że terapia z wykorzystaniem komórek macierzystych może przyczynić się do powstania nowych leków, które będą w stanie zarówno zapobiegać uszkodzeniom, jak i leczyć już istniejące.

Jak mogą pomóc komórki macierzyste?

Komórki macierzyste są częścią normalnego system naprawczego organizmu – tworzą nowe komórki zastępujące te zniszczone czy obumierające. Istnieje kilka różnych rodzajów komórek macierzystych, a naukowcy badają różne sposoby, w jakie można je wykorzystać do opracowania nowych leków na stwardnienie rozsiane:

  1. Zapobieganie uszkodzeniom: Możliwe jest wykorzystanie pewnych rodzajów komórek macierzystych to „zresetowania” układu odpornościowego (nazywane jest to immunomodulacją). Celem jest uniemożliwienie dalszych ataków na komórki nerwowe ze strony układu odpornościowego lub też zmniejszenie wyrządzonych szkód.
  2. Naprawianie uszkodzeń:  Komórki macierzyste mogą być w stanie pomóc naprawić osłonkę mielinową, „zremielinizować” powtórnie nerwy i umożliwić im właściwe działanie. W ten sposób włókna nerwowe nie ulegają degeneracji. W odległej przyszłości naukowcy mają nadzieję stosować komórki macierzyste do odbudowy utraconych nerwów. Jest to jednak bardzo skomplikowane i obecnie niemożliwe.
  3. Opracowywanie nowych leków: Komórki macierzyste mogą być wykorzystywane do hodowania komórek nerwowych w laboratoriach. Następnie te komórki nerwowe są wykorzystywane, aby zrozumieć mechanizm działania SM i do testowania nowych leków.

Każda z powyższych metod oferuje różne korzyści i może być wykorzystana w leczeniu różnych rodzajów SM w różnych stadiach zaawansowania.

Obecnie prowadzone badania: zapobieganie uszkodzeniom

Komórki macierzyste krwi
Komórki macierzyste krwi  można znaleźć w szpiku kostnym. Różnicują się one w różne komórki, które można znaleźć w krwi, także w niektóre komórki związane z układem odpornościowym, powodujące zniszczenia w SM. We wczesnych próbach klinicznych,  u osób z SM przeprowadzono transfuzję ich własnych komórek krwi w celu „upośledzenia” działania układu immunologicznego. Istniejące komórki odpornościowe są najpierw niszczone za pomocą chemioterapii (przy zastosowaniu silnych leków). Uprzednio pobrane z własnego szpiku kostnego pacjenta komórki są następnie wstrzykiwane do krwioobiegu, aby stworzyć nowe komórki odpornościowe, które nie będą atakować komórek nerwowych w organizmie. Metoda ta jest korzystna dla niektórych pacjentów, jednak jej działanie nie zostało jeszcze w pełni potwierdzone, a śmiertelność wynosi 1-2%. Jest ona więc stosowana u pacjentów z bardzo aktywną postacią SM, którzy nie reagują na dostępne leczenie. Podczas obecnie prowadzonych prób klinicznych oceniana jest efektywność tej metody, a także jak można obniżyć ryzyko i zmniejszyć efekty uboczne.

Mezenchymalne komórki macierzyste
Mezenchymalne komórki macierzyste również znajdują się w szpiku kostnym. Zazwyczaj tworzą one kości, chrząstki i komórki tłuszczowe. Niektórzy naukowcy badają, czy mezenchymalne komórki macierzyste mogą pomóc „wytrenować” układ odpornościowy, aby nie atakował on komórek nerwowych, a także czy mogą pomóc w stworzeniu substancji, które odtworzą mielinę. Badania prowadzone na zwierzętach dają obiecujące rezultaty; prowadzone są również wczesne próby kliniczne na ludziach, które mają ocenić przydatność tej metody.

Obecnie prowadzone badania: wspomaganie odbudowy

Mózg zawiera komórki macierzyste nazywane neuralnymi komórkami macierzystymi. Komórki te podejmują próby naprawienia uszkodzonej mieliny, jednak ten proces jest mało wydajny i niewystarczający do odbudowy zniszczeń, których SM dokonuje na przestrzeni lat. Naukowcy maja nadzieję znaleźć sposób na „zachęcenie” tych komórek, aby lepiej wykonywały swoje zadanie, lub też na dodanie nowych komórek w celu dokonania naprawy. Odbudowa otoczki mielinowej pozwoliłaby komórkom nerwowym przesyłać ponownie sygnały i zmniejszyłaby degenerację nerwów.

Obecnie prowadzone badania skupiają się na zrozumieniu, w jaki sposób neuralne komórki macierzyste przeprowadzają “naprawy”, a także na poszukiwaniu leków, które wspomogą proces naprawczy, przy wykorzystaniu komórek już obecnych w mózgu chorego.  W długim okresie czasu możliwe może być przeszczepienie nowych neuralnych komórek macierzystych, komórek nerwowych lub komórek tworzących mielinę bezpośrednio do mózgu, jednak będzie to bardzo złożony proces, a nowe komórki muszą być najpierw wyhodowane w naczyniach laboratoryjnych, na przykład z embrionalnych komórek macierzystych lub z indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych, jak opisano poniżej.

Obecnie prowadzone badania: badanie choroby i opracowywanie leków

Embrionalne komórki macierzyste i indukowane pluripotentne komórki macierzyste mogą tworzyć każdy rodzaj komórek obecny w organizmie. Naukowcy opracowali sposoby kontrolowania tych komórek macierzystych w celu stworzenia ludzkich komórek nerwowych i mieliny w warunkach laboratoryjnych. Tak stworzone komórki nerwowe nie spełniają jeszcze surowych kryteriów bezpieczeństwa i czystości koniecznych do wszczepienia ich pacjentom, ale dają naukowcom możliwość zbadania problemów pojawiających się w SM. Mogą one być również stosowane do testowania potencjalnych nowych leków. Prowadzenie badań na komórkach może przyspieszyć proces opracowywania leków, ponieważ kluczowe informacje można pozyskać już we wczesnej fazie badań na komórkach, zanim jeszcze konieczne będą badania na zwierzętach.

Czy SM można obecnie leczyć za pomocą komórek macierzystych?

Nie. Chociaż komórki macierzyste są już teraz niezwykle użyteczne w badaniach nad chorobą, nie ma obecnie zatwierdzonych leków na SM, które wykorzystywałyby komórki macierzyste. Prowadzone są badania nad kilkoma rodzajami i metodami wykorzystania komórek macierzystych, które mogą być potencjalnie wykorzystane w przyszłości: komórki macierzyste mogą „resetować” układ odpornościowy, naprawiać mielinę i komórki nerwowe, lub też, w dłuższym okresie czasu, mogą być wykorzystane do wyhodowania nowych komórek nerwowych. Jest mało prawdopodobne, aby komórki nerwowe leczyły stwardnienie rozsiane, jednak w przyszłości mogą być w stanie je zatrzymać, spowolnić lub nawet odbudować uszkodzone tkanki. Konieczne są jednak dalsze badania, które pomogą ustalić czy poszczególne rodzaje komórek macierzystych mogą stanowić bezpieczny i efektywny sposób leczenia SM i w jaki sposób należy je wykorzystać.

Dowiedz się więcej

Broszura EuroStemCell FAQ dotycząca prób klinicznych wykorzystujących komórki macierzyste i leczenia
International MS Society Public Information Booklet on Stem Cells (pdf)
Information on MS clinical trials from the National Multiple Sclerosis Society in the USA
The European Multiple Sclerosis Platform
Multiple Sclerosis Trust
BBC news film clip describing one research approach to MS
In our Toolkit: lesson for schools on stem cell applications using MS as a case study

Źródła i odwołania

Broszura została opracowana przez Claire Keith i zrecenzowana przez Annę Williams i Gianvito Martino.

Zdjęcie wprowadzające przedstawiające neuralne komórki macierzyste myszy:  Gianvito Martino. Pozostałe zdjęcia komórek: Anna Williams. Samochód: M. Trischler, zdjęcie nogi: MS Society.