Las células madre pueden utilizarse para estudiar el desarrollo 

Las células madre nos ayudan a comprender cómo se desarrolla un organismo complejo  a partir de un óvulo fecundado. En el laboratorio, los científicos pueden hacer un seguimiento de las células madre mientras estas se dividen y se vuelven cada vez más especializadas dando lugar a células cutáneas, óseas, cerebrales y de otros tipos. Identificar los signos y mecanismos que determinan si una célula madre elige seguir replicándose a sí misma o diferenciarse en una célula especializada, y en qué tipo de célula, nos ayudará a comprender qué  controla el desarrollo normal.

Algunos de los problemas médicos más graves, como el cáncer y los defectos congénitos, se deben a la división y diferenciación anormal de las células. Conocer mejor los controles genéticos y moleculares de estos procesos puede aportar información sobre cómo surgen las enfermedades y proponer nuevas estrategias para el tratamiento. Este es uno de los objetivos más importantes  de la investigación con células madre.

Las células madre tienen la capacidad de sustituir a las células dañadas y de tratar enfermedades

Esta propiedad ya se utiliza en el tratamiento de quemaduras extensas y para restaurar el sistema sanguíneo en pacientes con leucemia y otros trastornos hematológicos.

Las células madre también podrían ser la clave  para reemplazar las células que se pierden en otras muchas enfermedades que en la actualidad carecen de tratamientos viables. En la actualidad, de forma frecuente, se  utilizan tejidos y órganos donados para sustituir los tejidos dañados, pero la necesidad  de  tejidos y órganos trasplantables supera con creces el suministro disponible. Si las células madre se pudieran dirigir para que se diferenciaran en tipos celulares específicos, estas supondrían una fuente de células de sustitución renovable con la que  tratar enfermedades como el Parkinson, el ictus, las enfermedades del corazón y la diabetes. Esta perspectiva resulta fascinante pero quedan obstáculos técnicos significativos que salvar que solo se superarán con años de intensa investigación.

Las células madre podrían utilizarse para estudiar enfermedades

En muchos casos es difícil obtener las células que se dañan durante una enfermedad y estudiarlas con detalle. Las células madre, tanto si llevan el gen de la enfermedad como si se manipulan para  que contengan los genes de la enfermedad, ofrecen una alternativa viable. Los científicos podrían utilizar las células madre para modelar los procesos de las enfermedades en el laboratorio y para comprender mejor qué es lo que no funciona.

Las células madre podrían convertirse en un recurso para probar tratamientos médicos nuevos

Podría analizarse la seguridad de nuevos medicamentos en células especializadas generadas en grandes cantidades a partir de líneas de células madre  reduciendo así la necesidad de experimentación animal. En este sentido, ya se utilizan otros tipos de líneas celulares. Por ejemplo, se utilizan líneas celulares de cáncer para analizar posibles fármacos antitumorales.

Las células madre se encuentran en el embrión precoz, en el feto, en la placenta, en el cordón umbilical y en numerosos  tejidos del organismo. Recientemente también se han obtenido células madre a partir de células somáticas.

Células madre tisulares

Las células madre tisulares, en ocasiones denominadas células madre adultas,  provienen o residen en un tejido fetal o adulto. Normalmente solo pueden dar lugar a células de ese tejido. En algunos tejidos, esas células mantienen la renovación y las reparaciones que son necesarias durante la vida. Por ejemplo, las células madre que se encuentran en la piel, producirán nuevas células cutáneas que asegurarán la sustitución de esas células viejas o dañadas.
Si desea obtener más información consulte: EuroStemCell hoja informativa sobre células madre cutáneas

Células madre Embrionarias

Las células madre embrionarias son aquellas células derivadas de un pequeño grupo de células (llamado masa celular interna) dentro del embrión en estadios muy precoces. Las células madre embrionarias humanas se obtienen a partir de embriones que tienen de 5 a 6 días. En este estadio el embrión se llama blastocisto y no es mayor que un grano de arena. Las células madre embrionarias son pluripotenciales ya que son capaces de formar los diversos tipos de células del organismo, incluidas las células germinales.
Si desea obtener más información consulte: EuroStemCell hoja informativa sobre células madre embrionarias

Células madre pluripotenciales inducidas (células iPS)

Recientemente se ha descubierto un tercer tipo de células madre con propiedades similares a las de las células madre embrionarias. Los científicos han logrado estas células madre pluripotenciales (células iPS, por sus siglas en inglés) mediante la manipulación  de la expresión de ciertos genes, es decir,  mediante la "reprogramación" de las células somáticas para que estas vuelvan a su estado pluripotencial.
Si desea obtener más información consulte: EuroStemCell hoja informativa sobre programación.

Las células madre no son especializadas. A diferencia de los glóbulos rojos, que transportan el oxígeno en el torrente sanguíneo, o de las células musculares que trabajan con otras células para producir el movimiento, una célula madre no tiene propiedades fisiológicas especializadas.

Las células madre pueden dividirse y producir copias idénticas de sí mismas una y otra vez. Este proceso se conoce como auto-renovación y se mantiene a lo largo de toda la vida del organismo. La auto-renovación es la cualidad que define a las células madre. Las células especializadas, como las de la sangre y los músculos, normalmente no se replican a sí mismas, lo que significa que si se dañan gravemente por una enfermedad o por una lesión, no pueden auto-sustituirse.

Las células madre también pueden dividirse y producir tipos de células más especializadas. Este proceso se conoce como diferenciación. El número y el tipo de células que las células madre producen varía dependiendo del tipo de tejido y del estado de desarrollo. Desde el punto de vista tradicional, a medida que el organismo se desarrolla el potencial de las células madre para producir cualquier tipo de célula del cuerpo se va reduciendo gradualmente

Las células madre son la reserva natural del cuerpo, que dan suministro a las células especializadas agotadas o dañadas. Todos tenemos células madre que trabajan en nuestro interior. En este preciso momento, dentro de su médula ósea, las células madre trabajan para producir los 100.000 millones de nuevas células sanguíneas que se necesitan al día! 

Es necesario generar células nuevas de manera constante simplemente para que nuestro cuerpo siga funcionando. Algunas células especializadas, como las sanguíneas y las musculares, son incapaces de realizar copias de sí mismas mediante la división celular. En lugar de eso, su suministro procede de poblaciones de células madre.

Las células madre tienen la exclusiva capacidad de producir copias tanto de sí mismas (auto-renovación) como de otros tipos de células más especializadas (diferenciación), cada vez que se dividen. Las células madre son fundamentales por lo tanto para el mantenimiento de tejidos como la sangre, la piel y el intestino, que se renuevan constantemente (sustitución celular), y del músculo, que puede aumentar según las necesidades del organismo y que con frecuencia sufre daños durante la actividad física.

En  primer lugar, aconsejamos que consulte cualquier posible  tratamiento con su médico.

El sitio Web de ISSCR,  Una mirada cercana a los tratamientos con células madre, proporciona información enfocada al paciente que puede ayudar a evaluar tratamientos potenciales.

La información y recursos facilitados en el sitio incluyen:

• Los diez aspectos más relevantes sobre los tratamientos con células madre:  ¿Qué es  posible actualmente y qué no? 
• Manual para pacientes sobre terapias con células madre: un manual con información para ayudar a que los pacientes y sus familias evalúen los tratamientos con células madre. 
• Cómo la ciencia se convierte en medicina: una descripción de los procesos necesarios para desarrollar  nuevos tratamientos médicos así como las comprobaciones reconocidas internacionalmente que protegen los derechos y la seguridad de los pacientes.
• Someter a evaluación una clínica:**NOTA: servicio actualmente suspendido.** Puede enviar nombres de clínicas para que estas sean evaluadas. La  ISSCR (International Society for Stem Cell Research) pedirá a la clínica que presente pruebas de que cuentan con la supervisión y las  medidas de protección de pacientes adecuadas en los 

En primer lugar, aconsejamos que comente cualquier tratamiento potencial con su médico.

EuroStemCell también tiene una página de ensayos clínicos y publica actualizaciones regulares sobre ensayos clínicos y tratamientos con células madre.

Para buscar ensayos clínicos en curso, tanto en investigación con células madre como en otras áreas de investigación,  también puede consultar una de las bases de datos sobre ensayos clínicos: el nuevo Registro de Ensayos Clínicos de la UE,  NIH ClinicalTrials.gov, Plataforma Internacional de Registro de Ensayos Clínicos de la OMS o Ensayos Controlados Actuales. Debe tenerse  en cuenta que no todos los ensayos están recogidos en estas bases de datos.

Algunas organizaciones de pacientes también ofrecen una plataforma para la búsqueda de ensayos clínicos.

Para más información sobre los procesos de los ensayos clínicos, visite:

• EuroStemCell página sobre ensayos clínicos y tratamientos con células madre
• Una mirada cercana a los tratamientos con células madre - información para ayudar a pacientes y a otras personas a evaluar los tratamientos con células madre. Incluye un esbozo de los procesos por los que la ciencia se transforma en medicina. Elaborado por  ISSCR.
• ClinicalTrials.gov - background information, resources and definitions
• Manual para pacientes de ISSCR sobre Terapias con Células madre - PDF de 8 páginas con información para pacientes sobre terapias con células madre y sobre el desarrollo de nuevos tratamientos médicos
• Experimental Treatments for Spinal Cord Injuries: What you should know if you are considering participation in a clinical trial - documento en formato pdf de 40 páginas publicado por la  Campaña Internacional para la Cura de Parálisis por Lesión de la Médula Espinal (ICCP) que contiene información general sobre los procesos de los ensayos clínicos e información específica sobre lesiones en la médula espinal. 
• Stem cell therapies in MS - documento en formato pdf de 18 páginas publicado conjuntamente por las sociedades nacionales de esclerosis múltiple del Reino Unido, Italia, Francia, EEUU, Australia y por la Federación Internacional de Esclerosis Múltiple, con información sobre la investigación puntera con células madre en esclerosis múltiple, incluyendo perspectivas de tratamiento e información sobre ensayos clínicos.

El tratamiento con células madre mejor acreditado y ampliamente utilizado es el del trasplante de células madre sanguíneas para tratar enfermedades y problemas médicos sanguíneos e inmunológicos o para recuperar el sistema sanguíneo después de tratamientos de cánceres específicos. El Programa Nacional de Donaciones de médula ósea de EE.UU. tiene un listado completo de enfermedades tratables mediante el trasplante de células madre sanguíneas (en Inglés).  En Europa, cada año, más de 26.000 pacientes reciben tratamiento con células madre sanguíneas.

Desde los años 70, se han utilizado las células madre cutáneas para el crecimiento de tejidos de pacientes que han sufrido quemaduras corporales graves o muy extensas. Sólo algunos centros clínicos son capaces de llevar a cabo este tratamiento, que suele reservarse para pacientes con quemaduras que suponen un riesgo vital. Tampoco es una solución perfecta: la nueva piel no tiene folículos pilosos ni glándulas sudoríparas. La investigación se centra en mejorar la técnica.

En la actualidad, éstas son las únicas terapias con células madre bien acreditadas como tratamientos seguros y efectivos. Se están investigando otras aplicaciones en ensayos clínicos, que incluyen el uso de células madre para regenerar tejidos dañados,  como los del corazón, piel, hueso, médula espinal, hígado, páncreas y córnea,  o para tratar cánceres hematológicos o de órganos sólidos. La mayoría de estos ensayos utilizan células madre del mesénquima que derivan de fuentes como el tejido adiposo, la médula ósea y el tejido conectivo. Una pequeña parte de los estudios utiliza células madre sanguíneas.

Entre los ensayos clínicos más avanzados se encuentran los que están dirigidos a tratar ciertas enfermedades o lesiones óseas, cutáneas y córneales mediante un injerto de tejido que crece a partir de células madre procedentes de estos órganos. Por ejemplo, las células madre del ojo pueden utilizarse para el crecimiento de una nueva córnea en pacientes con ciertos tipos de daño ocular. Se ha demostrado que este procedimiento es efectivo y seguro en ensayos en estadios precoces. No obstante, deben efectuarse más estudios con mayor número de pacientes antes de que las autoridades sanitarias lo aprueben para su uso generalizado en Europa.

Todos los tratamientos con células madre son procedimientos especializados. Deberían realizarse únicamente en centros especializados autorizados por las autoridades sanitarias nacionales.

Todos los tratamientos deben considerarse como experimentales hasta que pasen satisfactoriamente cada uno de los estadios de los ensayos clínicos necesarios para analizar a fondo una terapia nueva. Solo entonces se aprobará el tratamiento para su uso generalizado.

Searchable clinical trials databases
Clinicaltrials.gov 
EU Clinical Trials Register 

For more information
Stem Cells and Diseases (US National Institutes of Health webpage)
Blood stem cells: the pioneers of stem cell research (EuroStemCell fact sheet)
Skin stem cells: where do they live and what can they do? (EuroStemCell fact sheet)
Clinical trials for stem cell therapies (academic journal article: BMC Medicine 2011, 9:52)
The road to the clinic: how basic science is turned into clinical applications (poster & slide set)

Un ensayo clínico es un estudio de investigación en personas voluntarias para responder a cuestiones de salud concretas.

Los ensayos clínicos se llevan a cabo en cuatro fases:

• Los ensayos de Fase I y Fase II analizan la seguridad: aseguran que el tratamiento no resulte dañino para los pacientes. 
• Los ensayos de Fase III ó IV: se centran en valorar la efectividad del tratamiento y en desarrollarlo en una terapia que pueda estar ampliamente disponible.

Si desea información más detallada sobre el proceso de los ensayos clínicos, visite los sitios Web:

En la mayoría de los países es ilegal  intentar crear un ser humano clonado (clonación reproductiva). En algunos países, no obstante, se permite que los investigadores realicen clonaciones terapéuticas con fines de investigación en circunstancias muy específicas. En el Reino Unido, por ejemplo, la Autoridad para la Fertilización humana y la embriología ha concedido dos licencias:

1. Al Instituto Roslin para que produzca células madre a partir de embriones creados mediante clonación terapéutica con el fin de estudiar la Enfermedad de la neurona motora. Las células del donante procederán de pacientes con la enfermedad. Esta licencia no está actualmente activa.
2. Al Centro para la vida  (Centre for Life) de Newcastle para que cree células madre a partir de embriones producidos mediante clonación terapéutica para profundizar en el conocimiento sobre el desarrollo de embriones y permitir la aplicación de dichos conocimientos al desarrollo de tratamientos para enfermedades graves.

Hasta la fecha,  otros países que permiten la clonación terapéutica con fines de investigación son Suecia y Bélgica. 

La clonación, o transferencia nuclear de células somáticas (SCNT, por sus siglas en inglés), es la técnica que se utilizó  para crear a la oveja Dolly, el primer animal creado como una copia genética de otro adulto.

En este procedimiento, se retira el núcleo de un óvulo y se sustituye por el núcleo de una célula de otro adulto. En el caso de  Dolly, la célula procedía de la glándula mamaria de una oveja. Este núcleo contenía el ADN de la oveja. Tras ser introducido en el óvulo, se reprograma el núcleo de la célula adulta con la célula huésped. El óvulo se estimula artificialmente  para que se divida y se comporte de forma similar a como lo haría un embrión fertilizado mediante esperma. Tras muchas divisiones en el cultivo, esta célula única forma un blastocisto (un estadio precoz del embrión, con unas 100 células) que tiene un ADN casi idéntico al del donante original del que procedía la célula adulta: un clon genético.

En este momento, la clonación puede seguir dos caminos:

Clonación reproductiva
Para crear a Dolly, se transfirió el blastocisto clonado al útero de una oveja receptora para que este se desarrollara. En cuanto nació,  se convirtió en el cordero más famoso del mundo. Cuando el proceso de clonación se utiliza de este modo para crear un duplicado vivo de un animal existente, se suele denominar clonación reproductiva. Esta forma de clonación se ha realizado con éxito en ovejas, cabras, ratones, cerdos, gatos, conejos, gaures y perros.
Imágenes de animales clonados

Esta forma de clonación no está relacionada con la investigación de células madre. En la mayoría de los países es ilegal intentar la clonación reproductiva en humanos.

Clonación Terapéutica

En la clonación terapéutica el blastocisto no se transfiere a un útero sino que las células madre embrionarias se aíslan a partir del blastocisto clonado. Estas células madre están genéticamente emparejadas con el organismo donante, lo cual resulta prometedor  para el estudio de las enfermedades genéticas. Por ejemplo, se podrían generar células madre utilizando el proceso de transferencia nuclear anteriormente descrito, con células de un donante adulto procedentes de un paciente con diabetes o Alzheimer. Los investigadores podrían estudiar estas células en el laboratorio e intentar averiguar el porqué de las enfermedades de este tipo.

A largo plazo también se espera poder utilizar   la clonación terapéutica para generar células genéticamente idénticas a las de un paciente. Un paciente trasplantado con estas células no padecería los problemas asociados al rechazo.

Hasta la fecha, no ha habido líneas de células madre de embriones humanos derivadas de la clonación terapéutica, por lo que ambas posibilidades quedan aplazadas.

Hasta hace algunos años los científicos pensaban que era imposible reparar un corazón dañado. El descubrimiento de las células madre cardiacas (del corazón), hace más de tres años, abrió nuevas posibilidades para utilizar las células madre en la reparación de corazones dañados por ataques cardiacos (infarto agudo de miocardio), o por enfermedades crónicas (enfermedad de la arteria coronaria crónica). Diversos estudios con modelos animales con enfermedades cardiacas sugieren que el trasplante de células madre de médula ósea a los corazones dañados puede repararlos de forma parcial. Como resultado, existen numerosos ensayos clínicos en curso en la actualidad sobre trasplantes de médula ósea para tratar enfermedades cardiacas, en especial los ataques cardiacos (infarto agudo de miocardio).

En términos generales, en estos ensayos los pacientes que han padecido un infarto reciben preparados de células madre de su propia médula ósea que se conocen como trasplantes autólogos. Estos ensayos han demostrado que este tratamiento es seguro y se ha registrado una mejoría relativa en la función cardiaca. Sin embargo, muchos científicos opinan que estos resultados no son consistentes y que quedan muchas incógnitas sin resolver acerca de su relevancia clínica y sus efectos a largo plazo. En consecuencia, los científicos consideran que se necesita una investigación constante en el laboratorio, utilizando células y modelos animales, para avanzar en los ensayos clínicos.

Algunas de las cuestiones que los científicos tratan de responder incluyen comprender exactamente qué células de la médula ósea (o de la sangre) tienen un efecto sobre el corazón dañado. Igualmente, los científicos también estudian si las células madre de la médula ósea se convierten en células nuevas del músculo cardiaco y/ o en células de los vasos sanguíneos que detienen la muerte de las células cardiacas existentes o que liberan sustancias que estimulan la división de las células madre cardiacas existentes para que se multipliquen y sustituyan a las que han muerto. 

En ocasiones, las arterias que van al corazón se estrechan gradualmente con el paso del tiempo, como resultado de una obstrucción que va aumentando progresivamente (por materia grasa). La cantidad de sangre que fluye a través de la arteria y llega al corazón se reduce. Dado que la sangre transporta el oxígeno, el corazón no recibe la cantidad de oxígeno que necesita. Con frecuencia esta enfermedad crónica conduce a un infarto si se forma un coágulo de sangre en el lugar donde la arteria se ha estrechado. 

Un infarto agudo de miocardio (ataque al corazón) se produce cuando un área del músculo cardiaco muere o resulta dañada a consecuencia de un suministro de oxígeno inadecuado. Se forma un coágulo de sangre en una de las arterias coronarias, los vasos que llevan la sangre al corazón, y dicho coágulo impide que la sangre, y en consecuencia el oxígeno, lleguen a las células cardiacas de esa zona, que mueren. 

Las distrofias musculares son un conjunto de enfermedades musculares genéticas  hereditarias caracterizadas por defectos en las proteínas musculares, por la muerte de las células musculares y por la debilidad musculo-esquelética progresiva. En la mayoría de los casos, las distrofias musculares se deben a mutaciones en los genes implicados en la función y estructura de la membrana muscular.
Por ejemplo, en la distrofia muscular de Duchenne y en la distrofia muscular de Becker, la degeneración se debe a un fallo genético en la producción de una proteína en las fibras musculares llamada distrofina.

En teoría, si se pudieran administrar las células madre con genes normales al músculo en estas distrofias musculares, serían capaces de regenerar las fibras musculares funcionales completamente. Una vez  alcanzado su objetivo, producirían gradualmente nuevos grupos de células musculares sanas para que sustituyeran a las fibras dañadas.

Investigadores europeos, bajo la dirección de Giulio Cossu, han logrado  resultados positivos en un modelo de distrofia muscular con ratones, mediante la utilización de células madre musculares de "mesoangioblasto". Recientemente han publicado el éxito del tratamiento en perros golden retriever que padecen  una mutación en el gen distrofina.

También han aislado células de mesoangioblasto similares, obtenidas de biopsias del músculo humano que se están analizando  en el laboratorio, para conocer mejor sus propiedades y su comportamiento trasplantan. Todavía quedan problemas por solucionar entre los que se incluyen  la aportación eficiente de células madre a sus lugares de destino, su posterior integración y la supervivencia de las células a las que dan lugar y el control de la respuesta inmunitaria del cuerpo frente a una célula extraña.

Al mismo tiempo, otros investigadores se centran en la investigación básica con células madre musculares de origen tanto embriológico como adulto; cómo identificar, aislar y caracterizar las células madre que pueden generar el tejido muscular. La utilización de células madre  supone tan solo un espacio de investigación que se enfoca a conseguirla cura para la distrofia muscular.

Proyectos de todo el mundo se centran en diferentes vías: desde la administración de un gen distrofina de sustitución a todos los músculos mediante la utilización de un virus, hasta enfoques que se basan en el uso de fármacos para crear la fórmula adecuada de la proteína distrofina.

Enlaces relevantes (en Inglés)
Listado de organizaciones de pacientes para la distrofia muscular de Duchenne y de Becker: facilitado por la Red neuromuscular TREAT-NMD
Acción Duchenne: se centra en  un  foro exclusivo en el que  compartir información e ideas en el intento de conseguir una cura y una mejor asistencia médica en los casos de distrofia muscular de Duchenne y Becker.  
Asociación de Distrofia Muscular
Asociación francesa contra las miopatías
Póster EuroStemCell: terapia celular para la distrofia muscular

Stammzellen können für die Erforschung der Entwicklung verwendet werden

ein komplexer Organismus entwickelt. Im Labor können Wissenschaftler beobachten, wie sich Stammzellen teilen und sich immer weiter in Haut-, Knochen-, Gehirn- und andere Zelltypen spezialisieren. Wenn wir die Signale und Mechanismen erkennen, die darüber entscheiden, ob eine Stammzelle sich immer weiter vervielfältigt oder sich in einen spezialisierten Zelltyp differenziert (und in welchen), dann können wir besser verstehen, was die normale Entwicklung steuert.

Einige der schwersten Krankheiten, etwa Krebs und Geburtsfehler, sind auf eine anormale Teilung und Differenzierung der Zellen zurückzuführen. Wenn wir die genetischen und molekularen Steuerungsmechanismen dieser Prozesse besser verstehen, könnten wir Erkenntnisse darüber gewinnen, wie solche Krankheiten entstehen, und neue Therapien entwickeln. Das ist ein wichtiges Ziel der Stammzellenforschung.

Stammzellen sind in der Lage, beschädigte Zellen zu ersetzen und Krankheiten zu bekämpfen

Diese Fähigkeit wird bereits bei schweren Verbrennungen eingesetzt, aber auch, um das Blutsystem bei Patienten mit Leukämie und anderen Blutkrankheiten wiederherzustellen.

Stammzellen könnten zudem der Schlüssel für die Ersetzung von Zellen sein, die durch zahlreiche schwere Krankheiten zerstört werden, für die es derzeit noch keine nachhaltige Heilung gibt. Bislang werden häufig Gewebe und Organe von Spendern für die Ersetzung beschädigter Organe verwendet. Es werden jedoch weitaus mehr transplantierbare Gewebe und Organe gebraucht, als zur Verfügung stehen. Wenn Stammzellen zur Differenzierung in bestimmte Zelltypen angeregt werden können, bieten sie die Möglichkeit einer erneuerbaren Quelle von Ersatzzellen und -gewebe, um Krankheiten wie Parkinson, Schlaganfälle, Herzerkrankungen und Diabetes zu behandeln. Diese Aussicht ist vielversprechend, dennoch gibt es erhebliche technische Hürden, die erst mithilfe jahrelanger, intensiver Forschung überwunden werden können.

Stammzellen können für die Erforschung von Krankheiten verwendet werden

In vielen Fällen ist es schwierig, die Zellen, die durch eine Krankheit beschädigt wurden, zu isolieren und im Detail zu erforschen. Stammzellen, die das Krankheitsgen tragen oder denen Krankheitsgene eingepflanzt wurden, bieten eine praktische Alternative. Mithilfe von Stammzellen könnten Wissenschaftler die Krankheitsabläufe an Modellen im Labor beobachten und erkennen, welche Entwicklungen fehlgeleitet sind.

Stammzellen könnten Material für Tests von neuen medizinischen Therapien liefern

Die Sicherheit neuer Medikamente könnte auf spezialisierten Zellen, die aus großen Mengen von Stammzellenlinien gewonnen werden, geprüft werden – somit wären weniger Tierversuche notwendig. Andere Arten von Zelllinien werden auf diese Art und Weise bereits verwendet. So werden etwa Krebszelllinien für die Untersuchung möglicher Anti-Tumor-Arzneimittel verwendet.

Stammzellen gibt es im frühen Embryo, im Fötus, in der Placenta, in der Nabelschnur und in vielen verschiedenen Geweben im Körper. Vor kurzem wurden sie auch aus somatischen Zellen gewonnen.

Gewebestammzellen

Gewebestammzellen - oder adulte Stammzellen - werden aus fetalem oder adultem Gewebe gewonnen oder sind in diesem vorhanden. Normalerweise können sie nur Zellen desselben Gewebes produzieren. In manchen Geweben erhalten diese Zellen den Umsatz und werden während der gesamten Lebensdauer wiederhergestellt. So bilden die Stammzellen der Haut etwa neue Hautzellen, sodass alte oder beschädigte Hautzellen ersetzt werden.
Weiterlesen: EuroStemCell Factsheet über Hautstammzellen

Embryonale Stammzellen

Zellen, die in einem sehr frühen Embryo-Entwicklungsstadium aus einer kleinen Zellgruppe (der inneren Zellmasse) gewonnen werden. Humane embryonale Stammzellen werden aus 5 - 6 Tage alten Embryonen gewonnen. In dem Stadium, in dem die embryonalen Stammzellen gewonnen werden, heißt der Embryo Blastozyst und ist nicht größer als ein Sandkorn. Embryonale Stammzellen sind pluripotent – sind sind also in der Lage, sich in alle Zelltypen des Körpers zu differenzieren, auch in Keimzellen.
Weiterlesen: EuroStemCell Factsheet über embryonale Stammzellen

Induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen)

Seit kurzem gibt es eine dritte Art der Stammzelle mit ähnlichen Eigenschaften wie embryonale Stammzellen. Durch die Manipulation der Expression bestimmter Gene konnten Wissenschaftler induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) entwickeln - somatische Zellen wurden dabei wieder in ihren pluripotenten Zustand "reprogrammiert".
Weiterlesen: EuroStemCell Factsheet über Reprogrammierung.

Stammzellen sind nicht spezialisiert. Im Gegensatz zu einem Blutkörperchen, das den Sauerstoff im Blut transportiert, oder einer Muskelzelle, die im Zusammenspiel mit anderen Zellen Bewegung erzeugen kann, hat eine Stammzelle keine spezialisierten physiologischen Eigenschaften.

Stammzellen können sich immer wieder teilen und identische Kopien ihrerselbst erzeugen. Dieser Vorgang heißt Selbsterneuerung und findet während der gesamten Lebensdauer des Organismus statt. Die Selbsterneuerung ist das definierende Merkmal von Stammzellen. Spezialisierte Zellen wie Blutkörperchen und Muskelzellen vervielfältigen sich normalerweise nicht. Wenn sie durch Krankheit oder Verletzung schwer beschädigt sind, können sie sich nicht mehr erneuern.

Stammzellen können sich auch teilen und spezialisiertere Zelltypen bilden. Dieser Vorgang heißt Differenzierung. Je nach Gewebe, aus dem sie stammen, und je nach Entwicklungsstadium können sie eine bestimmte Anzahl und bestimmte Zelltypen bilden. Man geht davon aus, dass das Potential einer Stammzelle zur Bildung eines beliebigen Zelltyps im Körper im Zuge der Entwicklung des Organismus laufend abnimmt.

Stammzellen sind das natürliche "Reservelager" des Körpers, mithilfe dessen er verbrauchte oder beschädigte spezialisierte Zellen ersetzt. Wir alle tragen Stammzellen in uns. Sogar in dieser Sekunde sind die Stammzellen in Ihrem Knochenmark dabei, die 100.000 Millionen neuen Blutkörperchen zu produzieren, die Ihr Körper tagtäglich benötigt!

Damit der Körper funktioniert, muss er ständig neue Zellen produzieren. Manche spezialisierte Zellen wie Blutkörperchen und Muskelzellen sind nicht in der Lage, durch Zellteilung Tochterzellen zu produzieren. Um sie zu erneuern, verwendet der Körper daher Stammzellen.

Stammzellen haben die einzigartige Fähigkeit, bei jeder Teilung sowohl Kopien von sich selbst (Selbsterneuerung) als auch andere spezialisiertere Zelltypen (Differenzierung) zu produzieren. Stammzellen sind daher unverzichtbar für die Erhaltung von Blut und des Gewebes der Haut und des Darms, das ständig erneuert wird (Zellersatz), sowie der Muskeln, die bei körperlicher Anstrengung oft beschädigt und je nach Anforderungen an den Körper aufgebaut werden müssen.

Wir empfehlen zunächst, alle mögliche Behandlungen mit Ihrem Arzt zu besprechen.

Die Webseite der ISSCR Stammzellentherapien unter näherer Betrachtung  beinhaltet Patienteninformationen über mögliche Therapien.

Die Webseite enthält folgende Informationen und Ressourcen:

• ISSCR Patientenhandbuch zu Stammzellentherapien - 8-seitiges PDF-Dokument mit patientenorientierten Informationen zu Stammzellentherapien und zur Entwicklung neuer medizinischer Behandlungen
•  Top Ten Things to Know about Stem Cell Treatments—what is currently possible and what is not? 
• How Science Becomes Medicine—a description of the process that is required to develop a new medical treatment and the internationally-recognized checks that protect the rights and safety of patients. 
• What to Ask—questions to ask providers in order to learn about a treatment’s potential risks and benefits. 
• Submit a Clinic—**NOTE: service currently suspended.** You can submit for review the names of clinics. The ISSCR will ask the clinic to provide evidence that appropriate oversight and other patient protections are in place for the treatments they offer. The ISSCR will publish online whether these clinics provide the evidence requested.

Wir empfehlen zunächst, alle mögliche Behandlungen mit Ihrem Arzt zu besprechen.

EuroStemCell betreibt auch eine Seite zum Thema klinische Studien und veröffentlicht regelmäßig aktuelle Meldungen über klinische Studien und Stammzellentherapien (auf Englisch).

Aktuelle klinische Studien - in der Stammzellenforschung als auch in anderen Forschungsbereichen - finden Sie auch in den folgenden Datenbanken klinischer Studien: der neue EU-Register klinischer Studien,  ClinicalTrials.gov (NIH), die International Clinical Trials Registry Platform der Weltgesundheitsorganisation oder Aktuelle kontrollierte Studien.  Bitte beachten Sie, dass nicht alle Studien in diesen Datenbanken aufgeführt werden.

Manche Patientenorganisationen bieten auch eine Plattform für die Suche nach klinischen Studien.

Weitere Informationen über den Ablauf klinischer Studien siehe:

• EuroStemCell-Themenseite zu klinischen Studien und Stammzellentherapien
• (auf Englisch) A Closer Look At Stem Cell Treatments - Informationen für Patienten und andere Personen zur Beurteilung von Stammzellentherapien.  Enthält eine Beschreibung der Schritte von der Forschung zur angewandten Medizin.  Von der ISSCR.
• (auf Englisch) ClinicalTrials.gov - Hintergrundinformationen, Ressourcen und Definitionen
• (auf Englisch) ISSCR Patient Handbook on Stem Cell Therapies - 8-seitiges PDF-Dokument mit patientenorientierten Informationen zu Stammzellentherapien und zur Entwicklung neuer medizinischer Behandlungen
• (auf Englisch) Experimentelle Therapien für Rückenmarksverletzungen: Was Sie wissen sollten, wenn Sie an einer klinischen Studie teilnehmen möchten - 40-seitiges PDF-Dokument von der International Campaign for Cures of Spinal Cord Injury Paralysis  (ICCP) mit allgemeinen Informationen über den Ablauf klinischer Studien sowie mit Fachinformationen über Verletzungen des Rückenmarks.
• (auf Englisch) Stammzellentherapien bei MS - 18-seitiges, in Kooperation von den nationalen Multiple-Sklerose-Verbänden von Großbritannien, Italien, Frankreich, den USA, Australien und der International Multiple Sclerosis Federation erarbeitetes PDF-Dokument mit allgemeinen Informationen über den aktuellen Stand der Stammzellenforschung bei Multipler Sklerose sowie mit Angaben zu Erfolgsaussichten von Therapien und Informationen über klinische Studien.

Die am besten etablierte und weitverbreitete Stammzellentherapie ist die Transplantation von Blutstammzellen zur Behandlung von Krankheiten des Blutes und des Immunsystems oder zur Wiederherstellung des Blutsystems nach bestimmten Krebstherapien. Das US National Marrow Donor Program führt eine umfassende Liste der Krankheiten, die durch die Transplantation von Blutstammzellen therapierbar sind (auf Englisch).  In Europa werden jährlich über 26.000 Patienten mit Blutstammzellen behandelt.

Seit den 1970er-Jahren werden mithilfe von Hautstammzellen Hauttransplantationen durchgeführt, um sogar großflächige schwere Verbrennungen zu behandeln. Nur an wenigen Studienzentren kann diese Behandlung durchgeführt werden. Sie steht derzeit nur Patienten mit lebensbedrohlichen Verbrennungen zur Verfügung. Es handelt sich dabei jedoch nicht um die perfekte Lösung: die neue Haut hat keine Haarfollikel oder Schweißdrüsen. An der Verbesserung dieser Technik wird daher fortlaufend gearbeitet.

Derzeit sind das die einzigen Stammzellentherapien, deren Sicherheit und Wirksamkeit umfassend bestätigt wurden. Im Zuge klinischer Studien werden auch andere Anwendungen für Stammzellen erforscht, etwa zur Regenerierung beschädigten Gewebes – beispielsweise Gewebe von Herz, Haut, Knochen, Rückenmark, Leber, Bauchspeicheldrüse und Hornhaut – oder zur Behandlung von Leukämie oder soliden Organtumoren. Bei der Mehrzahl dieser Studien werden mesenchymale Stammzellen verwendet, die beispielsweise aus Fettgewebe, Knochenmark und Bindegewebe gewonnen werden. Bei einigen wenigen dieser Studien werden Blutstammzellen verwendet.

Zu den am besten entwickelten klinischen Studien zählen Studien, in denen bestimmte Erkrankungen oder Verletzungen des Knochens, der Haut und Hornhaut mit Gewebe behandelt werden sollen, das aus Stammzellen aus diesen Organen gezüchtet wurde. So kann etwa mithilfe von Stammzellen aus dem Auge eine neue Hornhaut gezüchtet werden, um bestimmte Augenschäden zu behandeln. Die Sicherheit und Wirksamkeit wurde bereits in den ersten Studienphasen erwiesen. Bevor diese Therapie von den Aufsichtsbehörden für den allgemeinen Einsatz in Europa zugelassen wird, sind jedoch weitere Studien mit größeren Teilnehmerzahlen erforderlich.

Stammzellentherapien gehören ausnahmslos in die Hände von Spezialisten. Sie sollten nur in darauf spezialisierten Zentren, die von den Gesundheitsbehörden des jeweiligen Landes befugt sind, durchgeführt werden.

Alle Behandlungen gelten als experimentell, bis sie alle Phasen klinischer Studien absolviert haben, die für die Prüfung einer neuen Therapie erforderlich sind. Erst dann wird die Behandlung für den allgemeinen Einsatz genehmigt.

Searchable clinical trials databases
Clinicaltrials.gov 
EU Clinical Trials Register 

Weitere Informationen
Stem Cells and Diseases (US National Institutes of Health webpage)
Blood stem cells: the pioneers of stem cell research (EuroStemCell fact sheet)
Hautstammzellen: woher kommen sie und was können sie? (EuroStemCell fact sheet)
Clinical trials for stem cell therapies (academic journal article: BMC Medicine 2011, 9:52)
The road to the clinic: how basic science is turned into clinical applications (poster & slide set)

Eine klinische Studie ist eine Forschungsstudie mit freiwilligen Teilnehmern, um bestimmte gesundheitliche Fragen zu beantworten.

Klinische Studien bestehen aus vier Phasen:

• In Phase I und Phase II wird die Sicherheit überprüft – man stellt sicher, dass die Behandlung den Patienten keinen Schaden zufügt. 
• In Phase III oder IV wird untersucht, wie wirksam die Behandlung ist und wie sie in eine allgemein verfügbare Therapie entwickelt werden kann.

La sangre de cordón umbilical contiene células madre hematopoyéticas (sanguíneas). Éstas son las células que dan lugar a los diversos tipos de células sanguíneas (glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas). Las células madre hematopoyéticas también se encuentran en la médula ósea. Se cree que la sangre de cordón umbilical podría ser una fuente alternativa de células madre hematopoyéticas viable ya que es fácilmente accesible. Así, la sangre de cordón se lleva utilizando mucho tiempo en los tratamientos con células madre para la leucemia y para diversos trastornos hemáticos e inmunitarios, especialmente en niños.

A pesar de la existencia de numerosos informes de pacientes con esclerosis múltiple (y otros) que han sido tratados con éxito con células de sangre de cordón umbilical, no se han emprendido ensayos clínicos para determinar la seguridad y eficacia de estos tratamientos adecuadamente y los científicos coinciden en que deben superarse varios problemas antes de utilizar células madre de cordón umbilical en este tipo de terapia.

Por ejemplo, para ser útiles en los tratamientos de enfermedades neurológicas a largo plazo, las células madre obtenidas de sangre de cordón umbilical tendrían que sustituir de forma eficiente a las células del sistema nervioso que se han perdido como consecuencia de la enfermedad. Un primer paso sería dirigir células madre de sangre de cordón umbilical para que se conviertan en células nerviosas funcionales en el laboratorio. No obstante, hasta la fecha no existen pruebas consistentes de que esto sea posible.

El ictus se produce por un bloqueo en el suministro de la sangre a una región del cerebro (ictus isquémico), o cuando un vaso sanguíneo del cerebro estalla, derramando sangre a los espacios que rodean las células cerebrales (ictus hemorrágico). Las células cerebrales mueren cuando ya no reciben oxígeno ni nutrientes de la sangre o cuando se produce un sangrado repentino dentro o alrededor del cerebro. Dependiendo del área del cerebro afectada, pueden alterarse diversas funciones, incluida la marcha, el habla y la capacidad cognitiva.

En la actualidad, las células madre no se utilizan para el tratamiento del ictus. Las células procedentes del cerebro fetal, de la médula ósea, de la sangre de cordón umbilical y de los tumores embrionarios han aportado algunas mejorías al ser trasplantadas en modelos animales de ictus. En un ensayo clínico en el que los pacientes recibieron implantes de células nerviosas generadas a partir de un tumor embrionario humano, algunos de los pacientes mostraron mejoría a corto plazo. En la mayoría de estos casos, las células trasplantadas actuaron liberando sustancias que potenciaban la supervivencia de las células existentes.

Uno de los enfoques favorables del tratamiento con células madre efectivo a largo plazo en el caso del ictus es el trasplante de células madre neurales (del cerebro) en los pacientes. Se espera que estas células generadas a partir de células madre cerebrales, tanto fetales como embrionarias, harían que estas se especializaran en células como las que han muerto en el área afectada del cerebro. En varios estudios que utilizan modelos animales, las células nuevas fueron capaces de desplazarse hasta el área afectada, sustituir a las células muertas, sobrevivir, conectarse a las células sanas existentes y restablecer los circuitos del cerebro que estaban dañados.

En enero de 2009, la empresa británica ReNeuron anunció que tenía autorización normativa en el Reino Unido para comenzar un ensayo clínico de Fase I de su tratamiento con células madre neurales, diseñado para regenerar porciones del cerebro afectado por el ictus isquémico. El ensayo analizará la seguridad de este tratamiento, que supone la inyección de células derivadas de tejido fetal humano, directamente en los cerebros de los pacientes. Leer más sobre este ensayo que ya está iniciado.

Otro enfoque del tratamiento con células madre en el caso del ictus podría ser estimular las células madre presentes en el cerebro de los pacientes con ictus naturalmente, de modo que pudieran generar sustituciones para las células muertas. Los científicos están analizando diversas sustancias para ver su efecto en la estimulación de las células madre existentes.

Relevant links:

Stroke Facts - from the World Stroke Campaign (also available in Spanish)

Enlaces relevantes:
Cuestiones acerca del Ictus de la Campaña del Ictus a nivel Mundial (en español)

La Red Europea de Ictus es un esfuerzo colectivo a nivel europeo que reúne a investigadores, gobiernos, al sector no lucrativo y a asociaciones de grupos de pacientes. Sitúa a Europa en primera línea en la investigación del ictus gracias a  su programa de investigación multidisciplinar, a la elevada calidad de formación de los científicos, a los médicos europeos y a las sociedades nacionales y globales.
Alianza de Ictus para Europa: listado de organizaciones de pacientes a nivel europeo
Organización Europea de Ictus: se pueden buscar listados de grupos de ictus a nivel nacional
Asociación de Ictus
Directorio de Ensayos sobre el Ictus, del Centro de Ictus en Internet
El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos e Ictus

La enfermedad de Parkinson se produce como resultado de una pérdida gradual de un tipo específico de células nerviosas, localizadas en un área del cerebro llamada sustancia nigra. Estas células nerviosas producen una sustancia química natural llamada dopamina (se llaman neuronas dopaminérgicas). La falta de dopamina hace que los pacientes con la enfermedad de  Parkinson tengan dificultad para moverse libremente, mantener una postura, hablar y escribir.

Los tratamientos basados en células madre para la enfermedad de Parkinson aún no son procedimientos clínicos rutinarios. Los científicos coinciden en que se necesita más información sobre las causas de la enfermedad de Parkinson y la biología de las células madre antes de poder desarrollar terapias seguras, efectivas a largo plazo.

Dado que en la enfermedad de Parkinson se ve afectada un tipo de célula único bien identificado, las células madre ofrecen un gran potencial de tratamiento. La base para dicho tratamiento consistiría en sustituir las células que han muerto por otras neuronas dopaminérgicas idénticas. Estas neuronas dopaminérgicas se pueden obtener fácilmente en el laboratorio pero aún existen obstáculos éticos y técnicos para poder utilizar este recurso.

También pueden obtenerse neuronas dopaminérgicas a partir de tejido cerebral fetal. Puede que conozca ensayos clínicos en los que se trasplantó tejido cerebral fetal al cerebro de pacientes con enfermedad de Parkinson. Estos ensayos han validado un enfoque: en algunos de estos ensayos se han observado mejorías importantes y duraderas en algunos pacientes, aunque en otros solo se produjeron cambios modestos. De igual manera, los ensayos resaltan diversos problemas que deben resolverse. Uno de ellos la necesidad de producir grandes cantidades de células puras y uniformes para trasplantar a los pacientes. Los últimos hallazgos también resaltan que existen preocupaciones sobre las terapias con trasplante de células. Un grupo de pacientes experimentó algunos efectos adversos y, en algunos casos, la enfermedad se difundió a las células fetales trasplantadas más de una década después de la cirugía, lo que  mostró que la enfermedad del paciente se trasmitió a las células fetales trasplantadas.

Las células madre también podrían ayudar a los pacientes con Parkinson en el descubrimiento  de nuevos fármacos que podrían tener un impacto mucho más amplio que las terapias celulares. Ahora es posible conseguir células madre similares a las embrionarias a partir de adultos, mediante un método llamado "reprogramación". Con la reprogramación a partir de una muestra de células adultas especializadas de un paciente podemos crear las llamadas células madre pluripotenciales inducidas (iPS). Estas células iPS pueden crear cualquier tipo de célula del organismo, incluidas las neuronas dopaminérgicas. Actualmente, los científicos crean células iPS a partir de personas con la enfermedad de Parkinson y las utilizan para crear neuronas en el laboratorio. El objetivo es conocer mejor por qué estas células nerviosas mueren en la enfermedad de Parkinson y utilizarlas para analizar sustancias que podrían convertirse en fármacos nuevos.

Dispone de más información sobre la investigación actual y recientes avances en nuestra hoja informativa, Enfermedad de Parkinson: ¿Cómo podrían ayudar las células madre?

Enlaces relevantes:
EuroStemCell hoja informativa sobre la enfermedad de Parkinson y la investigación con células madre
Michael J. Fox Foundation
Parkinson’s UK
Instituto Nacional de Trastornos neurológicos e ictus
European Parkinson’s Disease Association

TLa capa de mielina (concéntrica) rodea el axón de una neurona: Recursos Comunes Wikimedia

La esclerosis múltiple es una enfermedad inflamatoria mediada por la (auto)inmunidad en la que el sistema inmunitario del paciente destruye la vaina protectora (llamada mielina) que envuelve y protege los nervios. Como resultado se interrumpe el flujo de información que va al cerebro y a la médula espinal y en última instancia, las propias células nerviosas se ven afectadas y mueren. Los pacientes con esclerosis múltiple muestran diversos síntomas que afectan al sistema nervioso central, incluyendo espasmos, dificultad para caminar, problemas vesicales e intestinales y fatiga.

Este clip de noticias de la BBC  explica qué  sucede en la EM y esboza un enfoque que se basa en las células madre para desarrollar un tratamiento para la enfermedad.

Se tienen que dar dos componentes concurrentes para que el enfoque terapéutico de la esclerosis múltiple resulte satisfactorio:

1. evitar lesiones en el sistema nervioso central interfiriendo con la inflamación causada por el ataque del sistema inmune a los nervios;
2. reparar los daños existentes.

Las células madre resultan potencialmente útiles en ambos sentidos. Se han efectuado ensayos clínicos en los que los pacientes han recibido tratamientos de inmunosupresión intensivos, seguidos de trasplantes de células madre de su propia médula ósea o sangre. Estos ensayos pretendían bloquear la reacción autoinmune que produce daños en el nervio y en la mielina y han mostrado algunos beneficios: se observó una falta de progresión en parte de los pacientes, aunque algunos no mostraron mejoría y en otros hubo un retroceso.

La investigación en modelos animales ha mostrado que es posible favorecer la reparación de la mielina (remielinización) que rodea los nervios dañados, trasplantando células de la glía muy jóvenes (conocidas como células precursoras), creadas a partir de células madre embrionarias o células madre neurales (del cerebro) adultas. Esta reparación con mielina puede ser directa o indirecta. La reparación mielínica directa implica la diferenciación de células madre/ precursoras en las células formadoras de mielina. La remielinización indirecta se debe principalmente a un efecto "espectador" de las células madre/ precursoras, por el que las células liberan moléculas capaces de suprimir la inflamación, dando soporte al desarrollo y al crecimiento de los nervios, favoreciendo la formación de nuevos vasos sanguíneos y/ o reduciendo el daño nervioso mediado por el óxido nítrico.

Aparte del trasplante de células madre, los científicos saben que en estadios precoces de la esclerosis múltiple las células mielinizadas existentes son capaces de brindar cierta remielinización espontánea. Una gran área de investigación se centra en hallar vías para potenciar la remielinización a partir de estas células.

Enlaces relevantes (en Inglés):

Plataforma Europea para la esclerosis múltiple 
Sociedad de esclerosis múltiple
Fideicomiso para la esclerosis múltiple
Instituto Nacional de trastornos neurológicos e ictus
Centro de recursos de la esclerosis múltiple

En la enfermedad de la neurona motora (conocida como esclerosis lateral amiotrófica en EE.UU. y en ocasiones  llamada enfermedad de Lou Gehrig) las células nerviosas que controlan el movimiento, localizadas tanto en la médula espinal como en el cerebro, degeneran y mueren. En consecuencia, los músculos a los que se conectaban estas células nerviosas terminan debilitándose y agotándose. Los pacientes pierden la fuerza y la capacidad para mover los brazos, las piernas y el cuerpo. Finalmente, los músculos del diafragma y la pared torácica fallan, con lo que el paciente es incapaz de respirar sin soporte.

Dado que en la enfermedad de la neurona motora tanto las células nerviosas de la médula espinal como las del cerebro se ven afectadas, la perspectiva de un tratamiento de sustitución  de estas células parece un objetivo lejano. Cualquier tratamiento de sustitución celular efectivo tendría que restaurar la función de ambos grupos de células nerviosas y, como sucede en otros trastornos neurológicos, asegurar que las nuevas células se integren en los circuitos existentes, de modo que el cerebro y la médula espinal puedan funcionar correctamente. Por todos estos motivos, los científicos piensan quela investigación en el laboratorio debe continuar antes de pasar a realizar ensayos clínicos con pacientes con la enfermedad de la neurona motora.

Los científicos consideran que utilizar las células madre para aliviar los síntomas e incluso revertir la progresión de la enfermedad es enfoque más realista. Al trasplantarlas a la médula espinal de animales con la enfermedad de la neurona motora, las células madre parecen ocuparse de las células nerviosas enfermas y dañadas, evitando su muerte y mejorando su función.  El mundo científico espera que en los próximos años se tengan  suficientes conocimientos como para probar estos tratamientos en pacientes, lo que esperan sea de máxima utilidad si se administran poco después del diagnóstico, cuando un paciente empieza a perder la funcionalidad de sus extremidades pero antes de que se produzca la parálisis.

Enlaces relevantes:
ALS Association (Información en español
Instituto Nacional de Trastornos neurológicos e ictus
Motor Neuron Disease (MND) Association
MND Scotland

La enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno cerebral degenerativo  hereditario para el que actualmente no existe cura.  

Un gen defectuoso en el cromosoma 4 produce la enfermedad de Huntington. Este gen, que produce una proteína llamada huntingtina, fue descubierto en 1993. De algún modo,  que aún no se conoce en su totalidad, el gen defectuoso conduce a daños en las células nerviosas de áreas del cerebro que incluyen a los ganglios basales y a la corteza cerebral. Esto lleva a cambios graduales a nivel físico, mental y emocional.

Los hijos de un progenitor con la enfermedad de Huntington tienen una probabilidad del 50% de heredar el gen defectuoso. Todo aquel que herede el gen defectuoso desarrollará la enfermedad en algún momento de su vida. Normalmente  se manifiesta a edades medianas.

Las células madre podrían resultar útiles para desarrollar tratamientos para la enfermedad de Huntington en numerosos aspectos:

1. Las células madre podrían utilizarse para estudiar la EH como complemento a los modelos animales de la enfermedad. Por ejemplo, se han generado líneas celulares que llevan el gen defectuoso a partir de células madre pluripotenciales inducidas, facilitando un nuevo modelo para estudiar el desarrollo de la enfermedad  en el laboratorio. Estas líneas celulares también podrían utilizarse para analizar y probar nuevos tratamientos potenciales.  Para más información sobre la creación de líneas celulares específicas de la enfermedad, vea nuestra hoja informativa sobre las células iPS.
2. Se podría estimular la producción de células madre en el propio cerebro para ayudar a sustituir a las células afectadas por la enfermedad.
3. Podrían introducirse las células madre en el cerebro, con la esperanza de que sustituyeran a las células muertas y disfuncionales, ya sea como tratamiento principal o para restaurar la pérdida de células cerebrales en la enfermedad de Huntington después del(los) tratamiento/s para detener la progresión de la enfermedad. Aunque este es un espacio de investigación prometedor, es necesario seguir trabajando para conocer los factores que controlan la diferenciación, la supervivencia y la maduración de las células madre en un cerebro afectado por EH antes de que se pueda transferir este tipo de terapia a la práctica clínica.

Enlaces relevantes (en Inglés)
Red Europea para la Enfermedad de Huntington:  plataforma para profesionales y personas afectadas por la EH, así como para sus familiares, con el fin de facilitar el trabajo conjunto en toda Europa
Página NIH sobre la Enfermedad de Huntington
Sociedad Americana para la Enfermedad de Huntington
Fundación para las Enfermedades hereditarias
HOPES: Guía para la ciencia en la Enfermedad de Huntington: proyecto gestionado por estudiantes de la Universidad de Stanford, dedicado a dar información científica sobre la enfermedad de Huntington de manera más fácilmente accesible a pacientes y al público
Resumen de la investigación sobre la Enfermedad de Huntington: proporcionado por el NCBI (Centro Nacional para la Información sobre Biotecnología) (más técnico)

La muerte celular en diversas áreas del cerebro produce la enfermedad de Alzheimer. Es un trastorno progresivo que lleva a la pérdida de la memoria y de las capacidades cognitivas. En última instancia, el Alzheimer en la actualidad no tiene cura y es una enfermedad mortal. 

Los daños cerebrales en la enfermedad de Alzheimer son muy extensos lo que supone que el enfoque al tratamiento basado en las células madre resulte problemático. La terapia con células madre supone la mejor opción para las enfermedades en las que es necesario sustituir o ayudar a que tipos de células específicas y bien conocidas funcionen correctamente. En la enfermedad de Alzheimer, es necesario sustituir diversos grupos de células por lo que los científicos consideran que es muy probable que las señales necesarias para ayudar a que las células trasplantadas se integren en el cerebro estén ausentes en el cerebro con Alzheimer.

No obstante, las células madre podrían modificarse genéticamente para que aportaran sustancias al cerebro con Alzheimer, de modo que se detenga la muerte celular y se estimule la función de las células existentes. Un ensayo clínico reciente (Fase I) ha demostrado que este enfoque es beneficioso para los pacientes con Alzheimer ya que enlentece el avance de la enfermedad. 

Enlaces relevantes:
alz.org: centro para la investigación de la asociación de Alzheimer: ofrece mucha información sobre el estado actual de la investigación, las direcciones futuras y los ensayos clínicos
Alzheimer's Society (UK) 
Alzheimer Europe
Alzheimer Scotland

Stem cells are the body’s natural reservoir – replenishing stocks of specialized cells that have been used up or damaged. We all have stem cells at work inside us. Right now, inside your bone marrow, stem cells are busy making the 100,000 million new blood cells you need every single day!

We need to make new cells all the time, just to keep our body functioning. Some specialized cells, such as blood and muscle cells, are unable to make copies of themselves through cell division. Instead they are replenished from populations of stem cells.

Stem cells have the unique ability to produce both copies of themselves (self-renewal) and other more specialized cell types (differentiation) every time they divide. Stem cells, therefore, are essential to the maintenance of tissues such as blood, skin, and gut that undergo continuous turnover (cell replacement), and muscle, which can be built up according to the body's needs and is often damaged during physical exertion.

Stem cells are unspecialized. Unlike a red blood cell, which carries oxygen through the blood stream, or a muscle cell that works with other cells to produce movement, a stem cell does not have any specialized physiological properties.

Stem cells can divide and produce identical copies of themselves over and over again. This process is called self-renewal and continues throughout the life of the organism. Self-renewal is the defining property of stem cells. Specialized cells such as blood and muscle do not normally replicate themselves, which means that when they are seriously damaged by disease or injury, they cannot replace themselves.

Stem cells can also divide and produce more specialized cell types. This process is called differentiation. Stem cells from different tissues, and from different stages of development, vary in the number and types of cells that they can produce. According to the classical view, as an organism develops, the potential of a stem cell to produce any cell type in the body is gradually restricted.

Stem cells are found in the early embryo, the fetus, placenta, umbilical cord, and in many different tissues of the body. Recently, stem cells have also been engineered from somatic cells.

Tissue stem cells

Tissue stem cells - also sometimes called adult stem cells - are derived from or resident in a fetal or adult tissue. Usually they can only give rise to the cells of that tissue. In some tissues, these cells sustain turnover and repair throughout life. For example, stem cells that are found in the skin will produce new skin cells, ensuring that old or damaged skin cells are replenished.
Read more: EuroStemCell fact sheet on skin stem cells

Embryonic stem cells

Cells derived from a small group of cells (called the inner cell mass) within the very early embryo. Human embryonic stem cells are obtained from embryos that are 5-6 days old. At the stage that embryonic stem cells are derived, the embryo is called a blastocyst, and is no bigger than a grain of sand. Embryonic stem cells are said to be pluripotent – they are able to form all the different types of cell in the body, including germ cells.
Read more: EuroStemCell fact sheet on embryonic stem cells

Induced pluripotent stem cells (iPS cells)

Recently, a third type of stem cell, with properties similar to embryonic stem cells, has emerged. Scientists have engineered these induced pluripotent stem cells (iPS cells) by manipulating the expression of certain genes - 'reprogramming' somatic cells back to a pluripotent state.
Read more: EuroStemCell fact sheet on reprogramming.

Stem cells can be used to study development

Stem cells may help us understand how a complex organism develops from a fertilised egg. In the laboratory, scientists can follow stem cells as they divide and become increasingly specialized, making skin, bone, brain, and other cell types. Identifying the signals and mechanisms that determine whether a stem cell chooses to carry on replicating itself or differentiate into a specialized cell type, and into which cell type, will help us understand what controls normal development.

Some of the most serious medical conditions, such as cancer and birth defects, are due to abnormal cell division and differentiation. A better understanding of the genetic and molecular controls of these processes may yield information about how such diseases arise and suggest new strategies for therapy. This is an important goal of stem cell research.

Stem cells have the ability to replace damaged cells and treat disease

This property is already used in the treatment of extensive burns, and to restore the blood system in patients with leukaemia and other blood disorders.

Stem cells may also hold the key to replacing cells lost in many other devastating diseases for which there are currently no sustainable cures. Today, donated tissues and organs are often used to replace damaged tissue, but the need for transplantable tissues and organs far outweighs the available supply. Stem cells, if they can be directed to differentiate into specific cell types, offer the possibility of a renewable source of replacement cells and tissues to treat diseases including Parkinson's, stroke, heart disease and diabetes. This prospect is an exciting one, but significant technical hurdles remain that will only be overcome through years of intensive research.

Stem cells could be used to study disease

In many cases it is difficult to obtain the cells that are damaged in a disease, and to study them in detail. Stem cells, either carrying the disease gene or engineered to contain disease genes, offer a viable alternative. Scientists could use stem cells to model disease processes in the laboratory, and better understand what goes wrong.

Stem cells could provide a resource for testing new medical treatments

New medications could be tested for safety on specialized cells generated in large numbers from stem cell lines – reducing the need for animal testing. Other kinds of cell lines are already used in this way. Cancer cell lines, for example, are used to screen potential anti-tumour drugs.

Read more: EuroStemCell fact sheet on types of stem cells and their current uses

No, i ricercatori non hanno bisogno di iniziare da un nuovo embrione per ogni studio intrapreso. Le cellule prese da un embrione possono essere moltiplicate in laboratorio per creare una “linea cellulare” che è in grado di produrre un numero quasi infinito di cellule staminali embrionali , tutte con lo stesso patrimonio genetico. Molte linee di cellule staminali embrionali sono tenute in banche di cellule staminali no-profit, cui i ricercatori possono accedere da tutto il mondo. Le linee cellulari esistenti sono anche scambiate gratuitamente tra i laboratori nell’ambito di contesti di programmi di ricerca, sotto rigidi controlli legali.

In January 2012, the European Human Embryonic Stem Cell Registry listed 273 existing stem cell lines in Europe, based on information provided to them by authorities in European countries.

Differenti Paesi europei hanno differenti leggi e regolamenti sulla ricerca sulle cellule staminali embrionali. Alcuni permettono soltanto l’utilizzo di linee cellulari esistenti, mentre altri permettono la creazione di nuove linee cellulari dagli embrioni. In entrambi i casi, i ricercatori devono dapprima ottenere un’autorizzazione da parte delle rispettive agenzie di regolamentazione nazionali. Le procedure di autorizzazione includono il controllo di comitati etici; inoltre i ricercatori devono dimostrare che il richiesto utilizzo di embrioni o cellule staminali embrionali sia necessario per rispondere a rilevanti domande della ricerca.

Nella UE  (eccetto il Regno Unito), le nuove linee di cellule staminali embrionali umane sono sempre generate da embrioni che sono stati creati per i trattamenti di fertilità, ma non utilizzati. Gran parte degli embrioni utilizzati nella ricerca sulle cellule staminali nel Regno Unito è stata anche ottenuta in questo modo, sebbene le regolamentazione del Regno Unito permette la creazione di embrioni in laboratorio per fini di ricerca, sotto condizioni di autorizzazioni molto rigide.  

I ricercatori usano linee di cellule staminali embrionali esistenti ogniqualvolta sia possibile. Dal momento che una linea cellulare produce sempre cellule con gli stessi geni, è talvolta necessario creare una nuova linea cellulare per rispondere a domande chiave sulla ricerca inerente il ruolo di geni differenti durante lo sviluppo o nella patologia. La modalità in cui una linea cellulare è generata può anche avere un impatto su come le cellule si comportino. Una nuova linea cellulare creata sotto nuove condizioni sperimentali o cresciuta in terreni di coltura differenti potrebbe produrre cellule staminali che sono maggiormente in grado di generare una varietà sofisticata di cellule specializzate con le proprietà necessarie per un particolare studio o tipo di applicazione. I ricercatori potrebbero anche aver bisogno di generare nuove linee cellulari per studiare i primissimi istanti della crescita e dello sviluppo delle cellule, per capire di più su questo processo e sapere quali geni siano coinvolti. Coloro i quali studiano gli eventi molto precoci dello sviluppo dell’embrione umano hanno la necessità di osservare attentamente questi processi guardando le cellule che sono coinvolte in natura. Le cellule iPS non sono in grado di rispondere a queste domande.

Per saperne di più:

• Summary of stem cell research regulations in European countries
• Fact sheet on embryonic stem cells
• Fact sheet on the embryonic stem cell research and ethics
• UK stem cell toolkit flowchart of regulatory process for human embryonic stem cell work

Esempi di registri o banche di cellule staminali embrionali umane:

• European human embryonic stem cell registry
• UK stem cell bank
• National Institutes of Health human embryonic stem cell registry
• Canadian Institutes of Health Research national registry of human embryonic stem cell lines

La maggior parte degli scienziati è d’accordo nel dire che la ricerca dovrebbe continuare su TUTTI i tipi di cellule staminali. Non è ancora chiaro quali cellule saranno più utili e per quali tipi di trattamenti. Attualmente nell’ambito della ricerca scientifica odierna non ci sono altri tipi di cellule staminali che possano sostituire le cellule staminali embrionali umane (hESC):

Cellule staminali tissutali

Le cellule staminali tissutali sono chiamate anche cellule staminali adulte ed esistono nel nostro organismo per tutta la vita. Esse hanno una funzionalità limitata, possono cioè generare esclusivamente le cellule specializzate del tessuto cui appartengono. Sebbene alcuni sostengano il contrario, nessuna cellula staminale  tissutale  ha dato prova di pluripotenza (cioè la capacità di dare origine a tutte le cellule dell’organismo). Le cellule staminali della pelle e del sangue sono state utilizzate in clinica per decenni e le cellule staminali tissutali sono indubbiamente di grande valore per future ricerche ad applicazioni. Tuttavia gli scienziati stanno ancora studiando come espandere, controllare ed utilizzare le cellule staminali adulte. Le cellule staminali tissutali non sono state ottenute per tutti i tessuti del corpo e non sempre sono facilmente accessibili. Inoltre, quando sono seminate su una piastra per colture cellulari in vitro, esse sembrano perdere la memoria di cosa siano e di quali cellule debbano produrre. Ciò significa che i ricercatori hanno bisogno di sviluppare dei sistemi diversi per la crescita di ogni tipo di cellule staminali adulte in modo che possano mantenere le stesse proprietà che avrebbero nell’organismo. Le cellule staminali embrionali danno accesso ai ricercatori ad alcuni tipi di cellule fondamentali per la ricerca sulle malattie e che non sono ancora accessibili dalle cellule staminali tissutali come i neuroni per la ricerca sulla Malattia di Parkinson.

Riprogrammazione e cellule iPS

Nel 2006 lo scienziato Shinya Yamanaka ha scoperto che le cellule specializzate dell’adulto possono essere “riprogrammate” in cellule che si comportano come cellule staminali embrionali, chiamate cellule staminali pluripotenti indotte (cellule iPS). Questa scoperta ha indotto alcuni a credere che la ricerca sulle cellule staminali embrionali umane non fosse più necessaria. Tuttavia, la maggior parte degli scienziati è d’accordo nel dire che una ricerca condotta in parallelo sulle hESC e cellule iPS sia necessaria nell’immediato futuro. Questo per le seguenti ragioni:

Le cellue iPS non sono state ancora completamente studiate
I ricercatori non sanno ancora precisamente come funziona il processo di riprogrammazione ed esistono importanti differenze tra le hESC e le cellule iPS che non sono state comprese a fondo. E’ necessario continuare a confrontare le hESC e le cellule iPS per stabilire come funzionano le cellule iPS e quali sono i pro e i contro di entrambe.

Le questioni sulla sicurezza sono ancora da risolvere
Le cellule che eventualmente saranno trapiantate nei pazienti dovranno essere preparate in un ambiente strettamente controllato per essere sicuri che non siano contaminate e che siano di buona qualità e purezza. Il raggiungimento di questo punto sulla strada verso la clinica è il risultato di anni di ricerca e sviluppo. Attualmente non ci sono cellule iPS approvate per la clinica a causa delle procedure di manipolazione genica necessarie per la loro produzione. Ci sarà bisogno di tempo per il superamento di questo ostacolo e sviluppare una linea di cellule iPS compatibili con un uso clinico. Molti scienziati pensano che l’utilizzo migliore delle cellule iPS sia la scoperta di nuovi farmaci, sicuramente nel breve e nel medio termine. Portare le nostre cellule adulte indietro fino ad uno stadio embrionale per produrre le cellule iPS in modo consistente e sicuro può richiedere un livello di controllo sul DNA che siamo ancora lontani dal comprendere.

Pertanto, le cellule iPS rappresentano uno strumento molto promettente per studiare le malattie e sviluppare nuovi farmaci in laboratorio, ma ulteriori studi sono necessari per determinare se possano essere sicure per dei trattamenti su pazienti. Come per le hESC, altro lavoro è necessario per capire come controllare le cellule iPS perché producano particolari tipi di cellule specializzate perfettamente funzionali. Un confronto continuo con le hESC sarà importante durante l’evolversi della ricerca e contribuirà all’ottenimento di progressi ulteriori, dal  momento che le informazioni su un tipo cellulare potranno migliorare la comprensione dell’altro.

Le cellule iPS non sono ancora pronte per la clinica
Cells that will eventually be transplanted into people must be prepared in a strictly controlled environment to ensure they are not contaminated and are of high quality and purity. Reaching this point on the road to the clinic is the result of years of research and development. Currently, no iPS cells are approved for clinical use because of the gene manipulation procedures required for their production. It will take time to overcome this hurdle and develop clinic-ready iPS cell lines. Most scientists think that the best use of iPS cells will be in drug discovery, certainly in the short- to medium term. Taking our adult cells backwards in life to an embryonic stage to produce iPS cells in a consistent and safe way may require a level of control over the DNA in the cells that we are far from understanding.

iLa tecnologia delle cellule iPS si basa sulla comprensione delle cellule staminali embrionali umane
La scoperta delle cellule iPS è stata basata sulla comprensione della biologia delle hESC. Non è ancora chiaro quali cellule saranno più utili ed in che modo e molte domande restano ancora irrisolte. Una ricerca ulteriore sulle hESC potrebbe aprire molte strade impreviste per la ricerca e le sue applicazioni.

Altri tipi di riprogrammazione cellulare stanno emergendo
Ricerche recenti hanno mostrato che è possibile convertire direttamente le cellule adulte da un tipo specializzato in un altro. Questo processo prende il nome di riprogrammazione diretta o transdifferenziamento. Tuttavia, non è ancora chiaro se sarà possibile generare il numero consistente di cellule necessarie per i trattamenti utilizzando questa tecnica. Come per le cellule iPS, il processo di riprogrammazione non è stato ancora completamente compreso e molte delle domande riportate per le cellule iPS si applicano anche alla riprogrammazione diretta.   

Read more:

• Schede sulla ricerca e l’etica delle cellule staminali embrionali 
• Fact sheet on the different types of stem cells and their current uses
• Factsheet on iPS cells
• ‘Do we still need research on human embryonic stem cells?’ commentary by Austin Smith and Clare Blackburn
• ‘EU funding adds value to Europe’s stem cell community’ commentary by Elena Cattaneo describing the value of European level research on all types of stem cells
• ‘Cell replacemet therapies: iPS technology or transdifferentiation’ commentary by Thomas Graf

Sono stati compiuti notevoli progressi da quando le prime cellule staminali embrionali umane sono state cresciute in laboratorio nel 1998. I primi trial clinici per testare la sicurezza nell’impiego di cellule specializzate ottenute dalle hESC sono appena iniziati. Tuttavia, gli scienziati stanno ancora imparando come controllare il differenziamento delle cellule embrionali verso cellule specializzate. Non è ancora possibile ottenere cellule specializzate pure e totalmente funzionali per tutti i tipi trovati nel nostro corpo, partendo dalle hESC in laboratorio. Le hESC danno agli scienziati la possibilità di accedere a tipi cellulari che sarebbe difficile o impossibile ottenere in altri modi, come per esempio le cellule nervose colpite nella malattia di Parkinson. Tuttavia, altro lavoro è necessario per capire e verificare se le hESC sono in grado di soddisfare i criteri per il loro potenziale uso in trattamenti futuri. Ulteriore ricerca clinica sarà fondamentale per capire se le cellule ottenute dalle hESC (o qualunque altro tipo di cellula staminale)  sopravvivano o come si comportino dopo trapianto nei pazienti.

Alcuni gruppi hanno sollevato obiezioni per l’utilizzo delle cellule staminali embrionali umane nella ricerca, a livello morale, etico e religioso. Alcuni punti di vista su questo argomento sono descritti nel nostro schede sulla ricerca e sull’etica sulle cellule staminali embrionali. 

Per saperne di più:

• Schede sulle cellule staminali embrionali
• Schede sulla ricerca e sull’etica sulle cellule staminali embrionali
• 'Realizing the potential of embryonic stem cells: how far have we come?' Commento di Peter Andrews

Le cellule staminali embrionali umane (hESC, da human embryonic stem cells) possono essere utilizzate nella ricerca per:

• Migliorare la nostra conoscenza su come il nostro corpo si sviluppa a partire da un uovo fecondato; questo può anche fornire un’idea su come i nostri tessuti adulti sono mantenuti e riparati in condizioni fisiologiche
• Capire come le malattie avvengono e si sviluppano; un certo numero di malattie, come il cancro o i difetti congeniti, è il risultato di problemi nel processo di differenziamento delle cellule staminali verso cellule più specializzate
• Cercare e testare nuovi potenziali farmaci studiando le cellule in laboratorio
• Sviluppare future terapie cellulari per malattie attualmente incurabili.

I ricercatori possono usare le hESC per produrre cellule specializzate come cellule nervose o cardiache in laboratorio. Queste cellule specializzate possono essere studiate in dettaglio per capire di più sulle cause e lo sviluppo delle malattie. Possono anche essere utilizzate per scoprire come le nostre cellule reagiscono o come potrebbero essere trattate con nuovi potenziali farmaci.  Questo è particolarmente utile per studiare tipi cellulari che non possono essere ottenuti facilmente prendendo del tessuto dai pazienti, come per esempio le cellule del cervello.

Recentemente, sono state ottenute hESC che soddisfano le rigide richieste di qualità per il loro uso in trattamenti medici. Queste hESC di “grado clinico” sono state approvate per il loro uso in un piccolo numero di trial clinici precoci. Un esempio è il trial condotto da “The London Project to Cure Blindness” (Progetto di Londra per curare la cecità), usando hESC per produrre un tipo particolare di tipo cellulare dell’occhio per il trattamento di pazienti con la patologia oculare detta degenerazione maculare legata all’età. Anche l’azienda biotecnologica ACT sta usando hESC per ottenere cellule per pazienti con una patologia oculare: la distrofia maculare di Stargardt

Per maggiori informazioni:

• Schede sui cellule staminali embrionali
• Fact sheet on the different types of stem cells and their current uses

Le cellule staminali embrionali sono cresciute in laboratorio a partire da un piccolo gruppo di cellule trovate nell’embrione molto precoce. Le cellule staminali embrionali umane sono ottenute da embrioni di 5-6 giorni di età. A questo stadio, l’embrione è chiamato blastocisti ed è una sfera di circa 100-150 cellule.

Come tutte le altre cellule staminali, le cellule staminali embrionali possono sia auto-mantenersi (copiare sé stesse), sia differenziare (produrre più tipi cellulari specializzati). Tuttavia, le cellule staminali embrionali sono particolarmente versatili perché sono pluripotenti, in grado cioè di formare tutti i differenti tipi cellulari presenti nel corpo. Guarda il nostro film “A stem cell story” (Una storia di cellula staminale) per sapere di più.

Read more: Fact sheet on embryonic stem cells

Jeszcze kilka lat temu naukowcy uważali, że naprawa zniszczonego serca jest niemożliwa. Odkrycie sercowych komórek macierzystych, które miało miejsce trzy lata temu, otworzyło nowe możliwości wykorzystania komórek macierzystych do naprawy serca, które zostało uszkodzone na skutek ataku serca (ostrego zawału serca) lub przewlekłej choroby wieńcowej. Liczne badania przeprowadzone z wykorzystaniem zwierzęcych modeli choroby serca sugerują, że przeszczep komórek macierzystych szpiku kości do uszkodzonego serca może w rzeczywistości częściowo naprawić uszkodzone serce. W rezultacie prowadzonych jest obecnie wiele prób klinicznych przeszczepu szpiku kości na potrzeby leczenia chorób serca, a w szczególności ataków serca (ostrego zawału serca).

Ogólnie mówiąc, w ramach tych prób pacjenci, którzy przeszli atak serca, otrzymują preparaty składające się z komórek macierzystych ich własnego szpiku kostnego – są to tzw. przeszczepy autologiczne. Te próby wykazały, że ta terapia jest bezpieczna i odnotowano względną poprawę pracy serca. Jednak wielu naukowców uważa, że wnioski nie są spójne i nadal pozostaje wiele pytań dotyczących zasadności klinicznej oraz długotrwałego działania. W rezultacie naukowcy są zgodni, że postęp w dziedzinie tych prób klinicznych można osiągnąć, prowadząc badania na modelach zwierzęcych i komórkach hodowanych w laboratoriach.

Niektóre z pytań, na które naukowcy próbują odpowiedzieć, obejmują dokładne ustalenie, które komórki w szpiku kostnym (lub we krwi) mają wpływ na uszkodzone serce. Naukowcy badają również, czy komórki macierzyste szpiku kostnego stają się nowymi komórkami mięśniowymi serca oraz/lub komórkami naczyń krwionośnych, czy zapobiegają obumieraniu istniejących komórek serca lub czy uwalniają one substancje, które stymulują one istniejące komórki macierzyste serca do podziału i zastąpienia obumarłych komórek.

More information for patients
Heart Hub, from the American Heart Association
National Heart Lung and Blood Institute, National Institutes of Health, USA
World Health Organization (WHO) page on cardiovascular diseases

Czasami tętnice zasilające serce z czasem stopniowo ulegają zwężaniu, na skutek narastającej obstrukcji. Ilość krwi, która może dostać się do tętnic i dotrzeć do serca, ulega ograniczeniu. W związku z tym, że krew przenosi tlen, serce nie jest w stanie otrzymać wymaganej ilości tlenu. Przewlekła choroba wieńcowa często prowadzi do ataku serca, gdy w miejscu zwężenia tętnicy utworzy się skrzep krwi.

Ostry zawał serca (atak serca) występuje, gdy część mięśnia sercowego obumiera lub ulega uszkodzeniu na skutek niewystarczającego dopływu tlenu. Zakrzep krwi powstaje w jednej z tętnic wieńcowych, w naczyniach krwionośnych, które dostarczają krew do serca. Ten zakrzep uniemożliwia dopływ krwi – i w związku z tym tlenu – do komórek serca w tym miejscu, powodując ich obumarcie.

Cukrzyca występuje wtedy, gdy komórki beta trzustki nie są już w stanie uwalniać insuliny w ilościach wymaganych do regulowania poziomu glukozy w krwi. Choroba to obniża komfort życia i zwiększa ryzyko poważnych komplikacji u ponad 170 milionów ludzi na całym świecie.

W przypadku cukrzycy typu 1 (młodzieńcza) układ odpornościowy ciała atakuje i niszczy komórki beta wytwarzające insulinę w trzustce. Można ją leczyć poprzez przeszczep wysepek trzustki. Wysepki (zawierające komórki beta) są pobierane od dawcy trzustki i są przenoszone do organizmu chorej osoby. Liczba organów dawcy jest niewystarczająca i w rzeczywistości można w ten sposób wyleczyć niewielką liczbę pacjentów chorych na cukrzycę typu 1.

Naukowcy starają się ustalić, czy komórki macierzyste mogą pomóc rozwiązać problem dostępności organów. Gdyby było możliwe na przykład tworzenie komórek beta wytwarzających insulinę z zarodkowych komórek macierzystych, można byłoby stworzyć praktycznie nieograniczone zasoby do transplantacji. Można również byłoby opracować nowe leki stymulujące komórki macierzyste w organizmie pacjenta do wytwarzania nowych komórek beta. Te obszary badań oraz inne podejścia, które są obecnie badane, zostały szczegółowo opisane w naszej broszurze informacyjnej, Cukrzyca typu 1: czy komórki macierzyste mogą być pomocne?

Relevant links
Juvenile Diabetes Research Foundation International
BetaCellTherapy
Stem Cells & Diabetes (NIH information)

Dystrofie mięśniowe to grupa genetycznych i dziedzicznych chorób mięśni, które charakteryzują się wadami białka mięśniowego, obumieraniem komórek mięśniowych i postępującym słabnięciem mięśni szkieletowych. Większość chorób spowodowana jest mutacjami w genach wchodzących w skład struktury błony mięśniowej.
Na przykład w przypadku dystrofii mięśniowej Duchenne'a i powiązanej dystrofii mięśniowej Beckera zwyrodnienie jest spowodowane wadą genetyczną w produkcji białka we włóknach mięśniowych zwanych dystrofiną.

W teorii, jeśli komórki macierzyste zawierające normalne geny, w przypadku tych dystrofii mięśniowych mogłyby być dostarczone do mięśnia i mogłyby one w pełni zregenerować czynnościowe włókna mięśniowe. Gdy znalazłyby się na swoim miejscy, wtedy stopniowo wytwarzałyby nowe grupy zdrowych komórek mięśniowych w celu zastąpienia uszkodzonych włókien.

Europejscy naukowcy pod kierownictwem Giulio Cossu uzyskali dobre wyniki w mysim modelu dystrofii mięśniowej, dzięki wykorzystaniu komórek macierzystych mięśnia „mesoangioblast i ostatnio poinformowali o sukcesach w leczeniu psów rasy golden retriever, u których występowała mutacja w genie dystrofiny.

Wyizolowali oni również podobne komórki mezoangioblastu z biopsji ludzkiego mięśnia i testują je w laboratorium, aby lepiej zrozumieć ich właściwości i przekonać się, jak będą zachowywać się po transplantacji. Problemy, które nadal trzeba rozwiązać, obejmują efektywne dostarczanie komórek macierzystych do miejsc docelowych, następnie integrację i przetrwanie komórek, które zostały przez nie powołane do życia, jak również kontrolowanie reakcji odpornościowych ciała na obce komórki.

W tym samym czasie inni naukowcy skupili się na podstawowym badaniu komórek macierzystych mięśni pochodzących od dorosłego osobnika oraz od zarodka – w jaki sposób identyfikować, izolować i charakteryzować komórki macierzyste, które mogą wytwarzać tkankę mięśniową. Komórki macierzyste są oczywiście jedną ze ścieżek badań mających na celu znalezienie leku na dystrofię mięśniową.

Inne projekty na całym świecie skupiają się na innych drogach – od dostarczenia zastępczego genu dystrofiny do wszystkich mięśni za pomocą wirusa, do podejść bazujących na lekach, umożliwiających tworzenie odpowiedniej formy białka dystrofiny.

Powiązane łącza
List of patient organizations for Duchenne and Becker muscular dystrophy - provided by TREAT-NMD Neuromuscular network
Action Duchenne - aims to offer a unique forum for sharing information and ideas in the search for a cure and better medical care for Duchenne and Becker.  
Muscular Dystrophy Association
Association Français contre les Myopathies
EuroStemCell poster - cell therapy for muscular dystrophy

Embryonic stem cells are grown in the laboratory from a small group of cells found in the very early embryo. Human embryonic stem cells are obtained from embryos that are 5-6 days old. At this stage, the embryo is called a blastocyst and is a ball of around 100 to 150 cells.

Like all other stem cells, embryonic stem cells can both self-renew (copy themselves) and differentiate (produce more specialized types of cells). However, embryonic stem cells are particularly powerful because they are pluripotent – they can form all the different types of cell in the body. Watch our film A Stem Cell Story to find out more.

Read more: Fact sheet on embryonic stem cells

Human embryonic stem cells (hESCs) can be used in research to:

• Improve our understanding of how the body develops from a fertilized egg; this can also provide insights into how our adult tissues are maintained and repaired in health
• Understand how diseases occur and develop; a number of diseases, such as cancer or birth defects, are the result of problems in the process of differentiation from stem cells to more specialized cells
• Search for and test potential new drugs by studying cells in the laboratory
• Develop future cell-based therapies for currently untreatable diseases

Researchers can use hESCs to produce specialized cells like nerve or heart cells in the lab. These specialized cells can be studied in detail to understand more about the causes and development of diseases. They can also be used to reveal how our cells react to, or could be treated with potential new drugs. This is particularly useful for studying types of cells that cannot easily be obtained by taking tissue from patients, e.g. brain cells.

Recently, hESCs have been produced that meet the strict quality requirements for use in medical treatments. These ‘clinical grade’ hESCs have been approved for use in a small number of early clinical trials. One example is a trial led by The London Project to Cure Blindness, using hESCs to produce a particular type of eye cell for treatment of patients with the eye disease age-related macular degeneration. The biotechnology company ACT is also using human ESCs to make cells for patients with an eye disease: Stargardt’s macular dystrophy.

Read more:

• Fact sheet on embryonic stem cells
• Fact sheet on the different types of stem cells and their current uses

No, researchers do not need to start from a new embryo for every study they carry out. Cells taken from one embryo can be made to multiply in the laboratory to create a ‘cell line’ that is able to produce an almost infinite number of embryonic stem cells, all with the same genetic make-up. Many embryonic stem cell lines are kept in non-profit stem cell banks that can be accessed by researchers all over the world. Existing cell lines are also exchanged at no cost between laboratories in the context of research programmes, under tight legal controls.

In January 2012, the European Human Embryonic Stem Cell Registry listed 273 existing stem cell lines in Europe, based on information provided to them by authorities in European countries.

Different European countries have different laws and regulations about embryonic stem cell research. Some only permit use of existing cell lines, whilst others do allow the creation of new cell lines from embryos. In both cases, researchers must first obtain a licence from their national regulatory agency. Licensing procedures include checks by ethicists, and the researcher must show that the requested use of embryos or embryonic stem cells is necessary to answer relevant research questions.

In the EU (except the UK), new human embryonic stem cell lines are always made from embryos that were created for fertility treatment, but not used. Most embryos used in UK stem cell research are also obtained in this way, although UK regulation does permit creation of embryos in the laboratory for research, under very strict licensing conditions.

Researchers use existing embryonic stem cell lines wherever possible. Since a cell line always produces cells with the same genes, it is sometimes necessary to create a new cell line to answer key research questions about the roles of different genes in development or disease. The way a cell line is created can also have an impact on how the cells behave. A new cell line created under new experimental conditions or grown in different culture media may produce stem cells that are more able to generate a sophisticated array of specialized cells with the properties needed for a particular study or type of application. Researchers may also need to generate new cell lines to study the very first steps of growth and development of the cells, to learn more about how this process works and which genes are involved. Those studying the very early steps of human embryo development need to look at these processes carefully using the cells that are involved in nature; iPS cells are not able to answer these questions.

Read more:

• Summary of stem cell research regulations in European countries
• Fact sheet on embryonic stem cells
• Fact sheet on the embryonic stem cell research and ethics
• UK stem cell toolkit flowchart of regulatory process for human embryonic stem cell work

Exampls of registries or banks containing human embryonic stem cell lines:

• European human embryonic stem cell registry
• UK stem cell bank
• National Institutes of Health human embryonic stem cell registry
• Canadian Institutes of Health Research national registry of human embryonic stem cell lines

Much progress has been made since the first human embryonic stem cells were grown in the lab in 1998. The first clinical trials testing the safety of using specialised cells grown from hESCs are just beginning. However, scientists are still learning how to control the differentiation of embryonic stem cells into specialised cells. It is not yet possible to make pure and fully functional specialised cells of every type found in the body, starting from hESCs in the lab. hESCs do already give scientists access to cell types that would be difficult or impossible to obtain in other ways, such as the nerve cells that are affected in Parkinson’s disease. But more work is needed to understand and control hESCs if they are to fulfill their potential for use in future treatments. Further clinical research will also be vital to establish how cells made from hESCs (or any other stem cell type) survive and behave after transplantation into patients.

Some groups have raised objections to the use of human embryonic stem cells in research, on moral, ethical or religious grounds. Some of the views on this issue are described in our fact sheet on the embryonic stem cell research and ethics.

Read more:

• Fact sheet on embryonic stem cells
• Fact sheet on embryonic stem cell research and ethics
• 'Realizing the potential of embryonic stem cells: how far have we come?' Commentary by Peter Andrews

Most scientists agree that research should continue on ALL types of stem cells. It is not yet clear which cells will be most useful for which types of treatments. No other type of stem cell can currently entirely replace human embryonic stem cells (hESCs) in today’s research:

Tissue stem cells

Tissue stem cells are also called adult stem cells and exist in our bodies all our lives. They are restricted – they can only make the types of specialized cells that belong in their own tissue. Despite some claims to the contrary, no tissue stem cells have been shown to be pluripotent (able to make all the types of cells in the body). Skin and blood stem cells have been in use in the clinic for decades and tissue stem cells are undoubtedly valuable for future research and applications. However, scientists are still learning how to multiply, control and use different types of tissue stem cells. Tissue stem cells have not been obtained for every tissue of the body and are not always easily accessible. In addition, when placed in a dish they have a tendency to lose their ‘memory’ of what they are and what cells they are expected to produce. This means scientists need to develop systems for growing each type of tissue stem cell in a way that maintains the properties they would have in the body. Embryonic stem cells give researchers access to certain types of cells that are vital for disease research and are not available from tissue stem cells, such as neurons (nerve cells) for Parkinson’s disease research.

Reprogramming and iPS cells

In 2006, scientist Shinya Yamanaka discovered that specialised adult cells can be ‘reprogrammed’ into cells that behave like embryonic stem cells, termed induced pluripotent stem cells (iPS cells). This discovery has led some people to suggest that work on hESCs is no longer needed. However, most scientists agree that side-by-side research on both hESCs and iPS cells is still required and will continue to be necessary for the foreseeable future. This is because:

iPS cells are not yet fully understood
Researchers do not yet know precisely how the process of reprogramming works, and there are important differences between the behaviour of hESCs and iPS cells that are not understood. It is necessary to continue to compare hESCs and iPS cells to establish how iPS cells work and what the advantages and limitations of each of these cell types are.

Safety questions still need to be resolved
iPS cells are created by reprogramming adult cells using laboratory techniques. They do not exist in our body nor appear during our development. The techniques used to make them have not yet been perfected and can produce abnormal, potentially unsafe cells. iPS cells can also undergo unpredictable changes in their genetic make-up when they are grown and multiplied over a period of time, which can affect their behaviour. As with hESCs, iPS cells can self-renew (copy themselves) indefinitely and this property must be turned off before use in therapies to avoid formation of tumours.

So iPS cells are very promising tools to investigate diseases and develop new drugs in the laboratory, but many more careful studies are needed to determine whether they will be safe to use in treatments for patients. As with hESCs, more work is also needed to understand how to control iPSCs to produce particular types of fully functional specialized cells. Continued comparison with hESCs will be important as research develops, and will aid progress since information about each of these types of cells can help improve understanding of the other.

iPS cells are not yet ready for the clinic
Cells that will eventually be transplanted into people must be prepared in a strictly controlled environment to ensure they are not contaminated and are of high quality and purity. Reaching this point on the road to the clinic is the result of years of research and development. Currently, no iPS cells are approved for clinical use because of the gene manipulation procedures required for their production. It will take time to overcome this hurdle and develop clinic-ready iPS cell lines. Most scientists think that the best use of iPS cells will be in drug discovery, certainly in the short- to medium term. Taking our adult cells backwards in life to an embryonic stage to produce iPS cells in a consistent and safe way may require a level of control over the DNA in the cells that we are far from understanding.

iPS technology is based on understanding human embryonic stem cells
The discovery of iPS cells was based on an understanding of hESC biology. It is not yet clear which cells will be most useful in which ways, and many questions remain to be answered. Further hES cell research could open up more unforeseen avenues of research and applications.

Other types of cell reprogramming are in their infancy
Recent research has shown that it is possible to convert adult cells directly from one type of specialized cell into another. This is termed direct reprogramming or transdifferentiation. However, it is not yet clear whether it will be possible to generate the large number of cells needed for treatments using this technique. As with iPS cells, the reprogramming process is not yet fully understood and many of the same questions apply to direct reprogramming as described above for iPS cells.   

Read more:

• Fact sheet on the different types of stem cells and their current uses
• Factsheet on iPS cells
• ‘Do we still need research on human embryonic stem cells?’ commentary by Austin Smith and Clare Blackburn
• ‘EU funding adds value to Europe’s stem cell community’ commentary by Elena Cattaneo describing the value of European level research on all types of stem cells
• ‘Cell replacemet therapies: iPS technology or transdifferentiation’ commentary by Thomas Graf
• Fact sheet on the embryonic stem cell research and ethics

In den meisten Ländern ist sogar der Versuch, einen Menschen zu erzeugen (reproduktives Klonen), verboten. Manche Länder erlauben es Forschern unter sehr bestimmten Umständen jedoch, therapeutisches Klonen für Forschungszwecke einzusetzen. In Großbritannien vergab die britische Behörde für menschliche Fertilisation und Embryologie (Human Fertilisation & Embryology Authority) zwei Lizenzen: 

1. An das Roslin Institute zur Erzeugung von Stammzellen aus durch therapeutisches Klonen produzierten Embryonen, um die Motoneuron-Erkrankung zu erforschen. Die Spenderzellen stammen von Patienten, die an dieser Krankheit leiden. Diese Lizenz ist derzeit nicht aktiv.
2. An das Centre for Life in Newcastle zur Erzeugung von Stammzellen aus durch therapeutisches Klonen produzierten Embryonen, um mehr über die Entwicklung von Embryonen zu erfahren und um das so gewonnene Wissen zur Entwicklung von Behandlungen von schweren Erkrankungen anzuwenden.

In Europa erlauben neben Großbritannien derzeit nur Schweden und Belgien das therapeutische Klonen zu Forschungszwecken.

Klonen oder der sogenannte Kerntransfer somatischer Zellen (SCNT) bezeichnet die Technik, mit der es erstmals gelungen ist, ein Tier (das Schaf Dolly) als genetische Kopie eines anderen erwachsenen Tieres zu erzeugen.

In diesem Verfahren wird der Kern einer Eizelle entfernt und durch den Kern einer Zelle eines anderen erwachsenen Lebewesens ersetzt. In Dollys Fall stammte die Zelle aus dem Euter eines erwachsenen Schafes. Dieser Kern enthielt die DNA dieses Schafs. Nachdem der adulte Zellkern in das Ei eingesetzt wird, wird er von der Wirtszelle reprogrammiert. Das Ei wird künstlich dazu stimuliert, sich zu teilen und sich ähnlich wie ein von Sperma befruchtetes Ei zu verhalten. Nach zahlreichen Teilungen in der Kultur bildet diese einzelne Zelle einen Blastozyten (ein frühes Embro-Entwicklungsstadium mit etwa 100 Zellen) mit einer DNA, die mit der DNA des Spenders der adulten Zelle nahezu ident ist – ein genetischer Klon.

Ab diesem Zeitpunkt sind beim Klonen zwei weitere Wege möglich:

Reproduktives Klonen
Um Dolly zu erzeugen, wurde der geklonte Blastozyt in die Gebärmutter eines austragenden Schafes eingesetzt. Nach der Geburt wurde Dolly rasch zum berühmtesten Lamm der Welt. Wenn das Klonverfahren für die Erzeugung eines lebenden Duplikats eines lebenden Tieres eingesetzt wird, spricht man von reproduktivem Klonen. Diese Art von Klonen wurde bereits erfolgreich bei Schafen, Ziegen, Kühen, Mäusen, Schweinen, Katzen, Hasen, Gauren und Hunden eingesetzt.
Abbildungen geklonter Tiere

Diese Art von Klonen ist mit der Stammzellenforschung nicht verwandt. In den meisten Ländern ist es verboten, reproduktives Klonen von Menschen einzusetzen.

Therapeutisches Klonen
Beim therapeutischen Klonen wird der Blastozyt nicht in eine Gebärmutter eingesetzt. Die embryonalen Stammzellen werden stattdessen aus dem geklonten Blastozyten isoliert. Diese Stammzellen entsprechen genetisch dem Organismus des Spenders und ermöglichen so die Erforschung genetisch bedingter Krankheiten. So könnten mithilfe des oben beschriebenen Zellkerntransfers beispielsweise Stammzellen erzeugt werden, wobei die Spenderzelle von einem Patienten mit Diabetes oder Alzheimer-Krankheit stammt. Anhand der Stammzellen könnte im Labor untersucht werden, welche Entwicklungen bei derartigen Krankheiten fehlgeleitet sind.

Eine weitere langfristige Hoffnung, die das therapeutische Klonen bietet, könnte die Erzeugung von Zellen sein, die dem Patienten genetisch entsprechen. Bei einem Patienten, dem diese Zellen transplantiert werden, bestünde kein Abstoßungsrisiko.

Bislang wurden mithilfe des therapeutischen Klonens noch keine humanen embryonalen Stammzellenlinien abgeleitet. Die genannten Möglichkeiten sind daher noch Zukunftsmusik.

W większości krajów nawet samo próbowanie klonowania człowieka (klonowanie reprodukcyjne) jest nielegalne. Jednak w niektórych krajach naukowcy mogą przeprowadzać klonowanie terapeutycznego do celów badawczych, lecz w bardzo specyficznych okolicznościach. Na przykład w Wielkiej Brytanii urząd Human Fertilisation & Embryology Authority przyznał 2 licencje:

1. Instytutowi the Roslin Institute na stworzenie komórek macierzystych z zarodków powstałych na drodze klonowania terapeutycznego w celu zbadania choroby neuronu ruchowego. Komórki dawcy będą pochodzić od pacjentów cierpiących na tę chorobę. Ta licencja jest obecnie nieaktywna.
2. Ośrodkowi Centre for Life in Newcastle na stworzenie komórek macierzystych z zarodków utworzonych na drodze klonowania terapeutycznego w celu zwiększenia wiedzy na temat rozwoju zarodków i wykorzystania odkryć w opracowywaniu terapii poważnych schorzeń.

Do dnia dzisiejszego jedynymi krajami europejskimi, które dopuszczają klonowanie terapeutyczne do celów badawczych są Szwecja i Belgia

Klonowanie lub transfer jądra komórki somatycznej (SCNT) jest techniką zastosowaną do stworzenia owcy Dolly – pierwszego zwierzęcia stworzonego jako genetyczna kopia innego dorosłego osobnika.

W tym zabiegu jądro komórki jajowej zostaje usunięte i jest zastąpione jądrem komórki innego dorosłego osobnika. W przypadku owcy Dolly komórka pochodziła z gruczołu sutkowego dorosłej owcy. To jądro zawierało DNA tej dorosłej owcy. Jądro dorosłej komórki po umieszczeniu w jaju jest przeprogramowane przez komórkę organizmu-gospodarza. Jajo jest sztucznie stymulowane do podziału i zachowuje się w podobny sposób do zarodka zapłodnionego spermą. Po wielu podziałach w kulturze ta pojedyncza komórka tworzy blastocystę (wczesne stadium zarodka z około 100 komórkami) z prawie identycznym DNA jak u dawcy dorosłej komórki – genetycznego klonu.

Na tym etapie klonowanie może zmierzać w dwóch kierunkach:

Klonowanie reprodukcyjne
by stworzyć owcę Dolly, sklonowana blastocysta została przeniesiona do macicy owcy-biorcy, gdzie się rozwijała i po urodzeniu szybko stała się najsłynniejszą owieczką na świecie. Gdy proces klonowania jest używany w ten sposób, do stworzenia żywego duplikatu istniejącego zwierzęcia, jest to powszechnie określane mianem klonowania reprodukcyjnego. Ta forma klonowania okazała się udana w przypadku owiec, krów, myszy, świń, kotów, królików, gaurów i psów.
Zdjęcia sklonowanych zwierząt

Ta forma klonowania nie ma związku z badaniami nad komórkami macierzystymi. W większości krajów usiłowanie klonowania reprodukcyjnego ludzi jest nielegalne.

Klonowanie terapeutyczne

W przypadku klonowania terapeutycznego blastocysta nie jest przenoszona do macicy. Zamiast tego zarodkowe komórki macierzyste są izolowane od sklonowanej blastocysty. Te komórki macierzyste są genetycznie dopasowane do organizmu dawcy, dając nadzieje na zbadanie choroby genetycznej. Na przykład komórki macierzyste można stworzyć przy pomocy wyżej opisanego procesu transferu jądra, gdzie dorosła komórka dawcy pochodzi od pacjenta z cukrzycą lub chorobą Alzheimera. Komórki macierzyste można badać w laboratorium, aby pomóc naukowcom zrozumieć nieprawidłowości w przypadku tych chorób.

Kolejną długoterminową nadzieją w klonowaniu terapeutycznym jest możliwość użycia tej metody do tworzenia komórek, które są identyczne pod względem genetycznym z komórkami pacjenta. U pacjenta z przeszczepem takich komórek nie występowałyby problemy powiązane z odrzuceniem przeszczepu.

Do dnia dzisiejszego nie uzyskano żadnej linii zarodkowych komórek macierzystych człowieka przy pomocy klonowania terapeutycznego, więc obie te możliwości pozostają w sferze przyszłych badań.

Komórki macierzyste mogą być wykorzystywane do badań nad rozwojem

Komórki macierzyste pomagają nam zrozumieć, w jaki sposób złożone organizmy rozwijają się począwszy od zapłodnionego jaja. W laboratorium naukowcy mogą śledzić rozwój komórek na etapie ich podziału, oraz jak stają się coraz bardziej wyspecjalizowane, budując skórę, kości, mózg i inne typy komórek. Zidentyfikowanie sygnałów i mechanizmów, które decydują o tym, czy komórka macierzysta decyduje się na powielenie lub na różnicowanie na specjalistyczny typ komórki oraz na jaki typ komórki, pomoże nam zrozumieć co kontroluje normalny rozwój.

Niektóre z najpoważniejszych chorób, takich jak rak lub wady wrodzone, są spowodowane nieprawidłowym podziałem i różnicowaniem komórek. Lepsze zrozumienie genetycznych i molekularnych regulatorów tych procesów może dostarczyć informacji o powstawaniu takich chorób i może zasugerować nowe strategie terapii. Jest to ważny cel badań nad komórkami macierzystymi.

Komórki macierzyste potrafią zastępować uszkodzone komórki i leczyć choroby

Ta właściwość jest już wykorzystywana w leczeniu rozległych oparzeń oraz przy odbudowie układu krwionośnego u pacjentów z białaczką oraz innymi chorobami krwi.

Komórki macierzyste mogą również odgrywać kluczową rolę w zakresie zastępowania komórek w przypadku wielu innych wyniszczających chorób, na które obecnie nie znaleziono skutecznego lekarstwa. Obecnie oddane tkanki i organy są często wykorzystywane do zastępowania uszkodzonej tkanki, ale potrzeby w zakresie tkanek i organów do transplantacji mocno przewyższają dostępne zasoby. Gdyby można było kierować różnicowaniem komórek macierzystych i powodować wytwarzanie określonych typów komórek, umożliwiłoby to utworzenie odnawialnego źródła komórek i tkanek zamiennych do leczenia chorób takich jak m.in. choroba Parkinsona, udar, choroby serca i cukrzyca. Jest to ekscytująca perspektywa, ale za sprawą istotnych przeszkód technicznych czekają nas jeszcze lata intensywnych badań.

Komórki macierzyste mogą być wykorzystywane do badań nad chorobami

W wielu przypadkach trudno jest uzyskać komórki, które zostały uszkodzone na skutek choroby oraz szczegółowo je przebadać. Komórki macierzyste przenoszące gen choroby lub wytworzone w celu przenoszenia genów choroby, zapewniają realną alternatywę. Naukowcy mogą wykorzystać komórki macierzyste do modelowania procesów choroby w laboratorium oraz w celu lepszego zrozumienia zaistniałej nieprawidłowości.

Komórki macierzyste stanowią zasoby do testowania nowych zabiegów medycznych

Nowe leki mogą być testowane pod względem bezpieczeństwa na specjalistycznych komórkach wytworzonych w dużej liczbie z linii komórek macierzystych – ograniczając w ten sposób potrzebę przeprowadzania badań na zwierzętach. Inne linie komórek są już wykorzystywane w ten sposób. Na przykład linie komórek rakowych są wykorzystywane do badania potencjalnych leków przeciwnowotworowych.

Read more: EuroStemCell fact sheet on types of stem cells and their current uses

Komórki macierzyste występują we wczesnym zarodku, płodzie, łożysku, pępowinie oraz w wielu różnych tkankach ciała. Ostatnio komórki macierzyste są również wytwarzane z komórek somatycznych.

Komórki macierzyste tkanek

Komórki macierzyste tkanek – również czasami nazywane dorosłymi komórkami macierzystymi – pochodzą z lub występują w płodzie lub w dorosłej tkance. Z reguły mogą z nich powstawać tylko komórki takiej tkanki. W niektórych tkankach te komórki podtrzymują wymianę i naprawę przez całe życie. Na przykład komórki macierzyste, które znajdują się w skórze, będą wytwarzać nowe komórki skóry, zapewniając zastępowanie starej lub uszkodzonej skóry 
Czytaj więcej: Broszura informacyjna EuroStemCell na temat komórek macierzystych skóry

Zarodkowe komórki macierzyste

Komórki pochodzące z małej grupy komórek (zwanej węzłem zarodkowym) w bardzo wczesnym zarodku. Zarodkowe komórki macierzyste człowieka są czerpane z zarodków, które mają 5–6 dni. W chwili, gdy zarodkowe komórki macierzyste są czerpane, zarodek jest nazywany blastocystą i jest nie większy niż ziarno piasku. Zarodkowe komórki macierzyste są nazywane komórkami pluripotencjalnymi – są one w stanie wytworzyć wszystkie różne typy komórek w organizmie, w tym również komórki generatywne.
Czytaj więcej: Broszura informacyjna EuroStemCell na temat zarodkowych komórek macierzystych

Sztucznie otrzymywane pluripotencjalne komórki macierzyste (komórki iPS)

Ostatnio wyłoniono trzeci typ komórek macierzystych o właściwościach podobnych do zarodkowych komórek macierzystych. Naukowcy wytworzyli te indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (komórki iPS) poprzez manipulowanie ekspresją określonych genów – „reprogramując” wstecznie komórki somatyczne do stanu pluripotencjalnego.
Czytaj więcej: Broszura informacyjna EuroStemCell na temat reprogramowania.

Komórki macierzyste są niewyspecjalizowane. W przeciwieństwie do krwinek, które przenoszą tlen w krwiobiegu lub komórek mięśni, które współpracują z innymi komórkami, aby wytworzyć ruch, komórki macierzyste nie mają żadnych wyspecjalizowanych właściwości fizjologicznych.

Komórki macierzyste mogą wielokrotnie dzielić się i wytwarzać identyczne kopie samych siebie. Ten proces jest nazywany samoodnawianiem i przebiega on przez całe życie organizmu. Samoodnawianie jest definiującą właściwością komórek macierzystych. Specjalistyczne komórki, takie jak krwinki i komórki mięśni, normalnie nie powielają się, co oznacza, że gdy zostaną poważnie uszkodzone na skutek urazu lub choroby, nie mogą siebie wymienić.

Komórki macierzyste również dzielą się i wytwarzają bardziej specjalistyczne typy komórek. Proces ten nosi nazwę różnicowania. Komórki macierzyste z różnych tkanek oraz z różnych etapów rozwoju różnią się liczbą i typem komórek, które mogą wytwarzać. Zgodnie z klasycznym poglądem wraz z rozwojem organizmu stopniowo spada potencjał komórek macierzystych w zakresie wytwarzania wszelkich typów komórek w organizmie.

Komórki macierzyste są naturalną rezerwą ciała – uzupełniają one zasoby specjalistycznych komórek, które zostały zużyte lub uszkodzone. Wszyscy posiadamy komórki macierzyste w naszych organizmach. Właśnie teraz w Twoim szpiku kostnym, komórki macierzyste wytwarzają 100 miliardów nowych krwinek, które są nam potrzebne każdego dnia!

.Aby nasze ciało mogło funkcjonować, przez cały czas potrzebujemy nowych komórek. Niektóre wyspecjalizowane komórki, takie jak krwinki i komórki mięśniowe nie mogą się powielać przez podział komórkowy. Zamiast tego są one uzupełniane z populacji komórek macierzystych.

Komórki macierzyste za każdym razem, gdy się dzielą, posiadają unikatową umiejętność wytwarzania kopii siebie samych (samoodnawianie) oraz bardziej wyspecjalizowanych typów komórek (różnicowanie). W związku z tym komórki macierzyste są niezbędne do utrzymania tkanek takich jak krew, skóra i jelito, które przechodzą nieustanne zmiany (wymiana komórek) oraz mięśni, które mogą być tworzone zgodnie z zapotrzebowaniem organizmu i które często ulegają uszkodzeniu na skutek wysiłku fizycznego.

Have you seen the stem cell regulation pages on this website?

Poniższe witryny i strony internetowe zawierają dodatkowe informacje z całego świata na temat praw i regulacji dotyczących komórek macierzystych:

• StemGen – kwestie etyczne, prawne i społeczne w kontekście badań nad komórkami macierzystymi (po angielsku i francusku). Materiały obejmują obszerną bazę danych regulacji i przepisów prawnych dotyczących komórek macierzystych oraz mapę świata komórek macierzystych.
• Globalne regulacje dotyczące badań nad komórkami macierzystymi zarodków ludzkich – lista łączy internetowych i zasobów, które rozmieszczają na mapie całego świata przepisy prawne i regulacje. Materiały są opracowywane przez Australian Stem Cell Centre (plik PDF)
• Globalne pozycje w badaniach nad komórkami macierzystymi – dane zebrane przez UK Stem Cell Initiative, ostatnia aktualizacja: 2005 r.

W Stanach Zjednoczonych prawodawstwo oraz finansowanie badań nad komórkami macierzystymi ściśle się przeplatają. Na poziomie federalnym naukowcy nie mogą wykorzystywać środków rządowych na tworzenie nowych linii zarodkowych komórek macierzystych. Wszelkie publicznie finansowane prace ograniczają się do 61 linii komórek macierzystych, które już istniały w 2001 roku, gdy wprowadzono zakaz tworzenia nowych linii.

W lipcu 2006 roku prezydent Bush zawetował ustawę znoszącą ten zakaz, sprzeciwiając się w ten sposób wykorzystywaniu środków publicznych na projekty obejmujące niszczenie ludzkich zarodków – pierwszy raz w trakcie swojej prezydencji Bush odmówił podpisania ustawy zatwierdzonej przez Kongres. Poszczególne stany są upoważnione do odstępowania od przepisów prawnych w celu umożliwienia prowadzenia badań nad komórkami macierzystymi ludzkich zarodków. Wiele stanów zmieniło w odpowiedni sposób swoje przepisy prawne, w tym Connecticut, Massachusetts, California i Illinois. Umożliwiło to ufundowanie w Kalifornii Instytutu medycyny regeneracyjnej o wartości 3 mld USD.

Prywatne finansowanie badań nad zarodkowymi komórkami macierzystymi nigdy nie było zabronione w Stanach Zjednoczonych – pozostawiając ten sektor w większości niesprecyzowanym.

Badania na ludzkich zarodkach są dopuszczalne wyłącznie w określonych przypadkach, które zostały wyszczególnione w Ustawie o zapładnianiu i embriologii człowieka (1990 r.) oraz następujących Regulacjach dot. zapładniania i embriologii człowieka (do celów badawczych) 2001 r: 

• W celu promowania postępu w leczeniu bezpłodności
• W celu zgłębienia wiedzy na temat przyczyn chorób wrodzonych
• W celu zgłębienia wiedzy na temat przyczyn poronień
• W celu opracowania skuteczniejszych technik antykoncepcji
• W celu opracowania metod wykrywania nieprawidłowości genów lub chromosomów
• W celu zgłębienia wiedzy na temat rozwoju zarodków
• W celu zgłębienia wiedzy na temat poważnych chorób
• W celu umożliwienia zastosowania takiej wiedzy w tworzeniu leków przeciw poważnym chorobom

Wykorzystanie zarodków w badaniach nad komórkami macierzystymi jest dopuszczalne wyłącznie za zgodą urzędu Human Fertilisation and Embryo Authority (HFEA). Licencje są przyznawane wyłącznie wtedy, gdy urząd HFEA uzna, że wnioskowane wykorzystanie zarodków jest absolutnie niezbędne do celów badań.

Licencjonowane badania mogą być prowadzone wyłącznie na zarodkach wyhodowanych in vitro – czyli na zarodkach, które rozwinęły się z jaj zapłodnionych poza ciałem. Większość zarodków wykorzystywanych w Wielkiej Brytanii do badań nad komórkami macierzystymi to zarodki, które początkowo zostały wytworzone do leczenia bezpłodności, ale nie zostały użyte. Te „nadwyżkowe” lub „nadmiarowe” zarodki IVF, jeśli zostały przekazane przy pełnej zgodzie rodziców, mogą być wykorzystane do badań.

Licencjonowane badanie może odbywać się wyłącznie na zarodkach mających maksymalnie 14 dni. Komórki macierzyste są izolowane od blastocysty znacznie wcześniej – po 5–6 dniach.

Klonowanie reprodukcyjne ludzi jest nielegalne w Wielkiej Brytanii. Na mocy ustawy Human Reproductive Cloning Act (2001) nikt w Wielkiej Brytanii nie może wykorzystać zastępczego jądra komórkowego ani żadnej innej techniki w celu wytworzenia dziecka.

Update August 2012: Our new stem cell map of Europe gives an overview of the laws governing stem cell research in different European countries. 

25 krajów członkowskich Unii Europejskiej zajmuje różne stanowiska prawne w zakresie badań związanych z komórkami macierzystymi ludzkiego zarodka, co odzwierciedla różnorodność etyczną, filozoficzną oraz religijną w Europie. Te różnice mają odzwierciedlenie w przepisach prawnych każdego kraju. Zostały one podsumowane w tej tabeli (2007).

Różnorodność panująca w Europie doprowadziła do żywiołowej debaty dotyczącej finansowania badań związanych z zarodkowymi komórkami macierzystymi. W lipcu 2006 r. europejscy ministrowie zgodzili się na finansowanie niektórych elementów badań nad zarodkowymi komórkami macierzystymi – umożliwiając w ten sposób naukowcom w krajach, w których eksperymenty na zarodkach ludzkich są legalne, staranie się o środki na prowadzenie prac w ramach programu badawczego Framework Seven.

Do badań związanych z komórkami macierzystymi ludzkich zarodków odnosi się wiele dyrektyw europejskich, jak również Konwencja praw człowieka i biomedycyny (1997 r.). Te regulacje, w szczególności w odniesieniu do baz danych i banków komórek macierzystych, zostały omówione podczas warsztatów EuroStemCell poświęconym Etycznym aspektom baz danych i repozytoriów komórek macierzystych.

Krew pępowinowa może być przechowywana w publicznych lub prywatnych (komercyjnych) bankach krwi pępowinowej.

Na przykład w Wielkiej Brytanii Bank krwi pępowinowej NHS gromadzi i przechowuje dobrowolnie przekazaną krew pępowinową od 1996 roku. Krew pępowinowa w bankach publicznych jest przechowywana na czas nieokreślony do wykorzystania w możliwych transplantacjach i jest dostępna dla każdego pacjenta, który potrzebuje tego specjalnego typu tkanki. Dawca nie ponosi żadnej opłaty, ale produkt nie jest przechowywany z zastrzeżeniem wykorzystania dla tej określonej osoby lub jej rodziny.

CFirmy w całej Europie oferują również komercyjne przechowywanie krwi pępowinowej. Krew z pępowiny dziecka jest przechowywana na wypadek, gdyby u dziecka lub członka jego rodziny wystąpiła choroba, którą można byłoby leczyć przeszczepem krwi pępowinowej. Z reguły firmy żądają określonej płatności z góry oraz naliczają roczną opłatę za przechowywanie.

Głównymi argumentami przeciwko komercyjnym bankom jest nikłe prawdopodobieństwo wykorzystania przez dziecko, jego rodzeństwo lub członka rodziny krwi pępowinowej, dostępność wielu innych ugruntowanych alternatyw przeszczepu krwi pępowinowej oraz brak dowodów naukowych na to, że krew pępowinowa może być wykorzystana w leczeniu chorób innych niż choroby krwi (np. cukrzyca i choroba Parkinsona). W niektórych przypadkach pacjenci mogą nie mieć możliwości wykorzystania własnych komórek krwi, ponieważ komórki mogą już zawierać zmiany genetyczne, które predysponują ich do choroby.

Więcej informacji
UK NHS information for parents about public versus private cord blood banking
Umbilical Cord Blood Banking - an opinion paper by the Royal College of Obstetricians and Gynaecologists’ Scientific Advisory Committee (published June 2006)
Cord blood banking: information for parents - based on the opinion paper above
Ethical Aspects of Umbilical Cord Blood Banking (PDF file) - opinion of the European Group on Ethics in Science and New Technologies (2004)

Last updated: 

19 Dec 2012

Image by Wellcome ImagesKrew pępowinowa jest przydatna do badań. Na przykład naukowcy badają potencjał hematopoetycznych komórek macierzystych (krwiotwórczych) zawartych w krwi pępowinowej w zakresie zdolności przekształcania się w inne specjalistyczne komórki, np. układu nerwowego lub komórki trzustki wytwarzające insulinę. Krew pępowinowa wykorzystywana w badaniach pochodzi od kobiet przechodzących planowany zabieg cięcia cesarskiego, po uprzednim wyrażeniu zgodny. Jeśli szpital, w którym rodzisz, jest zaangażowany w takie badania i planujesz cesarskie cięcie, możesz być zapytana o zgodę na przekazanie krwi pępowinowej Twojego dziecka.

Krew pępowinową można również przekazać dobrowolnie do użytku klinicznego. Od 1989 roku przeszczepy krwi pępowinowej są regularnie wykorzystywane do leczenia dzieci cierpiących na białaczkę, anemię oraz inne choroby krwi. W Wielkiej Brytanii wiele ośrodków NHS w ramach Krajowej służby krwiodawstwa pobiera i gromadzi dobrowolnie przekazaną krew pępowinową. Przeszkolony personel, inny niż personel zajmujący się matką i noworodkiem, pobiera krew pępowinową.

Krew pępowinowa w publicznych bankach jest dostępna dla niespokrewnionych pacjentów, którzy potrzebują przeszczepów hematopoetycznych komórek macierzystych. W Wielkiej Brytanii banki NHS również zbierają i gromadzą krew pępowinową pochodzącą od dzieci z rodzin dotkniętych chorobami lub zagrożonych zachorowaniem, w przypadku których przeszczepy hematopoetycznych komórek macierzystych mogą okazać się konieczne – dla dziecka, rodzeństwa lub innego członka rodziny.

Powiązane łącza
NHS Cord Blood Bank - includes comprehensive FAQ on cord blood donation
Royal College of Obstetricians and Gynaecologists - information for parents on cord blood banking

Last updated: 

19 Dec 2012

Possible blood stem cell: This cell has certain charactistics that suggest it may be a blood stem cell

Krew pępowinowa jest bogatym źródłem hematopoetycznych komórek macierzystych. Te komórki potrafią wytwarzać różne typy komórek we krwi (czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi). Hematopoetyczne komórki macierzyste, wydzielone ze szpiku kości lub krwi, są od dawna wykorzystywane w terapii komórkami macierzystymi przeciwko białaczce, chorobom krwi i szpiku kostnego, rakowi (gdy stosowana jest chemioterapia) oraz niedoborowi odporności.

Od 1989 roku przeszczepy hematopoetycznych komórek macierzystych z krwi pępowinowej są z powodzeniem stosowane w leczeniu dzieci cierpiących na białaczkę, anemię oraz inne choroby krwi. Naukowcy obecnie szukają sposobów na zwiększenie liczby komórek macierzystych pozyskiwanych z krwi pępowinowej, aby umożliwić również rutynowe leczenie dorosłych osób.

Oprócz tych chorób związanych z krwią nadal musimy wiele nauczyć się o terapeutycznym potencjale komórek macierzystych krwi pępowinowej. Naukowcy są zgodni, że wymagane są testy kliniczne. Na przykład jeden z testów klinicznych prowadzonych w Stanach Zjednoczonych skupia się na weryfikacji skuteczności leczenia dzieci z cukrzycą typu 1 za pomocą ich własnej przechowywanej krwi pępowinowej.

Opublikowano wiele raportów opisujących, w jaki sposób komórki macierzyste w krwi pępowinowej potrafią przekształcić się w inne typy komórek (np. komórki nerwowe). Inne raporty twierdzą, że krew pępowinowa zawiera komórki podobne do zarodkowych komórek macierzystych. Każde odkrycie zwiększa w istotny sposób potencjał terapeutyczny krwi pępowinowej, jednak muszą być one niezależnie potwierdzone, zanim komórki macierzyste pępowiny będą mogły być wykorzystanie w terapii innych chorób, niezwiązanych z krwią.

Więcej informacji:
Lista chorób leczonych za pomocą przeszczepów hematopoetycznych komórek macierzystych

Image by Rajeev Gupta and George Chennell.

La plupart des scientifiques sont d'avis que la recherche doit porter sur TOUS les types de cellules souches, car on ne sait pas encore avec certitude quels sont les types cellulaires qui seront les plus utiles et pour quels types de traitements. À l'heure actuelle, aucun type de cellules souches ne peut se substituer intégralement aux cellules souches embryonnaires humaines (hESC) dans le domaine de la recherche :

Cellules souches tissulaires

Les cellules souches tissulaires sont également appelées cellules souches adultes et sont présentes dans le corps tout au long de la vie. Leur potentiel de différenciation est limité, elles ne peuvent générer que des cellules spécialisées du même type tissulaire que celui auxquelles elles appartiennent. Contrairement à ce que l'on prétend, aucune cellule souche tissulaire n'est pluripotente (capable de générer tous les types cellulaires du corps). Les cellules souches de la peau et du sang sont utilisées en médecine depuis des décennies et les cellules souches tissulaires sont incontestablement d'une grande valeur pour les recherches et applications thérapeutiques futures. Les scientifiques continuent cependant à apprendre comment amplifier, contrôler et utiliser les différents types de cellules souches tissulaires. Des cellules souches n'ont pas été dérivées pour chaque tissu de l'organisme et elles ne sont pas toujours accessibles facilement. De plus, lorsque ces cellules sont cultivées dans une boite de pétri, elles ont tendance à perdre la « mémoire » de ce qu'elles sont et du type de cellules qu'elles sont censées produire. Pour préserver leurs propriétés, les scientifiques doivent donc développer des systèmes de culture propres à chaque type de cellules souches tissulaires. Les cellules souches embryonnaires permettent aux chercheurs d'accéder à des types cellulaires qui jouent un rôle essentiel dans la recherche sur les maladies et qu'on ne peut obtenir à partir de cellules souches tissulaires, par exemple les neurones (cellules nerveuses) pour la recherche sur la maladie de Parkinson.

Reprogrammation et cellules iPS

En 2006, le scientifique Shinya Yamanaka a découvert que des cellules adultes spécialisées pouvaient être « reprogrammées » pour devenir des cellules dont les propriétés sont similaires à celles des cellules souches embryonnaires. Ces cellules ont été nommées cellules souches induites à la pluripotence (cellules iPS). Cette découverte a pour certains remis en cause le bien-fondé de la recherche sur les cellules hESC. La majorité des scientifiques estime cependant que la recherche doit et devra dans un avenir prévisible s'intéresser de la même façon aux cellules hESC et iPS, et ce, pour les raisons suivantes :

Les cellules iPS ne sont pas encore pleinement comprises
Les chercheurs ne connaissent pas encore précisment les mécanismes du processus de reprogrammation et des différences importantes de comportement entre les cellules hESC et iPS n'ont pas été élucidées. Il est donc impératif de continuer à comparer les deux types cellulaires, à analyser le fonctionnement des cellules iPS et à déterminer les avantages et les limites de chaque type cellulaire.

Des questions de sûreté des cellules iPS restent encore à résoudre
Les cellules iPS sont obtenues par la reprogrammation de cellules adultes à l'aide de techniques de laboratoire. Ces cellules ne sont pas présentes dans notre corps et ni produites au cours du développement embryonnaire. Les techniques employées pour les créer ne sont pas encore au point et peuvent générer des cellules anormales, potentiellement dangereuses. Les cellules iPS peuvent également subir des modifications génétiques fortuites lorsqu'elles sont cultivées et amplifiées pendant un certain temps, ce qui peut influencer leur comportement. Comme les hESC, les cellules iPS ont la capacité de s'auto-renouveler (produire des copies d'elles-mêmes) indéfiniment, une propriété qu'il est impératif de supprimer avant un usage thérapeutique pour éviter la formation de tumeurs.

So iPS cells are very promising tools to investigate diseases and develop new drugs in the laboratory, but many more careful studies are needed to determine whether they will be safe to use in treatments for patients. As with hESCs, more work is also needed to understand how to control iPSCs to produce particular types of fully functional specialized cells. Continued comparison with hESCs will be important as research develops, and will aid progress since information about each of these types of cells can help improve understanding of the other.

Les cellules iPS représentent des outils très prometteurs pour l'étude des maladies et la mise au point de nouveaux médicaments en laboratoire. Il faudra cependant mener beaucoup d'études approfondies pour déterminer si ces cellules peuvent être utilisées sans risque chez les patients. Comme dans le cas des hESC, plus de recherche est nécessaire pour comprendre le contrôle de la différenciation des cellules iPS vers certains types de cellules spécialisées pleinement fonctionnelles. Au fur et à mesure des progrès de la recherche, des études comparatives entre cellules iPS et hESC seront importantes pour permettre des avancées car les données obtenues pour un type cellulaire pourront faire progresser la compréhension de l'autre type cellulaire.

Les cellules iPS ne sont pas prêtes pour une utilisation en thérapeutique
Les cellules destinées à être greffées chez des patients doivent être préparées dans un environnement rigoureusement contrôlé afin de garantir l'absence de contamination, une qualité et une pureté optimales. Des années de recherche-développement sont nécessaires pour parvenir à un tel résultat. À l'heure actuelle, aucune cellule iPS n'a été approuvée pour une utilisation thérapeutique en raison des méthodes de manipulation génétique requises pour leur production. Il faudra du temps pour surmonter ces difficultés et générer des cellules iPS susceptibles d'être utilisées dans le cadre d'une thérapie. La majorité des scientifiques estiment que le secteur de la recherche pharmaceutique fera le meilleur usage possible de ces cellules, en particulier à court ou à moyen terme. Le retour à un stade embryonnaire des cellules adultes dans le but de créer des cellules iPS de manière reproductible et sans danger peut exiger un niveau de contrôle de l'ADN dans les cellules que nous sommes loin de maîtriser.

Other types of cell reprogramming are in their infancy
Recent research has shown that it is possible to convert adult cells directly from one type of specialized cell into another. This is termed direct reprogramming or transdifferentiation. However, it is not yet clear whether it will be possible to generate the large number of cells needed for treatments using this technique. As with iPS cells, the reprogramming process is not yet fully understood and many of the same questions apply to direct reprogramming as described above for iPS cells.   

La technologie iPS repose sur la compréhension des cellules souches embryonnaires humaines
La découverte des cellules iPS est basée sur la compréhension de la biologie des cellules hESC. On ignore encore lequel de ces deux types cellulaires sera le plus utile et comment, et de nombreuses questions subsistent. La poursuite des recherches sur les cellules hESC pourrait ouvrir la porte à des découvertes et des applications insoupçonnées.

D'autres types de reprogrammation cellulaire en sont au tout début de leur développement
Des études récentes ont montré qu'il est possible de convertir directement une cellule adulte spécialisée en une autre. C'est ce que l'on appelle la reprogrammation directe ou transdifférenciation. Il reste cependant à établir si cette technique aura la capacité de produire les nombres importants de cellules nécessaires pour les traitements. Comme dans le cas des cellules iPS, la reprogrammation directe n'est pas encore entièrement compris et bon nombre des questions évoquées ci-dessus à propos des cellules iPS s'appliquent également à ce processus.

Fiche-info sur les différents types de cellules souches et leur utilisation actuelle

Pour en savoir plus:

• Fiche-info sur les cellules iPS
• Fact sheet on the different types of stem cells and their current uses
• ‘Do we still need research on human embryonic stem cells?’ commentary by Austin Smith and Clare Blackburn
• ‘EU funding adds value to Europe’s stem cell community’ commentary by Elena Cattaneo describing the value of European level research on all types of stem cells
• ‘Cell replacemet therapies: iPS technology or transdifferentiation’ commentary by Thomas Graf
• Fiche-info sur l'éthique et la recherche des cellules souches

Much progress has been made since the first human embryonic stem cells were grown in the lab in 1998. The first clinical trials testing the safety of using specialised cells grown from hESCs are just beginning. However, scientists are still learning how to control the differentiation of embryonic stem cells into specialised cells. It is not yet possible to make pure and fully functional specialised cells of every type found in the body, starting from hESCs in the lab. hESCs do already give scientists access to cell types that would be difficult or impossible to obtain in other ways, such as the nerve cells that are affected in Parkinson’s disease. But more work is needed to understand and control hESCs if they are to fulfill their potential for use in future treatments. Further clinical research will also be vital to establish how cells made from hESCs (or any other stem cell type) survive and behave after transplantation into patients.

De nombreux progrès ont été réalisés depuis que les premières cellules souches embryonnaires humaines furent cultivées laboratoire en 1998. Les premiers essais cliniques conçus pour tester la sûreté de cellules spécialisées issues de cellules souches embryonnaires humaines démarrent à peine. Les scientifiques apprennent encore contrôler la différenciation des cellules souches embryonnaires en cellules spécialisées. Il n'est pas encore possible de produire des cellules spécialisées pures et pleinement fonctionnelles pour chaque type cellulaire du corps à partir des cellules hESC en laboratoire. Ces dernières offrent déjà aux scientifiques les moyens d'accéder à des types cellulaires qu'il serait difficile, voire impossible, de se procurer autrement comme les cellules nerveuses impliquées dans la maladie de Parkinson. Mais l'exploitation du potentiel thérapeutique des cellules hESC nécessite d'effectuer d'autres recherches pour comprendre et contrôler leur différenciation. Plus de recherche clinique sera également cruciale pour caractériser les mécanismes de survie et de comportement des cellules dérivées de cellules hESC (ou de tout autre type de cellules souches) après transplantation chez les patients.

L'utilisation des cellules souches embryonnaires humaines aux fins de recherche a soulevé des objections de la part de certains groupes pour des motifs d'ordre moral, éthique ou religieux. Certains des points de vue sur la question sont présentés dans notre fiche-info sur la recherche et l'éthique des cellules souches embryonnaires.

Pour en savoir plus:

• Fiche-info sur les cellules souches embryonnaires
• Fiche-info sur la recherche et l'éthique des cellules souches embryonnaires.
• 'Realizing the potential of embryonic stem cells: how far have we come?' Commentary by Peter Andrews

Les cellules souches embryonnaires humaines (hESC) peuvent être utilisées en recherche pour :

• Améliorer notre compréhension du développement de l'organisme à partir d'un ovule fécondé; ce qui peut nous renseigner sur les mécanismes qui maintiennent nos tissus adultes en bonne santé et les réparent
• Comprendre comment les maladies apparaissent et évoluent; un certain nombre de maladies comme les cancers ou les malformations congénitales sont dues à des problèmes lors de la différenciation des cellules souches vers des cellules plus spécialisées
• Rechercher et tester de nouveaux médicaments grâce à l'étude de ces cellules en laboratoire
• Mettre au point de futures thérapies cellulaires pour des maladies actuellement incurables

Les chercheurs peuvent utiliser les hESC pour créer en laboratoire des cellules spécialisées comme les cellules nerveuses ou cardiaques. Ces cellules peuvent être utilisées pour étudier dans le détail les causes et l'évolution des maladies ou la façon dont nos cellules réagissent ou répondent à de nouveaux médicaments. Ceci peut se révéler particulièrement utile pour l'étude de types cellulaires qui ne peuvent pas être prélevés facilement dans les tissus des patients, comme par example les cellules du cerveau.

Des cellules souches embryonnaires humaines qui répondent aux normes élevées de qualité exigées pour les traitements médicaux ont été produites récemment en laboratoire. Ces cellules de « grade clinique » ont été approuvées pour usage dans un petit nombre d'essais cliniques précoces. L'un de ces essais est dirigé par le London Project to Cure Blindness, qui les utilise pour fabriquer un type particulier de cellules de l'œil pour traiter les patients présentant une dégénérescence maculaire liée à l'âge. La société de biotechnologie ACT utilise également des cellules souches embryonnaires humaines pour produire des cellules destinées au traitement de patients atteints d'une autre maladie de l'œil, la dystrophie maculaire de Stargardt.

Read more:

• Fiche-info sur les cellules souches embryonnaires
• Fact sheet on the different types of stem cells and their current uses (Fiche-info sur les différents types de cellules souches et leur utilisation actuelle)

Non, les chercheurs n'ont pas besoin de collecter un nouvel embryon chaque fois qu'ils réalisent une nouvelle étude. Les cellules prélevées sur un embryon peuvent être amplifiées en laboratoire pour créer une « lignée cellulaire » capable de produire un nombre quasi illimité de cellules souches embryonnaires de même constitution génétique. De nombreuses lignées de cellules souches embryonnaires sont conservées dans des banques de cellules souches à but non lucratif qui sont accessibles aux chercheurs du monde entier. Par ailleurs, les lignées cellulaires existantes font l'objet d'échanges sans frais entre laboratoires dans le cadre de programmes de recherche soumis à des contrôles juridiques rigoureux.

In January 2012, the European Human Embryonic Stem Cell Registry listed 273 existing stem cell lines in Europe, based on information provided to them by authorities in European countries.

En Europe, les lois et règlements en matière de recherche sur les cellules souches embryonnaires varient d'un pays à un autre. Certains pays permettent uniquement l'utilisation des lignées cellulaires existantes tandis que d'autres autorisent la création de nouvelles lignées à partir d'embryons. Dans les deux cas, les chercheurs doivent obtenir au préalable une licence auprès de leur organisme national de réglementation. Les procédures d'octroi des licences comprennent des vérifications effectuées par des éthiciens et les chercheurs doivent apporter la preuve de la nécessité d'utiliser des embryons ou des cellules souches embryonnaires pour répondre à des questions de recherche pertinentes.

Au sein de l'Union européenne (à l'exception du Royaume-Uni), les nouvelles lignées de cellules souches embryonnaires humaines sont produites à partir d'embryons initialement créés pour le traitement de la stérilité, mais n'ayant pas été utilisés. La majorité des embryons utilisés pour la recherche sur les cellules souches au R.-U. sont obtenus de la même façon, même si la réglementation britannique autorise la création d'embryons en laboratoire aux fins de recherche sous des conditions de licence très strictes.

Researchers may also need to generate new cell lines to study the very first steps of growth and development of the cells, to learn more about how this process works and which genes are involved. Those studying the very early steps of human embryo development need to look at these processes carefully using the cells that are involved in nature; iPS cells are not able to answer these questions.

Dans la mesure du possible, les chercheurs utilisent les lignées de cellules souches embryonnaires existantes. Cependant, il est parfois nécessaire de créer une nouvelle lignée cellulaire pour répondre à des questions importantes sur le rôle de différents gènes dans le développement ou l'apparition des maladies, car une lignée cellulaire ne produit que des cellules dont les gènes sont identiques. Par ailleurs, la méthode de dérivation d'une lignée peut influencer le comportement des cellules produites. Une lignée cellulaire créée dans de nouvelles conditions expérimentales ou cultivée dans différents milieux de culture peut générer des cellules souches avec des capacités de différenciation en diverses cellules spécialisées répondant aux besoins d'une étude ou d'une application particulière. De même, les chercheurs peuvent avoir besoin de générer de nouvelles lignées pour étudier les premières étapes de la croissance et du développement des cellules et pour mieux comprendre les mécanismes et les gènes impliqués dans ces processus. Les chercheurs dont les recherches portent sur les étapes très précoces du développement embryonnaire humain ont besoin d'analyser ces processus en détail en utilisant des cellules qui existent à l'état naturel et pour lesquels les cellules iPS ne permettent pas d'apporter de réponses.

Read more:

• Fiche-info sur les cellules souches embryonnaires
• Fiche-info sur l'ethique et la recherche avec les cellules souches embryonaires
• Aperçu des règlements afférents à la recherche sur les cellules souches dans les pays européens (en anglais)
• UK stem cell toolkit flowchart of regulatory process for human embryonic stem cell work

Exemples de registres ou de banques de lignées de cellules souches embryonnaires humaines

• European human embryonic stem cell registry
• UK stem cell bank
• National Institutes of Health human embryonic stem cell registry
• Canadian Institutes of Health Research national registry of human embryonic stem cell lines

Les cellules souches embryonnaires sont produites en laboratoire à partir d'un petit amas de cellules présentes chez l'embryon à un stade très précoce. Les cellules souches embryonnaires humaines sont prélevées sur des embryons de 5 à 6 jours. À ce stade, l'embryon est appelé un blastocyste et forme un amas d'environ 100 à 150 cellules.

Comme tous les autres types de cellules souches, les cellules souches embryonnaires peuvent à la fois s'auto-renouveler (créer des copies d'elles-mêmes) et se différencier (produire des types cellulaires plus spécialisés). Les cellules souches embryonnaires recèlent cependant un potentiel extraordinaire en raison de leur pluripotence qui se caractérise par la capacité à donner naissance à tous les types de cellules du corps. Regardez notre film A Stem Cell Story pour plus d'infos.

En savoir plus: Fiche info sur les cellules souches embryonnaires

De forma creciente, los avances en la investigación de las lesiones de la médula espinal (SCI) van encontrando su camino hacia la práctica clínica. Actualmente muchos tratamientos experimentales, algunos de los cuales implican el uso de  células madre están siendo sometidos a ensayos clínicos o se están siendo preparados para entrar en fase de desarrollo de ensayos clínicos. Con el objetivo de ayudarle a que sopese  la participación en un ensayo clínico, un grupo de investigadores y médicos con amplia experiencia en SCI ha desarrollado, a través de la ICCP (Campaña Internacional para la cura de la parálisis por lesiones de la médula espinal), una guía de 40 páginas de fácil lectura para personas con lesiones en la médula espinal, familiares, amigos y cuidadores.

Este folleto, Tratamientos Experimentales de Lesiones en la Médula Espinal: Qué debe saber si se plantea participar en un ensayo clínico, está disponible sin ningún coste y lo puede descargar en inglés, francés, español, alemán, turco, japonés y chino desde el Sitio Web ICORD.

Ver también

• Información sobre Ensayos clínicos y tratamientos con células madre
• Sitio web de ISSCR sobre tratamientos con células madre, Una mirada cercana a los tratamientos con células madre.

Las células madre tienen el potencial de tratar lesiones de la médula espinal. Los científicos se basan  en los hallazgos de numerosos estudios con animales para encontrar vías por las que las células madre puedan contribuir a la reparación de la médula espinal:

• Las células madre pueden utilizarse para sustituir células nerviosas que han muerto como consecuencia de la lesión.
• Las células madre pueden utilizarse para generar células de soporte nuevas que volverán a formar la cubierta que aísla a los nervios (mielina) y estimular el nuevo crecimiento de los nervios lesionados.
• Al introducirlas en la médula espinal poco después de la lesión, las células madre pueden proteger a las células en las que se produjo la lesión para que no sufran más daños mediante la liberación de factores de protección.

Ensayos con células madre en lesiones de la médula espinal 

En diciembre de 2010, la agencia normativa de productos terapéuticos de Suiza dio el visto bueno para un ensayo clínico de  Fase I/II sobre lesiones crónicas de la médula espinal en el Hospital Universitario de Balgrist en Zurich, Suiza. El ensayo utiliza un tipo de células madre desarrollado por la empresa Stem Cells Inc. Las células se denominan células madre del sistema nervioso central humano o HuCNS-SC, y derivan del tejido cerebral humano. Las células HuCNS-SC pueden crear cualquiera de los tres tipos principales de células nerviosas que se encuentran en el sistema nervioso central. En el ensayo, se trasplantarán las células HuCNS-SC a la médula espinal de pacientes al menos seis semanas después de la lesión.

Fase y objetivo: Se trata de un ensayo de fase I/II para evaluar la seguridad del trasplante de células HuCNS-SC a la médula de pacientes con lesión espinal crónica.
Fechas: marzo 2011– marzo 2016.
Estado de participación: En captación. Se pretende captar a 12 pacientes.
Más información sobre este estudio

También la empresa de biotecnología Geron, con base en California, realizó un ensayo clínico de amplia difusión sobre el tratamiento basado en células madre de embriones humanos. En noviembre de 2011, Geron anunció que iba a paralizar este ensayo para centrarse en otras áreas de investigación.

Células madre de la cavidad nasal

Otros estudios con ratas con la médula espinal lesionada han demostrado que el trasplante de las células de la mucosa de la cavidad nasal puede ayudar a regenerar las lesiones de la médula espinal. Los investigadores desearían trasladar este enfoque a pacientes con un tipo de lesión medular específico llamado avulsión del plexo braquial. En este tipo de lesión, que sucede habitualmente después de unaccidente en moto, los nervios del brazo se separan de la médula espinal, lo que resulta en una parálisis del brazo.

Relevant links:
Professor Geoffrey Raisman's research page - using cells in the lining of the nasal cavity for spinal cord regeneration
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
European Spinal Cord Injury Federation

La médula espinal está constituida por millones de células nerviosas que emiten proyecciones hacia arriba y hacia abajo de la médula, y hacia fuera en dirección a otras partes del cuerpo. La información que nos permite sentarnos, correr, ir al baño y respirar viaja a través de estas proyecciones, llamadas nervios. Siempre que se rompa o se desplace una de las duras vértebras de la columna vertebral que protege la médula espinal, los nervios de esta resultarán dañados y las células podrían morir. El organismo no sustituye las células de la médula espinal muertas. En consecuencia, se altera la función de la médula espinal y los pacientes pueden terminar con discapacidades sensoriales y motrices graves.

NINDS information on spinal cord injury

Le lesioni del midollo spinale costituiscono una delle patologie per le quali le cellule staminali potrebbero rappresentare una valida cura. Grazie ai risultati ottenuti con un gran numero di sperimentazioni sui modelli animali, le cellule staminali potrebbero essere utilizzate secondo le seguenti modalita’ terapeutiche per contribuire a riparare le lesioni midollari:

•    Possono essere utilizzate per rimpiazzare le cellule nervose che sono morte in seguito al trauma;
•    Possono essere utilizzate per generare nuove cellule di supporto per ri-mielinizzare il nervo e stimolarne quindi la rigenerazione;
•    Quando introdotte nel midollo spinale subito dopo il trauma, queste cellule, attraverso il rilascio di molecole benefiche, sono in grado di proteggere le cellule sopravvissute da ulteriori danni.

Alcuni scienziati statunitensi stanno pensando di avviare delle sperimentazioni cliniche per valutare l’efficacia e la sicurezza dell’iniezione di un particolare tipo di cellule nervose (denominate “oligodendrociti”) nel trattamento di pazienti con lesioni midollari. Tali cellule sono ottenute da cellule staminali embrionali umane. Questi scienziati hanno già ottenuto risultati incoraggianti iniettando questo tipo di cellule in ratti lesionati e se otterranno l’autorizzazione della American Food and Drug Administration, sperano di poter valutare questo approccio terapeutico su un limitato numero di pazienti.

Altri studi hanno invece dimostrato che cellule prelevate dalle cavità nasali sono in grado di promuovere la rigenerazione del midollo spinale una volta impiantate nel midollo spinale lesionato dei ratti. I ricercatori stanno quindi pianificando, entro tre anni, una possibile traslazione di questo approccio trapiantologico in pazienti con una specifica tipologia di lesione midollare denominata “avulsione del plesso brachiale” . In questo tipo di lesione midollare, che si verifica spesso a seguito di incidenti motociclistici, i nervi delle braccia vengono a trovarsi separati dal midollo spinale portando così ad una paralisi completa delle braccia stesse.

Link di possibile interesse
Professor Geoffrey Raisman's research page - using cells in the lining of the nasal cavity for spinal cord regeneration
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
European Spinal Cord Injury Federation

Il midollo spinale è costituito da milioni di cellule nervose che inviano proiezioni sia all'interno del midollo spinale sia ad altre parti del corpo. Le informazioni che ci consentono di svolgere le più comuni funzioni fisiologiche, come sedersi, correre e respirare, viaggiano lungo queste proiezioni denominate "nervi". Nel caso di una dislocazione o rottura di una o più vertebre che proteggono i tratti di midollo spinale, i nervi del midollo spinale vengono danneggiati e le cellule nervose che li costituiscono degenerano. Le cellule del midollo spinale che degenerano non possono essere sostituite e di conseguenza si ha la perdita delle funzioni motorie o sensoriali controllate dal nervo lesionato.

Les avancées de la recherche sur les lésions de la moelle épinière sont de plus en plus utilisées dans la pratique clinique. Bon nombre de thérapies expérimentales, dont certaines utilisent des cellules souches, sont actuellement soumises à des essais cliniques ou sur le point d'entrer dans la phase d'expérimentation clinique de leur développement.  Afin d'aider les personnes qui envisagent de participer à un essai clinique, un groupe d'experts scientifiques et de docteurs sur les lésions médullaires a, avec l’appui de l'ICCP (International Campaign for Cures for spinal cord injury Paralysis), rédigé un guide facile à lire de 40 pages à l'intention des personnes atteintes de lésions médullaires, de leurs familles, amis et soignants.

Ce document   « Traitements expérimentaux des lésions de la moelle épinière : ce qu'il faut savoir si vous envisagez de participer à un essai clinique » peut être téléchargé gratuitement en anglais, français, espagnol, allemand, turc, japonais et chinois sur le site Web de l'ICORD (International Collaboration On Repair Discoveries).

Voir également

• Information sur les essais cliniques et traitements par les cellules souches sur ce site
• ISSCR site Web de l'ISSCR sur les thérapies à base de cellules souches Une description détaillée des thérapies à base de cellules souches.

Les lésions de la moelle épinière sont en effet un des types de lésions que les cellules souches sont susceptibles de traiter. Suite aux résultats obtenus lors de nombreuses études effectuées sur des animaux, les scientifiques pensent que les cellules souches peuvent contribuer à réparer la moelle épinière des façons suivantes:

• Elles peuvent être utilisées pour remplacer les cellules nerveuses mortes à la suite de la lésion;
• Elles peuvent être utilisées pour générer de nouvelles cellules de soutien qui reformeront la gaine isolante du nerf (myéline) et par conséquent, stimuler la régénération des nerfs endommagés;
• Quand les cellules souches sont injectées dans la moelle épinière peu de temps après la lésion, elles peuvent protéger les cellules de la région lésée contre d'autres dommages, en libérant des facteurs de protection.

Aux Etats-Unis, les scientifiques envisagent de commencer un essai clinique afin d'étudier la sécurité ainsi que les avantages d'utiliser un type de cellules nerveuses (appelées oligodendrocytes) fabriquées à partir de cellules souches embryonnaires humaines dans les cas de lésions récentes de la moelle épinière. Ils ont obtenu des résultats prometteurs en utilisant ces cellules chez des rats modèlisant des lésions de la moelle épinière et si une licence est accordée par l'autorité de l' « American Food and Drug Administration », ils espèrent tester cette thérapie chez un nombre limité de patients.

D'autres études ont montré que les cellules de la cavité nasale aident à la régénération de la moelle épinière lorsqu'elles sont transplantées dans la moelle épinière lésée de rat. Les chercheurs envisagent d'appliquer cette approche chez des patients ayant un type spécifique de lésion de la moelle épinière, appelé « avulsion du plexus brachial » d'ici deux à trois ans. Dans ce type de blessure qui survient le plus souvent dans les accidents de moto, les nerfs du bras sont séparés de la moelle épinière, entraînant une paralysie du bras.

Liens utiles
Association des Paralysés de France

La moelle épinière est composée de millions de cellules nerveuses qui ont des projections tout le long de la moelle et vers d'autres parties du corps. Les informations qui nous permettent de nous asseoir, courir et respirer sont transmises le long de ces projections nerveuses, appelées nerfs. Chaque fois que les disques des vertèbres de l’épine dorsale qui protègent la moelle épinière sont brisés ou deplacés, les nerfs de la moelle épinière sont endommagés et des cellules nerveuses meurent. Les cellules de la moelle épinière perdues ne peuvent pas être remplacées par l'organisme. Par conséquent, le fonctionnement de la moelle épinière devient defectueux ce qui  peut résulter à la diminution voire la perte des fonctions motrice et sensorielle des patients.

W pierwszej kolejności radzimy, aby omówić potencjale terapie ze swoim lekarzem.

Publikacja Bliższe spojrzenie na terapie wykorzystujące komórki macierzyste w witrynie internetowej ISSCR zapewnia przydatne informacje dla pacjentów, które pomogą w ocenie potencjalnych terapii.

Informacje i zasoby zamieszone w witrynie obejmują:

• Top Ten Things to Know about Stem Cell Treatments—what is currently possible and what is not? 
• The Patient Handbook on Stem Cell Therapies—a take-along handbook with information to help patients and their families evaluate stem cell treatments. 
• How Science Becomes Medicine—a description of the process that is required to develop a new medical treatment and the internationally-recognized checks that protect the rights and safety of patients. 
• What to Ask—questions to ask providers in order to learn about a treatment’s potential risks and benefits. 
• Submit a Clinic—**NOTE: service currently suspended.** You can submit for review the names of clinics. The ISSCR will ask the clinic to provide evidence that appropriate oversight and other patient protections are in place for the treatments they offer. The ISSCR will publish online whether these clinics provide the evidence requested.

W pierwszej kolejności radzimy, aby omówić potencjale terapie ze swoim lekarzem.

Program EuroStemCell zawiera również stronę z tematami dotyczącymi prób klinicznych oraz publikuje regularne aktualizacje dotyczące prób klinicznych i terapii z wykorzystaniem komórek macierzystych.

Informacje na temat bieżących prób klinicznych – w zakresie badań nad komórkami macierzystymi jak również innych obszarów badań – można również znaleźć w jednej z baz danych prób klinicznych: nowy Rejestr prób klinicznych UE, ClinicalTrials.gov organizacji NIH, Międzynarodowa platforma rejestru prób klinicznych Światowej Organizacji Zdrowia lub Bieżące kontrolowane próby.  Uwaga: nie wszystkie próby są zamieszczone w tych bazach danych.

Some patient organizations also offer a platform for searching for clinical trials. Niektóre organizacje dla pacjentów również oferują platformę do wyszukiwania prób klinicznych.

Więcej informacji na temat procesu prób klinicznych można znaleźć tutaj: (po angielsku)

• EuroStemCell clinical trials and stem cell treatments topic page
• A Closer Look at Stem Cell Treatments - information to help patients and others evaluate stem cell treatments.  Includes an outline of the process by which science becomes medicine.  Produced by the ISSCR.
• ClinicalTrials.gov - background information, resources and definitions
• ISSCR Patient Handbook on Stem Cell Therapies - 8-page PDF document with patient-oriented information on stem cell therapies and the development of new medical treatments
• Experimental Treatments for Spinal Cord Injuries: What you should know if you are considering participation in a clinical trial - 40 page PDF document produced by International Campaign for Cures of Spinal Cord Injury Paralysis  (ICCP) with general information about the clinical trials process as well as specific information about spinal cord injuries.
• Stem cell therapies in MS - 18 page PDF document jointly produced by the national multiple sclerosis societies from UK, Italy, France, USA, Australia and by the International Multiple Sclerosis Federation with general information about the state of the art of stem cell research in multiple sclerosis, including treatment prospects and clinical trial information.
• Clinical trials and stem cells: what patients should consider: a short video (2 minutes)  from Stem Cells Australia with Dr Kirsten Herbert offering advice on questions patients should ask when deciding whether to participate in a clinical trial

Najbardziej ugruntowanym i szeroko stosowanym leczeniem przy użyciu komórek macierzystych jest transplantacja komórek macierzystych krwi w celu leczenia chorób i schorzeń krwi oraz układu odpornościowego lub w celu odbudowania układu krwionośnego po leczeniu pewnych typów raka. Program US National Marrow Donor dysponuje pełną listą chorób leczonych za pomocą transplantacji komórek macierzystych krwi.  Każdego roku w Europie za pomocą komórek macierzystych krwi leczonych jest 26 000 pacjentów.

Od lat 70. XX wieku komórki macierzyste skóry są wykorzystywane do hodowania przeszczepów skóry dla pacjentów z poważnymi oparzeniami na bardzo dużej powierzchni ciała. Tylko nieliczne ośrodki kliniczne są w stanie prowadzić taką terapię i jest ona zasadniczo zarezerwowana dla pacjentów, u których oparzenia zagrażają życiu. Nie jest to jednak doskonałe rozwiązanie: nowa skóra nie ma mieszków włosowych ani gruczołów potowych. Nadal trwają badania nad doskonaleniem tej techniki.

Obecnie są to jedyne terapie wykorzystujące komórki macierzyste, które zostały dokładnie ugruntowane jako bezpieczne i skuteczne zabiegi. Obecnie trwają badania w formie prób klinicznych nad różnymi innymi aplikacjami komórek macierzystych, w tym nad wykorzystaniem komórek macierzystych do odbudowy uszkodzonych tkanek, takich jak serce, skóra, kości, rdzeń kręgowy, wątroba, trzustka i rogówka lub do leczenia raka krwi lub narządów litych. Większość tych prób wykorzystuje mezenchymatyczne komórki macierzyste, które pochodzą z źródeł takich jak tkanka tłuszczowa, szpik kostny i tkanka łączna. Niewielka część tych prób wykorzystuje komórki macierzyste krwi.

Najbardziej zaawansowane próby kliniczne skupiają się na leczeniu pewnych chorób kości, skóry i rogówki, przy użyciu przeszczepu tkanki wyhodowanej z komórek macierzystych pobranych z tych organów. Na przykład komórki macierzyste z oka mogą posłużyć do hodowania nowej rogówki u pacjentów z określonymi typami urazów oka. Ta metoda została już potwierdzona jako bezpieczna i skuteczna w ramach wstępnych faz prób. Jednak konieczne jest przeprowadzenie dalszych badań z udziałem dużej liczby pacjentów. Dopiero wtedy urzędy rejestracyjne będą mogły uznać tę terapię i zatwierdzić do szerokiego zastosowania w Europie.

Terapie obejmujące komórki macierzyste są specjalistycznymi zabiegami. Mogą być one wykonywane wyłącznie w wyspecjalizowanych ośrodkach upoważnionych przez krajowe organy ds. zdrowia.

Wszystkie zabiegi muszą być traktowane jako eksperymentalne, dopóki nie przejdą one wszystkich etapów prób klinicznych wymaganych w ramach kompleksowego przebadania nowej terapii. Dopiero wtedy dana terapia będzie zatwierdzona do powszechnego użytku.

Searchable clinical trials databases
Clinicaltrials.gov 
EU Clinical Trials Register 

For more information
EuroStemCell clinical trials topic page
Stem Cells and Diseases (US National Institutes of Health webpage)
Blood stem cells: the pioneers of stem cell research (EuroStemCell fact sheet)
Skin stem cells: where do they live and what can they do? (EuroStemCell fact sheet)
Clinical trials for stem cell therapies (academic journal article: BMC Medicine 2011, 9:52)
The road to the clinic: how basic science is turned into clinical applications (poster & slide set)

Próba kliniczna jest badaniem naukowym prowadzonym z wykorzystaniem ochotników (ludzi) w celu odpowiedzenia na określone pytania związane ze zdrowiem.

Próby kliniczne są prowadzone w czterech fazach:

• Próby fazy I i fazy II skupiają się na bezpieczeństwie – potwierdzają one, czy leczenie nie jest szkodliwe dla pacjentów. 
• Próby fazy III lub IV skupiają się na ocenie skuteczności leczenia oraz na opracowaniu terapii, która mogłaby zostać rozpowszechniona.

Więcej informacji na temat procesu prób klinicznych można znaleźć w poniższych witrynach internetowych:

Coraz częściej postępy w badaniach nad urazami rdzenia kręgowego (SCI) znajdują zastosowanie w praktyce klinicznej. Wiele terapii eksperymentalnych, z których część obejmuje komórki macierzyste, przechodzi obecnie fazę testów klinicznych lub jest przygotowywanych do próbnej fazy klinicznej.  Zespół naukowców i lekarzy posiadających duże doświadczenie w urazach SCI, w ramach kampanii ICCP (Międzynarodowa kampania na rzecz leczenia urazów rdzenia kręgowego Paralysis), opracował zrozumiały 40-stronicowy poradnik dla osób z urazami rdzenia kręgowego, ich rodzin, znajomych oraz opiekunów, aby pomóc osobom zastanawiającym się na wzięciem udziału w testach klinicznych.

Ta broszura, Terapie eksperymentalne urazów rdzenia kręgowego: Informacje, z którymi warto zapoznać się w przypadku rozpatrywania udziału w testach klinicznych, są dostępne do pobrania w wersji angielskiej, francuskiej, hiszpańskiej, niemieckiej, tureckiej, japońskiej i chińskiej na stronie internetowej ICORD.

Inne materiały

• Information on clinical trials and stem cell treatments on this site
• Fact sheet on stem cells and spinal cord injuries
• ISSCR website on stem cell treatments, A Closer Look at Stem Cell Treatments.

Neurons, the main cell type found in the spinal cord

Komórki macierzyste mają duży potencjał w zakresie terapii urazów rdzenia kręgowego. Naukowcy pracują nad sposobami wykorzystania komórek macierzystych do naprawy rdzenia kręgowego, korzystając z odkryć poczynionych na podstawie prowadzonych licznych badań na zwierzętach:

• komórki macierzyste mogą być użyte do zastąpienia komórek nerwowych, które obumarły na skutek urazu,
• komórki macierzyste mogą być użyte do generowania nowych komórek wspomagających, które odnowią osłonkę izolacyjną nerwu (mielinę) i będą stymulować regenerację uszkodzonych nerwów,

gdy komórki macierzyste zostaną przeszczepione do rdzenia kręgowego krótko po urazie, mogą one zabezpieczyć komórki w miejscu urazu przed dalszym obumieraniem, poprzez uwolnienie substancji zabezpieczających.

Krew pępowinowa zawiera hematopoetyczne (krwiotwórcze) komórki macierzyste. Te komórki potrafią wytwarzać różne typy komórek we krwi (czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi). Hematopoetyczne komórki macierzyste występują również w szpiku kostnym. Krew pępowinowa jest postrzegana jako dobre alternatywne źródło hematopoetycznych komórek macierzystych, ponieważ jest ona łatwo dostępna. W rzeczywistości krew pępowinowa jest od dawna wykorzystywana w terapii komórkami macierzystymi przeciwko białaczce i wielu różnym chorobom krwi oraz zaburzeniom układu immunologicznego – szczególnie u dzieci.

Mimo to, że wiele przypadków pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (oraz innymi chorobami) zostało wyleczonych komórkami pochodzącymi z krwi pępowinowej, nie podjęto jeszcze prób klinicznych w celu prawidłowego zweryfikowania bezpieczeństwa i skuteczności tych zabiegów. Naukowcy uważają, że konieczne jest rozwiązanie wielu problemów zanim komórki macierzyste pępowinowe będą mogły być stosowane w tego typu terapii.

Na przykład, aby komórki macierzyste w krwi pępowinowej okazały się przydatne w długoterminowej terapii chorób neurologicznych, muszą skutecznie zastępować komórki układu nerwowego, które zostały utracone na skutek choroby. Pierwszym krokiem byłoby sprawienie, aby w warunkach laboratoryjnych komórki macierzyste krwi pępowinowej przekształciły się w czynne komórki nerwowe. Jednak dotychczas nie udało uzyskać się przekonujących dowodów, że jest to możliwe.

Udar jest spowodowany zablokowaniem dopływu krwi do pewnego obszaru mózgu (udar niedokrwienny) lub pęknięciem naczynia krwionośnego w mózgu, powodującego zalanie krwią przestrzeni wokół komórek mózgowych (udar krwotoczny). Komórki mózgowe obumierają, gdy przestaną otrzymywać tlen i składniki odżywcze z krwi lub gdy wystąpi gwałtowne krwawienie w mózgu lub w jego pobliżu. W zależności od obszaru mózgu, który został objęty urazem, może dojść do zakłócenia wielu funkcji, w tym chodzenia, mowy oraz zdolności poznawczych.

Obecnie komórki macierzyste nie są wykorzystywane w leczeniu udaru mózgu. Komórki pochodzące z mózgu płodu, szpiku kostnego, krwi pępowinowej oraz nowotworów zarodkowych wykazały pewne pozytywne zmiany po przeszczepieniu do modeli zwierzęcych z udarem mózgu. W próbach klinicznych, w których pacjenci otrzymali implanty komórek nerwowych wytworzonych z nowotworu ludzkiego zarodka, u niektórych wystąpiło krótkotrwałe polepszenie stanu. W większości tych przypadków przeszczepione komórki wytwarzały substancje stymulujące podtrzymanie czynności życiowych istniejących komórek.

Jedną z faworyzowanych metod długoterminowej skutecznej terapii udaru mózgu komórkami macierzystymi jest przeszczepienie pacjentowi nerwowych komórek macierzystych (mózg). Pożądanym efektem w przypadku tych komórek wytworzonych z komórek macierzystych lub komórek macierzystych mózgu płodu byłoby przekształcenie się tych komórek (specjalizacja) w komórki, które obumarły w danym obszarze mózgu. W przypadku licznych badań wykorzystujących modele zwierzęce nowe komórki były w stanie dotrzeć do uszkodzonego obszaru, zastąpić martwe komórki, przetrwać, połączyć się z istniejącymi zdrowymi komórkami i odbudować uszkodzone obwody mózgu.

W styczniu 2009 roku brytyjska firma ReNeuron poinformowała o uzyskaniu zgody urzędu rejestracyjnego w Wielkiej Brytanii na rozpoczęcie I fazy badań nad swoją terapią nerwowymi komórkami macierzystymi, mającej na celu zregenerowanie obszarów mózgu dotkniętych udarem niedokrwiennym. Próby zweryfikują bezpieczeństwo tej terapii, która obejmuje wstrzyknięcie komórek pozyskanych z tkanki ludzkiego płodu bezpośrednio do mózgu pacjenta. Przeczytaj więcej informacji o tej próbie, która właśnie jest w toku.

Kolejną metodą terapii udaru komórkami macierzystymi może być stymulowanie komórek macierzystych, które normalnie występują w mózgu pacjentów z udarem, tak aby mogły one wytwarzać zamienniki martwych komórek. Naukowcy testują wiele substancji pod względem oddziaływania na stymulację istniejących komórek macierzystych.

Powiązane łącza::
European Stroke Network - collaborative EU effort that brings together researchers, government, industry, the non-profit sector, and patient group associations. Puts Europe at the forefront of stroke research through its multi-disciplinary research program, high quality training for European scientists and clinicians, and national and global partnerships.
Stroke Alliance for Europe - listing of European patient organizations
European Stroke Organization - searchable listings of national stroke groups
The Stroke Association
The Stroke Trials Directory of the Internet Stroke Center
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Stroke Facts - from the World Stroke Campaign (also available in Spanish)

Choroba Parkinsona występuje jako rezultat stopniowej utraty komórek nerwowych określonego typu, które znajdują się w obszarze mózgu zwanym istota czarna. Te komórki nerwowe wytwarzają naturalną substancję chemiczną zwaną dopaminą (są one nazywane neuronami dopaminergicznymi). Brak dopaminy sprawia, że pacjenci z chorobą Parkinsona mają problemy ze swobodnym poruszaniem, wyprostowaniem ciała, rozmawianiem i pisaniem.

Terapie przeciwko chorobie Parkinsona oparte na komórkach macierzystych nie zostały jeszcze dopuszczone jako regularne zabiegi kliniczne. Naukowcy uważają, że konieczne są dodatkowe informacje na temat przyczyn choroby Parkinsona oraz biologii komórek macierzystych, aby można było wprowadzić bezpieczne, skuteczne i trwałe terapie.

W związku z tym, że w przypadku choroby Parkinsona zmiany chorobowe dotyczą dobrze poznanego typu komórki, komórki macierzyste oferują wielki potencjał w zakresie leczenia. Podstawą takiej terapii byłaby wymiana obumarłych komórek na identyczne dopaminergiczne neurony. Te dopaminergiczne neurony można łatwo pozyskać z zarodkowych komórek macierzystych w laboratorium, jednak nadal występują przeszkody natury etycznej i technicznej, które powstrzymują zastosowanie tej metody.

Dopaminergiczne neurony można również odzyskać z tkanki mózgowej płodu. Powszechnie było wiadomo o próbach klinicznych, w ramach których tkanka mózgowa płodu została przeszczepiona do mózgu pacjentów cierpiących na chorobę Parkinsona. W tych próbach wykorzystano podejście do badań typu "proof-of-principle": niektóre próby wykazały istotną i długotrwałą poprawę u niektórych pacjentów, jednak u innych zmiany były niewielkie. Te próby uwidoczniły również wiele problemów, które wymagają rozwiązania. Jednym z nich jest potrzeba utworzenia dużej liczby czystych, jednolitych komórek do wykonywania przeszczepów u pacjentów. Ostatnie odkrycia również uwidaczniają kolejne kwestie związane z terapiami przy pomocy przeszczepu komórek. U jednej grupy pacjentów wystąpiły pewne efekty uboczne, a w niektórych przypadkach po ponad dziesięciu latach od zabiegu choroba przeniosła się na przeszczepione komórki płodu. Wykazało to, że choroba została przeniesiona z pacjenta na przeszczepione komórki płodu.

Komórki macierzyste mogą również przysłużyć się w leczeniu choroby Parkinsona poprzez udział w odkryciu nowych leków, co miałoby znacznie szerszy wpływ niż terapie komórkowe. Możemy obecnie uzyskać zarodkopodobne komórki macierzyste z dorosłych komórek, korzystając z metody zwanej „przeprogramowaniem”. Dzięki przeprogramowaniu próbki dorosłych specjalistycznych komórek pacjenta, możemy wytworzyć tzw. indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPS). Te komórki iPS mogą tworzyć dowolny typ komórek występujący w organizmie, w tym również dopaminergiczne neurony. Naukowcy obecnie wytwarzają komórki iPS od osób z chorobą Parkinsona i wykorzystują je do wytwarzania neuronów w laboratorium. Celem jest zrozumienie zjawiska obumierania komórek nerwowych w przypadku choroby Parkinsona oraz zastosowanie komórek do testowania substancji, które mogłyby stać się nowymi lekami.

Więcej informacji na temat bieżących badań i ostatnich osiągnięć można znaleźć w naszej broszurze Choroba Parkinsona: czy komórki macierzyste mogą być pomocne?

Powiązane łącza:
EuroStemCell fact sheet on Parkinson's disease and stem cell research
Michael J. Fox Foundation
Parkinson’s UK
The National Institute for Neurological Disorders and Stroke
European Parkinson’s Disease Association

Warstwa mieliny (koncentryczna) otacza akson neuronu: Wikimedia CommonsStwardnienie rozsiane jest zapalną chorobą mediowaną przez układ (auto)immunologiczny. W przypadku tej choroby układ odpornościowy pacjenta niszczy otoczkę ochronną (zwaną mieliną), która otacza i chroni nerwy. W rezultacie przepływ informacji w mózgu i rdzeniu kręgowym zostanie przerwany. Skutkiem tego jest obumieranie komórek nerwowych. U pacjentów ze stwardnieniem rozsianym występuje wiele różnych objawów związanych z centralnym układem nerwowym, w tym konwulsje, problemy z chodzeniem, problemy z pęcherzem i jelitami oraz zmęczenie.

Ten materiał filmowy BBC news wyjaśnia, co się dzieje w przypadku SM oraz przedstawia jedną z perspektyw leczenia tej choroby z wykorzystaniem komórek macierzystych.

Występują dwa równoległe elementy warunkujące powodzenie podejścia terapeutycznego do stwardnienia rozsianego:

1. zapobiegnięcie uszkodzeniu centralnego układu nerwowemu, poprzez zakłócenie zapalenia spowodowanego atakiem układu odpornościowego na nerwy,
2. naprawa istniejących urazów.

Komórki macierzyste potencjalnie są przydatne w obu strefach. Zostały przeprowadzone próby kliniczne, w ramach których pacjenci byli poddawani intensywnym terapiom immunosupresyjnym, a następnie przeprowadzano transplantację komórek macierzystych krwi ze szpiku kostnego lub krwi tego samego pacjenta. Celem tych prób było zablokowanie reakcji autoimmunologicznej, na skutek której następuje uszkodzenie mieliny i nerwu. Badania te przyniosły pewne korzyści: u pewnych pacjentów rozwój choroby zatrzymał się, natomiast niektórzy wykazali brak poprawy, a u innych stan pogorszył się.

Badania wykorzystujące modele zwierzęce wykazały, że można rekonstruować mielinę (remielinacja) otaczającą uszkodzone nerwy, przeszczepiając bardzo młode komórki osłonkowe (tzw. komórki prekursorowe), powstałe z zarodkowych komórek macierzystychⁱ lub dorosłych nerwowych komórek macierzystych (mózgu). Ta naprawa mieliny może odbywać się bezpośrednio lub pośrednio. Bezpośrednia naprawa mieliny obejmuje różnicowanie komórek macierzowych/prekursorowych na komórki tworzące mielinę. Pośrednia remielinacja jest głównie spowodowana efektem „świadka” komórek macierzystych/prekursorowych, gdzie komórki uwalniają cząsteczki tłumiące zapalenie, zapewniające wsparcie w tworzeniu i rozwoju nerwów, umożliwiając powstawanie nowych naczyń krwionośnych oraz/lub ograniczając uszkodzenie nerwów na skutek obecności tlenku azotu.

Naukowcy wiedzą, że oprócz przeszczepu komórek macierzystych, we wczesnych fazach stwardnienia rozsianego istniejące komórki mielinizacyjne są w stanie zapoczątkować spontaniczną remielinizację. Ważna część badań skupia się na wyszukiwaniu sposobów rozszerzenia procesu remielinizacji z tych komórek.

Powiązane łącza
The European Multiple Sclerosis Platform
The Multiple Sclerosis Society
Multiple Sclerosis Trust
The National Insitute of Neurological Disorders and Stroke
Multiple Sclerosis Resource Centre

Human neural stem cells

W przypadku choroby neuronu ruchowego (znanej w Stanach Zjednoczonych jako stwardnienie zanikowe boczne, czasami również jako choroba Lou Gehriga) komórki nerwowe, które sterują ruchem, znajdujące się w rdzeniu kręgowym oraz w mózgu, ulegają zwyrodnieniu i obumierają. W rezultacie mięśnie, z którymi połączone są te komórki nerwowe, ulegają osłabieniu i zanikowi. Pacjenci tracą siłę i umiejętność poruszania ramionami, nogami i ciałem. W końcu posłuszeństwa odmawiają mięśnie przepony oraz ścian klatki piersiowej i pacjent nie jest w stanie oddychać bez wsparcia aparatury.

W związku z tym, że w przypadku choroby neuronu ruchowego zmiany zachodzą w rdzeniu kręgowym oraz mózgu, perspektywa terapii poprzez wymianę tych komórek wydaje się odległym celem. Każda skuteczna terapia wymiany komórek musiałaby przywrócić funkcjonowanie obu grup komórek nerwowych, oraz tak jak w przypadku innych chorób neurologicznych, musiałaby zapewnić integrację nowych komórek z istniejącymi układami, tak aby mózg i rdzeń kręgowy mogły prawidłowo funkcjonować. Biorąc pod uwagę wszystkie te powody, naukowcy są zdania, że wymagane są liczne badania laboratoryjne zanim będzie można przejść do prób klinicznych z zaangażowaniem pacjentów cierpiących na chorobę neuronu ruchowego.

Naukowcy uważają, że bardziej realistycznym podejściem jest wykorzystanie komórek macierzystych do łagodzenia objawów, a nawet odwrócenia postępowania choroby. Gdy komórki macierzyste są przeszczepiane do rdzeni kręgowych zwierząt z chorobą neuronu ruchowego, uleczają one chore i uszkodzone komórki nerwowe, uniemożliwiając ich obumieranie i poprawiając ich funkcjonowanie. Naukowcy mają nadzieję, że w ciągu następnych kilku lat będą dysponować wiedzą, która umożliwi im testowanie tych terapii na pacjentach, które powinny okazać się najbardziej pomoce, jeśli zostaną zastosowane krótko po zdiagnozowaniu choroby, gdy pacjent zaczyna tracić kontrolę nad kończynami, ale przed paraliżem.

Powiązane łącza:
ALS Association
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Motor Neuron Disease (MND) Association
MND Scotland
More patient organisations focussed on MND

Last updated: 
11 Dec 2012

Choroba Huntingtona (HD) jest dziedziczną chorobą zwyrodnieniową mózgu, na którą obecnie nie ma lekarstwa.  

Choroba Huntingtona jest spowodowana wadą genu w chromosomie 4. Ten gen, który wytwarza białko zwane huntingtyną, został odkryty w 1993 roku. W pewien sposób, który obecnie nie jest jeszcze w pełni zrozumiały, wadliwy gen powoduje uszkodzenie komórek nerwowych w obszarach mózgu obejmujących jądra podstawy i korę mózgową.  Prowadzi to do stopniowych zmian fizycznych, umysłowych i emocjonalnych.

Każde dziecko rodzica cierpiącego na chorobę Huntingtona jest zagrożone ryzykiem 50:50 dziedziczenia wadliwego genu. U każdej osoby, która odziedziczy wadliwy gen, na jakimś etapie uaktywni się choroba. Najczęściej występuje to w wieku średnim.

Komórki macierzyste mogą być przydatne przy poszukiwaniu terapii przeciwko chorobie Huntingtona na wiele sposobów:

1. Komórki macierzyste mogą być wykorzystywane do badania choroby HD, jako dodatek do modeli zwierzęcych choroby. Na przykład linie komórkowe obciążone wadliwym genem zostały wygenerowane z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych, dostarczając nowy model do badania rozwoju choroby Huntingtona w laboratorium. Te linie komórkowe mogą być również użyte do wyodrębniania i testowania potencjalnych nowych terapii.  Więcej informacji na temat tworzenia linii komórkowych pod kątem określonych chorób można znaleźć w naszej broszurze informacyjnej iPS.
2. Możliwe, że można stymulować wytwarzanie przez mózg komórek macierzystych tak, aby pomóc zastąpić komórki dotknięte chorobą.
3. Komórki macierzyste można wprowadzić do mózgu, licząc na to, że zastąpią one obumarłe i dysfunkcyjne komórki – w ramach pierwotnego leczenia lub w celu przywrócenia komórek mózgowych utraconych na skutek choroby Huntingtona, po terapii mającej na celu powstrzymanie rozwoju choroby. Jest to obiecująca perspektywa badań, jednak wymagane są większe nakłady pracy w celu zrozumienia czynników kontrolujących różnicowanie, przetrwanie i dojrzewanie komórek macierzystych w mózgu dotkniętym chorobą HD, zanim ten rodzaj terapii można będzie przenieść do jednostek klinicznych.

Powiązane łącza
European Huntington's Disease Network - a platform for professionals and people affected by HD and their relatives to facilitate working together throughout Europe
NIH page on Huntington's disease
Huntington's Disease Society of America
Hereditary Disease Foundation
HOPES: A guide to the science of Huntington's disease - a student-run project at Stanford University dedicated to making scientific information about Huntington's disease more readily accessible to patients and the public
Summary of Huntington's Disease research - provided by NCBI (the National Center for Biotechnology Information) - more technical

Choroba Alzheimera jest spowodowana obumieraniem komórek w wielu obszarach mózgu. Jest to choroba postępująca, która prowadzi do utraty pamięci i zdolności poznawczych. Ostatecznie choroba Alzheimera prowadzi do śmierci. Obecnie jest ona nieuleczalna.

Uszkodzenie mózgu w przypadku choroby Alzheimera jest rozległe i w związku z tym zastosowanie terapii opartej na komórkach macierzystych staje się problematyczne. Terapia za pomocą komórek macierzystych oferuje największy potencjał w przypadku chorób, gdzie wymagana jest wymiana lub pomoc w przywróceniu prawidłowych czynności dobrze znanych typów komórek.          W przypadku choroby Alzheimera wymiany wymagałoby wiele różnych grup komórek mózgowych i naukowcy uważają, że bardzo prawdopodobnie mogą nie występować sygnały potrzebne do pomocy w integracji przeszczepionych komórek w mózgu chorego z Alzheimerem.

Komórki macierzyste mogą być jednak modyfikowane genetycznie, tak aby umożliwić dostarczanie substancji do mózgu pacjenta z chorobą Alzheimera, aby zatrzymać proces obumierania komórek oraz stymulować pracę istniejących komórek. Niedawna próba kliniczna (faza I) wykazała, że to podejście daje pewne korzyści pacjentom z chorobą Alzheimera i spowalnia progresję choroby.

Powiązane łącza:
alz.org - alzheimer's association research center - good information on the status of current research, future directions and clinical trials
Alzheimer's Society (UK)
Alzheimer Europe
Alzheimer Scotland

Estos sitios Web (en Inglés) contienen información adicional acerca de la legislación y las políticas sobre células madre a nivel mundial:

• StemGen: Problemas éticos, legales y sociales sobre la investigación con células madre (en inglés y francés). Incluye una base de datos completa sobre las políticas y normativas que se aplican las células madre, así como un Mapa mundial sobre las células madre.
• Reglamentos globales sobre la investigación con células madre procedentes de embriones humanos: listado de enlaces a Webs y a recursos con la localización de reglamentos y normativas sobre células madre en todo el mundo del Centro australiano de células madre (archivo PDF)
• Posiciones globales en la investigación con células madre: compilación de la Iniciativa para las Células Madre en el Reino Unido, última actualización 2005
• Mapa de políticas sobre las células madre
• El Grupo Hinxton: Consorcio Internacional sobre la Ética y Legislación acerca de las Células madre

En EE.UU., la legislación y financiación de la investigación con células madre están estrechamente relacionadas. A nivel federal, los científicos no pueden utilizar fondos del gobierno para crear nuevas líneas de células madre embrionarias. Todo el trabajo financiado con fondos públicos se reduce a las 61 líneas de células madre ya existentes en 2001, cuando se prohibió derivar nuevas líneas. 

En Julio de 2006, el Presidente Bush vetó un proyecto de ley que anulaba esa prohibición , basándose en su oposición al uso de fondos públicos para proyectos que implicaban la destrucción de embriones humanos en la primera época de su presidencia rechazó promulgar como ley un proyecto aprobado por el Congreso. Los estados  tienen autoridad para aprobar leyes que permitan la investigación con células madre procedentes de embriones humanos utilizando fondos estatales. Diversos estados han cambiado su legislación en consonancia, incluyendo Connecticut, Massachusetts, Californiae Illinois. Esto ha permitido fundar el Instituto para la Medicina regenerativa de California con 3.000 millones de dólares estadounidenses.

En EE.UU. nunca se ha prohibido la financiación privada de investigación privada con células madre por lo que este sector se encuentra ampliamente desregularizado.

La investigación con embriones humanos solo se permite para ciertos fines, que se recogen en el Acta sobre embriología y fertilización humana (1990) y los posteriores Reglamentos 2001 sobre fertilización y embriología humana (con fines de Investigación: 

• Favorecer avances en el tratamiento de la infertilidad
• Aumentar el conocimiento sobre las causas de las enfermedades congénitas
• Aumentar el conocimiento sobre las causas de los abortos espontáneos
• Desarrollar técnicas de contracepción más efectivas
• Desarrollar métodos para detectar la presencia de anomalías genéticas o cromosómicas
• Aumentar el conocimientos sobre el desarrollo de los embriones
• Aumentar el conocimiento sobre las enfermedades graves
• Permitir que se aplique cualquiera de estos conocimientos en el desarrollo de tratamientos de enfermedades graves 

El uso de embriones en la investigación con células madre sólo puede efectuarse con la autorización de la Autoridad sobre embriones y fertilización humana (HFEA, por sus sigles en inglés). Sólo se garantizan las licencias si la HFEA está de acuerdo con que cualquier uso propuesto de los embriones sea absolutamente necesario para los objetivos de la investigación. 

La investigación autorizada sólo puede efectuarse con embriones obtenidos in vitro que son embriones desarrollados a partir de óvulos fecundados fuera del organismo. La mayoría de los embriones utilizados en la investigación con células madre en el Reino Unido son embriones que inicialmente fueron creados para su uso en tratamientos de fertilidad, pero que no han sido utilizados. Si los progenitores dan su pleno consentimiento, estos “excedentes”, o embriones FIV “supranumerarios” ,  pueden utilizarse para la investigación.

La investigación autorizada solo puede realizarse con embriones de hasta 14 díasaunque la célula madre del blastoscito se aíslan  mucho antes de este periodo, a los 5 ó 6 días

La clonación humana con fines reproductivos es ilegal en el Reino Unido. Como resultado del Acta sobre clonación humana con fines reproductivos (2001), nadie está autorizado a utilizar la sustitución de núcleos de células ni cualquier otra técnica para crear un niño.

Los 25 estados miembros de la UE tienen diferentes posiciones normativas acerca de la investigación con células madre de embriones humanos, lo que refleja la diversidad ética, filosófica y religiosa del pensamiento en toda Europa. Estas diferencias se reflejan en las leyes de cada país que se resumen en esta tabla.

Bélgica tiene una posición legal similar a la del Reino Unido, permite que se faciliten células madre de embriones humanos procedentes de embriones FIV excedentes y, en circunstancias concretas (por ej. para estudiar una enfermedad grave en particular), la creación de embriones humanos para facilitar células madre embrionarias humanas.

Completamente opuestos, Alemania e Italia prohíben facilitar células madre de embriones humanos, mientras que Austria, Bulgaria, Chipre, Irlanda, Lituania, Luxemburgo, Malta, Polonia, Rumanía y Eslovaquia no tienen ninguna ley específica en esta área.

La diversidad europea ha suscitado un debate candente a la hora de tratar la financiación de la investigación con células madre procedentes de embriones. En julio de 2006, los ministros europeos acordaron financiar algunos elementos de la investigación con células madre procedentes de embriones humanos, permitiendo que los científicos de países en los que es legal la experimentación con embriones humanos solicitasen financiación para su tarea a través del programa de investigación Framework Seven.

Existen varias Directivas Europeas, además de la Convención sobre Derechos Humanos y Biomedicina (1997) sobre la investigación con células madre procedentes de embriones humanos. Estos reglamentos, especialmente por referirse a las bases de datos y bancos de células madre, se trataron en el taller de EuroStemCell Aspectos eticos sobre bses de datos y depósitos de células madre.

Bis vor wenigen Jahren glaubten Wissenschaftler, dass Schäden an einem Herzen irreparabel seien. Die Entdeckung kardialer (herzeigener) Stammzellen vor etwas mehr als drei Jahren eröffnete neue Möglichkeiten, Stammzellen für die Behebung von Herzschäden zu verwenden, die durch Herzinfarkte (akute Myokardinfarkte) oder chronische Erkrankungen (chronische koronare Herzkrankheit) entstanden sind. Mehreren Studien zufolge, bei denen Herzkrankheiten im Tiermodell untersucht wurden, können die Schäden an diesen Herzen in der Tat durch die Transplantation von Knochenmarkzellen in die beschädigten Herzen behoben werden. Daher werden derzeit zahlreiche klinische Studien über Knochenmarktransplantate zur Behandlung von Herzkrankheiten, insbesondere von Herzinfarkten (akuten Myokardinfekten), durchgeführt.

Allgemein ausgedrückt werden in diesen Studien Patienten, die einen Herzinfarkt erlitten haben, Aufbereitungen ihrer eigenen Knochenmarkstammzellen verabreicht – dabei handelt es sich um sogenannte autologe Transplantationen. In diesen Studien konnte nachgewiesen werden, dass diese Behandlung sicher ist und eine relative Verbesserung der Herzfunktion bewirkt. Viele Wissenschaftler bemängeln jedoch, dass diese Ergebnisse nicht konstant seien. So blieben viele Fragen zu ihrer klinischen Relevanz und ihren langfristigen Wirkungen offen. Deshalb sei auch weiterhin Forschung im Labor anhand von Tiermodellen und im Labor gezüchteten Zellen notwendig, um die klinischen Studien weiterführen zu können.

So versuchen Wissenschaftler derzeit herauszufinden, welche Zellen im Knochenmark (oder im Blut) es konkret sind, die eine Wirkung auf das beschädigte Herz haben. Außerdem wird untersucht, ob die Knochenmarkstammzellen neue Herzmuskelzellen und/oder Blutgefäßzellen werden, ob sie das Absterben vorhandener Herzzellen verhindern oder ob sie Stoffe freisetzen, die die vorhandenen Herzstammzellen dazu anregen, sich zu teilen und die abgestorbenen Zellen zu ersetzen.

Manchmal verengen sich die Arterien, die in das Herz führen, mit der Zeit. Dies ist auf Ablagerungen (aus fettreichem Material) zurückzuführen. So fließt weniger Blut durch die Arterie und somit in das Herz. Da das Blut Sauerstoff transportiert, wird das Herz nicht mehr mit genug Sauerstoff versorgt. Eine chronische Erkrankung führt oft zum Herzinfarkt, nämlich dann, wenn sich an der verengten Stelle der Arterie ein Blutgerinnsel bildet.

Ein akuter Myokardinfarkt (Herzinfarkt) tritt ein, wenn ein Bereich des Herzmuskels aufgrund einer unzureichenden Sauerstoffversorgung abstirbt oder beschädigt wird. Ein Blutgerinnsel bildet sich in einem der Herzkranzgefäße. Das sind die Arterien, über die das Herz mit Blut versorgt wird. Das Blutgerinnsel hindert die Blut- und somit auch die Sauerstoffzufuhr zu den Herzzellen in diesem Bereich, woraufhin diese absterben.

Muskeldystrophien sind eine Gruppe genetisch und erblich bedingter Muskelerkrankungen, die durch fehlerhafte Muskelproteine, das Absterben von Muskelzellen und die fortschreitende Schwäche der Skelettmuskeln gekennzeichnet sind. Die meisten davon werden durch die Mutation von Genen verursacht, die für die Struktur und Funktion der Muskelmembran nötig sind.
Bei der Muskeldystrophie vom Typ Duchenne und bei der damit verwandten Muskeldystrophie vom Typ Becker wird die Degeneration durch einen genetischen Defekt bei der Produktion eines Proteins (Dystrophin) in den Muskelfasern verursacht.

Wenn Stammzellen mit normalen Genen in von diesen Muskeldystrophien betroffene Muskeln eingepflanzt werden könnten, könnten die Stammzellen theoretisch voll funktionsfähige Muskelfasern bilden. An ihrem Zielort würden sie dann nach und nach neue Gruppen gesunder Muskelzellen produzieren, um die beschädigten Fasern zu ersetzen.

Europäische Forscher unter der Leitung von Giulio Cossu haben im Mausmodell der Muskeldystrophie mithilfe von‘ Mesoangioblasten bereits gute Ergebnisse erzielt. So konnten sie jüngst Golden Retriever mit mutierten Dystrophingenen erfolgreich behandeln.

Außerdem haben sie ähnliche Mesoangioblasten aus Biopsien menschlicher Muskeln isoliert und untersuchen diese nun im Labor, um ihre Eigenschaften besser zu verstehen und herauszufinden, wie sie sich bei einer Transplantation verhalten würden. Als noch zu lösende Probleme gelten die effiziente Verbringung der Stammzellen an ihre Zielorte, die darauffolgende Integration und das Überleben der daraus entstehenden Zellen sowie die Kontrolle der Immunreaktion des Körpers auf eine fremde Zelle.

Andere Forscher widmen sich indes der Grundlagenforschung zu Muskelstammzellen adulter und embryonaler Herkunft – sie wollen herausfinden, wie die Stammzellen, die Muskelgewebe bilden können, zu identifizieren, isolieren und charakterisieren sind. Stammzellen bilden selbstverständlich nur einen Forschungsansatz bei der Entwicklung einer Heilung der Muskeldystrophie.

Andere Projekte, die weltweit betrieben werden, verfolgen andere Strategien – angefangen von der Verbringung eines Ersatz-Dystrophingens an alle Muskeln mithilfe eines Virus oder arzneimittelbasierte Strategien bis hin zur Herstellung der richtigen Form des Dystrophinproteins.

Zugehörige Links

(auf Englisch) Liste der Patientenorganisationen für Muskeldystrophie vom Typ Duchenne und Becker  - zur Verfügung gestellt von TREAT-NMD Neuromuscular network
(auf Englisch) Action Duchenne - Forum für den Austausch von Informationen und Ideen bei der Suche nach einer Heilung und besseren medizinischen Versorgung für Muskeldystrophie vom Typ Duchenne und Becker.  
(auf Englisch) Muscular Dystrophy Association
Association Français contre les Myopathies
EuroStemCell Poster - Zelltherapie für Muskeldystrophie

Nabelschnurblut liefert große Mengen hämatopoeische (blutbildende) Stammzellen. Diese Zellen können die verschiedenen Blutkörperchen (rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen) bilden. Aus dem Knochenmark oder Blut gewonnene hämatopoeische Stammzellen werden schon lange bei Stammzellentherapien gegen Leukämie, Blut- und Knochenmarkstörungen, Krebs (mit Chemotherapie) und Immunschwächen eingesetzt.

Seit 1989 werden hämatopoeische Stammzellentransplantationen aus Nabelschnurblut erfolgreich zur Behandlung von Kindern mit Leukämie, Anämie und anderen Blutkrankheit verwendet. Die Wissenschaftler suchen nun nach Möglichkeiten, mehr Stammzellen aus dem Nabelschnurblut zu gewinnen, damit mit diesen auch Erwachsene routinemäßig behandelt werden können.

Neben diesen blutassoziierten Störungen müssen wir über das therapeutische Potential von Stammzellen aus Nabelschnurblut noch viel lernen. Zu diesem Zwecke sind klinische Studien erforderlich. So untersucht eine in den USA durchgeführte klinische Studie beispielsweise die Wirksamkeit von Stammzellen aus dem eingelagerten Nabelschnurblut von Kindern mit Typ-1-Diabetes zu deren Behandlung.

Aus mehreren Berichten geht hervor, dass Stammzellen aus Nabelschnurblut in der Lage sind, sich zu anderen Zelltypen (etwa Nervenzellen) zu entwickeln. Anderen Berichten zufolge enthält Nabelschnurblut Zellen, die embryonalen Stammzellen ähnlich sind. Beide Erkenntnisse würden das therapeutische Potential von Nabelschnurblut deutlich erhöhen; beide müssen jedoch noch von unabhängiger Stelle bestätigt werden, bevor Stammzellen aus Nabelschnurblut für andere, nicht blutassoziierte Krankheiten verwendet werden können.

Zugehörige Links:
Liste der mit hämatopoeischen Stammzellentransplantationen therapierbaren Krankheiten
Selling the Stem Cell Dream - Artikel in der Fachzeitschrift Science über ungeprüfte Zellentherapien, darunter mit Nabelschnurblut (nur für Abonnenten).

Nabelschnurblut kann man in öffentlich oder privat (gewerblich) betriebenen Nabelschnurblutbanken aufbewahren lassen.

In Großbritannien sammelt und lagert die NHS Cord Blood Bank aus altruistischen Gründen gespendetes Nabelschnurblut seit 1996 ein. Das Nabelschnurblut in derartigen öffentlichen Banken wird auf unbestimmte Zeit eingelagert und steht jedem Patienten, der diese spezielle Gewebeart braucht, zur Verfügung. Dieser Dienst ist für den Spender nicht kostenpflichtig, das Produkt wird jedoch nicht für ihn selbst oder seine Familie eingelagert.

In ganz Europa bieten Unternehmen auch kommerziell Einlagerungen von Nabelschnurblut an. So wird das Nabelschnurblut eines Neugeborenen eingelagert, falls es oder ein Verwandter an einer Krankheit erkrankt, die durch eine Nabelschnurbluttransplantation behandelt werden könnte. In der Regel verrechnen diese Unternehmen eine vorab zu entrichtende Entnahmegebühr sowie eine jährliche Einlagerungsgebühr.

Die wichtigsten Argumente gegen kommerzielle Banken haben mit der sehr geringen Wahrscheinlichkeit zu tun, dass das Nabelschnurblut jemals vom Kind, einem Geschwisterteil oder Verwandten gebraucht werden wird, sowie mit dem Vorhandensein mehrerer gut etablierter Alternativen zu Nabelschnurbluttransplantationen und dem fehlenden wissenschaftlichen Nachweis, dass mit Nabelschnurblut auch Krankheiten, die nicht mit dem Blutsystem zu tun haben (etwa Diabetes oder Parkinson), behandelt werden können. In manchen Fällen kann Patienten ihr eigenes Nabelschnurblut nicht transplantiert werden, weil die Zellen bereits die genetischen Änderungen, die die Krankheit auslösen, enthalten.

Weiterlesen:
Nabelschnurblutbanken - Stellungnahme des Royal College of Obstetricians and Gynaecologists’ Scientific Advisory Committee (veröffentlicht im Juni 2006)
Nabelschnurblutbanken: Informationen für Eltern - auf Grundlage der oben genannten Stellungnahme
Elternleitfaden zu Nabelschnurblutbanken - genaue und aktuelle Informationen für Eltern über die medizinische Forschung im Bereich Nabelschnurblut und über Möglichkeiten zur Nabelschnurbluteinlagerung
Ethische Aspekte der Nabelschnurbluteinlagerung (PDF-Datei) - Stellungnahme der European Group on Ethics in Science and New Technologies (2004)

Nabelschnurblut bringt Nutzen für die Forschung. So erforschen Wissenschaftler derzeit beispielsweise, in welchem Ausmaß hämatopoeische (blutbildende) Stammzellen im Nabelschnurblut dazu in der Lage sind, sich zu anderen spezialisierten Zellen zu entwickeln - zum Beispiel in Zellen des Nervensystems oder in insulinbildende Zellen der Bauchspeicheldrüse. Das in der Forschung verwendete Nabelschnurblut stammt von Frauen, die einer Entbindung per Kaiserschnitt zugestimmt haben. Wenn das Krankenhaus, in dem Sie entbinden, an derartigen Forschungen mitwirkt und wenn Sie einer Entbindung per Kaiserschnitt zugestimmt haben, werden Sie möglicherweise gefragt, ob Sie das Nabelschnurblut Ihres Kindes spenden würden.

Nabelschnurblut kann auch aus altruistischen Gründen für klinische Zwecke gespendet werden. Seit 1989 wird Nabelschnurblut regelmäßig verwendet, um Kinder mit Leukämie, Anämie und anderen Blutkrankheiten zu behandeln. In Großbritannien sammeln und speichern verschiedene NHS-Institute des National Blood Service Nabelschnurblut, das aus altruistischen Gründen gespendet wurde. Dabei entnehmen geschulte Fachkräfte das Nabelschnurblut. Diese Fachkräfte arbeiten dabei unabhängig von den Pflegekräften, die Mutter und Neugeborenes versorgen.

In öffentlichen Banken wird Nabelschnurblut für nicht verwandte Patienten eingelagert, die hämatopoeische Stammzellentransplantationen benötigen. In Großbritannien sammelt und lagert die NHS-Bank auch Nabelschnurblut von Kindern aus Familien ein, die von einer Krankheit betroffen oder einem Erkrankungsrisiko ausgesetzt sind, gegen das eine hämatopoeische Stammzellentransplantation - entweder für das Kind, einen Geschwisterteil oder Verwandten - erforderlich sein könnte.

Zugehörige Links
NHS Cord Blood Bank - mit ausführlichem FAQ zum Thema Nabelblutschnur-Spenden
Royal College of Obstetricians and Gynaecologists - Informationen für Eltern zum Thema Nabelschnurblutbanken

Nabelschnurblut enthält hämatopoetische (blutbildende) Stammzellen. Diese Zellen können die verschiedenen Blutkörperchen (rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen) bilden. Hämatopoetische Stammzellen sind auch im Knochenmark vorhanden. Nabelschnurblut gilt als gute Alternative für die Beschaffung hämatopoeischer Stammzellen, da es leicht verfügbar ist. Tatsächlich wird Nabelschnurblut schon lange für die Stammzellentherapie bei Leukämie und mehreren Blut- und Immunkrankheiten insbesondere bei Kindern eingesetzt.

Trotz zahlreicher Berichte, wonach Patienten mit multipler Sklerose (und andere) erfolgreich mit Zellen aus Nabelschnurblut behandelt wurden, wurden noch keine klinischen Studien durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Behandlungen ordnungsgemäß zu prüfen. Bevor Stammzellen aus Nabelschnurblut in derartigen Therapien eingesetzt werden könnten, sind zudem mehrere Probleme zu lösen.

Damit die Stammzellen etwa für die langfristige Behandlung neurologischer Krankheiten eingesetzt werden könnten, müssten sie die Zellen im Nervensystem, die aufgrund der Krankheit zerstört worden sind, effizient ersetzen. In einem ersten Schritt müssten Stammzellen aus Nabelschnurblut im Labor dazu gebracht werden, sich zu funktionellen Nervenzellen zu entwickeln. Bislang gibt es jedoch noch keine überzeugenden Beweise, dass dies möglich ist.

Ein Schlaganfall wird durch eine Blockade der Blutversorgung einer Gehirnregion (ischämischer Infarkt) oder durch das Platzen eines Blutgefäßes im Gehirn und anschließende Blutungen im Infarktgebiet (hämorrhagischer Infarkt) verursacht. Wenn Gehirnzellen nicht mehr mit Sauerstoff und Nährstoffen aus dem Blut versorgt werden oder wenn plötzliche Blutungen im oder um das Gehirn auftreten, sterben die Gehirnzellen ab.  Je nach betroffener Gehirnregion können mehrere Funktionen beeinträchtigt sein, darunter das Gehen, Sprechen und Denken.

Stammzellen werden derzeit nicht für die Behandlung nach Schlaganfällen eingesetzt. Zellen aus fetalem Gehirn, Knochenmark, Nabelschnurblut und embryonalen Tumoren haben nach der Transplantation in Tiermodellen des Schlaganfalls gewisse Verbesserungen ermöglicht. In einer klinischen Studie, in der Patienten Nervenzellen aus einem menschlichen embryonalen Tumor transplantiert wurden, konnten bei manchen Patienten kurzfristige Verbesserungen beobachtet werden. In den meisten Fällen setzten die transplantierten Zellen Substanzen frei, welche das Überleben der vorhandenen Zellen verbesserte.

Eine der bevorzugten Strategien für eine langfristige, wirksame Stammzellentherapie bei Schlaganfall besteht in der Transplantation neuraler (Gehirn) Stammzellen in die Patienten. Im Idealfall differenzieren sich diese Zellen, die aus embryonalen oder fetalen Gehirnzellen gewonnen wurden, in die Zellen, die in der betroffenen Gehirnregion abgestorben sind. In mehreren Studien anhand von Tiermodellen waren die neuen Zellen in der Lage, die betroffene Region zu erreichen, die abgestorbenen Zellen zu ersetzen, zu überleben, sich mit vorhandenen gesunden Zellen zu verbinden und die beschädigten Nervenbahnen im Gehirn wiederherzustellen. 

Im Januar 2009 gab das britische Unternehmen ReNeuron bekannt, dass die britischen Aufsichtsbehörden den Beginn der Phase I einer klinischen Studie über seine neuralen Stammzellentherapie genehmigt habe, mithilfe der Teile des durch einen ischämischen Infarkts beschädigten Gehirns regeneriert werden sollten. In der Studie wird die Sicherheit dieser Behandlung geprüft, bei der Zellen, die aus menschlichem fetalen Gewebe gewonnen wurden, direkt in das Gehirn von Patienten injiziert werden. Lesen Sie mehr über diese aktuell bevorstehende Studie.

Eine weitere Möglichkeit der Stammzellentherapie bei Schlaganfall wäre die Stimulierung der Stammzellen, die im Gehirn des Schlaganfallpatienten vorhanden sind, damit diese die Ersetzung der abgestorbenen Zellen erzeugen. Man prüft derzeit mehrere Substanzen hinsichtlich ihrer Fähigkeit, die vorhandenen Stammzellen zu stimulieren.

Zugehörige Links: (auf Englisch)
European Stroke Network - gemeinschaftliche EU-Initiative zur Zusammenführung von Forschern, Regierungsstellen, Branchen, Non-Profit-Sektor und Patientenverbänden. Stellt Europa an die Spitze der Schlaganfallforschung dank seines fächerübergreifenden Forschungsprogramms, hochwertiger Ausbildungsprogramme für europäische Wissenschaftler und Kliniker sowie nationaler und globaler Partnerschaften.
Stroke Alliance for Europe - Liste der europäischen Patientenorganisationen
European Stroke Organization - durchsuchbare Liste nationaler Schlaganfallgruppen
The Stroke Association
The Stroke Trials Directory of the Internet Stroke Center
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Stroke Facts - von der World Stroke Campaign (auch in spanischer Sprache verfügbar)

Die Parkinson-Krankheit entsteht aufgrund des allmählichen Abbaus einer bestimmten Nervenzellenart in einer bestimmten Gehirnregion (Substantia Nigra). Diese Nervenzellen (die sogenannten dopaminergen Neuronen) produzieren eine bestimmte natürliche Chemikalie (Dopamin). Ein Dopaminmangel bewirkt Schwierigkeiten bei der freien Bewegung, beim Sprechen und Schreiben sowie eine Haltungsinstabilität.

Stammzellenbasierte Therapien für die Parkinson-Krankheit sind noch kein klinisches Routineverfahren. Die Forscher sind sich darüber einig, dass mehr Informationen über die Ursachen der Parkinson-Krankheit und die Biologie der Stammzellen erforderlich seien, bevor sichere, wirksame und langfristige Therapien entwickelt werden könnten.

Da bei der Parkinson-Krankheit ein ganz bestimmter, eindeutig identifizierter Zelltypus betroffen ist, bieten Stammzellen ein großes Therapiepotential. Die Grundlage für eine derartige Therapie wäre die Ersetzung der abgestorbenen Zellen durch identische dopaminerge Neuronen. Diese dopaminergen Neuronen können im Labor aus embryonalen Stammzellen gewonnen werden, wenngleich es noch ethische und technische Hürden bei dieser Art der Beschaffung gibt.

Dopaminerge Neuronen können auch aus fetalem Hirngewebe gewonnen werden. Möglicherweise haben Sie bereits von klinischen Studien gehört, bei denen fetales Hirngewebe in das Gehirn von Parkinson-Patienten transplantiert wurde. Diese Studien bieten den Nachweis der grundsätzlichen Wirksamkeit: in manchen dieser Studien wurden bei Patienten deutliche und langanhaltende Verbesserungen beobachtet, während bei anderen nur geringfügige Veränderungen eintraten. Die Studien förderten auch mehrere Probleme zutage, die zu lösen sind, etwa dass für die Transplantation in Patienten große Mengen reiner, gleichförmiger Zellen produziert werden müssten. Jüngste Erkenntnisse weisen zudem auf ein weiteres Bedenken hinsichtlich Zelltransplantationstherapien hin. Bei einer Patientengruppe traten Nebenwirkungen ein, und in manchen Fällen breitete sich die Krankheit mehr als zehn Jahre nach der Operation auf die transplantierten fetalen Zellen aus. Das bewies, dass die Krankheit vom Patienten auf die transplantierten fetalen Zellen übertragen worden war.

Stammzellen könnten für Parkinson-Patienten auch insofern nützen, als sie die Entdeckung neuer Arzneimittel ermöglichen, die viel weitreichendere Wirkungsmöglichkeiten als Zelltherapien haben würden. Dank der sogenannten Reprogrammierung ist es inzwischen möglich, aus Erwachsenen Stammzellen zu gewinnen, die embryonalen Stammzellen gleichen. Indem wir adulte, spezialisierte Zellen eines Patienten reprogrammieren, können wir sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) erzeugen. Diese iPS-Zellen können sich zu jeder beliebigen Körperzelle ausdifferenzieren, auch in dopaminerge Neuronen. Wissenschaftler stellen nun iPS-Zellen von Parkinson-Patienten her, um aus diesen im Labor  Neuronen zu erzeugen. Man will auf diese Weise herausfinden, warum diese Nervenzellen bei der Parkinson-Krankheit absterben, und man will anhand der Zellen Stoffe prüfen, aus denen neue Arzneimittel entwickelt werden könnten.

Weitere Informationen über den aktuellen Forschungsstand und jüngste Entwicklungen finden Sie in unserem Factsheet Parkinson-Krankheit: Was könnten Stammzellen bewirken?

Zugehörige Links:
EuroStemCell-Factsheet über die Parkinson-Krankheit und Stammzellenforschung
Michael J. Fox Foundation
Parkinson’s UK
The National Institute for Neurological Disorders and Stroke
European Parkinson’s Disease Association

TDie Myelinschicht (konzentrisch) umgibt das Axon eines Neurons:: Wikimedia CommonsMultiple Sklerose ist eine entzündliche (durch das eigene Immunsystem vermittelte) Krankheit, bei der das Immunsystem des Patienten die Schutzscheide ("Myelin") rund um die Nerven zerstört. Der Informationsfluss im Gehirn und Rückenmark wird daraufhin gestört. Schließlich werden die eigentlichen Nervenzellen angegriffen und sterben ab. Bei Patienten mit multipler Sklerose ist das zentrale Nervensystem auf verschiedene Weise beeinträchtigt, was sich in verschiedenen Symptomen zeigt wie etwa Krämpfe, Schwierigkeiten beim Gehen, Störungen der Kontrolle der Blasen- und Darmfunktion und eine gesteigerte körperliche und psychische Ermüdbarkeit (Fatigue).

In diesem BBC-Video (auf Englisch) werden die Abläufe bei MS sowie ein stammzellenbasierter Ansatz zur Entwicklung einer Therapie gegen die Krankheit erklärt.

Eine erfolgreiche therapeutische Strategie für multiple Sklerose muss zwei Ziele erreichen:

1. Vermeidung von Schäden am zentralen Nervensystem, indem die Entzündung, die von den Angriffen des Immunsystems auf die Nerven verursacht wird, bekämpft wird;
2. Behebung vorhandener Schäden.

Stammzellen könnten für die Erreichung beider Ziele nützlich sein. Es wurden bereits klinische Studien durchgeführt, in denen Patienten intensive immunsuppressive Behandlungen und anschließend Transplantationen von Blutstammzellen aus ihrem eigenen Knochenmark oder Blut erhielten. Bei diesen Studien sollte die Autoimmunreaktion, die die Myelin- und Nervenschäden verursachen, blockiert werden. Die Studien haben folgenden Nutzen gezeigt: bei einem Teil der Patienten schritt die Krankheit nicht weiter voran, während sie sich bei manchen nicht verbesserte und bei anderen wiederum remittierte.

Zugehörige Links: (auf Englisch)
The European Multiple Sclerosis Platform
The Multiple Sclerosis Society
Multiple Sclerosis Trust
The National Insitute of Neurological Disorders and Stroke
Multiple Sclerosis Resource Centre

Bei der Motorneuron-Krankheit ("amyotrophe Lateralsklerose" in den USA, manchmal auch "Lou-Gehrig-Syndrom") degenerieren die Nervenzellen im Rückenmark und im Gehirn, die für die Bewegungssteuerung zuständig sind, und sterben ab. Die Muskeln, mit denen diese Nervenzellen verbunden waren, werden daraufhin schwächer und schwinden. Die Patienten verlieren ihre Kraft und ihre Fähigkeit, Arme, Beine und Körper zu bewegen. Schließlich versagen die Muskeln im Zwerchfell und in der Brustwand, und der Patient kann ohne Unterstützung nicht mehr atmen.

Weil bei der Motorneuron-Krankheit sowohl die Nervenzellen im Rückenmark als auch im Gehirn betroffen sind, ist eine Behandlung durch die Ersetzung dieser Zellen wohl ein weit entferntes Ziel. Eine wirksame Zellersetzungstherapie müsste die Funktion beider Nervenzellengruppen wiederherstellen und - wie auch bei anderen neurologischen Störungen - sicherstellen, dass sich die neuen Zellen in die vorhandenen Nervenbahnen integrieren, damit Gehirn und Rückenmark entsprechend funktionieren können. Aus all diesen Gründen vertreten Wissenschaftler die Meinung, dass noch umfangreiche Laborforschung nötig sei, bevor klinische Studien mit Patienten, die an der Motorneuron-Krankheit leiden, durchgeführt werden können.

Ein realistischerer Ansatz wäre es ihrer Meinung nach, Stammzellen zur Linderung der Symptome und sogar zur Umkehrung des Krankheitsverlaufs zu verwenden. Wenn Stammzellen in das Rückenmark von Tieren mit der Motorneuron-Krankheit transplantiert werden, scheinen sie die kranken und verletzten Nervenzellen zu "pflegen". Sie verhindern, dass diese absterben und verbessern ihre Funktion. Man hofft, dass die Wissenschaft in den nächsten paar Jahren so weit fortgeschritten sein wird, dass diese Therapien an Patienten geprüft werden können. Die Therapien sollten voraussichtlich kurz nach der Diagnose durchgeführt werden, wenn die Gliedmaßenfunktion des Patienten abbaut, er jedoch noch nicht gelähmt ist.

Zugehörige Links:
ALS Association
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Motor Neuron Disease (MND) Association
MND Scotland

Die Huntington-Krankheit (HK) ist eine bis heute unheilbare vererbliche, degenerative Erkrankung des Gehirns.  

Die Huntington-Krankheit wird durch ein fehlerhaftes Gen auf dem vierten Chromosom verursacht. Dieses Gen produziert ein Protein mit der Bezeichnung Huntingtin und wurde 1993 entdeckt. In einer noch nicht vollständig geklärten Art und Weise führt das fehlerhafte Gen zu Beschädigungen von Nervenzellen in bestimmten Gehirnbereichen, darunter die Basalganglien und die Großhirnrinde.  Das führt zu allmählichen Veränderungen physischer, mentaler und emotionaler Natur.

Ein Kind mit einem Elternteil, der an der Huntington-Krankheit leidet, trägt mit einer Wahrscheinlichkeit von 50:50 das fehlerhafte Gen in sich. Bei jedem, der das fehlerhafte Gen geerbt hat, wird die Krankheit früher oder später ausbrechen. In der Regel ist dies im mittleren Alter der Fall.

Stammzellen könnten bei der Suche nach Therapien für die Huntington-Krankheit an mehreren Fronten nützlich sein:

1. Stammzellen könnten Tiermodelle von HK ablösen, um HK erforschen zu können.  So wurden etwa Zelllinien mit dem fehlerhaften Gen aus induzierten pluripotenten Stammzellen erzeugt. Diese stellen ein neues Modell dar, an dem die Entwicklung der Huntington-Krankheit im Labor untersucht werden kann. Anhand dieser Zelllinien könnten zudem neue mögliche Behandlungen untersucht und geprüft werden.  Weitere Informationen über die Erzeugung krankheitsspezifischer Zelllinien finden Sie in unserem Factsheet zum Thema iPS-Zellen.
2. Es ist vielleicht möglich, die gehirneigene Produktion von Stammzellen zu stimulieren, um von der Krankheit betroffene Zellen zu ersetzen.
3. Stammzellen könnten in das Gehirn eingebracht werden, damit sie abgestorbene und funktionsunfähige Zellen ersetzen - dies könnte als Primärtherapie oder  zur Wiederherstellung von Gehirnzellen nach einer oder mehreren Therapien eingesetzt werden, die den Krankheitsverlauf aufhalten soll(en).  Während das eine vielversprechende Forschungsrichtung ist, müssen die Faktoren, welche die Differenzierung, das Überleben und die Reifung von Zellen in einem von HK betroffenen Gehirn steuern, besser erforscht werden, bevor diese Therapie in Kliniken angewandt werden kann.

Zugehörige Links (auf Englisch)
European Huntington's Disease Network - Plattform, auf deren Grundlage die Zusammenarbeit für Professionelle und von der Huntington-Krankheit betroffene Personen und deren Angehörige in Europa erleichtert werden soll
NIH-Seite zur Huntington-Krankheit
Huntington's Disease Society of America
Hereditary Disease Foundation
HOPES: Wissenschaftlicher Leitfaden zur Huntington-Krankheit - Projekt von Studierenden der Stanford University, um wissenschaftliche Informationen über die Huntington-Krankheit für Patienten und die Öffentlichkeit besser zugänglich zu machen
Überblick über die Forschung zur Huntington-Krankheit - vom NCBI (National Center for Biotechnology Information) - technischere Informationen

Die Alzheimer-Krankheit wird durch den Zelltod in mehreren Gehirnregionen ausgelöst. Es handelt sich um eine fortschreitende Störung, die zum Gedächtnisverlust und zum Verlust kognitiver Fähigkeiten führt. Alzheimer ist letzten Endes tödlich.  Derzeit gibt es keine Heilung.

Die Schäden am Gehirn sind bei der Alzheimer-Krankheit weitläufig. Daher sind stammzellenbasierte Behandlungsansätze problematisch. Die Stammzellentherapie eignet sich für jene Krankheiten am besten, bei denen bestimmte, genau bekannte Zelltypen ersetzt oder in ihrer Funktionsweise unterstützt werden müssen. Bei der Alzheimer-Krankheit müssten verschiedene Gruppen von Gehirnzellen ersetzt werden, und die Wissenschaftler gehen davon aus, dass die Signale, die die transplantierten Zellen benötigen würden, um sich in das Gehirn integrieren zu können, im von Alzheimer betroffenen Gehirn fehlen.

Stammzellen könnten jedoch genetisch verändert werden, um Substanzen in das Gehirn zu verbringen, die das Absterben von Zellen aufhalten und die Funktion vorhandener Zellen stimulieren könnten. In einer klinischen Studie (Phase I) wurde unlängst ein gewisser Nutzen für Patienten mit Alzheimer-Krankheit nachgewiesen: Der Fortschritt der Krankheit konnte nämlich verlangsamt werden.

Zugehörige Links:
alz.org - Forschungszentrum der Alzheimer's Association  - gute Informationen über den aktuellen Forschungsstand, zukünftige Entwicklungen und klinische Studien
Alzheimer's Society (GB)
Alzheimer Europe
Alzheimer Scotland

Diese Webseiten enthalten nähere Informationen über internationale Gesetze und Richtlinien zur Stammzellenforschung:

• StemGen - Ethische,  rechtliche und soziale Aspekte der Stammzellenforschung (in englischer und französischer Sprache). Mit einer umfangreichen Datenbank mit Richtlinien und Gesetzen über Stammzellenforschung und einer Stammzellen-Weltkarte.
• Weltweite Regelungen der humanen embryonalen Stammzellforschung - vom Australian Stem Cell Centre erstellte Liste mit Links und Materialien zu den Richtlinien und Gesetzen über Stammzellenforschung weltweit (PDF-Datei)
• Weltweite Positionen in der Stammzellenforschung – zusammengestellt von der UK Stem Cell Initiative, zuletzt aktualisiert 2005
• Weltkarte Stammzellenrichtlinien
• Die Hinxton Group - internationales Konsortium für Stammzellen, Ethik und Recht

In den USA sind die Gesetzgebung und die Finanzierung von Stammzellenforschung eng miteinander verknüpft. Auf Ebene der Bundesstaaten dürfen Wissenschaftler keine Regierungsmittel in die Hand nehmen, um neue embryonale Stammzellenlinien zu erzeugen. Alle öffentlich geförderten Arbeiten sind auf die 61 Stammzellenlinien beschränkt, die bereits 2001, als die Ableitung neuer Linien verboten wurde, existiert hatten.

Im Juli 2006 legte Präsident Bush ein Veto gegen eine Gesetzesvorlage ein, mit der das Verbot aufgehoben werden sollte. Er begründete dies damit, dass keine öffentlichen Mittel für Projekte eingesetzt werden sollten, bei denen menschliche Embryonen zerstört werden - das war das erste Mal in seiner Amtszeit, dass er sich weigerte, eine Gesetzesvorlage, die vom Congress bereits genehmigt worden war, zu unterzeichnen. Einzelne Bundesstaaten sind befugt, Gesetze zu erlassen, welche die humane embryonale Stammzellforschung mithilfe von staatlichen Mitteln erlauben. Mehrere Bundesstaaten haben ihre Gesetze in diesem Sinne geändert, darunter Connecticut, Massachusetts, Kalifornien und Illinois. Auf diese Weise konnte für 3 Milliarden US-Dollar das kalifornische Institute for Regenerative Medicine errichtet werden.

Die private Finanzierung der embryonalen Stammzellenforschung war in den USA nie verboten – dieser Sektor ist daher größtenteils ungeregelt.

Die Forschung an menschlichen Embryonen ist laut Human Fertilisation and Embryology Act (1990) und den darauffolgenden Human Fertilisation and Embryology (Research Purposes) Regulations 2001 nur zu bestimmten Zwecken erlaubt: 

• Verbesserung der Methoden zur Behandlung von Unfruchtbarkeit
• Erkenntnisgewinn über die Ursachen angeborener Krankheiten
• Erkenntnisgewinn über die Ursachen von Fehlgeburten
• Entwicklung sicherer Verhütungsmethoden
• Entwicklung von Methoden zur Entdeckung von genetischen oder chromosomalen Anomalien
• Erkenntnisgewinn über die Entwicklung von Embryonen
• Erkenntnisgewinn über schwerwiegende Krankheiten
• Transfer neuer Erkenntnisse in die Therapieforschung für schwerwiegende Krankheiten

Die Verwendung von Embryonen in der Stammzellenforschung darf nur mit Genehmigung der Human Fertilisation and Embryo Authority (HFEA) erfolgen. Die HFEA erteilt nur dann Lizenzen, wenn die beabsichtigte Verwendung von Embryonen für die Forschungszwecke unverzichtbar ist.

Lizenzierte Forschung darf nur mit in vitro erzeugten Embryonen (Embryonen, die aus außerhalb des Mutterleibs entwickelten Eiern entstanden) erfolgen. Die meisten in der britischen Stammzellenforschung verwendeten Embryonen wurden ursprünglich für künstliche Befruchtungen erzeugt, jedoch nicht verwendet. Diese "überschüssigen" oder "überzähligen" IVF-Embryonen können mit Genehmigung der Eltern für Forschungszwecke verwendet werden.

Die lizenzierte Forschung ist nur an höchstens 14 Tage alten Embryonen erlaubt. Die Stammzellen werden schon viel früher - etwa nach 5 - 6 Tagen - aus dem Blastozyten isoliert.

Das reproduktive Klonen von Menschen ist in Großbritannien verboten. Infolge des Human Reproductive Cloning Act (2001) ist es in Großbritannien niemandem erlaubt, ein Kind mithilfe von Zellkernersetzung oder einer anderen Technologie zu erzeugen.

Licensed research can only take place on embryos up to 14 days. Stem cells are isolated from the blastocyst much sooner than this – at 5-6 days.

Human reproductive cloning is illegal in the UK. As a result of the Human Reproductive Cloning Act (2001) nobody in the UK is allowed to use cell nuclear replacement, or any other technique, to create a child.

In den 25 Mitgliedsländern der EU wird die humane embryonale Stammzellforschung unterschiedlich geregelt. Dies ist auf verschiedene ethische, philosophische und religiöse Traditionen in Europa zurückzuführen. Diese Unterschiede finden ihren Niederschlag in den Gesetzen der jeweiligen Länder (siehe Zusammenfassung in dieser Tabelle).

Belgien vertritt eine ähnliche Rechtsposition wie Großbritannien und erlaubt die Beschaffung von menschlichen embryonalen Stammzellen aus überschüssigen IVF-Embryos und unter bestimmten Voraussetzungen (z. B. zur Untersuchung bestimmter schwerer Krankheiten) auch die Erzeugung menschlicher Embryonen für die Beschaffung menschlicher embryonaler Stammzellen.

Am anderen Ende des Spektrums befinden sich Deutschland und Italien, wo die Beschaffung menschlicher embryonaler Stammzellen aus menschlichen Embryonen verboten ist, während es in Österreich, Bulgarien, Zypern, Irland, Litauen, Luxemburg, Malta, Polen, Rumänien und in der Slowakei überhaupt keine besonderen Gesetze in diesem Bereich gibt.

Die unterschiedliche Handhabung in Europa hat daher intensive Diskussionen bewirkt, wenn es um die Finanzierung embryonaler Stammzellenforschung geht. Im Juli 2006 kamen die europäischen Minister darüber ein, manche Elemente der humanen embryonalen Stammzellforschung zu fördern. Das ermöglichte es Wissenschaftlern in Ländern, in denen Experimente mit menschlichen Embryonen erlaubt sind, über das Forschungsprogramm Framework Seven Förderungen für ihre Arbeit zu beantragen.

Mehrere europäische Richtlinien sowie das Übereinkommen über Menschenrechte und Biomedizin (1997) sind für die humane embryonale Stammzellforschung ebenfalls releveant. Diese Richtlinien wurden, insbesondere in Zusammenhang mit Stammzellenbanken und Datenbanken, im von EuroStemCell veranstalteten Workshop Ethical aspects of stem cell repositories and databases diskutiert.

Die Forschungsergebnisse über Rückenmarksverletzungen (SCI) finden immer häufiger in der klinischen Praxis Anwendung. Viele experimentelle Therapien - manche davon mit Stammzellen - werden derzeit im Rahmen von klinischen Studien angewandt oder befinden sich in der Vorbereitungsphase für eine klinische Studie.  Um mögliche Teilnehmer einer klinischen Studie zu unterstützen, hat ein Ausschuss von Forschern und Ärzten mit umfangreicher Erfahrung auf dem Gebiet SCI über die ICCP (International Campaign for Cures for spinal cord injury Paralysis) einen leicht verständlichen, 40-seitigen Leitfaden für Menschen mit einer Rückenmarksverletzung, ihre Familien, Freunde und Betreuer erstellt.

Diese Broschüre,  Experimentelle Therapien für Rückenmarksverletzungen: Was Sie wissen sollten, wenn Sie an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, ist über die ICORD-Website als kostenloser Download in den Sprachen Englisch, Französisch, Spanisch, Deutsch, Türkisch, Japanisch und Chinesisch erhältlich.

Siehe auch

• Informationen über klinische Studien und Stammzellentherapien auf dieser Webseite
• ISSCR-Website über Stammzellentherapien, Stammzellentherapien unter näherer Betrachtung.

Stammzellen könnten für potentielle Therapien bei Rückenmarksverletzungen genutzt werden. Auf Grundlage der Ergebnisse aus zahlreichen Tierversuchen erarbeiten Wissenschaftler derzeit Möglichkeiten, wie Stammzellen zur Wiederherstellung des Rückenmarks beitragen könnten:

• Stammzellen könnten die Nervenzellen, die infolge der Verletzung abgestorben sind, ersetzen;
• Stammzellen könnten neue Stützzellen erzeugen, welche die isolierende Nervenscheide (Myelin) wiederaufbauen und das Wachstum der beschädigten Nerven stimulieren;
• wenn die Stammzellen kurz nach der Verletzung in das Rückenmark eingebracht werden, können diese die Zellen am Ort der Verletzung durch die Freisetzung von Schutzfaktoren vor weiteren Schäden schützen.

Klinische Studien mit Stammzellen bei Verletzungen des Rückenmarks

Im Dezember 2010 genehmigte die schweizerische Aufsichtsbehörde für therapeutische Produkte den Start der Phase I/II einer klinischen Studie über chronische Rückenmarksverletzungen an der Universitätsklinik Balgrist in Zürich (Schweiz).  Bei der Studie wird ein vom Unternehmen Stem Cells Inc. entwickelter Stammzellentyp verwendet. Die sogenannten Human Central Nervous System Stem Cells (HuCNS-SC) werden aus menschlichem Hirngewebe gewonnen. HuCNS-SC-Zellen können alle drei wichtigen neuralen Zelltypen des zentralen Nervensystems erzeugen. In der Studie werden den Patienten mindestens sechs Wochen nach der Verletzung HuCNS-SC-Zellen in das Rückenmark eingepflanzt.

Phase und Ziel: In dieser Studie der Phase I/II soll die Sicherheit der Transplantation von HuCNS-SC-Zellen in das Rückenmark von Patienten mit chronischer Rückenmarksverletzung geprüft werden.
Zeitraum: März 2011 – März 2016.
Aufnahmestatus: Rekrutierung läuft. Es werden 12 Patienten aufgenommen.
Nähere Informationen zu dieser Studie

Das kalifornische Biotech-Unternehmen Geron betrieb ebenfalls eine vielbeachtete klinische Studie für eine Therapie auf Basis von humanen embryonalen Stammzellen. Im November 2011 gab Geron bekannt, dass es diese Studie nicht mehr fortsetzen werde, um sich stattdessen anderen Forschungsbereichen zu widmen.

Stammzellen aus der Nasenhöhle

Anderen Studien zufolge fördern Zellen aus der Nasenhöhle, die in die Wirbelsäulen von Ratten mit Rückenmarksverletzungen transplantiert wurden, die Regeneration ihres Rückenmarks. Die Wissenschaftler beabsichtigen nun, diese Methode an Patienten mit einer besonderen Art von Rückenmarksverletzung (Avulsion des Plexus Brachialis) anzuwenden. Bei dieser Verletzung, die besonders häufig bei Motorradunfällen vorkommt, werden die Armnerven vom Rückenmark abgetrennt, was eine Lähmung des Arms verursacht.

Zugehörige Links:
Forschungsseite von Professor Geoffrey Raisman - Zellen aus der Nasenhöhle für die Regeneration des Rückenmarks
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
European Spinal Cord Injury Federation

Das Rückenmark besteht aus Millionen von Nervenzellen, die Projektionen am Rückenmark nach oben und unten sowie in andere Körperteile senden. Die Informationen, die es uns erlauben, zu sitzen, zu laufen, auf die Toilette zu gehen und zu atmen, werden entlang dieser Projektionen (der sogenannten Nerven) gesendet. Wenn die harte Wirbelsäule, die das Rückenmark schützt, bricht oder verrutscht, werden die Nerven im Rückenmark beschädigt und Zellen können absterben. Zellen, die im Rückenmark zerstört wurden, kann der Körper nicht mehr ersetzen. Die Funktion des Rückenmarks wird daher eingeschränkt, und die Bewegungsfähigkeit und die Empfindung des Patienten sind unter Umständen stark beeinträchtigt.

La sangre de cordón umbilical es una abundante fuente de células madre hematopoyéticas (sanguíneas). Estas células son capaces de originar diversos tipos de células en la sangre: los glóbulos rojos, los glóbulos blancos y las plaquetas. Las células madre hematopoyéticas, purificadas a partir de la médula ósea o de la sangre se han utilizado durante mucho tiempo en tratamientos con células madre para la leucemia, para los trastornos hemáticos y de médula ósea, para el cáncer (cuando se utiliza quimioterapia) y para las inmunodeficiencias.

Desde 1989, los trasplantes con células madre hematopoyéticas en los que se utiliza sangre de cordón umbilical en el tratamiento de niños con leucemia, anemia y otros trastornos hemáticos se han realizado con éxito. Actualmente, la investigación se dirige a otras vías para aumentar el número de dichas células madre obtenidas a partir de sangre de cordón, de modo que también se puedan utilizar de forma rutinaria en el tratamiento de adultos.

Más allá de estos trastornos relacionados con la sangre, aún queda mucho por aprender sobre el potencial terapéutico de las células madre de sangre de cordón umbilical. Los científicos coinciden en que es necesario realizar ensayos clínicos. Un ensayo clínico en EE.UU., por ejemplo, observa la eficacia del tratamiento de niños con Diabetes tipo I con células madre procedentes de la sangre almacenada procedente de su propio cordón umbilical. 

Diversos informes han descrito cómo las células madre en sangre de cordón umbilical son capaces de convertirse en otros tipos de células (como células nerviosas). Otros informes indican que la sangre de cordón umbilical contiene células similares a las células madre. Cualquiera de estos resultados aumentaría considerablemente el potencial terapéutico de la sangre de cordón umbilical;  sin embargo se deben confirmar estos resultados de manera independiente antes de poder utilizar las células madre de cordón umbilical para el tratamiento de otras enfermedades no hematológicas.

Relevant links:

List of diseases treatable by haematopoietic stem cell transplant (Listado de enfermedades tratables mediante trasplante de células madre hematopoyéticas)
Selling the Stem Cell Dream - artículo de la revista Science sobre tratamientos con células no probados, que incluye tratamientos en los que se utiliza sangre de cordón umbilical (es necesario estar suscrito).

La sangre de cordón puede conservarse en bancos de sangre de cordón públicos o privados (comerciales).

En el Reino Unido, por ejemplo, el Banco de sangre de cordón NHS ha estado recogiendo y almacenando sangre de cordón umbilical donada de manera altruista desde 1996. La sangre de cordón de bancos públicos se almacena indefinidamente para posibles trasplantes y está disponible para cualquier paciente que precise ese tipo de tejido en concreto. No tiene coste para el donante y no se conserva de forma específica para esa persona ni para su familia.

Empresas de toda Europa también ofrecen bancos para el almacenamiento de sangre de cordón umbilical. La sangre de cordón de un bebé se almacena por si él o algún miembro de su familia desarrollasen un problema que pudiera ser tratado con trasplante de sangre de cordón. Normalmente las empresas cobran una tasa de recogida además de una tasa anual de preservación.

Los principales argumentos en contra del almacenamiento comercial están relacionados con el hecho de que es muy poco probable que la sangre de cordón se utilice para ese niño, para un hermano o para un miembro de su familia, con la existencia de diversas alternativas al trasplante de sangre de cordón bien establecidas y con la falta de pruebas científicas  que atestigüen que la sangre de cordón puede utilizarse para tratar enfermedades no hematológicahematológicas (como la Diabetes y el Parkinson). En algunos casos puede que los pacientes no puedan recibir su propia sangre de cordón, ya que las células pueden contener los cambios genéticos que les predisponen a la enfermedad.

Si desea obtener más información:
Umbilical Cord Blood Banking: un artículo de opinión del Comité Asesor Científico del Royal College de obstetras y ginecólogos (publicado en junio de 2006)
Cord blood banking: information for parents: basado en el anterior artículo de opinión
Guía para Padres sobre Bancos de sangre de cordón umbilical: pretende educar a los padres con información actualizada y precisa sobre la investigación médica con sangre de cordón umbilical y sobre las opciones de conservación de la sangre de cordón umbilical
Ethical Aspects of Umbilical Cord Blood Banking (archivo en formato pdf), opinión del Grupo Europeo sobre Ética en la ciencia y las nuevas tecnologías (2004)

La sangre de cordón umbilical es útil para la investigación. Por ejemplo, se está investigando el potencial de las células madre hematopoyéticas (sanguíneas) de la sangre de cordón umbilical para convertirse en otras células especializadas, como las del sistema nervioso, o las células pancreáticas productoras de insulina. La sangre de cordón umbilical utilizada en la investigación procede de madres que dan su consentimiento y se someten a una cesárea electiva. Si el hospital en el que nacerá su bebé participa en cualquiera de estas investigaciones y va a someterse a una cesárea electiva, puede que le pidan su consentimiento para donar la sangre del cordón de su bebé.

La sangre de cordón también puede donarse de manera altruista para uso clínico. Desde 1989 se han utilizado los trasplantes de sangre de cordón umbilical para el tratamiento de niños que padecen leucemia, anemia y otras enfermedades hematológicas de forma regular. En el Reino Unido, diversas instalaciones del Servicio Nacional de Salud dentro del Servicio Nacional de Hematología recogen y almacenan sangre de cordón umbilical donada desinteresadamente. La sangre de cordón es recogida por personal cualificado que trabaja independientemente de quienes cuidan a la madre y al recién nacido.

La sangre de cordón de los bancos públicos está disponible para pacientes no relacionados que puedan necesitar trasplantes de células madre hematopoyéticas. En el Reino Unido, el  Banco NHS también recoge y almacena sangre de cordón umbilical de niños nacidos en familias afectadas o con riesgo de una enfermedad para la que puedan ser necesarios los trasplantes de células madre hematopoyéticas, ya sea para el niño, para un hermano, o para un miembro de la familia.

Enlaces relevantes
NHS Cord Blood Bank: incluye numerosas preguntas frecuentes sobre la donación de sangre de cordón
Royal College of Obstetricians and Gynaecologists: información para padres sobre bancos de sangre de cordón umbilical