Welche Krankheiten können mit Stammzellen behandelt werden?

Es ist nicht die Nachricht, die Viele gerne hören möchten, aber es gibt nur wenige genehmigte klinische Anwendungen von Stammzellen. Weitere Anwendungen werden zur Zeit in klinischen Studien für eine Reihe von Erkrankungen getestet. Weltweit wird sehr intensiv mit Stammzellen und deren Anwendung geforscht.

    Die am besten etablierte und weitverbreitete Stammzellentherapie ist die Transplantation von Blutstammzellen zur Behandlung von Krankheiten des Blutes und des Immunsystems oder zur Wiederherstellung des Blutsystems nach bestimmten Krebstherapien.

    Seit den 1980er-Jahren werden mithilfe von Hautstammzellen Hauttransplantationen durchgeführt, um sogar großflächige schwere Verbrennungen zu behandeln.

    Holoclar® ist die derzeit einzige klinisch zugelassene Stammzelltherapie für das Auge. Diese Behandlung gibt Patienten mit geschädigter Hornhaut (dem klaren äußersten Teil des Auges) Sehkraft zurück, indem limbale Stammzellen aus dem Labor in Bereiche des Auges transplantiert werden, in denen diese Zellen fehlen.

    Derzeit sind das die einzigen Stammzellentherapien, deren Sicherheit und Wirksamkeit umfassend bestätigt wurden.

    Im Zuge klinischer Studien werden auch andere Anwendungen für Stammzellen erforscht.

    Weitere Informationen finden Sie in unseren Factsheets.

    Stammzellentherapien gehören ausnahmslos in die Hände von Spezialisten. Sie sollten nur in darauf spezialisierten Zentren, die von den Gesundheitsbehörden des jeweiligen Landes befugt sind, durchgeführt werden.

    Alle Behandlungen gelten als experimentell, bis sie alle Phasen klinischer Studien absolviert haben, die für die Prüfung einer neuen Therapie erforderlich sind. Erst dann wird die Behandlung für den allgemeinen Einsatz genehmigt.

    Die am besten etablierte und weitverbreitete Stammzellentherapie ist die Transplantation von Blutstammzellen zur Behandlung von Krankheiten des Blutes und des Immunsystems oder zur Wiederherstellung des Blutsystems nach bestimmten Krebstherapien. Das US National Marrow Donor Program führt eine umfassende Liste der Krankheiten, die durch die Transplantation von Blutstammzellen therapierbar sind (auf Englisch).  In Europa werden jährlich über 26.000 Patienten mit Blutstammzellen behandelt.

    Seit den 1970er-Jahren werden mithilfe von Hautstammzellen Hauttransplantationen durchgeführt, um sogar großflächige schwere Verbrennungen zu behandeln. Nur an wenigen Studienzentren kann diese Behandlung durchgeführt werden. Sie steht derzeit nur Patienten mit lebensbedrohlichen Verbrennungen zur Verfügung.

    Holoclar® ist die derzeit einzige klinisch zugelassene Stammzelltherapie für das Auge. Diese Behandlung gibt Patienten mit geschädigter Hornhaut (dem klaren äußersten Teil des Auges) Sehkraft zurück, indem limbale Stammzellen aus dem Labor in Bereiche des Auges transplantiert werden, in denen diese Zellen fehlen.

    Die Stammzelltherapie gehört seit den 1970er Jahren zur klinischen Routine. Dank der Eigenschaften von Blutstammzellen kann man das erkrankte Blutsystem eines Patienten durch eine Knochenmarktransplantation für den Rest seines Lebens ersetzen. Jedes Jahr profitieren viele Tausend Patienten von dieser Behandlungsmethode, auch wenn Komplikationen möglich sind: Es kommt vor, dass die Immunzellen des Spenders das Gewebe des Empfängers angreifen (Graft-versus-Host-Krankheit, GvHD). Außerdem ist die Behandlung mit einem erhöhten Infektionsrisiko verbunden, weil die Knochenmarkzellen des Empfängers vor der Transplantation durch eine Chemotherapie zerstört werden müssen.

    Hautstammzellen werden seit den 1980er Jahren verwendet, um im Labor neue Haut für Patienten mit schweren Verbrennungen zu züchten. Die neue Haut hat jedoch weder Haarfollikel noch Schweiß- oder Talgdrüsen (Hautfett). Das Verfahren ist also alles andere als perfekt und es bedarf weiterer Forschung, um es zu verbessern. Zurzeit wird es hauptsächlich verwendet, um Patienten mit sehr großflächigen, drittgradigen Verbrennungen zu retten, und es kommt nur in wenigen Klinikzentren zum Einsatz.

    Stammzellen aus Nabelschnurblut werden nach der Geburt eines Kindes aus der Nabelschnur gewonnen. Die Zellen werden in Zellbanken tiefgefroren (kryokonserviert) und man verwendet sie derzeit zur Behandlung von Kindern mit bösartigen Blutkrankheiten wie Leukämie oder genetisch bedingten wie der Fanconi-Anämie. Die Behandlung von Erwachsenen stellt bislang eine größere Herausforderung dar. Erwachsene wurden jedoch bereits erfolgreich behandelt, indem man ihnen zwei Nabelschnurblut-Präparate als Doppeltransplantat verabreichte. Nach der am weitesten verbreiteten Ansicht ist der Behandlungserfolg bei Erwachsenen durch die Anzahl der Zellen begrenzt, die man aus einer einzelnen Nabelschnur gewinnen kann. Aber auch Immunreaktionen könnten eine Rolle spielen. Ein Vorteil von Nabelschnurtransplantaten ist, dass sie offenbar seltener als konventionelle Knochenmarktransplantate abgestoßen werden oder zu Reaktionen wie derGraft-versus-Host-Krankheit führen. Dennoch muss das Nabelschnurblut zum Empfänger passen, damit die Behandlung Erfolg hat.

    Die Zahl der behandelbaren Krankheiten ist begrenzt. Da Stammzellen aus Nabelschnurblut ausschließlich neue Blutzellen bilden, eignen sie sich nur für die Behandlung von Blutkrankheiten. Zwar haben einige Studien darauf hingedeutet, dass Nabelschnurblut Stammzellen enthalten könnte, die andere Arten von spezialisierten Zellen als Blutzellen bilden, doch keines dieser Forschungsergebnisse war weitgehend reproduzierbar oder konnte bestätigt werden. Bisher hat man keine Möglichkeit gefunden, Blutstammzellen aus Nabelschnurblut oder aus dem Knochenmark von Erwachsenen in der Behandlung anderer Erkrankungen als Blutkrankheiten einzusetzen.

    Mesenchymale Stammzellen (MSC) finden sich im Knochenmark und sind für die Reparatur von Knochen- und Knorpelgewebe verantwortlich. Außerdem bilden sie Fettzellen. Frühe Forschungsergebnisse deuteten darauf hin, dass MSC in viele andere Zelltypen differenzieren könnten, aber mittlerweile weiß man, dass dies nicht der Fall ist. Wie alle Gewebestammzellen sind MSC nicht pluri-, sondern multipotent, d. h., sie bilden eine begrenzte Zahl an Zelltypen, aber NICHT alle Zelltypen des Körpers. Es wurde auch behauptet, man könne MSC nicht nur aus Knochenmark, sondern auch aus einer ganzen Reihe von anderen Geweben gewinnen. Diese Behauptungen blieben unbestätigt und unter Wissenschaftlern wird noch über die genaue Art der aus diesen Geweben gewonnenen Zellen diskutiert.

    Bislang gibt es keine erprobte Therapie mit mesenchymalen Stammzellen. Einige klinische Studien untersuchen die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit MSC zur Reparatur von Knochen- und Knorpelgewebe. Andere Studien untersuchen den eventuellen Nutzen von MSC bei der Reparatur von Blutgefäßen, die durch einen Herzinfarkt oder durch Krankheiten wie die kritische Extremitätenischämie geschädigt wurden. Es ist aber bislang noch nicht geklärt, ob diese Behandlungen wirksam sein werden. MSC bilden selbst keine Blutgefäßzellen, aber sie könnten anderen Zellen bei der Reparatur von Schäden helfen. Tatsächlich scheinen MSC die Blutstammzellen entscheidend zu unterstützen.

    Mehrfach wurde behauptet, dass MSC vom Immunsystem unerkannt bleiben und daher risikofrei oder mit geringem Abstoßungsrisiko zwischen zwei Personen transplantiert werden können. Die Ergebnisse anderer Studien haben diese Behauptungen nicht bestätigt. Es wurde auch die Annahme geäußert, MSC könnten durch Beeinflussung der Immunreaktionen entzündungshemmend wirken und in der Behandlung der Transplantatabstoßung oder von Autoimmunerkrankungen eingesetzt werden. Auch dies muss noch eindeutig bewiesen werden, wird jedoch in der laufenden Forschung untersucht.

    Klinische Studien an Patienten haben gezeigt, dass Gewebestammzellen aus einem als Limbus bezeichneten Bereich des Auges verwendet werden können, um Schäden der Hornhaut – der transparenten Gewebeschicht im vorderen Augenbereich – zu reparieren. Bei schweren Hornhautschäden, zum Beispiel durch eine Verätzung, kann man limbale Stammzellen des Patienten im Labor vermehren und in das geschädigte Auge bzw. die geschädigten Augen zurücktransplantieren, um das Sehvermögen wiederherzustellen. Dies funktioniert jedoch nur bei Patienten, die in einem Auge noch intakte limbale Zellen haben.

    Vor kurzem konnten menschliche ES-Zellen hergestellt werden, die den strengen Qualitätsanforderungen für den Einsatz am Menschen genügen. Diese menschlichen ES-Zellen „klinischen Grades“ wurden für den Einsatz in wenigen frühen Studien zugelassen. Ein Beispiel ist eine vom "The London Project to Cure Blindness" durchgeführte Studie, in der mithilfe von ES-Zellen ein bestimmter Zelltyp des Auges hergestellt wird, um Patienten mit altersabhängiger Makuladegeneration zu behandeln. Das Biotechnologieunternehmen ACT verwendet ebenfalls menschliche ES-Zellen, um Zellen für die Behandlung einer Augenkrankheit, nämlich der Stargardt'schen Makuladystrophie, herzustellen.

    Die Generation der iPS-Zellen ist für die Erforschung von Krankheiten und die Arzneimittelentwicklung von enormer Bedeutung. Zum Beispiel haben Forscher aus Hautzellen von Patienten mit neurologischen Störungen wie beim Down-Syndrom oder der Parkinson-Krankheit iPS-Zellen hergestellt und daraus Gehirnzellen gezüchtet. Diese im Labor gezüchteten Gehirnzellen weisen Krankheitsmerkmale der jeweiligen Patienten auf. Das hilft dabei, die Krankheitsmechanismen nachzuvollziehen – die Forscher können sie in der Petrischale beobachten – und neue Medikamente zu suchen und zu testen.

    Dieses Informationsblatt wurde von Claire Cox erstellt und von Austin Smith mithilfe der Expertise von Paolo BiancoIan ChambersAllen EavesTariq Enver und Thomas Graf rezensiert. Es wurde überprüft und bearbeitet von Sabine Gogolok und erneut rezensiert von Phil Rossall, Forschungs- und Wissensmanager, Age UK, und Fellow, University of Edinburgh (Wissensaustausch).
    Die Übersetzung des Informationsblatts wurde durch das German Stem Cell Network (GSCN) im Jahr 2014 realisiert.

    Titelbild © iStock/Les Cunliffe. Hautbilder von Claire Cox. Bilder neutraler Stammzellen und Nervenzellen mit Dendriten von Peter Kirwan, embryonaler Stammzellen von Aoife O’Shaughnessy und eines zerebralen Organoides aus dem Knoblich Labor.


    Aktualisiert von: Jan Barfoot