A clinical trial is a research study in human volunteers to answer specific health questions.

Clinical trials are carried out in four phases:

• Phase I and Phase II trials check on safety – they make sure the treatment does no harm to patients. 
• Phase III or IV trials focus on assessing how effective the treatment is, and developing it into a therapy that can be made widely available.

The most well-established and widely used stem cell treatment is the transplantation of blood stem cells to treat diseases and conditions of the blood and immune system, or to restore the blood system after treatments for specific cancers. The US National Marrow Donor Program has a full list of diseases treatable by blood stem cell transplant.  More than 26,000 patients are treated with blood stem cells in Europe each year.

Since the 1970s, skin stem cells have been used to grow skin grafts for patients with severe burns on very large areas of the body. Only a few clinical centres are able to carry out this treatment and it is usually reserved for patients with life-threatening burns. It is also not a perfect solution: the new skin has no hair follicles or sweat glands. Research aimed at improving the technique is ongoing.

Currently, these are the only stem cell therapies that have been thoroughly established as safe and effective treatments. Some other applications of stem cells are being investigated in clinical trials, including the use of stem cells to regenerate damaged tissues – such as heart, skin, bone, spinal cord, liver, pancreas and cornea – or to treat blood or solid-organ cancers. The majority of these trials are using mesenchymal stem cells, which are derived from sources such as fat tissue, bone marrow and connective tissue. A small proportion of the trials are using blood stem cells.

Among the most advanced clinical trials are those that aim to treat certain bone, skin and corneal diseases or injuries with a graft of tissue grown from stem cells taken from these organs. For example, stem cells from the eye can be used to grow a new cornea for patients with certain kinds of eye damage. This has already been shown to be safe and effective in early stage trials. However, further studies with larger numbers of patients must be carried out before this therapy can be approved by regulatory authorities for widespread use in Europe.

Stem cell treatments are all specialist procedures. They should be performed only in specialized centers authorized by national health authorities.

All treatments should be considered experimental until they have successfully passed all the stages of clinical trials required to test a new therapy thoroughly. Only then will the treatment be approved for widespread use.

Searchable clinical trials databases
Clinicaltrials.gov 
EU Clinical Trials Register 

For more information
Stem Cells and Diseases (US National Institutes of Health webpage)
Blood stem cells: the pioneers of stem cell research (EuroStemCell fact sheet)
Skin stem cells: where do they live and what can they do? (EuroStemCell fact sheet)
Clinical trials for stem cell therapies (academic journal article: BMC Medicine 2011, 9:52)
The road to the clinic: how basic science is turned into clinical applications (poster & slide set)

In the first instance, we recommend that you discuss any potential treatments with your doctor.

EuroStemCell also has a clinical trials topic page and publishes regular updates on clinical trials and stem cell treatments.

To search for ongoing clinical trials - in stem cell research as well as other research areas - you can also try searching one of the clinical trials databases: the new EU Clinical Trials Register,  NIH's ClinicalTrials.gov, the World Health Organization's International Clinical Trials Registry Platform or Current Controlled Trials.  Note that not all trials are listed in these databases.

Some patient organizations also offer a platform for searching for clinical trials.

For more information about the clinical trials process, see:

• EuroStemCell clinical trials and stem cell treatments topic page
• A Closer Look at Stem Cell Treatments - information to help patients and others evaluate stem cell treatments.  Includes an outline of the process by which science becomes medicine.  Produced by the ISSCR.
• ClinicalTrials.gov - background information, resources and definitions
• ISSCR Patient Handbook on Stem Cell Therapies - 8-page PDF document with patient-oriented information on stem cell therapies and the development of new medical treatments
• Experimental Treatments for Spinal Cord Injuries: What you should know if you are considering participation in a clinical trial - 40 page PDF document produced by International Campaign for Cures of Spinal Cord Injury Paralysis  (ICCP) with general information about the clinical trials process as well as specific information about spinal cord injuries.
• Stem cell therapies in MS - 18 page PDF document jointly produced by the national multiple sclerosis societies from UK, Italy, France, USA, Australia and by the International Multiple Sclerosis Federation with general information about the state of the art of stem cell research in multiple sclerosis, including treatment prospects and clinical trial information.

In the first instance, we recommend that you discuss any potential treatments with your doctor.

The ISSCR's website A closer look at stem cell treatments provides patient-focused information that can help you evaluate potential treatments.

Information and resources provided on the site include:

• Top Ten Things to Know about Stem Cell Treatments—what is currently possible and what is not? 
• The Patient Handbook on Stem Cell Therapies—a take-along handbook with information to help patients and their families evaluate stem cell treatments. 
• How Science Becomes Medicine—a description of the process that is required to develop a new medical treatment and the internationally-recognized checks that protect the rights and safety of patients. 
• What to Ask—questions to ask providers in order to learn about a treatment’s potential risks and benefits. 
• Submit a Clinic—**NOTE: service currently suspended.** You can submit for review the names of clinics. The ISSCR will ask the clinic to provide evidence that appropriate oversight and other patient protections are in place for the treatments they offer. The ISSCR will publish online whether these clinics provide the evidence requested.

 

Cloning, or somatic cell nuclear transfer (SCNT), is the technique used to produce Dolly the sheep, the first animal to be produced as a genetic copy of another adult.

In this procedure, the nucleus of an egg cell is removed and replaced by the nucleus of a cell from another adult. In Dolly’s case, the cell came from the mammary gland of an adult ewe. This nucleus contained that ewe’s DNA. After being inserted into the egg, the adult cell nucleus is reprogrammed by the host cell. The egg is artificially stimulated to divide and behave in a similar way to an embryo fertilised by sperm. After many divisions in culture, this single cell forms a blastocyst (an early stage embryo with about 100 cells) with almost identical DNA to the original donor who provided the adult cell – a genetic clone.

At this stage, cloning can go one of two ways:

Reproductive cloning
To produce Dolly, the cloned blastocyst was transferred into the womb of a recipient ewe, where it developed and when born quickly became the world’s most famous lamb. When the cloning process is used in this way, to produce a living duplicate of an existing animal, it is commonly called reproductive cloning. This form of cloning has been successful in sheep, goats, cows, mice, pigs, cats, rabbits, gaur and dogs.
Pictures of cloned animals

This form of cloning is unrelated to stem cell research. In most countries, it is illegal to attempt reproductive cloning in humans.

Therapeutic cloning
In therapeutic cloning, the blastocyst is not transferred to a womb. Instead, embryonic stem cells are isolated from the cloned blastocyst. These stem cells are genetically matched to the donor organism, holding promise for studying genetic disease. For example, stem cells could be generated using the nuclear transfer process described above, with the donor adult cell coming from a patient with diabetes or Alzheimer’s. The stem cells could be studied in the laboratory to help researchers understand what goes wrong in diseases like these.

Another long-term hope for therapeutic cloning is that it could be used to generate cells that are genetically identical to a patient. A patient transplanted with these cells would not suffer the problems associated with rejection.

To date, no human embryonic stem cell lines have been derived using therapeutic cloning, so both these possibilities remain very much in the future.

In most countries, it is illegal to even attempt to produce a cloned human being (reproductive cloning). Some countries, do, however, allow researchers to pursue therapeutic cloning for research in very specific circumstances. In the UK, for example, the Human Fertilisation & Embryology Authority has granted 2 licences:

1. To the Roslin Institute to create stem cells from embryos produced by therapeutic cloning in order to study Motor Neuron Disease. The donor cells will come from patients with the disease. This licence is currently inactive.
2. To Centre for Life in Newcastle, to create stem cells from embryos produced by therapeutic cloning to increase knowledge about the development of embryos and enable this knowledge to be applied in developing treatments for serious disease.

To date, the only other European countries that allow therapeutic cloning for research purposes are Sweden and Belgium.

La diabetes se desarrolla cuando las células beta pancreáticas dejan de ser capaces de liberar la cantidad de insulina necesaria para regular la glucosa en sangre. Esto empeora la calidad de vida y aumenta el riesgo de complicaciones graves para más de 170 millones de personas en todo el mundo.

En la diabetes tipo I (juvenil), el sistema inmunitario del cuerpo ataca y destruye las células beta pancreáticas productoras de la insulina. Puede tratarse mediante trasplante de los islotes, si estos (que contienen las células beta) proceden del páncreas de un donante y son transferidos a una persona con la enfermedad. El problema es que al no haber suficientes donantes de órganos, solo se puede tratar  a una pequeña fracción de quienes padecen diabetes tipo I.

Los investigadores estudian si las células madre podrían solucionar este problema de suministro. Si fuese posible generar células beta productoras de insulina a partir de células madre embrionarias, por ejemplo, habría un suministro potencialmente ilimitado para el trasplante. Otra alternativa sería  el desarrollo de medicamentos que estimulen las células madre en el propio organismo del paciente para crear células beta nuevas. Estas áreas de investigación y otros enfoques que se manejan  en la actualidad se describen con más detalle en nuestra hoja informativa, Diabetes tipo I: ¿Cómo podrían ayudar las células madre?

Relevant links
Juvenile Diabetes Research Foundation International
BetaCellTherapy
Stem Cells & Diabetes (NIH information)

Diabetes entsteht, wenn die Betazellen in der Bauchspeicheldrüse nicht mehr in der Lage sind, genug Insulin freizusetzen, um den Glukosespiegel im Blut zu regulieren. Das beeinträchtigt die Lebensqualität und erhöht das Risiko schwerer Komplikationen - davon sind weltweit über 170 Millionen Menschen betroffen.

Beim Typ-1-Diabetes (juveniler Diabetes) greift das Immunsystem die insulinbildenden Betazellen in der Bauchspeicheldrüse an und zerstört diese. Der Typ-1-Diabetes kann mithilfe einer Inseltransplantation behandelt werden. Dabei werden Inselzellen (mit Betazellen) der Bauchspeicheldrüse eines Spenders entnommen und der erkrankten Person transplantiert. Es gibt jedoch nicht genug Spenderorgane, um mehr als einen kleinen Bruchteil aller an Typ-1-Diabetes erkrankten Menschen zu behandeln.

Forscher untersuchen derzeit, ob Stammzellen diesem Engpass entgegenwirken könnten. Wenn aus embryonalen Stammzellen insulinbildende Betazellen erzeugt werden könnten, gäbe es Transplantationsmaterial in unbegrenzten Mengen. Eine Alternative wäre die Entwicklung neuer Medikamente, um die Stammzellen im Körper des Patienten selbst zur Bildung neuer Betazellen zu stimulieren. Eine Beschreibung dieser Forschungsbereiche und anderer derzeit untersuchter Ansätze finden Sie in unserem Factsheet Type-1-Diabetes: Was könnten Stammzellen bewirken?

 

Relevant links
Juvenile Diabetes Research Foundation International
BetaCellTherapy
Stem Cells & Diabetes (NIH information)

Diabetes develops when pancreatic beta cells are no longer capable of releasing the amounts of insulin needed to regulate blood glucose. It reduces the quality of life and increases the risks of serious complications for more than 170 million people worldwide.

In Type 1 (juvenile) diabetes, the body’s immune system attacks and destroys the insulin-producing beta cells in the pancreas. It can be treated by islet transplantation, where islets (containing beta cells) are taken from a donor’s pancreas and transferred to a person with the disease. There are not enough donor organs, however, to treat more than a tiny fraction of those who suffer from Type 1 diabetes.

Researchers are investigating whether stem cells might help this problem of supply. If it were possible to generate insulin-producing beta cells from embryonic stem cells, for example, there would be a potentially unlimited supply for transplantation. An alternative may be to develop new medicines to stimulate stem cells in the patient's own body to make new beta cells. These areas of research and other approaches currently under investigation are described in more detail in our factsheet, Type 1 Diabetes: how could stem cells help?

Relevant links
Juvenile Diabetes Research Foundation International
BetaCellTherapy
Stem Cells & Diabetes (NIH information)

An acute myocardial infarction (heart attack) occurs when an area of the heart muscle dies or is damaged due to an inadequate supply of oxygen. A blood clot forms in one of the coronary arteries, the blood vessels that supply blood to the heart. This clot prevents blood, and consequently, oxygen from reaching the heart cells in that area, leading to their death.

Sometimes the arteries that feed into the heart narrow gradually over time, as a result of a cumulative accumulation of an obstruction (made up of fatty material). The amount of blood that can flow through the artery, and reach the heart, is reduced. Because blood carries oxygen, the heart is not able to receive the amount of oxygen it needs. Chronic disease often leads to heart attack, when a blood clot forms at the site where the artery is narrowed.

Until a few years ago, scientists thought that it was impossible to repair a damaged heart. The discovery of cardiac (heart) stem cells, just over three years ago, opened up new possibilities to use stem cells to repair hearts that have been injured through heart attacks (acute myocardial infarction) or chronic disease (chronic coronary artery disease). Several studies using animal models of heart disease suggest that transplanting bone marrow stem cells into injured hearts can indeed partially repair these hearts. As a result, there are currently many ongoing clinical trials of bone marrow transplants to treat heart disease, particularly heart attacks (acute myocardial infarction).

Generally speaking, in these trials patients who have suffered a heart attack are given preparations of their own bone marrow stem cells – these are called autologous transplants. These trials have demonstrated that this treatment is safe and have recorded relative improvements in heart function. However, many scientists feel that the findings are not consistent and many questions remain as to their clinical relevance and long-term effects. Consequently, scientists feel that continued laboratory research, using animal models and cells grown in the laboratory, are needed, in order to advance in the clinical trials.

Some of the questions scientists are trying to answer include understanding exactly which cells in the bone marrow (or in the blood) are having an effect on the damaged heart. Scientists are also studying whether the bone marrow stem cells become new heart muscle cells and/or blood vessel cells, whether they stop existing heart cells from dying, or whether they release substances that stimulate the existing heart stem cells to divide and replace those that have died.

Muscular dystrophies are a group of genetic and hereditary muscle diseases characterized by defects in muscle proteins, death of muscle cells and progressive skeletal muscle weakness. Most are caused by mutations in the genes involved in muscle membrane structure and function.
In Duchenne muscular dystrophy and the related Becker’s muscular dystrophy, for example, degeneration is caused by a genetic fault in the production of a protein in muscle fibres called dystrophin.

In theory, if stem cells containing normal genes could be delivered to muscle in these muscular dystrophies, they could regenerate fully functional muscle fibres. Once at their target they would gradually produce new groups of healthy muscle cells to replace the damaged fibres.

European researchers, led by Giulio Cossu, have achieved good results in a mouse model of muscular dystrophy, using the ‘mesoangioblast’ muscle stem cell, and have recently reported successes in treating golden retriever dogs that have a mutation in their dystrophin gene.

They have also isolated similar mesoangioblast cells from biopsies of human muscle, and are testing these out in the lab, to better understand their properties and see how they might behave if transplanted. Problems still to be overcome include the efficient delivery of stem cells to their target sites, the subsequent integration and survival of the cells they give rise to, and controlling the body’s immune response to a foreign cell.

At the same time, other researchers are focused on basic research into muscle stem cells of both adult and embryonic origin – how to identify, isolate and characterize the stem cells that can generate muscle tissue. Stem cells are, of course just one avenue of research working towards a cure for muscular dystrophy.

Other projects around the world are focused on different routes – from delivering a replacement dystrophin gene to all muscles using a virus, to drug-based approaches to manufacturing a correct form of the dystrophin protein.

Relevant links
List of patient organizations for Duchenne and Becker muscular dystrophy - provided by TREAT-NMD Neuromuscular network
Action Duchenne - aims to offer a unique forum for sharing information and ideas in the search for a cure and better medical care for Duchenne and Becker.  
Muscular Dystrophy Association
Association Français contre les Myopathies
EuroStemCell poster - cell therapy for muscular dystrophy

 

Alzheimer’s disease is caused by cell death in several areas of the brain. It is a progressive disorder that leads to loss of memory and cognitive abilities. Ultimately, Alzheimer's is fatal.  There is currently no cure.

Damage to the brain in Alzheimer’s disease is widespread, making stem cell-based approaches to treatment problematic. Stem cell therapy offers greatest potential for diseases in which specific, well-known types of cell need to be replaced or helped to function correctly. In Alzheimer's disease several different groups of brain cell would need to be replaced, and scientists believe it is highly likely that the signals needed to help transplanted cells integrate into the brain may be absent in the Alzheimer brain.

Stem cells could, however, be genetically modified so as to deliver substances to the Alzheimer brain, to stop cells from dying and stimulate the function of existing cells. A recent clinical trial (Phase I) has shown this approach to be of some benefit to patients with Alzheimer’s disease, by slowing down the progression of the disease.

Relevant links:
alz.org - alzheimer's association research center - good information on the status of current research, future directions and clinical trials
Alzheimer's Society (UK)
Alzheimer Europe
Alzheimer Scotland

Huntington's Disease (HD) is a hereditary, degenerative brain disorder for which there is currently no cure.  

Huntington's disease is caused by a faulty gene on chromosome 4. This gene, which produces a protein called Huntingtin, was discovered in 1993. In some way - which is not yet fully understood - the faulty gene leads to damage of nerve cells in areas of the brain including the basal ganglia and cerebral cortex.  This leads to gradual physical, mental and emotional changes.

Each child of a parent with Huntington's disease has a 50:50 probability of inheriting the faulty gene. Anyone who inherits the faulty gene will, at some stage, develop the disease. It typically becomes noticeable in middle age.

Stem cells could be useful in the quest to develop treatments for Huntington's disease on a number of fronts:

1. Stem cells could be used to study HD, as a supplement to animal models of the disease.  For example, cell lines that carry the faulty gene have been generated from induced pluripotent stem cells, providing a new model to study the development of Huntington's disease in the laboratory. These cell lines could also be used to screen for and test potential new treatments.  For more information about the creation of disease-specific cell lines, see our iPS cells fact sheet.
2. It may be possible to stimulate the brain's own production of stem cells to help replace cells affected by the disease.
3. Stem cells could be introduced into the brain with the hope that they would replace dead and dysfunctional cells - either as a primary treatment or  to restore brain cells lost in Huntington's disease following treatment(s) to halt disease progression.  While this is a promising avenue of research, more work needs to be done to understand the factors that control the differentiation, survival, and maturation of stem cells in a brain affected by HD before this kind of therapy can be transferred to the clinic.

Relevant links
European Huntington's Disease Network - a platform for professionals and people affected by HD and their relatives to facilitate working together throughout Europe
NIH page on Huntington's disease
Huntington's Disease Society of America
Hereditary Disease Foundation
HOPES: A guide to the science of Huntington's disease - a student-run project at Stanford University dedicated to making scientific information about Huntington's disease more readily accessible to patients and the public
Summary of Huntington's Disease research - provided by NCBI (the National Center for Biotechnology Information) - more technical

In motor neurone disease (known as amyotrophic lateral sclerosis in the USA, sometimes also called Lou Gehrig’s disease) nerve cells that control movement, located both in the spinal cord and in the brain, degenerate and die. As a result, the muscles to which those nerve cells were connected eventually weaken and waste away. Patients lose their strength and the ability to move their arms, legs and body. Eventually the muscles in the diaphragm and chest wall fail, and the patient becomes unable to breathe without support.

Because nerve cells in both the spinal cord and the brain are affected in motorneuron disease, the prospect of treatment through replacement of these cells seems a distant goal. Any effective cell-replacement therapy would have to restore the function of both groups of nerve cells, and, as with other neurological disorders, ensure that the new cells become integrated into the existing circuits, so that the brain and spinal cord are able to function appropriately. For all these reasons, scientists feel that a great deal of laboratory research should be done before moving into clinical trials involving motorneuron disease patients.

Scientists believe that a more realistic approach is to use stem cells to alleviate the symptoms and even revert progression of the disease. When transplanted into the spinal cords of animals with motorneuron disease, stem cells appear to nurse the sick and injured nerve cells, preventing them from dying and improving their function. Scientists are hopeful that within the next few years they will know enough to test these treatments in patients, which they expect to be most helpful if administered shortly after diagnosis, when a patient begins to lose limb function but before paralysis sets in.

Relevant links:
ALS Association
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Motor Neuron Disease (MND) Association
MND Scotland

The myelin layer (concentric) surrounds the axon of a neuron: Wikimedia CommonsMultiple sclerosis is an inflammatory (auto)immune-mediated disease in which the patient’s immune system destroys the protective sheath (called myelin) that envelops and protects the nerves. As a result, the flow of information in the brain and spinal cord is interrupted. Ultimately, the actual nerve cells are affected and die. Patients with multiple sclerosis show a variety of symptoms involving the central nervous system, including spasms, difficulty walking, bladder and bowel problems and fatigue.

This BBC news clip explains what happens in MS, and outlines one stem-cell-based approach to developing a treatment for the disease.

There are two concurrent components to any successful therapeutic approach to multiple sclerosis:

1. to prevent damage to the central nervous system by interfering with inflammation caused by the immune system’s attack on the nerves;
2. to repair the existing damage.

Stem cells are potentially useful in both components. Clinical trials have been carried out in which patients have received intensive immunosuppressive treatments followed by transplants of blood stem cells from their own bone marrow or blood. These trials aimed to block the autoimmune reaction that causes myelin and nerve damage, and they have shown some benefits: a proportion of patients did not progress in the disease, although some showed no improvement and others regressed.

Research using animal models has shown that it is possible to promote repair of the myelin (remyelination) surrounding damaged nerves by transplanting very young ensheathing cells (so-called precursor cells), made from embryonic stem cellsⁱ or adult neural (brain) stem cells. This myelin repair can be either direct or indirect. Direct myelin repair involves differentiation of stem/precursor cells into myelin forming cells. Indirect remyelination is mainly due to a ‘bystander’ effect of the stem/precursor cells, in which the cells release molecules capable of suppressing inflammation, providing support for the development and growth of nerves, promoting the formation of new blood vessels, and/or reducing nitric oxide-mediated nerve damage.

Apart from stem cell transplantation, scientists know that in the early stages of multiple sclerosis the existing myelinating cells are able to offer some spontaneous remyelination. An important area of research is focused on finding ways to enhance remyelination from these cells.

Relevant links:
The European Multiple Sclerosis Platform
The Multiple Sclerosis Society
Multiple Sclerosis Trust
The National Insitute of Neurological Disorders and Stroke
Multiple Sclerosis Resource Centre

Attachment	Size
International MS Society Public Information Booklet on Stem Cells (pdf)	3.72 MB

Parkinson's disease occurs as a result of a gradual loss of a specific type of nerve cell, located in an area of the brain called the substantia nigra. These nerve cells produce a natural chemical called dopamine (they are called dopaminergic neurons). The lack of dopamine makes patients with Parkinson’s disease have difficulty in moving freely, holding a posture, talking and writing.

Stem cell-based therapies for Parkinson's disease are not yet a routine clinical procedure. Scientists are agreed that more information is needed about the causes of Parkinson’s disease and the biology of stem cells before safe, effective and long-lasting therapies can be developed.

Because a single, well-identified type of cell is affected in Parkinson’s disease, stem cells offer great potential for treatment. The basis for such treatment would be to replace the cells that have died with other identical dopaminergic neurons. These dopaminergic neurons can readily be obtained from embryonic stem cells in the laboratory, but there are still ethical and technical hurdles to using this source.

Dopaminergic neurons can also be obtained from fetal brain tissue. You may be aware of clinical trials where fetal brain tissue was transplanted into the brains of Parkinson's disease patients. These trials provide proof-of-principle for the approach: in a few of these trials major and long-lasting improvements were seen in some patients, though only modest changes occurred in others. The trials also emphasized several issues that need to be resolved, one of which is the need to produce large amounts of pure, uniform cells for transplantation into patients. Recent findings also highlight a further concern about cell transplantation therapies. There were some side effects in one group of patients and in some cases the disease spread to the transplanted fetal cells more than a decade after surgery. This showed that the disease from the patient was transmitted to the transplanted fetal cells.

Stem cells could also help Parkinson's patients by contributing to the discovery of new drugs, which would have a much wider impact than cell therapies. We can now get embryonic-like stem cells from adults through a method called "reprogramming". By reprogramming a sample of adult, specialised cells from a patient, we can make so-called induced pluripotent stem (iPS) cells. These iPS cells can make any type of cell found in the body, including dopaminergic neurons. Scientists are now making iPS cells from people with Parkinson’s disease and using them to produce neurons in the laboratory. The aim is to learn more about why these nerve cells die in Parkinson's disease, and to use the cells to test for substances that could be developed into new drugs.

More information about current research and recent developments is now available in our factsheet, Parkinson's disease: how could stem cells help?

Relevant links:
EuroStemCell fact sheet on Parkinson's disease and stem cell research
Michael J. Fox Foundation
Parkinson’s UK
The National Institute for Neurological Disorders and Stroke
European Parkinson’s Disease Association

Stroke is caused by a blockage of the blood supply to a region of the brain (ischaemic stroke) or when a blood vessel in the brain bursts, spilling blood into the spaces surrounding brain cells (haemorrhagic stroke). Brain cells die when they no longer receive oxygen and nutrients from the blood or there is sudden bleeding into or around the brain.  Depending on the area of the brain that is affected, several functions may be impaired, including walking, talking and cognitive ability.

Stem cells are not currently used for treatment of stroke. Cells from fetal brain, bone marrow, umbilical cord blood, and embryonic tumours have yielded some improvements when transplanted into animal models of stroke. In a clinical trial in which patients received implants of nerve cells generated from a human embryonic tumour, some of the patients showed short-term improvements. In most of these cases, the transplanted cells acted by releasing substances that enhanced the survival of existing cells.

One of the favoured approaches to long-term, effective stem cell therapy for stroke is to transplant neural (brain) stem cells into patients. Ideally, these cells, generated from either embryonic or fetal brain stem cells, would then specialize into the cells that have died in the affected area of the brain. In several studies using animal models the new cells were able to move to the affected area, replace the dead cells, survive, connect to existing healthy cells and re-establish the damaged circuits of the brain. 

In January 2009, UK company ReNeuron announced it had UK regulatory approval to start a Phase I clinical study of its neural stem cell treatment, which is designed to regenerate portions of the brain impaired by ischaemic stroke. The trial will test the safety of this treatment, which involves the injection of cells from derived from human fetal tissue directly into patients' brains. Read more about this trial, which is now under way.

Another approach to stem cell therapy for stroke could be to stimulate the stem cells naturally present in the brains of stroke patients, so that they could generate replacements for the dead cells. Scientists are testing several substances for their effect on stimulating the existing stem cells.

Relevant links:
European Stroke Network - collaborative EU effort that brings together researchers, government, industry, the non-profit sector, and patient group associations. Puts Europe at the forefront of stroke research through its multi-disciplinary research program, high quality training for European scientists and clinicians, and national and global partnerships.
Stroke Alliance for Europe - listing of European patient organizations
European Stroke Organization - searchable listings of national stroke groups
The Stroke Association
The Stroke Trials Directory of the Internet Stroke Center
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Stroke Facts - from the World Stroke Campaign (also available in Spanish)

Umbilical cord blood contains haematopoietic (blood) stem cells. These cells are able to make the different types of cell in the blood (red blood cells, white blood cells and platelets). Hematopoietic stem cells are also found in bone marrow. Umbilical cord blood is seen as a good alternative source of haematopoietic stem cells, since it is easily accessible. Indeed, umbilical cord blood has long been used in stem cell treatments for leukaemia, several blood disorders and immune disorders, particularly in children.

Despite the many reports of multiple sclerosis patients (and others) being successfully treated with cells from umbilical cord blood, clinical trials have not been undertaken to properly determine the safety and efficacy of these treatments and scientists agree that several problems need to be overcome before umbilical cord stem cells may be used in this kind of therapy.

For example, in order to be useful for long-term treatments of neurological diseases, the stem cells in umbilical cord blood would have to efficiently replace the cells of the nervous system that are lost as a result of the disease. A first step would be to direct umbilical cord blood stem cells to become functional nerve cells in the laboratory, however, to date, there is no compelling evidence that this is possible.

The spinal cord is made up of millions of nerve cells that send projections up and down the cord and out into other parts of the body. The information that allows us to sit, run, go to the toilet and breathe travels along these projections, called nerves. Whenever the hard vertebrae of the spinal column that protect the spinal cord are broken or dislocated, the nerves in the spinal cord are damaged, and cells may die. Cells of the spinal cord that are lost cannot be replaced by the body. Consequently, the function of the spinal cord becomes impaired, and patients may end up with severe movement and sensation disabilities.

NINDS information on spinal cord injury

Stem cells hold potential for treating spinal cord injuries. Based on the findings from a large number of animal studies, scientists are working on the ways that stem cells may contribute to spinal cord repair:

• stem cells may be used to replace the nerve cells that have died as a result of the injury;
• stem cells may be used to generate new supporting cells that will re-form the insulating nerve sheath (myelin) and stimulate re-growth of damaged nerves;
• when introduced into the spinal cord shortly after injury, stem cells cells may protect the cells at the injury site from further damage, by releasing protective factors.

Stem cell clinical trials for spinal cord injury

In December 2010 the Swiss regulatory agency for therapeutic products gave the go-ahead for a Phase I/II clinical trial on chronic spinal cord injury at the Balgrist University Hospital in Zurich, Switzerland.  The trial uses a type of stem cell developed by the company Stem Cells Inc. The cells are known as human central nervous system stem cells, or HuCNS-SC, and are derived from human brain tissue. HuCNS-SC cells can make any of the three major kinds of neural cells found in the central nervous system. In the trial, HuCNS-SC cells will be transplanted into the spinal cord of patients at least six weeks after injury.

Phase and objective: This is a phase I/II trial to evaluate the safety of transplanting HuCNS-SC cells into the spine of patients with chronic spinal injury.
Dates: March 2011–March 2016.
Enrollment status: Recruiting. Aims to enroll 12 patients.
More information on this study

California-based biotech company Geron also had a widely-reported clinical trial under way for a human embryonic stem cell-based therapy. In November 2011 Geron announced it was halting this trial to focus on other areas of research.

Nasal cavity stem cells

Other studies have shown that cells in the lining of the nasal cavity help regenerate spinal injuries when transplanted into the spinal cords of injured rats. Researchers would like to transfer this approach to patients with a specific type of spinal cord injury, called brachial plexus avulsion. In this type of injury, which occurs most commonly in motorcycle accidents, the nerves of the arm are separated from the spinal cord, resulting in paralysis of the arm.

Relevant links:
Professor Geoffrey Raisman's research page - using cells in the lining of the nasal cavity for spinal cord regeneration
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
European Spinal Cord Injury Federation

Increasingly, advances in spinal cord injury (SCI) research are finding their way into clinical practice. Many experimental therapies, some of which involve stem cells, are currently undergoing clinical trials or are preparing to enter the clinical trial phase of their development.  To help those considering participation in a clinical trial, a panel of researchers and doctors with extensive experience in SCI have, though the ICCP (International Campaign for Cures for spinal cord injury Paralysis), developed an easy-to-read 40-page guide for people with spinal cord injury, their families, friends and caregivers.

This booklet,  Experimental Treatments for Spinal Cord Injuries: What you should know if you are considering participation in a clinical trial, is freely available for download in English, French, Spanish, German, Turkish, Japanese and Chinese from the ICORD website.

See also

• Information on clinical trials and stem cell treatments on this site
• ISSCR website on stem cell treatments, A Closer Look at Stem Cell Treatments.

The EU's 25 member states take different regulatory positions on human embryonic stem cell research, reflecting the diversity of ethical, philosophical and religious beliefs throughout Europe. These differences are reflected in the laws of each country, summarised in this table.

Belgium has a similar legal position to the UK – allowing the procurement of human embryonic stem cells from surplus IVF embryos and, in particular circumstances (e.g. to study a particular serious disease), the creation of human embryos for the procurement of human embryonic stem cells.

At the other end of the spectrum, Germany and Italy prohibit the procurement of human embryonic stem cells from human embryos, while Austria, Bulgaria, Cyprus, Ireland, Lithuania, Luxembourg, Malta, Poland, Romania and Slovakia have no specific legislation at all in this area.

European diversity has led to vigorous debate when funding for embryonic stem cell research is discussed. In July 2006, European Ministers agreed to fund some elements of human embryonic stem cell research - allowing scientists in countries where human embryo experiments are legal to apply for funding for this work through the Framework Seven research programme.

Several European Directives, as well as the Convention on Human Rights and Biomedicine (1997) are also relevant to human embryonic stem cell research. These regulations, especially as they relate to stem cell banking and databases, were discussed at EuroStemCell's workshop on the Ethical aspects of stem cell repositories and databases.

Research on human embryos is only allowed for certain purposes, outlined in the Human Fertilisation and Embryology Act (1990) and the subsequent Human Fertilisation and Embryology (Research Purposes) Regulations 2001: 

• To promote advances in the treatment of infertility
• To increase knowledge about the causes of congenital disease
• To increase knowledge about the causes of miscarriages
• To develop more effective techniques of contraception
• To develop methods for detecting the presence of gene or chromosome abnormalities
• To increase knowledge about the development of embryos
• To increase knowledge about serious disease
• To enable any such knowledge to be applied in developing treatments for serious disease

The use of embryos in stem cell research can only be carried out with authority from the Human Fertilisation and Embryo Authority (HFEA). Licences are only granted if the HFEA is satisfied that any proposed use of embryos is absolutely necessary for the purposes of the research.

Licensed research can only take place on embryos created in vitro - embryos that have developed from eggs fertilised outside the body. Most embryos used in UK stem cell research are embryos initially created for use in fertility treatment, but not used. These "surplus" or "supernumerary" IVF embryos, if donated with full consent of the parents, can be used for research.

Licensed research can only take place on embryos up to 14 days. Stem cells are isolated from the blastocyst much sooner than this – at 5-6 days.

Human reproductive cloning is illegal in the UK. As a result of the Human Reproductive Cloning Act (2001) nobody in the UK is allowed to use cell nuclear replacement, or any other technique, to create a child.

In the US, legislation and funding for stem cell research are closely entwined. At a federal level, scientists can't use government money to create new embryonic stem cell lines. All publicly funded work is confined to the 61 stem cell lines already in existence in 2001, when the ban on deriving new lines was implemented.

In July 2006 President Bush vetoed a Bill lifting that ban, based on his opposition to the use of public funds for projects involving the destruction of human embryos - the first time in his presidency he had refused to sign into law a Bill approved by Congress. Individual states have the authority to pass laws to permit human embryonic stem cell research using state funds. Several states have changed their legislation accordingly, including Connecticut, Massachusetts, California, and Illinois. This has enabled the establishment of California's $3 billion Institute for Regenerative Medicine.

Private funding of embryonic stem cell research in the US has never been prohibited – leaving this sector largely unregulated.

These websites contain additional information on stem cell laws and policies around the world:

• StemGen - Ethical,  legal, and social issues on stem cell research (in English and French). Includes a comprehensive database of stem cell policies and laws, and a stem cell world map.
• Global regulation of human embryonic stem cell research - list of web links and resources which map stem cell regulations and laws around the world, maintained by the Australian Stem Cell Centre (PDF file)
• Global positions in stem cell research – compiled by the UK Stem Cell Initiative, last updated 2005
• World stem cell policy map
• The Hinxton Group - An International Consortium on Stem Cells, Ethics and Law

 

Umbilical cord blood is useful for research. For example, researchers are investigating the potential of haematopoietic (blood) stem cells in cord blood to become other specialised cells - such as those of the nervous system, or insulin-producing cells of the pancreas. The umbilical cord blood used in research comes from consenting mothers undergoing elective Caesarian sections. If the hospital where you are giving birth is involved in any such research, and you are having an elective Caesarian, you may be asked to consent to donating your baby’s cord blood.

Cord blood can also be donated altruistically for clinical use. Since 1989, umbilical cord blood transplants have been regularly used to treat children who suffer from leukaemia, anaemias and other blood diseases. In the UK, several NHS facilities within the National Blood Service harvest and store altruistically donated umbilical cord blood. Trained staff, working separately from those providing care to the mother and newborn child, collect the cord blood.

Cord blood in public banks is available to unrelated patients who need haematopoietic stem cell transplants. In the UK, the NHS bank also collects and stores umbilical cord blood from children born into families affected by or at risk of a disease for which haematopoietic stem cell transplants may be necessary - either for the child, a sibling or a family member.

Relevant links
NHS Cord Blood Bank - includes comprehensive FAQ on cord blood donation
Royal College of Obstetricians and Gynaecologists - information for parents on cord blood banking

Cord blood can be stored in public or private (commercial) cord blood banks.

In the UK, for example, the NHS Cord Blood Bank has been collecting and banking altruistically donated umbilical cord blood since 1996. The cord blood in the public banks like this is stored indefinitely for possible transplant, and is available for any patient that needs this special tissue type. There is no charge to the donor but the product is not stored specifically for that person or their family.

Companies throughout Europe also offer commercial banking of umbilical cord blood. A baby's cord blood is stored in case they or a family member develop a condition that could be treated by a cord blood transplant. Typically, companies charge an upfront collection fee plus an annual storage fee.

The main arguments against commercial banking have to do with the very small likelihood that the cord blood will ever be used by the child, a sibling or a family member; the existence of several well-established alternatives to cord blood transplantation and the lack of scientific evidence that cord blood may be used to treat non-blood diseases (such as diabetes and Parkinson’s disease). In some cases patients may not be able to receive their own cord blood, as the cells may already contain the genetic changes that predispose them to disease.

Read more:
Umbilical Cord Blood Banking - an opinion paper by the Royal College of Obstetricians and Gynaecologists’ Scientific Advisory Committee (published June 2006)
Cord blood banking: information for parents - based on the opinion paper above
Parents' Guide to Cord Blood Banks - aims to educate parents with accurate and current information about cord blood medical research and cord blood storage options
Ethical Aspects of Umbilical Cord Blood Banking (PDF file) - opinion of the European Group on Ethics in Science and New Technologies (2004)

Umbilical cord blood is a rich source of haematopoietic (blood) stem cells. These cells are able to make the different types of cell in the blood - red blood cells, white blood cells and platelets. Haematopoietic stem cells, purified from bone marrow or blood, have long been used in stem cell treatments for leukaemia, blood and bone marrow disorders, cancer (when chemotherapy is used) and immune deficiencies.

Since 1989, haematopoietic stem cell transplants using umbilical cord blood have successfully treated children with leukaemia, anaemias and other blood diseases. Researchers are now looking at ways of increasing the number of these stem cells obtained from cord blood, so that they can be used to routinely treat adults too.

Beyond these blood-related disorders, we still have much to learn about the therapeutic potential of umbilical cord blood stem cells. Scientists agree that clinical trials are needed. One clinical trial in the USA, for example, is looking at the efficacy of treating children with type 1 diabetes with stem cells from their own stored umbilical cord blood.

There have been several reports describing how stem cells in umbilical cord blood are able to become other types of cells (such as nerve cells). Other reports claim that umbilical cord blood contains embryonic stem cell-like cells. Either finding would increase the therapeutic potential of umbilical cord blood considerably; however both need to be confirmed independently before umbilical cord stem cells can be used in therapy for other, non-blood diseases.

Relevant links:
List of diseases treatable by haematopoietic stem cell transplant
Selling the Stem Cell Dream - an article in the journal Science about untested cell therapies, including those using umbilical cord blood (subscription required).

Les cellules souches sont une réserve naturelle de l'organisme, reconstituant le stock de cellules spécialisées qui ont été épuisées ou endommagées. Nous avons tous des cellules souches qui travaillent à l'intérieur de nous. En ce moment même, au sein de votre moelle osseuse, les cellules souches actives pour produire les 100.000 millions de nouvelles cellules sanguines dont vous avez  besoin chaque jour!

Nous devons fabriquer en continu de nouvelles cellules pour maintenir le bon fonctionnement de notre organisme. Quelques cellules spécialisées, comme les cellules sanguines et musculaires, sont incapables de faire des copies d'elles-mêmes en se divisant. Elles sont donc produites à partir des populations de cellules souches.

Les cellules souches ont la capacité unique de produire à chaque fois qu’elles se divisent, des copies d'elles-mêmes mais également d'autres types de cellules plus spécialisées. Les cellules souches sont donc essentielles pour le maintien des tissus tels que le sang, la peau et l'intestin qui se renouvellent en continu, ainsi que les muscles qui se construisent suivant les besoins du corps et sont souvent endommagés au cours de l'effort physique.

Les cellules souches sont présentes dans l'embryon, le fœtus, le placenta, le cordon ombilical et de nombreux tissus de l'organisme. Récemment, des cellules souches ont également été produites à partir de cellules somatiques spécialisées.

Les cellules souches sont souvent reparties en deux groupes: les cellules souches adultes ou de tissus et les cellules souches embryonnaires.

Les cellules souches de tissus (également appelées cellules souches adultes)
Ces cellules souches sont dérivées ou résident au sein d'un tissu fœtal ou adulte et ne peuvent généralement donner naissance qu'à des cellules de ce tissu. Dans certains tissus, ces cellules assurent le renouvellement et la réparation tout au long de la vie. Par exemple, les cellules souches présentes dans la peau produisent de nouvelles cellules assurant le remplacement des cellules âgées ou endommagées de la peau.

Les cellules souches embryonnaires
Les cellules souches embryonnaires proveniennent d'un petit groupe des cellules appelé masse cellulaire interne provenant de l’embryon au tout debut de son développement. Les cellules souches embryonnaires humaines sont obtenues à partir d'embryons âgés de 5-6 jours. Au stade pendant lequel les cellules souches embryonnaires sont obtenues, l'embryon est appelé blastocyste et il n’est pas plus gros qu'un grain de sable. Les cellules souches embryonnaires ainsi obtenues sont considérées comme pluripotentes puisqu’elles sont capables de former la totalité des différents types cellulaires de l’organisme y compris les cellules germinales.

Récemment, un troisième type de cellule souche présentant des propriétés similaires aux cellules souches embryonnaires a été produit. Des scientifiques ont conçu ces cellules souches pluripotentes induites (cellules IPS) en manipulant l'expression de certains gènes activant ainsi la "re-programmation" des cellules somatiques à un état pluripotent.

Les cellules souches ne sont pas spécialisées. Contrairement à un globule rouge qui transporte l'oxygène dans le sang ou une cellule musculaire qui travaille avec d'autres cellules pour produire le mouvement du corps, une cellule souche n'a pas de propriétés physiologiques spécialisées.

Les cellules souches peuvent se diviser et produire des copies identiques d'elles-mêmes indéfiniment. Ce processus est appelé auto-renouvellement et continue tout au long de la vie de l'organisme. L'auto-renouvellement est la propriété qui definit les cellules souches. Normalement, les cellules spécialisées comme celles du sang et du muscle ne se reproduisent pas elles-mêmes, ce qui signifie que lorsqu' elles sont gravement endommagées par des maladies ou des blessures, elles ne peuvent pas se remplacer elles-mêmes.

Les cellules souches peuvent également se diviser et produire des cellules spécialisées. Ce processus est appelé différenciation. Les cellules souches provenant de différents tissus ou de différents stades du développement varient suivant le nombre et les types de cellules auxquels elles peuvent donner naissance. Selon le point de vue conventionnel, au cours du développement normal d'un organisme, le potentiel d'une cellule souche à produire n’importe quels types cellulaires du corps diminue progressivement.

Les cellules souches peuvent être utilisées pour étudier le développement
Les cellules souches peuvent nous aider à comprendre comment un organisme complexe se développe à partir d’un ovule fécondé. En laboratoire, les scientifiques peuvent suivre les cellules souches au cours de leurs divisions et de leur spécialisation progressive en cellules de la peau, des os, du cerveau ou d'autres types cellulaires. L’identification des signaux et des mécanismes qui déterminent le choix d'une cellule souche de continuer à s’autoreproduire ou à se différencier en un type cellulaire spécialisé, nous aidera à comprendre les processus qui contrôlent le développement normal.

Certaines maladies graves, comme le cancer et les malformations congénitales, sont dues à des anomalies de la division cellulaire et de la différenciation. Une meilleure compréhension des contrôles génétiques et moléculaires de ces processus peut fournir des informations sur la façon dont ces maladies apparaisent et proposer de nouvelles stratégies thérapeutiques. Ceci est un objectif important de la recherche sur les cellules souches. Cette affiche créée par le Dr. Fiona Watt (EuroStemCell) donne un aperçu des découvertes scientifiques dans ce domaine à ce jour (Décembre 2006).

Les cellules souches ont la capacité de remplacer les cellules endommagées et de traiter des maladies
Cette propriété est déjà utilisée dans le traitement des brûlures graves et le rétablissement du système sanguin chez les patients atteints de leucémie et d'autres maladies du sang.

Les cellules souches peuvent également remplacer les cellules manquantes dans beaucoup d'autres maladies dévastatrices pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement durable. Aujourd'hui, les dons de tissus et d'organes sont souvent utilisés pour remplacer les tissus endommagés, mais la demande dépasse largement l'offre. Si les cellules souches peuvent se différencier en un type cellulaire spécifique, elles offrent la possibilité d'une source inépuisable de cellules et de tissues de remplacement pour traiter des maladies comme celle de Parkinson, les accidents vasculaires cérébraux, les maladies cardiaques et le diabète. Cette perspective est attrayante, mais les importantes difficultés techniques qui subsistent ne seront surmontées que par des années de recherche intensive.

Les cellules souches pourraient être utilisées pour étudier les maladies
Il est souvent difficile d'obtenir les cellules endommagées chez un patient afin d’étudier en détail les méchanismes à la base d’une maladie. Les cellules souches, soit porteuses d’un gène défectueux, soit conçues par modification génétique pour contenir des gènes de maladies, offrent une alternative viable. Les scientifiques pourraient utiliser ces cellules souches comme modèles cellulaires pour étudier en laboratoire le processus d’une maladie et ainsi mieux comprendre ses origines.

Les cellules souches pourraient fournir une ressource pour les essais de nouveaux traitement
La sécurité de nouveaux médicaments pourrait être testée  en utilisant des cellules spécialisées, produites en grand nombre à partir de lignées de cellules souches, ce qui réduirait la nécessité de pratiquer des tests animaux. D'autres types de lignées cellulaires sont déjà utilisés à cet effet. Par exemple, certaines lignées de cellules cancéreuses sont utilisées pour tester de nouveaux médicaments contre les tumeurs.

Pour rechercher des essais cliniques en cours dans le domaine des cellules souches ainsi que dans d'autres domaines de recherche, consulter le site web ClinicalTrials.gov ou la revue Current Controlled Trials.

Le clonage ou le transfert de noyau de cellules somatiques (SCNT) est la technique qui fût employée pour produire la brebis Dolly, le premier animal à être produit comme copie génétique d'un adulte.

Dans cette procédure, le noyau d'un ovule est retiré et remplacé par le noyau d'une cellule provenant d'un autre adulte. Dans le cas de Dolly, le noyau provenait d'une cellule de la glande mammaire d'une brebis adulte. Ce noyau contenait l'ADN de cette brebis. Après avoir été introduit dans l'ovule, le noyau de la cellule adulte est reprogrammé par la cellule hôte. L'ovule est stimulé artificiellement pour se diviser et se comporter comme un embryon obtenu par fécondation d'un ovule par un spermatozoïde (fécondation in vitro). Après quelques divisions en culture, cette cellule-œuf devient un blastocyste (embryon précoce composé d'environ 100 cellules) contenant un ADN presque identique à celui du donneur qui a fourni le noyau et constitue donc un clone génétique de celui-ci.

À ce stade, le clonage peut se poursuivre de deux manières différentes :

Le clonage reproductif
Pour produire Dolly, le blastocyste cloné a été transféré dans l'utérus d'une brebis receveuse (porteuse) où il s'est développé. Lors de sa naissance, l'agneau est rapidement devenu le plus célèbre du monde. Lorsque ce processus de clonage est utilisé pour produire une copie vivante d'un animal existant, il est communément appelé clonage reproductif. Ce type de clonage a été utilisé avec succés chez le mouton, la chèvre, la vache, la souris, le porc, le chat, le lapin, le bison et le chien.
Photos d'animaux clonés

Ce type de clonage n'a aucun rapport avec la recherche sur les cellules souches. Dans la plupart des pays, il est illégal de tenter de faire du clonage reproductif chez l'homme.

Le clonage thérapeutique
Dans le cas du clonage thérapeutique, le blastocyste n'est pas transféré dans un utérus. Au lieu de cela, des cellules souches embryonnaires sont isolées du blastocyste cloné. Ces cellules souches sont génétiquement identiques à celles du donneur et constituent ainsi un moyen prometteur pour étudier des maladies génétiques. Par exemple, des cellules souches pourraient êtres générées en utilisant le processus de transfert de noyau décrit précédemment, où la cellule donneuse proviendrait d'un patient atteint de diabète ou de la maladie d'Alzheimer. Ces cellules souches pourraient ensuite être utilisées dans des études menées en laboratoire pour aider les chercheurs à identifier les causes de maladies comme celles-ci.

Une autre application du clonage thérapeutique à plus long terme serait de générer des cellules génétiquement identiques à celles d'un patient. Le patient transplanté ensuite avec ces cellules ne serait pas exposé aux problèmes de rejet.

À ce jour, aucune lignée de cellules souches embryonnaire humaine n'a été produite à partir du clonage thérapeutique. Ces deux applications possibles du clonage thérapeutique restent donc pour le futur.

Dans la plupart des pays, il est illégal ne seraisse que d’essayer de produire un clone humain (clonage reproductif). Cependant, quelques pays autorisent les recherches utilisant le clonage thérapeutique dans des circonstances très spécifiques. Par exemple, au Royaume-Uni, l'Autorité pour la Réproduction et l'Embryologie Humaines  (Human Fertilisation & Embryology Authority, HFEA)  a accordé deux licences :

1.    A l'Institut Roslin, pour générer des cellules souches à partir d' embryons produits par clonage thérapeutique afin d'étudier la maladie des motoneurones. Les noyaux des cellules donneuses proviendront de patients atteints de la maladie. Actuellement, cette licence n'est pas utilisée.
2.    Au Centre pour la Vie de Newcastle (‘Centre for Life’) pour produire des cellules souches embryonnaires également par clonage afin d'enrichir les connaissances sur le développement embryonnaire et permettre ensuite l'utilisation de ces connaissances dans le développement des traitements des maladies graves.

À ce jour, les seuls autres pays Européens autorisant le clonage thérapeutique à des fins de recherche sont la Suède et la Belgique.

Les dystrophies musculaires font partie d'un groupe de maladies génétiques et héréditaires caractérisées par des défauts dans des protéines musculaires entraînant la mort de cellules musculaires et l'affaiblissement progressif des muscles squelettiques. La plupart sont dues à des mutations de gènes impliqués dans la fonction et la structure des membranes des muscles.

Par exemple, dans le cas de la dystrophie musculaire de Duchenne (ou myopathie de Duchenne) et la dystrophie musculaire de Becher, la dégénérescence est provoquée par un problème génétique dans la production de dystrophine, une protéine des fibres musculaires.

En théorie, si des cellules souches contenant des gènes normaux pouvaient être vehiculées aux muscles atteints par ces dystrophies, elles pourraient régénérer des fibres musculaires fonctionnelles. Une fois leur cible atteinte, ces cellules souches produiraient progressivement de nouveaux groupes  de cellules musculaires saines pour remplacer les fibres endommagées.

Des chercheurs européens, dirigés par Prof. Giulio Cossu, ont obtenu des résultats encourangeants dans un modèle de dystrophie musculaire chez la souris, en utilisant des ‘mesoangioblastes', un type de cellules souches du muscle. Récemment, ces chercheurs ont réussi à traiter des chiens ‘golden retriever' portant une mutation dans le gène de la dystrophine.

Ces chercheurs ont également isolé des mesoangioblastes similaires à partir de biopsies de muscle humain et sont actuellement en train de les étudier en laboratoire afin de mieux comprendre leurs propriétés et d'évaluer leur comportement après une éventuelle transplantation. Parmi les problèmes qui restent à surmonter sont l'efficacité du transport des cellules souches vers leurs cibles, l'intégration et la survie de leurs cellules descendantes ainsi que le contrôle de la réponse immunitaire à une cellule étrangère.

En même temps, d'autres équipes se concentrent sur la recherche fondamentale sur les cellules souches musculaires d'origine embryonnaire et adulte, en essayant de mieux comprendre comment identifier, isoler et caractériser les cellules souches capables de générer du tissu musculaire. Évidemment, les cellules souches sont juste une voie de recherche parmi d'autres vers un traitement pour la dystrophie musculaire.

D'autres projets à travers le monde sont axés sur différentes voies, qui vont du transfert du gène de la dystrophine dans tous les muscles par un virus, jusqu'à des approches basées sur la fabrication industrielle de la proteine dystrophine sous forme de médicament.

Liens utiles
Parent Project
Muscular Dystrophy Association
Association Français contre les Myopathies

 

Le diabète survient lorsque les cellules béta du pancréas ne sont plus capables de produire la quantité d'insuline nécessaire pour réguler le taux de glucose dans le sang. Le diabète diminue la qualité de vie et augmente le risque de complications sérieuses pour plus de 170 millions de personnes dans le monde.

Dans le diabète de type 1 (juvénile), le système immunitaire attaque et détruit les cellules béta dans le pancreas (îlots pancréatiques).  Il peut être traité par transplantation d'îlots (contenant les cellules béta) prélevés sur le pancréas d'un donneur sain et transférés chez un diabétique.

Cependant, il n'y a pas un nombre suffisant de donneurs d'organes pour traiter plus qu'une infime proportion des malades souffrant de diabète de type 1.

Les chercheurs étudient si les cellules souches pourraient aider à ce problème d'approvisionnement. S'il était possible de générer des cellules béta produisant de l'insuline à partir des cellules souches embryonnaires, ces dernières constitueraient alors une ressource illimitée pour la transplantation.

De plus, des études menées sur les cellules souches pourraientt augmenter les connaissances sur les cellules béta et le développement du pancréas et ainsi permettre aux chercheurs de développer de thérapies pour rétablir la fonction des cellules béta au stade préliminaires de diabéte ou prédiabétiques.

Un des principaux objectifs du consortium Européen BetaCellTherapy est de générer des cellules béta thérapeutiques à partir de cellules souches embryonnaires humaines.

Liens utiles
Juvenile Diabetes Research Foundation (FRDJ)
Stem Cells & Diabetes (NIH, in English)

Un infarctus du myocarde aigu (crise cardiaque) se produit quand une région du muscle cardiaque meurt ou est endommagée à cause d'un apport insuffisant en oxygène. Un caillot sanguin se forme dans l'une des artères coronaires (les vaisseaux sanguins qui transportent le sang au cœur). Ce caillot empêche le sang, et par conséquent l'oxygène, d'atteindre les cellules cardiaques dans cette région, ce qui entraîne leur mort.

Parfois le diamètre des artères qui nourrissent le cœur diminue progressivement au fil du temps par l'accumulation  des matières grasses, ce qui entraîne leur obstruction. La quantité de sang qui peut circuler dans les artères et parvenir au cœur est ainsi réduite. Comme le sang transporte l'oxygène, le cœur ne reçoit plus la quantité d'oxygène dont il a besoin. Les maladies chroniques conduisent souvent à des crises cardiaques, quand un caillot de sang se forme à l'endroit où l'artère est rétréci. 

Jusqu’à ces dernières années, les scientifiques pensaient qu’il était impossible de réparer un cœur endommagé. Il y a un peu plus de trois ans, la découverte des cellules souches cardiaques a créée de nouvelles perspectives basées sur l’utilisation des cellules souches pour réparer des cœurs endommagés suite à des crises cardiaques (infarctus du myocarde aigu) ou à des maladies chroniques (maladies artérielles coronariennes chroniques).

Plusieurs études sur les maladies cardiaques utilisant des modèles animaux suggèrent que les cellules souches de la moelle osseuse transplantées dans des cœurs endommagés peuvent, en effet, réparer partiellement ces cœurs. De ce fait, il existe actuellement de nombreux essais cliniques de greffe de moelle osseuse qui sont en cours pour le traitement des maladies cardiaques, particulièrement celles provoquées par des crises cardiaques (infarctus du myocarde aigu).

De manière générale, dans le cadre de ces essais, des patients ayant subit une crise cardiaque reçoivent des préparations de cellules souches provenant de leur propre moelle osseuse; celles-ci sont appelées greffes autologues. Ces essais ont montré que ce traitement est sans danger et apporte certaines améliorations à la fonction cardiaque. Cependant, de nombreux scientifiques pensent que ces résultats ne sont pas reproductibles et que de nombreuses questions subsistent quant à leur pertinence clinique et leurs effets à long terme. Par conséquent, les scientifiques estiment que la poursuite de la recherche, en utilisant des modèles animaux et des cellules cultivées en laboratoire, est nécessaire pour avancer au niveau des essais cliniques.

Certaines questions que les scientifiques se posent consistent à essayer de comprendre quel type exacte de cellules au sein de la moelle osseuse (ou dans le sang) apporte un effet bénéfique sur le cœur endommagé. Les scientifiques étudient aussi si les cellules souches de la moelle osseuse deviennent de nouvelles cellules du muscle cardiaque  et/ou des cellules des vaisseaux sanguins, si elles empêchent les cellules cardiaques existantes de mourir ou si elles libèrent des substances qui stimulent les cellules souches cardiaques à se diviser pour remplacer les cellules mortes.

La maladie d'Alzheimer est une forme de démence causée par la mort des cellules dans plusieurs régions du cerveau. C'est une maladie évolutive dans laquelle les patients perdent progressivement mémoire et capacités cognitives, ce qui entraîne souvent un décès prématuré.

Les dommages provoqués au cerveau par la maladie d'Alzheimer sont très étendus, ce qui rend les traitements basés sur les cellules souches problématiques. En effet, les thérapies basées sur les cellules souches sont prometteuses dans les cas de maladie où un type spécifique de cellules doit être remplacé ou traité pour fonctionner correctement. Dans la maladie d'Alzheimer, par contre, différents groupes de cellules du cerveau devraient être remplacés. De plus, les scientifiques estiment qu'il est fort probable que les signaux nécessaires à l'intégration des cellules transplantées dans le cerveau sont absents dans le cerveau d'un patient atteint de la maladie d'Alzheimer.

Cependant, les cellules souches pourraient être génétiquement modifiées de manière à fournir au cerveau atteint de la maladie d'Alzheimer des substances permettant de stopper la mort des cellules et de stimuler le fonctionnement des cellules existantes. Un essai clinique récent (phase I) a montré que cette approche présente certains avantages pour les patients atteint de la maladie d'Alzheimer, en ralentissant la progression de la maladie.

Liens utiles
Alzheimer's Society (UK)
Alzheimer Europe

La maladie de Huntington (HD) est une maladie neurodégénérative héréditaire et actuellement incurable.

La maladie de Huntington est la conséquence d’une mutation du gène codant la protéine Huntingtine, découvert en 1993 et localisé sur le chromosome 4. Cette mutation produit de façon encore mal comprise des dommages dans le cerveau, en particulier dans les régions du cortex cérébral et des ganglions de la base. Des changements graduels de l’état physique, mental et émotionnel en découlent.

Un malade de Huntington à 50% de chances de transmettre la mutation a sa descendance. La maladie se développera à un moment ou à un autre chez toute personne porteuse de la maladie – le plus souvent à l’âge mûr.

Les cellules souches pourraient participer au développement de traitements pour la maladie de Huntington de plusieurs façons:

1. Les cellules souches, en complémentant les modèles animaux, peuvent permettre d’étudier HD. Par exemple, des cellules souches induites à la pluripotence ont été générées à partir de cellules porteuse de la mutation. Ce modèle permet d’étudier le développement de la maladie en laboratoire. Ces cellules peuvent permettre de cribler et de tester de nouveaux médicaments. Plus d’information sur la génération de lignées cellulaires spécifiques de maladie est disponible sur notre fiche « Les Cellules iPS ».
2. Il pourrait être possible de stimuler la production de cellules souches du cerveau lui-même, pour aider au remplacement des cellules malades.
3. Les cellules souches pourraient être introduites dans le cerveau dans l’espoir de remplacer les cellules mortes ou dysfonctionnelles – soit comme traitement central, soit pour compenser la perte de cellules en complément d’un traitement stoppant la progression de la maladie. Cette orientation de recherche est prometteuse mais nécessite beaucoup de travail pour identifier les facteurs contrôlant la différentiation, la survie et la maturation des cellules souches dans un cerveau atteint de HD. Ce n’est que dans un second temps que ce type de thérapie pourra être transférée à la clinique.

Liens utiles
European Huntington's Disease Network - une plateforme de travail intereuropéenne reliant les professionnels et les patients
NIH page on Huntington's disease
Huntington's Disease Society of America
Hereditary Disease Foundation
HOPES: un guide scientifique de la maladie de Huntington, produit par un étudiant de l’université de Stanford dans un soucis d’accessibilité des informations scientifiques au grand public et aux patients.
Résumé du NCBI (the US National Center for Biotechnology Information) sur la recherche sur la maladie de Huntington– plus technique.

Dans la maladie des motoneurones (connue aussi sous les noms de sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Lou Gehrig aux États-Unis), les cellules nerveuses qui contrôlent le mouvement et qui sont situées dans la moelle épinière et le cerveau, dégénèrent et meurent. Par conséquent, les muscles auxquels ces neurones sont connectés finissent par s'affaiblir et dépérissent. Les patients perdent leur force et la capacité de bouger leurs bras, leurs jambes et leurs corps. À terme, les muscles du diaphragme et de la paroi thoracique ne fonctionnent plus et le patient devient incapable de respirer sans soutien.

Puisque les cellules nerveuses tant dans la moelle épinière que dans le cerveau sont affectées par la maladie des motoneurones, la perspective de traitement par le remplacement de ces cellules semble un objectif à long terme. Une thérapie efficace par remplacement de cellules devrait réussir à restituer la fonction de ces deux groupes de cellules nerveuses. En outre, comme dans d'autres cas de maladies neurologiques, la thérapie doit garantir que les nouvelles cellules s'intègrent dans les circuits neuronaux existants afin que le cerveau et la moelle épinière soient capables de fonctionner de façon appropriée. Pour toutes ces raisons, les scientifiques estiment que de nombreux travaux de recherche fondamentale sont nécessaires avant de procéder à des essais cliniques impliquant des patients atteints de la maladie des motoneurones.

Les scientifiques sont convaincus qu'une approche plus réaliste serait d'utiliser des cellules souches pour atténuer les symptômes et ralentir la progression de la maladie. Lorsque des cellules souches transplantées dans la moelle épinière d'animaux atteints de la maladie des motoneurones, elles semblent avoir une action « protectrice » sur les cellules nerveuses malades ou endommagées, les empêchant de mourir et améliorant leur fonctionnement. Les scientifiques éspèrent que d'ici quelques années, les connaissances seront suffisantes pour pouvoir tester ces traitements chez les patients. De plus, ces traitements seront plus éfficaces s'ils sont administrés peu de temps après le diagnostic, lorsque le patient commence à perdre la fonction de ses membres, mais avant que la paralysie s'installe.

Liens utiles
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
Motor Neuron Disease (MND) Association
MND Scotland

La sclérose en plaques est une maladie inflammatoire auto-immune pour laquelle le système immunitaire du patient détruit la gaine de protection (appelée myéline) qui enveloppe et protège les nerfs. Par conséquent, le flux d'informations dans le cerveau et la moelle épinière est interrompu. À terme, les cellules nerveuses sont affectées et meurent. Les patients atteints de sclérose en plaques montrent différents symptômes impliquant le système nerveux, y compris des spasmes, une difficulté à marcher, des problèmes de vessie et d'intestin et de la fatigue.

Il y a deux éléments concommitants à toute approche thérapeutique efficace contre la sclérose en plaques. La première consiste à prévenir les dommages du système nerveux central en interférant avec l'inflammation et/ou l'attaque des nerfs par le système immunitaire, tandis que l'autre consiste à réparer les dommages.

Les cellules souches sont potentiellement utiles dans les deux cas. Les essais cliniques sur des patients qui ont reçu des greffes de cellules souches sanguines provenant de leur propre moelle osseuse ou de leur propre sang, ont montré certains effets bénéfiques: chez certains patients la maladie n'a pas progressée, d'autres n'ont montré aucune amélioration, et la condition de certains s'est dégradée. Dans tous ces essais, les participants ont reçu des traitements intensifs pour réprimer leur système immunitaire avant de recevoir la greffe.

Les recherches menées sur des modèles animaux ont montré qu'il est possible de "re-myeliniser" des nerfs endommagés en transplantant des cellules "myélinisantes" immatures (appellées cellules « précurseurs »), produites à partir de cellules souches embryonnaires ou cellules souches neurales adultes (du cerveau). Toutefois, d'autres études sur des animaux montrent que les améliorations observées après l'injection de cellules souches neurales sont dues principalement à la capacité de ces cellules d'atténuer l'inflammation et peuvent donc ne pas être de longue durée. En outre, l'environnement inflammatoire pourrait détruire les cellules précurseurs transplantées, ce qui rendrait nécessaire le traitement des patients avec des immunosuppresseurs ou des anti-inflammatoires.

Les scientifiques ont également découvert que pendant les premiers stades de la sclérose en plaques, les cellules de la myéline sont capables d'effectuer une "re-myelinisation" spontanée. Un important domaine de recherche se concentre à trouver les moyens permettant de renforcer la "re-myelinisation" par ces cellules.

Liens utiles
Ligue Francaise contre la Sclerose en Plaques
The European Multiple Sclerosis Platform 
The Multiple Sclerosis Society
Multiple Sclerosis Trust
The National Insitute of Neurological Disorders and Stroke

 

La maladie de Parkinson se produit à la suite de la perte progressive d'un type particulier de cellules nerveuses, situées dans une zone du cerveau appelée la « matière noire » (substantia nigra). Ces cellules nerveuses produisent un produit chimique naturel appelé dopamine (ces cellules sont donc appelées neurones dopaminergiques). Le manque de dopamine entraîne chez les patients atteints de la maladie de Parkinson des difficultés à se déplacer librement, à maintenir une posture correcte, à parler et à écrire.

Les thérapies céllulaires contre la maladie de Parkinson basées sur les cellules souches ne sont pas encore une procédure clinique de routine. Les scientifiques s'accordent à dire qu’avant de pouvoir développer des thérapies efficaces et durables, il est nécessaire de poursuivre la recherche fondamentale afin de mieux comprendre les causes de la maladie de Parkinson et la biologie des cellules souches.

Puisqu’un seul type de cellules bien identifié est affecté dans la maladie de Parkinson, les cellules souches offrent un grand potentiel pour le traitement. La base pour un tel traitement serait de remplacer les cellules qui sont mortes avec d'autres cellules nerveuses dopaminergiques, obtenues à partir de cellules souches.

Des essais cliniques récents ont procedé à la transplantation de tissu du cerveau fœtal dans le cerveau de patients atteints de la maladie de Parkinson. Certains de ces essais ont validé cette approche car des améliorations importantes et durables ont été constatées chez certains patients. Ces essais ont également souligné le besoin de résoudre certains problèmes, dont l'un est la nécessité de produire de grandes quantités de cellules pures et identiques pour la transplantation chez les patients. Les cellules souches représentent une source possible; en effet des cellules dopaminergiques ont déjà été obtenues à partir de cellules souches embryonnaires et cellules souches du cerveau foetal.

D'autres travaux sont également nécessaires pour s’assurer que les cellules dopaminergiques transplantées survivent dans le cerveau et s’intègrent avec les cellules existantes pour restaurer les circuits permettant le bon fonctionnement du cerveau. Enfin, il est important de s’assurer que les cellules transplantées ne soient pas susceptibles de provoquer de tumeurs.

Liens utiles
France Parkinson
La Fédération Française des Groupements de Parkinsoniens
European Parkinson’s Disease Association
The National Institute for Neurological Disorders and Stroke (US)

 

Les accidents vasculaires cérébraux (AVC, appelé aussi « attaque cérébrale ») sont provoqués par un blocage de l'apport sanguin vers une région du cerveau. Quand un tel blocage se produit, les cellules du cerveau dans cette région sont privées d'oxygène (une situation appelée ischémie) et de substances nutritives et finissent par mourir. En fonction de la région du cerveau affectée, plusieurs fonctions peuvent être diminuées, comme la fonction motrice, linguistique ou cognitive.
    
Actuellement, les cellules souches ne sont pas utilisées pour le traitement de l'AVC. Des cellules du cerveau foetal, de la moelle osseuse, du sang de cordon ombilical et de tumeurs embryonnaires ont permis certaines améliorations lorsqu'elles ont été transplantées chez des animaux modèles d'AVC. Dans un essai clinique où les patients ont reçu des greffes de cellules nerveuses produites à partir d'une tumeur embryonnaire humaine, certains ont montré des améliorations à court terme. Dans la plupart des cas, ces améliorations sont dues à la libération de substances qui améliorent la survie des cellules existantes plutôt qu'à une régénération.

Une des approches privilegiées pour une thérapie efficace et durable de l'AVC par des cellules souches est de transplanter des cellules souches neurales (du cerveau) chez le patient. Idéalement, ces cellules, produites à partir de cellules souches embryonnaires ou des cellules souches neurales foetales, se spécialiseraient pour remplacer les cellules mortes dans la région affectée du cerveau. Dans plusieurs études utilisant des modèles animaux, les nouvelles cellules sont capables de se déplacer vers la région affectée, de remplacer les cellules mortes, de survivre, de se connecter à des cellules saines et de rétablir les circuits endommagés du cerveau.
 
Une autre approche de thérapie pour les AVC pourrait être de stimuler les cellules souches naturellement présentes dans le cerveau des patients de façon à produire des nouvelles cellules en remplacement des cellules mortes. Les scientifiques testent actuellement plusieurs substances pour leur effet stimulant sur les cellules souches existantes.

Liens utiles
France AVC
The Stroke Trials Directory of the Internet Stroke Center

La moelle épinière est composée de millions de cellules nerveuses qui ont des projections tout le long de la moelle et vers d'autres parties du corps. Les informations qui nous permettent de nous asseoir, courir et respirer sont transmises le long de ces projections nerveuses, appelées nerfs. Chaque fois que les disques des vertèbres de l’épine dorsale qui protègent la moelle épinière sont brisés ou deplacés, les nerfs de la moelle épinière sont endommagés et des cellules nerveuses meurent. Les cellules de la moelle épinière perdues ne peuvent pas être remplacées par l'organisme. Par conséquent, le fonctionnement de la moelle épinière devient defectueux ce qui  peut résulter à la diminution voire la perte des fonctions motrice et sensorielle des patients.

Les lésions de la moelle épinière sont en effet un des types de lésions que les cellules souches sont susceptibles de traiter. Suite aux résultats obtenus lors de nombreuses études effectuées sur des animaux, les scientifiques pensent que les cellules souches peuvent contribuer à réparer la moelle épinière des façons suivantes:

• Elles peuvent être utilisées pour remplacer les cellules nerveuses mortes à la suite de la lésion;
• Elles peuvent être utilisées pour générer de nouvelles cellules de soutien qui reformeront la gaine isolante du nerf (myéline) et par conséquent, stimuler la régénération des nerfs endommagés;
• Quand les cellules souches sont injectées dans la moelle épinière peu de temps après la lésion, elles peuvent protéger les cellules de la région lésée contre d'autres dommages, en libérant des facteurs de protection.

Aux Etats-Unis, les scientifiques envisagent de commencer un essai clinique afin d'étudier la sécurité ainsi que les avantages d'utiliser un type de cellules nerveuses (appelées oligodendrocytes) fabriquées à partir de cellules souches embryonnaires humaines dans les cas de lésions récentes de la moelle épinière. Ils ont obtenu des résultats prometteurs en utilisant ces cellules chez des rats modèlisant des lésions de la moelle épinière et si une licence est accordée par l'autorité de l' « American Food and Drug Administration », ils espèrent tester cette thérapie chez un nombre limité de patients.

D'autres études ont montré que les cellules de la cavité nasale aident à la régénération de la moelle épinière lorsqu'elles sont transplantées dans la moelle épinière lésée de rat. Les chercheurs envisagent d'appliquer cette approche chez des patients ayant un type spécifique de lésion de la moelle épinière, appelé « avulsion du plexus brachial » d'ici deux à trois ans. Dans ce type de blessure qui survient le plus souvent dans les accidents de moto, les nerfs du bras sont séparés de la moelle épinière, entraînant une paralysie du bras.

Liens utiles
Association des Paralysés de France

Le sang du cordon ombilical contient des cellules souches hématopoïétiques (du sang). Ces cellules sont capables de fabriquer les différents types cellulaires sanguins (globules rouges, globules blancs et plaquettes). Les cellules souches hématopoïétiques sont également présentes dans la moelle osseuse. Le sang du cordon ombilical est considéré comme une bonne source alternative de cellules souches hématopoïétiques car il est facilement accessible. En effet, le sang du cordon ombilical a été longtemps utilisé dans le traitement de la leucémie et de différents troubles sanguins et immunitaires, en particulier chez les enfants.

Malgré les nombreux rapports sur la réussite du traitement des patients atteints de la sclérose en plaque (et autres maladies) avec des cellules du sang de cordon ombilical, les essais cliniques n'ont pas été entrepris pour déterminer précisément la sécurité et l'efficacité de ces traitements. Les scientifiques s'accordent pour dire que de nombreux problèmes doivent être surmontés avant que les cellules souches du cordon ombilical puissent être utilisées dans ce type de thérapie.
    
Par exemple, pour que les traitements des maladies neurologiques soient efficaces à long terme, les cellules souches du sang de cordon ombilical devraient remplacer efficacement les cellules du système nerveux qui sont détruites par la maladie. Une première étape en laboratoire serait de diriger les cellules souches du sang de cordon ombilical à devenir des cellules nerveuses fonctionnelles, mais à ce jour, il n' y a aucune preuve que cela soit possible.
 

Les 25 États membres de L'Union Européenne prennent différentes positions sur la réglementation de la recherche sur les cellules souches embryonnaires humaines, ce qui reflète la diversité des convictions éthiques, philosophiques et religieuses au sein de l'Europe. Ces différences se reflètent dans la législation de chaque pays, résumées dans ce tableau.

La Belgique a une position juridique similaire au Royaume-Uni, permettant l'obtention de cellules souches embryonnaires humaines à partir de l'excédent d'embryons issus de la fécondation in vitro (FIV) et dans certaines circonstances particulières (par exemple pour l'étude d'une maladie particulière grave), la création d'embryons humains pour l'obtention de cellules souches embryonnaires humaines.
    
À l'opposé, l'Allemagne et l'Italie interdisent l'obtention de cellules souches embryonnaires humaines provenant d'embryons humains, tandis que l'Autriche, la Bulgarie, Chypre, l'Irlande, la Lituanie, le Luxembourg, Malte, la Pologne, la Roumanie et la Slovaquie n'ont pas de législation spécifique dans ce domaine.
 
La diversité européenne a donné lieu à un vif débat lorsque le financement pour la recherche sur les cellules souches embryonnaires a été discuté. En Juillet 2006, les ministres européens ont accepté de financer certains projets de recherche sur les cellules souches embryonnaires humaines, permettant à des scientifiques, dans les pays où des expériences sur l'embryon humain sont légales, de solliciter un financement pour ces travaux par le 7ème Programme Cadre.

Plusieurs directives européennes, ainsi que la Convention sur les Droits de l'Homme et la Biomédecine (1997) sont également concernées par la recherche sur les cellules souches embryonnaires humaines. Ces règlementations, en particulier celles concernant les banques de cellules souches et leurs bases de données, ont été examinées lors de l'atelier EuroStemCell sur  les aspects éthiques  des banques de cellules souches et des bases de données.

La recherche sur les embryons humains n'est autorisée que pour certains objectifs, énoncés dans le "Human Fertilisation and Embryology Act" (1990) et dans "Human Fertilisation and Embryology (Research Purposes) Regulations 2001":

• Pour promouvoir les avancées dans le traitement de l'infertilité
• Pour accroître les connaissances sur les causes des maladies congénitales
• Pour accroître les connaissances sur les causes des fausses couches
• Pour développer des techniques plus efficaces de contraception
• Pour développer des méthodes permettant de détecter la présence d' anomalies géniques ou chromosomiques
• Pour accroître les connaissances sur le développement embryonnaire
• Pour accroître les connaissances sur des maladies graves
• Pour permettre à toutes ces connaissances d'être appliquées dans le développement de traitements pour les maladies graves

L'utilisation d'embryons dans la recherche sur les cellules souches ne peut être menée que sous l'autorité de la "Human Fertilisation and Embryo Authority" (HFEA). Les licences sont accordées seulement si la HFEA est convaincue que toute proposition d'utilisation des embryons est absolument nécessaire pour mener à terme les travaux de recherche.

La recherche autorisée peut utiliser uniquement des embryons créés in vitro (embryons développés à partir d'oeufs fécondés à l'extérieur de l'organisme). Au Royaume-Uni, la plupart des embryons utilisés dans la recherche sur les cellules souches embryonnaires sont créés initialement pour le traitement de l'infertilité, mais ne sont pas utilisés. Ces embryons "excédents" ou "surnuméraires" issus de fécondations in vitro et donnés avec le consentement des parents, peuvent être utilisés pour la recherche.

La recherche est autorisée uniquement sur des embryons jusqu'à 14 jours. Les cellules souches sont isolées du blastocyste beaucoup plus tôt, à 5-6 jours.

Le clonage reproductif humain est illégal au Royaume-Uni. Comme prévu par le "Human Reproductive Cloning Act 2001" personne au Royaume-Uni n'est autorisé à utiliser la technique du transfert nucléaire ou tout autre procédure afin de créer un enfant cloné.

Aux États-Unis, la législation et le financement de la recherche sur les cellules souches sont étroitement liés. Sur le plan fédéral, les scientifiques ne peuvent pas utiliser les financements du gouvernement pour créer de nouvelles lignées de cellules souches embryonnaires. Tous les travaux financés par le secteur public sont limités aux 61 lignées de cellules souches déjà existantes en 2001, lorsque l'interdiction de produire  de nouvelles lignes a été mise en place.

En Juillet 2006, le président Bush a opposé son veto à un projet de loi visant à lever cette interdiction, en réaffirmant son opposition à l'utilisation de fonds publics pour des projets impliquant la destruction d'embryons humains. C'était la première fois au cours de sa présidence qu'il a refusé de signer un projet de loi approuvé par le Congrès. Toutefois, chaque Etat a l'autorité d'adopter des lois permettant la recherche sur les cellules souches embryonnaires humaines en utilisant ses propres fonds publics. Plusieurs Etats ont ainsi modifié leurs législations, notamment le Connecticut, le Massachusetts, la Californie et l'Illinois. Cela a permis la création de l'Institut pour la Médecine Régénérative en Californie qui a couté 3 milliards de dollars.

Aux Etats-Unis, le financement privé de la recherche sur les cellules souches embryonnaires n'a jamais été interdit, laissant ainsi ce secteur en grande partie non réglementé.

Essayez ces pages Web pour débuter:
StemGen - Enjeux éthiques, juridiques et sociaux de la recherche sur les cellules souches
Global positions in stem cell research  - par le UK Stem Cell Initiative
World stem cell policy map
The Hinxton Group - Un Consortium international sur les cellules souches, les aspects éthiques et la législation

Le sang du cordon ombilical est utile pour la recherche. Par exemple, les chercheurs étudient le potentiel des cellules souches hématopoïétiques (de sang) de cordon à donner d'autres cellules spécialisées telles que celles du système nerveux ou des cellules pancréatiques productrices d'insuline. Le sang de cordon ombilical utilisé dans la recherche provient de mères consentantes qui subissent des césariennes facultatives. Si l'hôpital où vous donnez naissance à votre enfant, est impliqué dans une telle recherche, et que vous avez le choix d’une Césarienne, vous serez peut-être solicitée à consentir à faire un don du sang de cordon de votre bébé.

Le sang de cordon peut également être donné altruistement pour l'usage clinique. Depuis 1989, des transplantations de sang de cordon ombilical ont été régulièrement utilisés pour traiter les enfants qui souffrent de leucémie, d’anémie et d'autres maladies du sang. Au Royaume-Uni, de nombreux secteurs du NHS au sein du Service National de Transfusion Sanguine (National Blood Service) récoltent et stockent les dons de sang des cordons ombilicaux. Un personnel qualifié, travaillant independamment de ceux qui fournissent les soins à la mère et au nouveau-né, collecte le sang du cordon.

Le sang de cordon stocké dans les banques publiques est disponible pour les patients qui nécessitent des transplantations de cellules souches hématopoïétiques. La banque de NHS récolte et stocke également le sang du cordon ombilical des enfants qui naissent dans des familles atteintes ou au risque d'une maladie pour laquelle des greffes des cellules souches hématopoïétiques peuvent être nécessaires- soit pour l'enfant, un frère/une sœur ou un membre de la famille.

Liens utiles
NHS Cord Blood Bank – comprend une section des questions fréquemment posées sur le don de sang de cordon
Royal College of Obstetricians and Gynaecologists - informations déstinées aux parents sur les banques de sang de cordon

Le sang de cordon peut être stocké dans de banques de sang de cordon publiques ou privées (commerciales).

Par example, au Royaume-Uni, la Banque NHS récolte et stocke gratuitement le sang de cordon ombilical donné altruistement  depuis 1996. Dans les banques publiques comme celle-ci, le sang de cordon est stocké indéfiniment en vue d'une éventuelle transplantation et est disponible pour tout patient qui en a besoin. Il n'y a pas de frais pour le donateur, mais le produit n'est pas stocké spécifiquement pour cette personne ou pour sa famille.

Des compagnies dans toute l'Europe peuvent également assurer le stockage commercial de sang de cordon ombilical. Le sang de cordon d'un bébé est stocké au cas où celui-ci ou un membre de sa famille développe une maladie qui pourrait être traitée par une greffe de sang de cordon. En règle générale, les entreprises demandent une somme initiale pour la collecte et une somme annuelle pour le stockage du sang.
Les principaux arguments contre les banques commerciales concernent la très faible probabilité que le sang de cordon sera nécessaire un jour à l'enfant, un frère/une sœur ou un membre de la famille, l'existence de plusieurs alternatives à la greffe de sang de cordon et le manque de preuves scientifiques que le sang de cordon puisse être utilisé pour traiter des maladies non liées au sang (comme le diabète et la maladie de Parkinson). Dans certains cas, les patients ne peuvent pas recevoir leur propre sang de cordon, car les cellules contienent déjà les modifications génétiques qui prédisposent à la maladie.

En savoir plus:
Aspects éthiques des banques de sang du cordon ombilical - avis du Groupe européen d'éthique des sciences et des nouvelles technologies (2004)
Leukaemia Research - informations sur la récolte de sang de cordon et le stockage, ainsi que d'autres liens utiles
Umbilical Cord Blood Banking - Une opinion publiée par le "Royal College of Obstetricians and Gynaecologists' Scientific Advisory Commitee"
Public v Private Cord Blood Banks - sur le site web de la banque de sang de cordon NHS

Le sang de cordon ombilical est une source riche en cellules souches hématopoïétiques (de sang). Ces cellules sont capables de produire les différents types cellulaires sanguins: les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes. Les cellules souches hématopoïétiques, purifiées à partir de la moelle osseuse ou du sang, ont longtemps été utilisées dans les traitements contre la leucémie, d'autres troubles du sang et de la moelle osseuse, le cancer (lorsque la chimiothérapie est utilisée) et les déficits immunitaires.

Depuis 1989, des greffes de cellules souches hématopoïétiques provenant de sang de cordon ombilical ont été utilisées avec succès pour traiter des enfants atteints de leucémie, d'anémie et d'autres maladies du sang. Les scientifiques cherchent actuellement des moyens qui permettront d'augmenter le nombre de ces cellules souches obtenues à partir de sang de cordon, afin qu'elles puissent être utilisées régulièrement pour traiter aussi des adultes.

Au-delà de ces troubles sanguins, nous avons encore beaucoup à apprendre sur le potentiel thérapeutique des cellules souches du sang de cordon ombilical. Les scientifiques sont d'accord sur la nécessité d'essais cliniques. Par exemple, les Etats-Unis ont lancé un essai afin d'évaluer l'efficacité de traiter des enfants, ayant le diabète de type 1, avec des cellules souches obtenues à partir de leur propre sang de cordon ombilical stocké.

Il y a eu plusieurs rapports décrivant comment les cellules souches de sang de cordon ombilical sont capables de donner d'autres types cellulaires (telles que les cellules nerveuses). D'autres rapports prétendent que le sang du cordon ombilical contient une forme de cellules souches embryonnaires. L'une ou l'autre possibilité augmenterait considérablement le potentiel thérapeutique du sang de cordon ombilical. Cependant,  celles-ci doivent être confirmées indépendamment avant que les cellules souches du cordon ombilical puissent être utilisées pour traiter des maladies autres que celles du sang.

Liens utiles
Selling the Stem Cell Dream - un article dans la revue Science sur les thérapies cellulaires non testées, y compris celles utilisant le sang du cordon ombilical (abonnement nécessaire).

Le cellule staminali rappresentano una riserva naturale di cellule presenti nel nostro corpo che rimpiazzano elementi cellulari specializzati che sono stati "consumati" o danneggiati. Ognuno di noi possiede cellule staminali attive nel proprio organismo. In questo momento, all'interno del nostro midollo osseo, le cellule staminali sono all'opera per produrre i 100000 milioni di nuove cellule del sangue di cui ognuno di noi quotidianamente necessita!

Ognuno di noi ha bisogno di produrre continuamente nuove cellule per garantire il corretto funzionamento dell'organismo. Alcuni tipi di cellule specializzate, quali le cellule del sangue o dei muscoli, non sono in grado di produrre copie di se stesse attraverso processi di divisione cellulare. Quindi esse vengono sostituite da popolazioni di cellule staminali.

Le cellule staminali possiedono la particolare caratteristica di poter scegliere, ad ogni divisione cellulare, se produrre copie di loro stesse o precursori cellulari specializzati. Grazie a questa loro caratteristica, le cellule staminali sono fondamentali per il mantenimento di tessuti quali il sangue, la pelle e l'intestino, i quali sono sottoposti ad un continuo turnover (sostituzione cellulare), così come dei muscoli, rimodellati in base alle necessità dell'organismo e spesso danneggiati durante l'esercizio fisico.

Le cellule staminali sono cellule non specializzate. Diversamente da un globulo rosso, capace di trasportare l'ossigeno attraverso il circolo sanguigno, o una cella dei muscoli, che coopera con le altre cellule per produrre i movimenti, una cellula staminale non possiede alcuna caratteristica specializzazione fisiologica.

Le cellule staminali si possono dividere infinite volte per produrre cellule figlie che sono copie perfette della cellula madre. Tale processo è denominato "autorinnovamento" (o "self-renewal") e viene mantenuto per tutta la vita di un organismo. L'autorinnovamento è una caratteristica distintiva delle cellule staminali. Le cellule specializzate, infatti, come ad esempio quelle del sangue o dei muscoli, normalmente non si dividono, e quando vengono danneggiate gravemente, come nel corso di una malattia o di un trauma, esse non possono più rigenerarsi.

Le cellule staminali possono anche dividersi e produrre cellule più specializzate, attraverso un processo denominato "differenziamento". Le cellule staminali presenti nei vari distretti corporei ed ai diversi stadi di sviluppo dell'organismo, possiedono un diverso potenziale differenziativo sia in termini di varietà che di numero di cellule che possono originare. Secondo la visione classica, man mano che un organismo procede lungo i diversi stadi di sviluppo, il potenziale differenziativo di una cellula staminale viene progressivamente a restringersi.

Le cellule staminali si trovano nell'embrione precoce, nel feto, nella placenta, nel cordone ombelicale ed in molti tessuti dell'organismo adulto. Recentemente, si è riusciti anche ad ottenere cellule staminali attraverso la riprogrammazione di cellule somatiche.

Classicamente, le cellule staminali sono suddivise in due principali gruppi: cellule staminali adulte, o tissutali, e cellule staminali embrionali.

Cellule staminali tissutali (denominate anche cellule staminali adulte)
Queste cellule staminali si trovano, o vengono prodotte, in un tessuto fetale o adulto e possono dare origine alle cellule specializzate solo dello specifico tessuto di origine. In alcuni tessuti le cellule staminali sono deputate al mantenimento del turnover cellulare o alla riparazione del tessuto stesso. Ad esempio, le cellule staminali presenti nella pelle possono generare solo nuove cellule della pelle permettendo in questo modo la sostituzione di quelle vecchie o danneggiate.

Cellule staminali embrionali
Rappresentano una tipologia di cellule staminali derivate da un piccolo gruppo di cellule (denominato "massa cellulare interna") che si trova all'interno dell'embrione ad uno stadio precoce di sviluppo. Le cellule staminali embrionali umane si ottengono da embrioni a 5-6 giorni post-concepimento. A questo stadio l'embrione è denominato "blastocisti" ed ha le dimensioni di un granellino di sabbia. Le cellule staminali embrionali che ottengono si a tale stadio di sviluppo sono definite pluripotenti, ossia in grado di produrre tutti i diversi tipi di cellule presenti nell'organismo, incluse le cellule germinali.

Recentemente, è stata individuata una terza tipologia di cellule staminali con caratteristiche simili a quelle delle cellule staminali embrionali. Gli scienziati hanno generato queste cellule staminali pluripotenti indotte (denominate cellule "iPS") tramite la manipolazione e l'espressione di alcuni geni capaci di indurre la "riprogrammazione" delle cellule somatiche a ritroso, fino ad uno stadio di pluripotenza.

Le cellule staminali possono essere utilizzate per studiare lo sviluppo dell'organismo
Le cellule staminali possono fornire un importante aiuto per comprendere come un organismo complesso si sviluppa a partire dalla cellula uovo fecondata. Infatti, gli scienziati possono studiare in laboratorio i processi di divisione delle cellule staminali e la loro progressiva specializzazione fino a diventare pelle, osso, cervello ed altri tipi di cellule specializzate. Identificare i segnali e i processi che determinano se una cellula staminale sceglierà di dividersi o differenziare in un determinato tipo di cellula specializzata ci permetteranno di capire a fondo i meccanismi che controllano il normale sviluppo dell'organismo.

Alcune delle più gravi condizioni patologiche, quali il cancro e le patologie neonatali, sono dovute ad anomalie nei processi di divisione cellulare e di differenziamento. Una conoscenza più profonda dei meccanismi genetici e molecolari di questi processi può fornire numerose informazioni su come queste patologie insorgano e suggerire anche nuove strategie terapeutiche. Ciò rappresenta un importante traguardo della ricerca sulle cellule staminali; questo poster realizzato da Fiona Watt, scienziata di EuroStemCell, fornisce una panoramica di ciò che gli scienziati hanno finora scoperto a riguardo (Dicembre 2006).

Le cellule staminali hanno la capacità di sostituire le cellule danneggiate e curare le malattie
Questa proprietà è già utilizzata da tempo per il trattamento delle ustioni gravi e per ricostruire un sistema sanguigno sano in pazienti affetti da leucemie ed altre tipologie di malattie del sangue.

Le cellule staminali possono anche fornire uno strumento per poter rimpiazzare in futuro le cellule morte nel corso di malattie devastanti, per le quali al momento non esistono cure efficaci. Attualmente, la donazione di organi e tessuti fornisce materiale sufficiente per effettuare trapianti soltanto in un numero limitato di pazienti.  Le cellule staminali, se indirizzate in modo corretto ed efficiente a generere gli specifici tipi cellulari di interesse, potrebbero rappresentare una fonte inesauribile di cellule e tessuti per il trattamento patologie quali il Morbo di Parkinson, l'ischemia cerebrale, le disfunzioni cardiache ed il diabete. Questa prospettiva, seppur attraente, necessita però di notevoli avanzamenti scientifici e tecnici raggiungibili solamente attraverso anni di intensa ricerca.

Le cellule staminali potrebbero essere utilizzate per studiare le malattie
Spesso è difficile ottenere cellule da un paziente per poter studiare in dettaglio i meccanismi alla base dell'insorgenza e della progressione della patologia. Le cellule staminali, prelevate dal paziente o con il "gene-malattia" introdotto mediante modificazione genetica, potrebbero offrire invece una valida alternativa a questo problema. Gli scienziati potrebbero infatti usare tali cellule staminali per ricreare in laboratorio modelli cellulari della patologia e per capire meglio le disfunzioni causate dalla malattia stessa.

Le cellule staminali potrebbero rappresentare un sistema per sperimentare nuovi farmaci
I nuovi farmaci potrebbero essere analizzati, per valutarne qualità e sicurezza, su popolazioni di cellule specializzate, ottenute in quantità elevate a partire da linee di cellule staminali. Si ridurrebbe così il ricorso alla sperimentazione animale. Altri tipi di cellule sono già in uso a tale scopo; ad esempio, alcune linee di cellule tumorali vengono utilizzate per identificare nuovi farmaci con attività anti-tumorale.

La clonazione, o trasferimento del nucleo somatico (SCNT), è la tecnica che è stata utilizzata per produrre la pecora Dolly, il primo animale generato come esatta copia genetica di un animale adulto.

In questa procedura, il nucleo di una cellula uovo viene rimosso e rimpiazzato dal nucleo estratto da una cellula di un altro individuo adulto. Nel caso della pecora Dolly, il nucleo proveniva da una cellula prelevata dalla ghiandola mammaria di una pecora adulta. Questo nucleo contiene quindi il DNA del donatore.
Dopo l'inserimento nella cellula uovo enucleata, il nucleo della cellula adulta donatrice viene riprogrammato dalla cellula ospite. La cellula uovo così generata viene stimolata artificialmente a dividersi e si comporta in modo del tutto analogo ad un embrione ottenuto tramite la fertilizzazione di una cellula uovo con uno spermatozoo (fertilizzazione in vitro). In seguito alla divisione in coltura, questa singola cellula dà origine ad una blastocisti (embrione precoce costituito da circa 100 cellule) che possiede un DNA quasi del tutto identico a quello del donatore dal quale era stato estratto il nucleo. E' in pratica un clone genetico.

A questo punto la clonazione può procedere seguendo due strade diverse:

Clonazione riproduttiva
Per generare Dolly, la blastocisti clonata è stata trasferita nell'utero di una pecora accettrice, dove si è sviluppata portando alla nascita dell'agnellino più famoso del mondo. Quando il processo di clonazione segue questa procedura, producendo una copia di un animale esistente, si usa comunemente il termine di "clonazione riproduttiva". Questo tipo di clonazione è stato usato con successo per clonare pecore, capre, mucche, topi, gatti, conigli, tori asiatici e cani.
Foto di animali clonati.

Questa tipologia di clonazione non è correlata alla ricerca sulle cellule staminali. In quasi tutti i paesi, la clonazione riproduttiva sugli esseri umani è severamente vietata.

Clonazione terapeutica
Nel caso della clonazione terapeutica, la blastocisti non viene trasferita in un utero accettore. Al contrario, si procede all'isolamento delle cellule staminali embrionali dalla blastocisti clonata. Queste cellule staminali saranno geneticamente identiche all'organismo donatore, fornendo così una nuova prospettiva per studio delle malattie genetiche. Ad esempio, le cellule staminali embrionali potrebbero essere prodotte, utilizzando la metodica del trasferimento nucleare sopra descritto, prelevando la cellula donatrice (da cui si estrarrà il nucleo da impiantare) da un paziente affetto da diabete o Morbo di Alzheimer. Le cellule staminali embrionali così generate potrebbero essere utilizzate per condurre studi in laboratorio allo scopo di individuare le cause dell'insorgenza di tali patologie.

Un'altra possibile applicazione della clonazione terapeutica consiste nel produrre cellule geneticamente identiche a quelle del paziente da trattare. Un paziente trapiantato con tali cellule non andrebbe così incontro ai problemi associati ai fenomeni di rigetto.

Attualmente, non è ancora stata generata alcuna linea di cellule staminali embrionali umane utilizzando la tecnologia della clonazione terapeutica, per cui quanto sopra descritto potrà essere oggetto di scoperte future.

In numerosi paesi è illegale anche solo tentare di clonare un essere umano (clonazione riproduttiva). Tuttavia, alcuni paesi permettono, in circostanze particolari e strettamente regolate, la clonazione terapeutica a fini di ricerca. Nel Regno Unito, ad esempio l'Autorità per la Riproduzione e l'Embriologia Umana ha assegnato due permessi:

   1. Il primo è stato assegnato all'Istituto Roslin per la produzione di cellule staminali embrionali da blastocisti clonate al fine di studiare la patologia degenerative dei motoneuroni. I nuclei donatori saranno prelevate da cellule di pazienti affetti da tali patologie. Questa ricerca non ha ancora avuto  inizio.
   2. L'altro permesso è stato assegnato al Centre for Life di Newcastle. I ricercatori di questo istituto dovrebbero produrre cellule staminali embrionali per approfondire le attuali conoscenze sullo sviluppo degli embrioni. Tali ricerche dovrebbero permettere lo sviluppo di cure per malattie gravi.

Attualmente, tra i paesi europei, le uniche altre nazioni che permettono la clonazione terapeutica a fini di ricerca sono la Svezia ed il Belgio.

Il diabete insorge quando le cellule beta del pancreas non sono più in grado di rilasciare la quantità necessaria di insulina richiesta dall'organismo per regolare correttamente il metabolismo del glucosio. Il diabete riduce la qualità della vita ed aumenta il rischio di insorgenza di gravi complicazioni di salute. Affligge più di 170 milioni di persone nel mondo.

Nel caso del diabete di Tipo 1 (detto diabete "giovanile"), il sistema immunitario dell'individuo attacca e distrugge le cellule beta delle isole pancreatiche. Esso può essere curato tramite il trapianto di isole pancreatiche (contenenti le cellule beta) prelevate dal pancreas di un donatore e trapiantate in un individuo affetto dalla patologia.

Non si dispone tuttavia di un numero sufficiente di pancreas donati, e ciò limita pertanto la possibilità di trapianto esclusivamente ad una minima percentuale di pazienti affetti da diabete di Tipo 1.

I ricercatori stanno studiando la possibilità di ottenere una quantità sufficiente di cellule da trapiantare utilizzando come fonte le cellule staminali. Qualora si dimostrera' possibile ottenere cellule beta producenti insulina a partire da cellule embrionali staminali, non vi saranno più problemi di scarsita' di materiale trapiantabile, e si potrà quindi estendere il trattamento ad un numero illimitato di pazienti.

Gli studi condotti sulle cellule staminali potrebbero anche aumentare le conoscenze sulle cellule beta e sullo sviluppo del pancreas, rendendo possibili anche terapie in grado di ripristinare, se attuate a stadi precoci della patologia, la funzionalità delle cellule beta del paziente stesso.

Uno degli obiettivi principali del consorzio europeo BetaCellTherapy è proprio quello di produrre cellule beta pancreatiche trapiantabili a partire da cellule embrionali staminali umane.

Link di possibile interesse
Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF)
BetaCellTherapy

Le distrofie muscolari rappresentano un gruppo di malattie genetiche ereditarie caratterizzate da difetti nelle proteine dei muscoli, con conseguente morte delle cellule muscolari e progressiva diminuzione della forza dei muscoli scheletrici. Molte di queste distrofie sono causate da mutazioni nei geni coinvolti nella realizzazione della struttura e della funzionalità delle membrane dei muscoli.

Ad esempio, nel caso della distrofia muscolare di Duchenne, e nella correlata distrofia muscolare di Becker, la degenerazione muscolare è dovuta ad un problema genetico che impedisce la produzione di una proteina delle fibre muscolari detta “distrofina”.

Teoricamente, se fosse possibile introdurre cellule staminali contenenti il gene sano nelle fibre muscolari dei pazienti affetti da questo tipo di distrofie muscolari, si potrebbero rigenerare fibre muscolari pienamente funzionanti. Una volta raggiunto il loro bersaglio, tali cellule staminali darebbero gradualmente origine a nuovi gruppi di cellule muscolari sane per ricostruire le fibre danneggiate.

Alcuni ricercatori europei, guidati dal Prof. Giulio Cossu, sono riusciti ad ottenere ottimi risultati in un modello murino di distrofia muscolare utilizzando cellule staminali muscolari denominate “mesoangioblasti”. Recentemente, gli stessi ricercatori sono riusciti anche a curare dei cani golden retriever che hanno una mutazione nel loro gene della distrofina.

I ricercatori hanno anche isolato con successo simili mesoangioblasti da biopsie di muscoli umani e li stanno studiando in laboratorio per analizzarne le caratteristiche e per valutarne il comportamento in seguito a trapianto. Ci sono però ancora alcuni aspetti da approfondire, quali le modalità di somministrazione più sicure ed efficienti, l’integrazione e la sopravvivenza di queste cellule ed il controllo della risposta immunitaria dell’organismo verso le cellule estranee trapiantate.

Nel contempo, gli scienziati si stanno occupando di approfondire aspetti biologici di base delle cellule staminali muscolari, fetali ed adulte, cercando di capire meglio come identificarle, purificarle e caratterizzarne a fondo la capacita’ di generare tessuto muscolare. Bisogna infine sottolineare che le cellule staminali rappresentano solo una delle possibili vie di cura che la ricerca sta esplorando per arrivare ad una cura effettiva delle distrofie muscolari.

Altri progetti di ricerca nel mondo stanno sondando strategie alternative basate sulla sostituzione del gene della distrofina malato con la versione sana. Il gene sano viene veicolato al muscolo tramite l’utilizzo di virus specializzati oppure si potrebbero sviluppare approcci farmacologici per indurre la produzione di una forma di distrofina corretta da parte delle fibre malate.

Link di possibile interesse
Parent Project
Muscular Dystrophy Association
Association Français contre les Myopathies

A volte le arterie che irrorano il cuore si ostruiscono gradualmente nel tempo a causa del progressivo ispessimento di una placca aterosclerotica (costituita da materiale lipidico). In questo modo, la quantità di sangue che scorre attraverso l’arteria e che raggiunge il cuore, diminuisce progressivamente. Poiché il sangue trasporta l’ossigeno, il cuore non ne riceve più un apporto adeguato. Questa malattia cronica spesso porta quindi all’infarto cardiaco qualora si formi un coagulo a livello della parziale ostruzione dell’arteria (cioè a livello della placca aterosclerotica)ostruendola così completamente.

Un infarto acuto del miocardio (infarto cardiaco) si verifica quando una regione del cuore muore o viene danneggiata a causa di un inadeguato apporto di ossigeno. Questo accade quando si forma un trombo in un'arteria coronaria (vasi sanguigni che irrorano il cuore). Tale trombo causa l'ostruzione dell'arteria impedendo al sangue, e di conseguenza all'ossigeno, di raggiungere le cellule cardiache dell'area colpita causandone la morte.

Fino a pochi anni fa gli scienziati pensavano fosse impossibile riparare un cuore infartuato. La scoperta delle cellule staminali cardiache, avvenuta circa tre anni fa, ha reso possibile lo sviluppo di nuove possibilità di cura basate sull'utilizzo di queste cellule per riparare i cuori colpiti da infarto del miocardio acuto o cronico.

Diversi studi condotti su modelli animali di infarto del miocardio suggeriscono che il trapianto di cellule staminali del midollo osseo nel cuore infartuato possono curare, anche se parzialmente, questi cuori malati. Tutto ciò ha portato a numerose sperimentazioni cliniche di trapianto di midollo osseo in cuori di pazienti infartuati, in particolar modo colpiti da infarto acuto del miocardio.

In generale, nell'ambito di queste sperimentazioni cliniche, i pazienti che sono stati colpiti da infarto ricevono infusioni intracardiache di sospensioni delle cellule staminali estratte dal proprio midollo osseo - si parla infatti di trapianti autologhi. Queste sperimentazioni cliniche hanno dimostrato che tale trattamento non è nocivo e può apportare qualche piccolo miglioramento della funzione cardiaca. Tuttavia, molti scienziati pensano che questi risultati clinici non siano così riproducibili e che l'effettiva rilevanza clinica, nonchè la persistenza degli effetti benefici, siano ancora da dimostrare a fondo. Numerosi ricercatori ritengono quindi necessario approfondire ulteriormente questi aspetti, utilizzando modelli animali e cellule coltivate in laboratorio, per ottenere effettivi miglioramenti nella sperimentazione sull'uomo.

Gli aspetti che gli scienziati stanno cercando di approfondire includono la comprensione di quale sia esattamente il tipo di cellula contenuta nel midollo osseo (o nel sangue) a cui imputare gli effetti benefici sul cuore infartuato. Inoltre, i ricercatori stanno analizzando quale sia il destino delle cellule trapiantate. Resta infatti ancora da stabilire quale sia il meccanismo d'azione: le cellule staminali del midollo osseo producono nuove cellule cardiache e/o nuovi vasi sanguigni? Prevengono la morte del tessuto miocardico o rilasciano sostanze che stimolano le cellule cardiache sane a dividersi e quindi sostituire quelle morte?

La Malattia di Huntington (MH) è una patologia ereditaria, neurodegenerativa per la quale attualmente non è disponibile una cura.

La Malattia di Huntington è causata dalla mutazione di un gene localizzato sul cromosoma 4. Questo gene, codificante per una proteina chiamata huntingtina, fu scoperto nel 1993. La mutazione genica, in un modo ancora non ben definito, danneggia i neuroni localizzati nei Gangli della Base e nella Corteccia Cerebrale. Questo progressivamente porta alla comparsa di disturbi fisici, cognitivi e comportamentali.

I figli di genitori affetti da Malattia di Huntington hanno il 50% delle probabilità di ereditare la mutazione genica. Chiunque erediti il gene mutato è destinato a sviluppare la malattia. Generalmente la patologia si manifesta attorno ai 35-40 anni.

Le cellule staminali possono risultare utili nell’ambito della ricerca per la cura della Malattia di Huntington per diversi motivi:  

1. Le cellule staminali possono essere utilizzate per integrare lo studio effettuato su modelli animali di MH. Per esempio, linee cellulari recanti la mutazione sono state generate da cellule staminali pluripotenti indotte, fornendo così un nuovo modello per studiare lo sviluppo della Malattia di Huntington in laboratorio. Queste linee cellulari possono anche essere utilizzate per vagliare nuovi potenziali trattamenti farmacologici. Per maggiori informazioni circa la creazione di linee cellulari malattia-specifiche, consultare i nostri iPS cells fact sheet. 
2. Potrebbe essere possibile stimolare la produzione da parte del cervello di cellule staminali che consentano la sostituzione delle cellule danneggiate. 
3. Cellule staminali potrebbero essere trapiantate nel cervello con la speranza che vadano a sostituire le cellule morte o disfunzionali. Tale pratica potrebbe essere adottata sia come trattamento primario, sia in aggiunta a trattamenti per bloccare la progressione della patologia. Sebbene questa linea di ricerca sia promettente, molto lavoro deve ancora essere fatto prima che questo tipo di terapia possa passare alla fase clinica. E’ infatti necessario capire quali fattori controllano il differenziamento, la sopravvivenza e la maturazione delle cellule staminali nel cervello affetto dalla MH. 

Link utili
European Huntington's Disease Network – piattaforma per professionisti, pazienti affetti da malattia di Huntington e loro familiari, utile per favorire la collaborazione a livello europeo. 
NIH page on Huntington's disease
Huntington's Disease Society of America
Hereditary Disease Foundation 
HOPES: A guide to the science of Huntington's disease – progetto gestito dagli studenti della Stanford University con l’obiettivo di rendere più fruibili per i pazienti e il grande pubblico le informazioni scientifiche riguardanti la Malattia di Huntington. 
Summary of Huntington's Disease research – messo a disposizione da NCBI (the National Center for Biotechnology Information) – molto tecnico-

Grazie a Barbara Vitali per l’aiuto con la traduzione

L’ischemia cerebrale è causata da un blocco nell’apporto di sangue ad una regione del cervello. Nel caso in cui ciò si verifichi, le cellule cerebrali localizzate nell’area colpita soffrono di una deprivazione di ossigeno e nutrienti e, di conseguenza, vanno incontro a morte. A seconda di quale area cerebrale viene colpita, si può avere la perdita di specifiche funzioni quali le capacità motorie, cognitive o di linguaggio.

Le cellule staminali non sono al momento utilizzate per la cura dell’ischemia cerebrale. Le cellule staminali estratte dal cervello fetale, da midollo osseo, da cordone ombelicale e da tessuto tumorale fetale hanno mostrato alcuni effetti benefici se trapiantate in modelli animali di ischemia cerebrale. In una sperimentazione clinica in cui ad alcuni ai pazienti sono state trapiantate cellule nervose ottenute da cellule umane di tumori embrionali, è stato evidenziato un miglioramento transitorio della sintomatologia. Si è visto che tale miglioramento è dovuto più al rilascio di fattori protettivi da parte delle cellule trapiantate che ad una rigenerazione neuronale vera e propria.

Uno degli approcci più studiati per un trattamento effettivo e duraturo dell’ischemia cerebrale si basa sul trapianto nei pazienti di cellule neurali (cerebrali). Idealmente queste cellule, ottenute sia da cellule staminali embrionali sia da cellule staminali neurali fetali, dovrebbero essere in grado di specializzarsi e sostituire, una volta impiantate, le cellule nervose morte nell’area ischemica. In alcuni studi condotti su modelli animali si è visto che le cellule iniettate sono in grado di migrare fino alla zona colpita da ischemia, rimpiazzare le cellule morte, sopravvivere, connettersi alle cellule sane sopravvissute e ripristinare le circuitazioni cerebrali danneggiate.

Un approccio alternativo al trapianto di cellule staminali per il trattamento dell’ischemia cerebrale potrebbe essere quello di stimolare le cellule staminali cerebrali del paziente stesso, in modo che esse rigenerino le cellule morte. Al momento, gli scienziati stanno studiando diverse sostanze per individuare farmaci con questo genere di attività.

Link di possibile interesse
Tutto sull’ictus
Stroke Alliance for Europe - listing of European patient organizations
The Stroke Association
The Stroke Trials Directory of the Internet Stroke Center
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke

 

Il Morbo di Parkinson insorge in seguito alla perdita graduale di una particolare popolazione di cellula nervosa. Queste cellule si trovano in una regione del cervello denominata “sostanza nera” e producono una sostanza denominata “dopamina” (per questo tali neuroni sono definiti “neuroni dopaminergici”). La mancanza di dopamina rende il paziente affetto da Morbo di Parkinson lento nei movimenti e causa difficoltà nel mantenimento della postura, nel linguaggio e nella scrittura.

Le terapie trapiantologiche basate sulle cellule staminali non sono al momento una realtà clinica per il trattamento del Morbo di Parkinson. Gli scienziati concordano nell’affermare che è necessario, prima di poter sviluppare terapie efficaci e definitive, proseguire nella ricerca di base per capire meglio le cause della malattia e la biologia delle cellule staminali.

Le cellule staminali offrono però potenzialmente forti speranze per la cura del Morbo di Parkinson in virtù del fatto che in questa malattia la degenerazione neuronale è ristretta ad una specifica popolazione di cellule nervose. Sulla base di ciò, un efficace trattamento terapeutico sarebbe quello di rimpiazzare le cellule andate incontro a morte con nuovi neuroni dopaminergici ottenuti a partire dalle cellule staminali.

Sono in corso sperimentazioni cliniche che prevedono il trapianto di tessuto cerebrale fetale umano nel cervello di pazienti affetti da Morbo di Parkinson. Poiché alcuni pazienti coinvolti in queste sperimentazioni cliniche hanno mostrato miglioramenti sostanziali e duraturi, si è avuta la conferma della attuabilita’ di un trattamento di questo genere. Tali sperimentazioni cliniche hanno però anche evidenziato che, prima di estendere gli studi ad un maggior numero di pazienti, bisogna risolvere alcuni problemi. Tra questi vi è la necessità di avere popolazioni cellulari pure ed uniformi in grande quantità, per poter effettuare i trapianti nei pazienti. Le cellule staminali rappresentano una possibile fonte di materiale con queste caratteristiche. Cellule con caratteristiche di neuroni dopaminergici sono infatti ottenibili sia da cellule staminali embrionali sia da cellule staminali neurali fetali.

Sono tuttavia necessari ulteriori sforzi sperimentali per avere la certezza che le cellule dopaminergiche trapiantate siano in grado di sopravvivere ed integrarsi correttamente nel tessuto, ripristinando cosi’ le corrette connessioni e la funzionalità del paziente. Inoltre, bisogna esser certi che, una volta impiantate, le cellule trapiantate non continuino a dividersi scongiurando così la possibilità di insorgenza di tumori cerebrali nel paziente trattato.

Link di possibile interesse
The National Institute for Neurological Disorders and Stroke
European Parkinson’s Disease Association
Parkinson’s Disease Society (UK)

La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale (SNC) in cui il sistema immunitario del paziente (auto)distrugge la guaina mielinica che avvolge e protegge i nervi. Come risultato il flusso di informazioni attraverso il cervello ed il midollo spinale viene ad essere interrotto. Questo processo infimmatorio, denominato autoimmune, provoca con il passare del tempo, una degenerazione irreversibile ed estesa dei nervi colpiti. I pazienti affetti da sclerosi multipla mostrano una sintomatologia molto varia a carico del sistema nervoso, che comprende spasmi, problemi visivi, difficoltà di deambulazione, problemi alla vescica e all’intestino ed affaticamento.

Esistono due strategie terapeutiche, tra di loro sinergiche, che potrebbero risultare efficaci nella sclerosi multipla. La prima consiste nel prevenire il danno a carico del sistema nervoso centrale, bloccando l’infiammazione e la risposta autoimmune rivolta contro i nervi; il secondo prevede la riparazione del tessuto nervoso una volta danneggiato. Vari tipi di cellule staminali possono rappresentare uno strumento utile sia nel prevenire il danno in corso di SM sia nel ripararlo una volta instauratosi.

Nelle sperimentazioni cliniche in cui i pazienti affetti da sclerosi multipla hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, cioè estratte dal proprio midollo osseo o dal sangue, si sono infatti evidenziati dei miglioramenti della sintomatologia. In alcuni di questi pazienti c’è stato un blocco della progressione della malattia, altri non hanno mostrato miglioramenti mentre in altri ancora si è manifestata addirittura una parziale regressione della malattia. E’ da sottolineare che in queste sperimentazioni cliniche tutti i partecipanti sono stati sottoposti, prima di ricevere il trapianto di cellule staminali, a trattamenti intensivi di immunosoppressione del loro sistema immunitario e che quindi questo trattamento può essere considerato un trattamento immmunosopressivo all’ennesima potenza.

Ricerche effettuate per ora solo sui modelli animali di sclerosi multipla hanno evidenziato la possibilità di promuovere la rimielinizzazione, sia indirettamente che direttamente, dei nervi danneggiati mediante il trapianto di cellule staminali neurali (cerebrali) isolate sia da tessuto embrionale che da tessuto adulto. La rimielinizzazione diretta è dovuta all’iniezione di cellule immature (definite “precursori”) che producono mielina mentre quella indiretta è invece dovuta alla capacità delle cellule staminali neurali di bloccare i processi infiammatori e favorire quelli rigenerativi (effetto ‘bystander’) mediante la produzione di sostanze anti-infiammatorie o neurotrofiche, favorendo la ricrescita dei vasi sanguigni e/o riducendo la presenza nei tessuti danneggiati di sostanze tossiche come i radicali liberi.

Infine, i ricercatori hanno anche scoperto che, agli stadi iniziali della malattia, i precursori mielinizzanti presenti normalmente nel tessuto nervoso sono capaci di effettuare un certo grado di rimielinizzazione spontanea. Proprio per questa ragione, una grande parte della ricerca si sta quindi rivolgendo allo studio di possibili strategie terapeutiche in grado di aumentare la capacità rimielinizzante di queste cellule.

Link di possibile interesse
Associazione Italiana Sclerosi Multipla
The European Multiple Sclerosis Platform
The Multiple Sclerosis Society
Multiple Sclerosis Trust
The National Insitute of Neurological Disorders and Stroke

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International MS Society Public Information Booklet on Stem Cells (pdf in English)	3.72 MB

Nel corso della malattia dei motoneuroni o Sclerosi laterale amiotrofica (conosciuta anche come "Morbo di Lou Gehrig" negli Stati Uniti) le cellule nervose che controllano i movimenti, presenti sia nel midollo spinale sia nel cervello, degenerano e muoiono. Di conseguenza i muscoli ai quali queste cellule nervose erano collegati si atrofizzano e non sono più funzionali. I pazienti perdono il loro tono muscolare e la capacità di muovere gli arti e le altre parti del corpo. Negli stadi più tardivi anche i muscoli del diaframma e del torace non sono più funzionali ed il paziente diventa incapace di respirare autonomamente.

Poiché in questa patologia sono colpite cellule nervose sia del midollo spinale che del cervello, la prospettiva di un trattamento efficace basato sulle cellule staminali sembra rappresentare una possibilità remota. Qualsiasi terapia trapiantologica dovrebbe infatti essere in grado di ripristinare le funzioni di entrambi i tipi di cellule nervose. Inoltre, come in qualsiasi altra malattia neurologica, le nuove cellule dovrebbero integrarsi effettivamente all'interno dei circuiti nervosi esistenti così da ripristinare una corretta funzionalità. Per tutte queste ragioni, gli scienziati sono concordi nell'asserire che è necessaria ancora una notevole mole di ricerca di base prima che si possano avviare sperimentazioni cliniche su pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.

I ricercatori sono convinti che un approccio più realistico possa invece essere quello di utilizzare le cellule staminali per alleviare la sintomatologia e per rallentare la progressione della malattia. Alcuni studi hanno dimostrato infatti che le cellule staminali iniettate nel midollo spinale di modelli animali di sclerosi laterale amiotrofica svolgono un'azione "protettiva" sulle cellule nervose malate, prevenendone la morte e migliorandone la funzionalità. Si pensa comunque che nei prossimi anni si raggiungerà una conoscenza sufficiente per sperimentare questi trattamenti nei pazienti. Tali trattamenti, inoltre, si potranno dimostrare più efficaci se effettuati in pazienti in cui la malattia è stata diagnosticata da poco tempo, e ad uno stadio in cui essi siano ancora in grado di muovere gli arti o comunque prima che si instauri una completa paralisi.

Link di possibile interesse
AISLA - Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke

Il Morbo di Alzheimer è una forma di demenza causata dalla morte di cellule neuronali in varie regioni del cervello.  E’ una patologia progressiva nel corso della quale i pazienti colpiti perdono gradualmente la memoria e le capacità cognitive, portando spesso a morte prematura.

Il danno presente nei cervelli di soggetti affetti da Morbo di Alzheimer è estremamente esteso, rendendo un approccio basato sulle cellule staminali alquanto problematico. La terapia basata sulle cellule staminali può infatti offrire il più alto potenziale di successo solo nel caso di malattie in cui la perdita, o la disfunzione, è ristretta ad uno specifico e ben conosciuto tipo di cellula. Nel caso del Morbo di Alzheimer si dovrebbero sostituire diversi gruppi di cellule del cervello. Inoltre, gli scienziati credono che i segnali necessari per ottenere una corretta integrazione funzionale delle cellule dopo il trapianto possano non essere più presenti in un cervello affetto da Morbo di Alzheimer.

Tuttavia, le cellule staminali potrebbero essere modificate geneticamente affinché producano e rilascino sostanze benefiche nel cervello di un paziente affetto da Morbo di Alzheimer, in modo da arrestare la morte cellulare e stimolare la corretta funzionalità delle cellule residue. Una recente sperimentazione clinica (in Fase I) ha dimostrato che un approccio di questo tipo può apportare dei benefici a pazienti affetti da Morbo di Alzheimer, rallentando la progressione della malattia.

Link di possibile interesse
Alzheimer's Society (UK)
Alzheimer Europe

Il midollo spinale è costituito da milioni di cellule nervose che inviano proiezioni sia all'interno del midollo spinale sia ad altre parti del corpo. Le informazioni che ci consentono di svolgere le più comuni funzioni fisiologiche, come sedersi, correre e respirare, viaggiano lungo queste proiezioni denominate "nervi". Nel caso di una dislocazione o rottura di una o più vertebre che proteggono i tratti di midollo spinale, i nervi del midollo spinale vengono danneggiati e le cellule nervose che li costituiscono degenerano. Le cellule del midollo spinale che degenerano non possono essere sostituite e di conseguenza si ha la perdita delle funzioni motorie o sensoriali controllate dal nervo lesionato.

Le lesioni del midollo spinale costituiscono una delle patologie per le quali le cellule staminali potrebbero rappresentare una valida cura. Grazie ai risultati ottenuti con un gran numero di sperimentazioni sui modelli animali, le cellule staminali potrebbero essere utilizzate secondo le seguenti modalita’ terapeutiche per contribuire a riparare le lesioni midollari:

•    Possono essere utilizzate per rimpiazzare le cellule nervose che sono morte in seguito al trauma;
•    Possono essere utilizzate per generare nuove cellule di supporto per ri-mielinizzare il nervo e stimolarne quindi la rigenerazione;
•    Quando introdotte nel midollo spinale subito dopo il trauma, queste cellule, attraverso il rilascio di molecole benefiche, sono in grado di proteggere le cellule sopravvissute da ulteriori danni.

Alcuni scienziati statunitensi stanno pensando di avviare delle sperimentazioni cliniche per valutare l’efficacia e la sicurezza dell’iniezione di un particolare tipo di cellule nervose (denominate “oligodendrociti”) nel trattamento di pazienti con lesioni midollari. Tali cellule sono ottenute da cellule staminali embrionali umane. Questi scienziati hanno già ottenuto risultati incoraggianti iniettando questo tipo di cellule in ratti lesionati e se otterranno l’autorizzazione della American Food and Drug Administration, sperano di poter valutare questo approccio terapeutico su un limitato numero di pazienti.

Altri studi hanno invece dimostrato che cellule prelevate dalle cavità nasali sono in grado di promuovere la rigenerazione del midollo spinale una volta impiantate nel midollo spinale lesionato dei ratti. I ricercatori stanno quindi pianificando, entro tre anni, una possibile traslazione di questo approccio trapiantologico in pazienti con una specifica tipologia di lesione midollare denominata “avulsione del plesso brachiale” . In questo tipo di lesione midollare, che si verifica spesso a seguito di incidenti motociclistici, i nervi delle braccia vengono a trovarsi separati dal midollo spinale portando così ad una paralisi completa delle braccia stesse.

Link di possibile interesse
Professor Geoffrey Raisman's research page - using cells in the lining of the nasal cavity for spinal cord regeneration
The National Institute of Neurological Disorders and Stroke
European Spinal Cord Injury Federation

Il sangue da cordone ombelicale contiene cellule staminali ematopoietiche (ematiche). Queste cellule sono in grado di generare le diverse tipologie di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine). Le cellule staminali ematopoietiche si possono ritrovare anche nel sangue, ed il sangue da cordone ombelicale si è dimostrato una fonte alternativa molto buona di tali cellule staminali ematopoietiche in virtù dell’alto contenuto in questo tipo di cellule e dell’ottima accessibilità. Il sangue da cordone ombelicale è infatti da tempo utilizzato per il trattamento delle leucemie e di diverse malattie ematiche ed immunologiche, specialmente in pazienti in età pediatrica.

Nonostante numerosi studi volti a valutare l’efficacia di un trattamento con queste cellule in pazienti affetti da sclerosi multipla, le sperimentazioni cliniche effettuate finora non hanno raggiunto un grado sufficiente di sicurezza ed efficacia, ed i ricercatori concordano sulla necessità di risolvere alcuni problemi di base prima di procedere con questo tipo di terapia.

Ad esempio, per poter essere utili nel trattamento a lungo termine delle malattie neurologiche, le cellule staminali presenti nel sangue da cordone ombelicale dovrebbero produrre e sostituire efficientemente le cellule nervose che sono state perse nella malattia. Un primo passo consisterebbe nell’indurre in laboratorio le cellule staminali da cordone ombelicale a diventare cellule nervose funzionali, cosa che ad oggi non si è dimostrato ancora possibile.

Il sangue da cordone ombelicale rappresenta un utile strumento per la ricerca. I ricercatori stanno infatti studiando la capacità delle cellule staminali ematopoietiche (del sangue) che si ritrovano nel cordone ombelicale di dare origine ad altri tipi di cellule specializzate - come quelle del sistema nervoso o le cellule pancreatiche che producono insulina. Il sangue da cordone ombelicale usato a scopi scientifici proviene da madri che hanno eseguito un parto programmato e che hanno deciso di donarlo a seguito di un consenso informato. Se l'ospedale in cui si partorisce si occupa di tali ricerche e se la madre e' sottoposta ad un parto programmato, potrebbe essere chiesto il consenso per prelevare il sangue dal cordone ombelicale del bambino.

Il sangue da cordone ombelicale può anche essere generosamente donato ad uso clinico. Dal 1989, infatti, vengono regolarmente eseguiti trapianti di sangue da cordone ombelicale per trattare bambini affetti da leucemia, anemie o altre patologie del sangue. Nel Regno Unito alcune strutture del National Blood Service raccolgono e conservano gratuitamente campioni di sangue da cordone ombelicale che vengono donati. Personale spacializzato, diverso da quello che assiste la madre ed il neonato, raccoglie il sangue del cordone ombelicale.

Il sangue da cordone ombelicale che si trova nelle banche del sangue pubbliche è disponibile per pazienti (non legati alla famiglia del donatore) che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La NHS bank raccoglie e conserva anche sangue da cordone ombelicale proveniente da bambini nati da famiglie affette da patologie, o con elevato rischio di sviluppare una patologia, per cui potrebbe essere necessario un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. In tal caso le cellule potrebbero essere usate sia per il bambino donatore sia per un fatello o qualsiasi altro componente della famiglia.

Link rilevanti
NHS Cord Blood Bank - contiene FAQ sulla donazione del cordone ombelicale.
Royal College of Obstetricians and Gynaecologists - fornisce informazioni ai genitori sulle banche del sangue da cordone ombelicale.

Il sangue da cordone ombelicale può essere conservato in specifiche banche del sangue pubbliche o private (commerciali).

Nel Regno Unito, ad esempio, la Cord Blood Bank del NHS sta raccogliendo ed immagazzinando gratuitamente sangue da cordone ombelicale dal 1996. Il sangue da cordone che si trova in banche pubbliche come questa è conservato in modo indefinito per possbili trapianti, ed è disponibile per qualsiasi paziente che necessiti di questo particolare tessuto. Non  è richiesto nessun pagamento al donatore, ma il campione non è conservato in modo specifico per quella persona o per la sua famiglia.

Esistono diverse società in tutta Europa che offrono anche un servizio privato di raccolta e conserva di sangue da cordone ombelicale. Il sangue del cordone di un bambino può essere conservato nel caso in cui lui, o un membro della sua famiglia, sviluppi in seguito una patologia che possa essere trattata con un trapianto di sangue da cordone ombelicale. Solitamente queste società richiedono un compenso per la raccolta ed un pagamento annuale per la conserva del campione.

Ci sono alcune obiezioni mosse alla raccolta privata di sangue da cordone ombelicale. In primo luogo la probabilità di usare quel sangue da cordone per il bambino donatore, per un fratello o per un altro membro della sua famiglia, è in realtà molto bassa; inoltre vi sono alternative ben definite al trapianto di cellule del sangue di cordone ombelicale. Infine non ci sono evidenze scientifiche che tale sangue da cordone possa essere usato nel trattamento di altre patologie che non colpiscono il sangue (come il diabete o la malattia di Parkinson). In alcuni casi i pazienti possono non ricevere il proprio sangue da cordone poichè le cellule possono già contenere le modificazioni genetiche che predispongono alla malattia.

Approfondimenti:
Leukaemia Research – informazioni sulla raccolta e la conservazione del sangue da cordone ombelicale e link aggiuntivi.
Umbilical Cord Blood Banking – un documento redatto dalla Royal College of Obstetricians and Gynaecologists’ Scientific Advisory Committee
Public v Private Cord Blood Banks – sul sito web della NHS Cord Blood Bank
Ethical Aspects of Umbilical Cord Blood Banking – opinioni (pareri) del Comitato Etico Europeo sulla Scienza e le Nuove Tecnologie (2004)

Il sangue da cordone ombelicale costituisce una ricca fonte di cellule staminali ematopoietiche (sanguigne). Queste cellule sono in grado di generare i diversi tipi di cellule del sangue - globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Le cellule staminali ematopoietiche, purificate dal midollo osseo, sono usate da diversi anni nel trattamento delle leucemie, delle malattie del sangue e del midollo osseo, del cancro (in associazione alla chemioterapia) e delle immunodeficienze.

Fin dal lontano 1989, i trapianti di cellule staminali ematopoietiche basati sull'uso di cellule da cordone ombelicale hanno permesso di guarire con successo bambini affetti da leucemie, anemie ed altre malattie del sangue. I ricercatori stanno studiando strategie per aumentare il numero di tali cellule staminali  ottenibili da cordone ombelicale, in modo da consentire il trattamento routinario anche di soggetti adulti.

Eccetto che per le malattie connesse al sistema ematico, molto deve essere ancora scoperto riguardo al potenziale terapeutico delle cellule staminali ottenute dal cordone ombelicale e gli scienziati concordano sulla necessità di effettuare studi clinici più approfonditi. Ad esempio, negli Stati Uniti è stato avviato uno studio su un gruppo di pazienti in età pediatrica affetti da diabete di tipo 1, per valutare l'efficacia di un trattamento con cellule staminali prelevate dal loro stesso cordone ombelicale al momento della nascita e crioconservate.

Diversi studi condotti in questi ultimi anni hanno evidenziato la possibilità che le cellule staminali dal sangue di cordone ombelicale e da midollo osseo possono essere convertite in altre tipologie di cellule (ad esempio, cellule nervose) mentre altri studi ipotizzano che tra di esse vi possano essere addirittura cellule con proprietà simili a quelle delle cellule staminali embrionali. Qualora questi studi si dimostrassero attendibili, il potenziale terapeutico delle cellule staminali da cordone ombelicale potrebbe essere considerevolmente esteso. Tuttavia bisognerà aspettare maggiori conferme prima di utilizzare le cellule staminali da cordone ombelicale in approcci terapeutici per malattie non legate al sistema sanguigno.

Link di interesse:
Selling the Stem Cell Dream - un articolo pubblicato dalla rivista Science che tratta le terapie cellulari non avvalorate scientificamente, incluse quelle basate sull'uso di cellule staminali da midollo osseo e da cordone ombelicale (servizio a pagamento).

Per sapere quali sono le sperimentazioni cliniche in corso nel campo delle cellule staminali ed in altri settori, siete invitati a visitare il sito ClinicalTrials.gov o consultare la rivista "Current Controlled Trials".

I 25 stati membri dell'Unione Europea hanno assunto posizioni differenti circa la regolamentazione della ricerca sulle cellule staminali embrionali umane, riflettendo un'ampia diversità di pensiero per ciò che riguarda aspetti etici, filosofici e religiosi. Queste differenze sono rispecchiate nelle diverse legislazioni vigenti in ogni paese e riassunte nella tabella sottostante.

Il Belgio ha assunto posizioni simili a quelle del Regno Unito, permettendo la produzione di cellule staminali umane a partire dalle blastocisti in sovrannumero derivate dalle procedure di fertilizzazione in vitro (IVF). Ha permesso inoltre, solo in particolari circostanze (ad esempio per studiare specifiche malattie gravi), la creazione di embrioni umani per la produzione di cellule staminali embrionali umane ad hoc.

Assumono invece una posizione totalmente opposta la Germania e l'Italia che proibiscono di ottenere cellule staminali da embrioni umani, mentre paesi come l'Austria, la Bulgaria, Cipro, l'Irlanda, la Lituania, il Lussemburgo, Malta, la Polonia, la Romania e la Slovacchia non hanno formulato a riguardo alcuna legislazione specifica.

Le diversità presenti tra i vari stati europei hanno causato accesi dibattiti sul problema dei finanziamenti alla ricerca sulle cellule staminali. Nel luglio del 2006, infatti, i Ministri Europei sono stati concordi nel finanziare alcuni tipi di ricerche sulle cellule staminali umane, permettendo così solo agli scienziati dei paesi in cui l'uso di embrioni umani a scopi di richerca è consentito, di poter accedere alle richieste di finanziamento all'interno del 7° Programma Quadro.

Diverse Direttive Europee, così come la Convenzione dei Diritti Umani e per la Biomedicina (1997) contemplano anche alcuni aspetti della ricerca sulle cellule staminali umane. Queste regolamentazioni, specialmente quelle riguardanti le banche di cellule staminali, ed altre banche dati ad esse correlate, sono state discusse durante il workshop organizzato da EuroStemCell che ha avuto proprio come tema di dibattito gli aspetti etici delle banche di cellule staminali e delle relative banche dati ad esse correlate.

La ricerca sugli embrioni umani è permessa solo per particolari scopi, regolamentati nello Human Fertilisation and Embryology Act (1990) e nella successiva Human Fertilisation and Embryology (Research Purposes) Regulations del 2001:

• Promuovere gli avanzamenti per la cura dell'infertilità
• Aumentare la conoscenza delle cause delle malattie congenite
• Aumentare la conoscenza delle cause alla base degli aborti spontanei
• Sviluppare tecniche di contraccezione più efficaci
• Sviluppare metodi per la diagnosi di anomalie genetiche o cromosomiche
• Aumentare la conoscenza sullo sviluppo embrionale
• Aumentare la conoscenza sulle malattie gravi
• Poter applicare queste conoscenze per produrre trattamenti per malattie gravi

L'impiego di embrioni umani per la ricerca sulle cellule staminali necessita di un'autorizzazione fornita dalla Human Fertilisation and Embryo Authority (HFEA). Le autorizzazioni sono assegnate solo nel caso in cui si dimostri alla HFEA che l'uso di embrioni  è assolutamente necessario agli scopi della ricerca.

Le autorizzazioni rilasciate possono avere applicazione solo su embrioni creati in laboratorio, ossia su embrioni generati della fertilizzazione di oociti al di fuori dell'organismo. La maggior parte degli embrioni  utilizzati nel Regno Unito sono embrioni creati precedentemente per trattamenti della fertilità, ma mai utilizzati. Questi embrioni in "surplus", o "sovranumerari", generati tramite IVF, se donati dai genitori putativi con consenso informato, possono essere usati a scopi di ricerca.

La ricerca autorizzata può essere applicata su embrioni che abbiano al massimo 14 giorni. Le cellule staminali embrionali vengono isolate dalla blastocisti molto prima di questo stadio, a 5-6 giorni.

La clonazione umana riproduttiva è illegale nel Regno Unito. Come previsto dallo Human Reproductive Cloning Act (2001) nessuno nel Regno Unito è autorizzato ad usare la tecnica del trasferimento nucleare, o qualsiasi altra procedura che abbia come fine quella di creare un bambino clonato.

Negli Stati Uniti, la legislazione ed i finanziamenti riguardanti la ricerca sulle cellule  staminali sono strettamente connessi. A livello federale, gli scienziati non possono utilizzare fondi governativi per produrre nuove line di cellule staminali embrionali umane. La ricerca finanziata dal governo è limitata all'utilizzo delle 61 linee di cellule staminali embrionali già esistenti nel 2001, quando fu introdotto il bando alla derivazione di nuove line.

Nel luglio 2006 il presidente Bush ha posto il veto ad una proposta di legge atta ad eliminare questa restrizione, reiterando la sua opposizione all'utilizzo di finanziamenti pubblici per progetti che prevedono la distruzione degli embrioni. Questa è stata la prima volta, durante la sua presidenza, in cui il presidente Bush si è rifiutato di convertire in legge una proposta già approvata dal Congresso. Tuttavia, ogni stato della federazione possiede l'autonomia per approvare leggi che permettono il finanziamento della ricerca sulle cellule staminali embrionali umane, utilizzazando fondi dello stato stesso. Di conseguenza diversi stati hanno modificato la loro legislazione; tra questi si annoverano il Connecticut, il Massachusetts, la California e l'Illinois. Questo ha permesso la costituzione dell'Istituto per la Medicina Rigenerativa che è stato costruito in California mediante un finanziamento statale di circa 3 miliardi di dollari.

Negli Stati Uniti, il finanziamento privato per la ricerca sulle cellule staminali non è mai stato proibito, lasciando questo settore largamente non regolamentato.

Per ulteriori approfondimenti si consiglia di consultare le seguenti pagine web per iniziare:

Global positions in stem cell research - a cura della UK Stem Cell Initiative
World stem cell policy map
The Hinxton Group - Un Consorzio Internazionale su Cellule Staminali, Etica e Legge