Quali malattie e condizioni possono essere trattate con le cellule staminali?

La terapie con le cellule staminali sono in generale alle fasi iniziali della ricerca e sviluppo. Serve ulteriore lavoro prima che siano disponibili trattamenti sicuri ed efficaci.

    Il trattamento con le cellule staminali meglio definito e più ampiamente utilizzato è il trapianto di cellule staminali del sangue, per trattare malattie e condizioni patologiche del sangue e del sistema immunitario o per rigenerare il sistema ematopoietico dopo trattamenti per specifici tipi di cancro.

    Fin dagli anni ‘80, le cellule staminali della pelle sono state utilizzate per produrre trapianti di pelle per pazienti con ustioni gravi su aree ampie del corpo

    Il trapianto di cellule staminali limbali può riparare la cornea. Nel 2015, la Commissione Europea ha dato l’autorizzazionea un prodotto medico di terapia avanzata contente cellule staminali limbali affinché possa essere introdotto nel mercato medico.  

    Attualmente, queste sono le uniche terapie con cellule staminali che sono state definite affidabili ed efficaci.

    Altre applicazioni delle cellule staminali sono attualmente oggetto di studio nei trial clinici.

    Può trovare ulteriori informazioni nelle nostre schede.

    Tutti i trattamenti con le cellule staminali sono procedure specialistiche. Dovrebbero essere eseguite solo in centri specializzati autorizzati dalle autorità sanitarie nazionali.

    Tutti i trattamenti dovrebbero essere considerati sperimentali fino a quando  non superano tutti le fasi dei trial clinici richiesti per testare una nuova terapia. Solo allora i trattamenti saranno approvati per un uso diffuso.

    Il trattamento con le cellule staminali meglio definito e più ampiamente utilizzato è il trapianto di cellule staminali del sangue, per trattare malattie e condizioni patologiche del sangue e del sistema immunitario o per rigenerare il sistema ematopoietico dopo trattamenti per specifici tipi di cancro. Il programma statunitense di donatori di midollo ha una lista completa di malattie curabili con il trapianto di cellule staminali del sangue. Più di 26.000 pazienti sono curati con le cellule staminali del sangue in Europa ogni anno.

    Fin dagli anni ‘70, le cellule staminali della pelle sono state utilizzate per produrre trapianti di pelle per pazienti con ustioni gravi su aree ampie del corpo. Solo pochi centri clinici sono attrezzati per eseguire questo trattamento che è di solito riservato per pazienti ustionati in serio pericolo di vita.

    Il trapianto di cellule staminali limbali può riparare la cornea. Nel 2015, la Commissione Europea ha dato l’autorizzazionea un prodotto medico di terapia avanzata contente cellule staminali limbali affinché possa essere introdotto nel mercato medico. 

    Terapie con le cellule staminali sono usate di continuo fin dagli anni 70! I trapianti di midollo osseo sono in grado di rimpiazzare il sistema sanguineo di un paziente malato per tutta la sua vita, proprio grazie alle proprietà delle cellule staminali del sangue. Migliaia di pazienti all’anno usufruiscono di questi trattamenti, nonostante alcuni possano andare incontro a complicazioni: le cellule immunitarie del donatore possono a volte attaccare i tessuti del paziente (malattia del trapianto contro l’ospite). Esiste inoltre il rischio di infezione durante il trattamento, poiché le cellule del midollo osseo del paziente devono essere uccise con la chemioterapia prima che il trapianto possa avvenire.

    Le cellule staminali della pelle sono state usate fin dagli anni 80 per crescere nuovi strati di pelle in laboratorio per curare i pazienti con ustioni gravi. Ciononostante, la nuova pelle non ha peli né follicoli, ghiandole sudoripare o sebacee. La tecnica è ben lontana dall’essere perfetta e c’è bisogno ulteriore ricerca per perfezionarla. Al momento, il trattamento è usato principalmente per salvare le vite dei pazienti con ustioni di terzo grado molto estese, ed è praticata soltanto in alcuni centri clinici.

    Le cellule staminali del sangue cordonale possono essere raccolte dal cordone ombelicale di un neonato dopo la nascita. Le cellule possono essere congelate (“criopreservate”) in delle banche cellulari e sono usate al momento come trattamento per bambini con disordini cancerosi del sangue come la leucemia, o malattie genetiche del sangue come la anemia di Fanconi.
    Negli adulti, il trattamento si è mostrato più difficile, anche se alcuni successi sono stati ottenuti trapiantando cellule da due cordoni ombelicali. L’opinione più diffusa è che negli adulti il successo sia determinato dal numero di cellule che si può ottenere da un cordone ombelicale. Inoltre, la risposta immunitaria potrebbe contribuire al successo del trattamento.
    Un vantaggio dei trapianti di sangue cordonale è che sembrano essere meno soggetti al rigetto immunitario o alla malattia del trapianto contro l’ospite rispetto ai normali trapianti di midollo osseo. Ciononostante, il sangue cordonale deve comunque essere compatibile col paziente per poter avere successo.

    Ci sono limitazioni al tipo di malattie che possono essere trattate: le cellule staminali del sangue cordonale possono essere usate solamente per produrre nuove cellule del sangue. Alcuni studi hanno suggerito la presenza, nel sangue cordonale, di cellule staminali in grado di produrre altri tipi di cellule specializzate non legate al sangue. Questi risultati non sono però stati confermati e riprodotti da molti. Ad oggi non è stata sviluppata nessuna terapia che, a partire da cellule staminali del sangue da cordone o da midollo osseo adulto, possa trattare malattie non legate al sangue. 

    Le cellule staminali mesenchimali (MSC) si trovano nel midollo spinale e sono responsabili per la riparazione di ossa e cartilagine. Producono inoltre cellule adipose. Studi preliminari suggerivano che le MSC si potessero differenziare in molti altri tipi di cellule, ma è stato poi verificato che non è così. Le MSC, come tutte le cellule staminali dei tessuti, non sono pluripotenti ma multipotenti – possono generare quindi un numero limitato di tipi di cellule ma NON tutti i tipi di cellule del corpo. C’è anche chi ha sostenuto di poter ottenere le MSC da molti altri tessuti oltre al midollo osseo. Queste teorie non sono state confermate e gli scienziati stanno ancora discutendo sull’identità delle cellule ottenute da questi altri tessuti.

    Non esiste ancora nessun trattamento comprovato che utilizzi cellule staminali mesenchimali. Alcuni trial clinici stanno investigando la sicurezza e efficacia dei trattamenti con MSC per riparare ossa o cartilagine. Altri studi stanno studiando se queste cellule possano riparare il danno ai vasi sanguigni in seguito a attacchi di cuore o malattie come la malattia occlusiva delle arterie periferiche. Non è ancora chiaro se questi trattamenti saranno efficaci. Le MSC non producono cellule dei vasi sanguigni, ma potrebbero aiutare altre cellule a riparare il danno. È infatti noto che le cellule staminali mesenchimali abbiano un ruolo cruciale nel sostenere le cellule staminali del sangue.

    Alcuni sostengono che le MSC possano eludere il sistema immunitario, e che quindi sarebbe possibile trapiantare MSC da una persona ad un'altra con rischio di rigetto minimo o nullo. Molti studi hanno però confutato queste teorie. È stato inoltre suggerito che le MSC possano condizionare le risposte immunitarie del corpo per ridurre l'infiammazione e essere di aiuto nel trattamento del rigetto da trapianto o malattie autoimmuni. Di nuovo, queste teorie non sono state ancora confermate, ma è un'area di ricerca molto studiata.

    Studi clinici in pazienti hanno mostrato che cellule staminali tissutali ottenute da un'area degli occhi chiamata limbo possono essere usate per riparare danno alla cornea - lo strato trasparente davanti agli occhi. Se la corna è danneggiata gravemente, ad esempio da una ustione chimica, le cellule staminali limbali possono essere prese dal paziente, moltiplicate in laboratorio e ri-trapiantate nell'occhio danneggiato del paziente per restituire la vista. Ciononostante, questo può aiutare soltanto i pazienti ai quali rimangono cellule staminali limbali non danneggiate in almeno uno degli occhi.

    Recentemente sono state prodotte le prime cellule ES umane che soddisfano gli stretti criteri di qualità per essere usate nei pazienti. Queste cellule ES umane “di grado clinico” sono state approvate per essere usate in un numero ristretto di primi trial clinici, come ad esempio è uno studio condotto dal “London Project to Cure Blindness” (Il progetto londinese per curare la cecità). In questo trial, cellule ES vengono usate per generare un particolare tipo di cellule oculari per il trattamento di pazienti con degenerazione maculare legata all’età. Anche la compagnia di biotecnologie ACT sta usando cellule ES umane per generare cellule per i pazienti con la malattia di Stargardt, un’altra malattia oculare.

    Il poter generare iPSC ha enormi risvolti per la ricerca su malattie e scoperta di nuovi farmaci. Ad esempio, alcuni ricercatori hanno prodotto cellule nervose da iPSC derivanti da campioni di pelle presi da pazienti con disordini neurologici come la sindrome di Down o la malattia di Parkinson. Queste cellule cresciute in laboratorio mostrano alcuni sintomi delle malattie dei pazienti. Questo aiuterà a capire come si sviluppino realmente le malattie - i ricercatori potranno osservare direttamente il processo in un piattino - e a cercare e testare nuovi farmaci.

    Questa scheda informativa è stata creata da Claire Cox e revisionata da Austin Smith, con suggerimenti esperti da Paolo Bianco, Ian Chambers, Allen Eaves, Tariq Enver e Thomas Graf.

    Tradotta in Italiano da Benedetta Carbone.

    Immagini: Peter Kirwan, Aoife O’Shaughnessy, Knoblich lab.


    Aggiornato da: Jan Barfoot