I tipi di cellule staminali e i loro usi

Le cellule staminali rappresentano la riserva naturale di cellule presenti nel nostro corpo che sostituisconocellule specializzaei una volta o "consumate" o danneggiate. Ognuno di noi possiede cellule staminali attive nel proprio organismo. In questo momento, all'interno del nostro midollo osseo, le cellule staminali sono all'opera per produrre i 100000 milioni di nuove cellule del sangue di  cui ciascuno di noi quotidianamente necessita!

Abbiamo infatti bisogno  di produrre continuamente nuove cellule per garantire il corretto funzionamento del nostro organismo. Alcune cellule specializzate, quali le cellule del sangue o dei muscoli, non sono in grado di produrre copie di se stesse attraverso processi di divisione cellulare. Queste vengono quindi sostituite da popolazioni di cellule staminali.

Le cellule staminali possiedono la particolare caratteristica di produrre sia copie di loro stesse (auto rinnovamento) che precursori specializzati (differenziamento) ad ogni divisione cellulare.Grazie a questa loro caratteristica, le cellule staminali sono fondamentali per il mantenimento di tessuti quali il sangue, la pelle e l'intestino, che sono sottoposti ad un continuo turnover (sostituzione cellulare), così come dei muscoli, rimodellati in base alle necessità dell'organismo e spesso danneggiati durante l'esercizio fisico.

Le cellule staminali sono cellule non specializzate. Diversamente da un globulo rosso, capace di trasportare l'ossigeno attraverso il circolo sanguigno, o una cella dei muscoli, che coopera con le altre cellule per produrre i movimenti, una cellula staminale non possiede alcuna precisaspecializzazione fisiologica.

Le cellule staminali si possono dividere infinite volte per produrre cellule figlie che sono copie perfette della cellula madre. Tale processo è denominato "autorinnovamento" (o "self-renewal") e viene mantenuto per tutta la vita di un organismo. L'autorinnovamento è una caratteristica distintiva delle cellule staminali. Le cellule specializzate, infatti, come ad esempio quelle del sangue o dei muscoli, normalmente non si dividono, e quando vengono danneggiate gravemente, come nel corso di una malattia o di un trauma, non possono più rigenerarsi.

Le cellule staminali possono anche dividersi e produrre cellule più specializzate, attraverso un processo denominato "differenziamento". Le cellule staminali presenti nei vari tessuti ed nei diversi stadi di sviluppo dell'organismo, possiedono un diverso potenziale differenziativo sia in termini di varietà che di numero di cellule che possono originare. Secondo la visione classica, man mano che un organismo procede lungo i diversi stadi di sviluppo, il potenziale differenziativo di una cellula staminale viene progressivamente a restringersi.

Le cellule staminali possono essere utilizzate per studiare lo sviluppo dell'organism

Le cellule staminali possono fornire un importante aiuto per comprendere come un organismo complesso si sviluppa a partire dalla cellula uovo fecondata. Infatti, gli scienziati possono studiare in laboratorio i processi di divisione delle cellule staminali e la loro progressiva specializzazione fino a diventare pelle, osso, cervello ed altri tipi di cellule specializzate. Identificare i segnali e i processi che determinano se una cellula staminale sceglierà di dividersi o differenziare in un determinato tipo di cellula specializzata ci permetterá di capire a fondo i meccanismi che controllano il normale sviluppo dell'organismo.

Alcune delle più gravi condizioni patologiche, quali il cancro e le patologie neonatali, sono dovute ad anomalie nei processi di divisione cellulare e di differenziamento. Una conoscenza più profonda dei meccanismi genetici e molecolari di questi processi può fornire numerose informazioni su come queste patologie insorgano e suggerire anche nuove strategie terapeutiche. Questo é un obbiettivo importante per la ricerca sulle cellule staminali.

Le cellule staminali hanno la capacità di sostituire le cellule danneggiate e curare le malattie

Questa proprietà è già utilizzata da tempo per il trattamento delle ustioni gravi e per ricostruire un sistema sanguigno sano in pazienti affetti da leucemie ed altre tipologie di malattie del sangue.

Le cellule staminali possono essere la chiave per per, in futuro,  poter sostituire le cellule morte nel corso di malattie devastanti, per le quali al momento non esistono cure efficaci. Attualmente, la donazione di organi e tessuti fornisce materiale sufficiente per effettuare trapianti soltanto in un numero limitato di pazienti.  Le cellule staminali, se indirizzate in modo corretto ed efficiente a generare gli specifici tipi cellulari di interesse, potrebbero rappresentare una fonte inesauribile di cellule e tessuti per il trattamento patologie quali il Morbo di Parkinson, l'ischemia cerebrale, le disfunzioni cardiache ed il diabete. Questa prospettiva, seppure entusiasmante, necessita però di notevoli avanzamenti scientifici e tecnici raggiungibili solamente attraverso anni di intensa ricerca.

Le cellule staminali potrebbero essere utilizzate per studiare le malattie

Spesso è difficile ottenere le cellule danneggiate dalla malattia per poter studiarle in dettaglio.. Le cellule staminali prelevate dal paziente o con il "gene-malattia" introdotto mediante modificazione genetica, potrebbero offrire invece una valida alternativa a questo problema. Gli scienziati potrebbero infatti usare tali cellule staminali per ricreare in laboratorio modelli cellulari della patologia e per capire meglio le disfunzioni causate dalla malattia stessa.

Le cellule staminali potrebbero rappresentare un sistema per sperimentare nuovi farmaci

Nuovi farmaci potrebbero essere analizzati, per qualità e sicurezza, su popolazioni di cellule specializzate, ottenute in quantità elevate a partire da linee di cellule staminali. Si ridurrebbe così il ricorso alla sperimentazione animale. Altri tipi di cellule sono già in uso a tale scopo; ad esempio, alcune linee di cellule tumorali vengono utilizzate per identificare nuovi farmaci con attività anti-tumorale.

Non tutte le cellule staminali derivano da un embrione nei primi stadi dello sviluppo. Infatti, abbiamo cellule staminali nei nostri corpi per tutta la nostra vita. Le cellule staminali possono essere classificate in tre categorie:

  1. Cellule staminali embrionali: cresciute in laboratorio da cellule che si trovano nell’embrione ai primi stadi di sviluppo.
  2. Cellule staminali pluripotenti indotte, o cellule staminali “riprogrammate”. Simili alle cellule staminali embrionali, ma create da cellule adulte specializzate usando una tecnica di laboratorio scoperta nel 2006.
  3. Cellule staminali dei tessuti: si trovano nei nostri corpi per tutta la vita.

Nelle schede informative é possibile trovare dettagli sui diversi tipi di cellule staminale e inerenti ricerche.

Qui é disponibile una breve panoramica dei diversi tipi di cellule staminale, e di seguito  una descrizione dei progressi fatti nei trattamenti per i pazienti e le sfide o i limiti che devono ancora essere superati.

Le cellule staminali embrionali (ES) hanno la capacità illimitata di produrre cellule del corpo specializzate, potenziale che apre enormi possibilità per la ricerca sulle malattie e verso nuove terapie. Le cellule ES vengono definite pluripotenti, ovvero che possono differenziarsi in tutti i tipi di cellule presenti nel corpo adulto.

Le prime cellule ES umane furono cresciute in laboratorio nel 1998. Le cellule sono derivate uno stadio dello sviluppo quando sono presenti 200-300 cellule che formano la blastocisti, un pre-embrione. Tuttavia non tutti gli esperimenti richiedono una nuova blastocisti.

In Ottobre 2016, circa 300 line cellulari, ognuna derivata da un singolo embrione, sono state ottenute in Europa (fonte registro delle cellule umane pluripotenti).Queste linee cellulari devono essere precisamente caratterizzate prima di poter essere usate dagli scienziati per uso nei clinical trials o per sviluppo di farmaci, un’altra ragione per cui il numero di linee cellulari staminali embrionali è limitato.

Attualmente, tra i vari ostacoli alla ricerca sulle cellule ES ci sono delle considerazioni etiche e la necessità di assicurarsi che le cellule si differenzino completamente nelle cellule specializzate richieste prima di essere trapiantate nei pazienti.

Un avanzamento rivoluzionario nella ricerca delle cellule staminali, premiato con il Premio Nobel,è la scoperta che le cellule adulte specializzate possono essere "riprogrammate" in cellule che si comportano come cellule embrionali staminali.

La scoperta delle iPSC ha anche aperto la speranza alla creazione di cellule derivate dalla pelle dei pazienti stessi per trattare la malattia e evitare i rischi di rigetto immunitario.Questa tecnologia permette anche la produzione di banche di cellule iPCS, un equivalente delle banche del sangue, dove trovare donatori compatibili per i pazienti.

Ciononostante, l'uso di iPSC nella terapia cellulare è ancora teorico al momento. La tecnologia è ancora molto recente, e il processo della riprogrammazione non è ben caratterizzato. Gli scienziati devono trovare un modo sicuro di generare iPSC.

Le cellule devono anche essere in grado di differenziarsi completamente e consistentemente nei tipi di cellule specializzate richieste, per essere di standard adeguato all'uso nei pazienti.

Molti tessuti nel corpo umano vengono mantenuti e riparati durante tutta la vita dalle cellule staminali. Queste cellule staminali dei tessuti sono molto diverse dalle staminali embrionali.

Le cellule staminali dei tessuti non sono pluripotenti, come le ES, ma multipotenti. Ció significa che possono generare solo un numero limitato di tipi di cellule specializzare specifiche per l’organo di origine; cellule staminali neurali per esempio, possono differenziare solo in cellule del cervello, mentre cellule staminali sanguigne possono solo differenziare in cellule specializzate del sistema sanguigno.

Le cellule staminali sono strumenti importanti per la ricerca sulle malattie, e offrono un grande potenziale per l'uso clinico.

Alcune fonti di cellule staminali adulte sono già usate come terapie, nonostante abbiano limitazioni. I primi studi clinici che utilizzano cellule derivate da ES sono appena stati completati, ma ulteriori studi sono necessari prima che altre teapie per pazienti vengano apprivate.

Nel mentre, le cellule staminali pluripotenti indotte sono già di uso fondamentale nella ricerca, ma ci vorrà ancora molto lavoro prima che possano essere considerate per l'uso clinico.

Ció é visibile nei clinical trials che utilizzano ES o iPSC: mentre le ES sono usate in vari clinical trials per trattare malattie, le iPSC sono state solo usate in uno studio per trattare la Degenerazione Maculare Legata all’Età (DMLE), attualmente in stallo. Tutti gli altri trial clinici ivece prevedono la derivazione delle IPSC dalle cellule di pazienti per modellizzazione di malattie, analisi di farmaci o per migliorare la conoscenza di base di tale tipo cellulare.

La ricerca sta inoltre considerando un'altra strada, la transdifferenziazione - ovvero convertire un tipo di cellula specializzata direttamente in un'altra specializzata. Tutti questi approcci di ricerca diversi sono importanti se la ricerca vuole raggiungere il suo obiettivo ‘e generare terapie per molte malattie debilitanti.

Questa scheda informativa è stata creata da Claire Cox e revisionata da Austin Smith, con suggerimenti esperti da Paolo Bianco, Ian Chambers, Allen Eaves, Tariq Enver e Thomas Graf.

Esaminata e aggiornata da Sabine Gogolok e ulteriormente revisionata da Phil Rossall, Manager di Ricerca (Knowledge Management) Age UK e Assistente Professore, University of Edinburgh (Knowledge Exchange)

Tradotta in Italiano da Benedetta Carbone e Anna Albiero.

Immagine principale da © iStock/Les Cunliffe. Immagini: Sally Lowell, Sophie Morgani, Luke Boulter e Andrew Jarjour, MRC Centre for Regenerative Medicine, University of Edinburgh; Cameron Duguid.


Aggiornato da: Jan Barfoot