Czym jest dystrofia mięśniowa i czy komórki macierzyste mogą być pomocne?

Dystrofie mięśniowe to grupa genetycznych i dziedzicznych chorób mięśni, które charakteryzują się wadami białka mięśniowego, obumieraniem komórek mięśniowych i postępującym słabnięciem mięśni szkieletowych. Większość chorób spowodowana jest mutacjami w genach wchodzących w skład struktury błony mięśniowej.
Na przykład w przypadku dystrofii mięśniowej Duchenne'a i powiązanej dystrofii mięśniowej Beckera zwyrodnienie jest spowodowane wadą genetyczną w produkcji białka we włóknach mięśniowych zwanych dystrofiną.

W teorii, jeśli komórki macierzyste zawierające normalne geny, w przypadku tych dystrofii mięśniowych mogłyby być dostarczone do mięśnia i mogłyby one w pełni zregenerować czynnościowe włókna mięśniowe. Gdy znalazłyby się na swoim miejscy, wtedy stopniowo wytwarzałyby nowe grupy zdrowych komórek mięśniowych w celu zastąpienia uszkodzonych włókien.

Europejscy naukowcy pod kierownictwem Giulio Cossu uzyskali dobre wyniki w mysim modelu dystrofii mięśniowej, dzięki wykorzystaniu komórek macierzystych mięśnia „mesoangioblast i ostatnio poinformowali o sukcesach w leczeniu psów rasy golden retriever, u których występowała mutacja w genie dystrofiny.

Wyizolowali oni również podobne komórki mezoangioblastu z biopsji ludzkiego mięśnia i testują je w laboratorium, aby lepiej zrozumieć ich właściwości i przekonać się, jak będą zachowywać się po transplantacji. Problemy, które nadal trzeba rozwiązać, obejmują efektywne dostarczanie komórek macierzystych do miejsc docelowych, następnie integrację i przetrwanie komórek, które zostały przez nie powołane do życia, jak również kontrolowanie reakcji odpornościowych ciała na obce komórki.

W tym samym czasie inni naukowcy skupili się na podstawowym badaniu komórek macierzystych mięśni pochodzących od dorosłego osobnika oraz od zarodka – w jaki sposób identyfikować, izolować i charakteryzować komórki macierzyste, które mogą wytwarzać tkankę mięśniową. Komórki macierzyste są oczywiście jedną ze ścieżek badań mających na celu znalezienie leku na dystrofię mięśniową.

Inne projekty na całym świecie skupiają się na innych drogach – od dostarczenia zastępczego genu dystrofiny do wszystkich mięśni za pomocą wirusa, do podejść bazujących na lekach, umożliwiających tworzenie odpowiedniej formy białka dystrofiny.

Powiązane łącza
List of patient organizations for Duchenne and Becker muscular dystrophy - provided by TREAT-NMD Neuromuscular network
Action Duchenne - aims to offer a unique forum for sharing information and ideas in the search for a cure and better medical care for Duchenne and Becker.  
Muscular Dystrophy Association
Association Français contre les Myopathies
EuroStemCell poster - cell therapy for muscular dystrophy

 

Ostatnia aktualizacja: 
26 cze 2007