Les dystrophies musculaires font partie d'un groupe de maladies génétiques et héréditaires caractérisées par des défauts dans des protéines musculaires entraînant la mort de cellules musculaires et l'affaiblissement progressif des muscles squelettiques. La plupart sont dues à des mutations de gènes impliqués dans la fonction et la structure des membranes des muscles.

Par exemple, dans le cas de la dystrophie musculaire de Duchenne (ou myopathie de Duchenne) et la dystrophie musculaire de Becher, la dégénérescence est provoquée par un problème génétique dans la production de dystrophine, une protéine des fibres musculaires.

En théorie, si des cellules souches contenant des gènes normaux pouvaient être vehiculées aux muscles atteints par ces dystrophies, elles pourraient régénérer des fibres musculaires fonctionnelles. Une fois leur cible atteinte, ces cellules souches produiraient progressivement de nouveaux groupes  de cellules musculaires saines pour remplacer les fibres endommagées.

Des chercheurs européens, dirigés par Prof. Giulio Cossu, ont obtenu des résultats encourangeants dans un modèle de dystrophie musculaire chez la souris, en utilisant des ‘mesoangioblastes', un type de cellules souches du muscle. Récemment, ces chercheurs ont réussi à traiter des chiens ‘golden retriever' portant une mutation dans le gène de la dystrophine.

Ces chercheurs ont également isolé des mesoangioblastes similaires à partir de biopsies de muscle humain et sont actuellement en train de les étudier en laboratoire afin de mieux comprendre leurs propriétés et d'évaluer leur comportement après une éventuelle transplantation. Parmi les problèmes qui restent à surmonter sont l'efficacité du transport des cellules souches vers leurs cibles, l'intégration et la survie de leurs cellules descendantes ainsi que le contrôle de la réponse immunitaire à une cellule étrangère.

En même temps, d'autres équipes se concentrent sur la recherche fondamentale sur les cellules souches musculaires d'origine embryonnaire et adulte, en essayant de mieux comprendre comment identifier, isoler et caractériser les cellules souches capables de générer du tissu musculaire. Évidemment, les cellules souches sont juste une voie de recherche parmi d'autres vers un traitement pour la dystrophie musculaire.

D'autres projets à travers le monde sont axés sur différentes voies, qui vont du transfert du gène de la dystrophine dans tous les muscles par un virus, jusqu'à des approches basées sur la fabrication industrielle de la proteine dystrophine sous forme de médicament.

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Muscular Dystrophy Association
Association Français contre les Myopathies